Incyte と Syndax が米国食品医薬品局 (FDA) による Niktimvo (axatilimab-csfr) 9 mg および 22 mg バイアル サイズの承認を発表

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デラウェア州ウィルミントンおよびマサチューセッツ州ウォルサム、2025 年 1 月 15 日 /PRNewswire/ -- インサイト (Nasdaq:INCY) とシンダックス ファーマシューティカルズ (Nasdaq:SNDX) は本日、米国食品医薬品局 (FDA) がNiktimvo™ (axatilimab-csfr) は 9 mg および 22 mg のバイアル サイズで承認されました。両社は、2 月初旬に米国で製品の注文が可能になる予定です。ニクティンボは、体重40kg（88.2ポンド）以上の成人および小児患者を対象とした、過去の少なくとも2種類の全身療法が失敗した後の慢性移植片対宿主病（GVHD）の治療薬として承認されている。 Niktimvo は、CSF-1R を標的として炎症や線維症の原因を軽減する、慢性 GVHD に対する FDA 承認の最初で唯一の処方治療薬です。

「私たちは、GVHD コミュニティへの強力な取り組みをさらに強化できることに興奮しています。」米国でのニクティンボの米国での発売は、少なくとも2種類の全身療法を受けた後、反応が最適以下だった慢性GVHD患者において顕著な反応を示したファーストインクラスの治療薬である」と述べた。 Incyte 最高経営責任者 Hervé Hoppenot 氏は次のように述べています。 「慢性GVHDに対する私たちの深い理解と臨床コミュニティとのつながりが、Syndaxとの提携による患者にとってのこの重要な医薬品の発売の成功をサポートします。」

ニクティンボは、2024 年 8 月 14 日に FDA によって承認されました。この承認は、2024 年 9 月に New England Journal of Medicine に掲載された世界的な AGAVE-201 試験の肯定的なデータに基づいています。1 この試験は、全期間にわたって主要評価項目を達成しました。ニクティンボを投与されたすべてのコホートでは、2週間ごとに0.3 mg/kgを投与された患者の75％が6か月の治療で奏効を達成した(N=79)。

「慢性GVHDにおける炎症と線維症の原因を標的とする最初で唯一のFDA承認抗CSF-1R抗体として、ニクティムボは患者ケアにとって大きな進歩となる」と同氏は述べた。マイケル・メッツガー氏、シンダックス最高経営責任者。 「私たちはインサイト社と協力して、堅調な商業発売を実行し、少なくとも 2 種類の全身療法後に進行した慢性 GVHD 患者の治療パラダイムを前進させることを楽しみにしています。」

ニクティンボを受けた患者の 44% で重篤な副作用が発生しました (N=79)。 2 人以上の患者における重篤な副作用には、感染症 (病原体不特定) (14%)、ウイルス感染症 (14%)、呼吸不全 (5.1%) が含まれていました。副作用によるニクティンボの永久中止は患者の 10% で発生し、副作用による用量の減量は患者の 8% で発生しました。副作用による投与中断は患者の 44% で発生しました。 2 人以上の患者で用量中断に至った副作用は、ウイルス感染、感染症（病原体が特定されていない）、細菌感染、筋骨格系の痛み、発熱でした。

最も一般的（15% 以上）の副作用には、臨床検査値の異常が含まれていました。 、アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ（AST）の増加、感染（病原体は特定されていない）、アラニンアミノトランスフェラーゼ（ALT）の増加、リン酸の減少、ヘモグロビン、ウイルス感染、ガンマグルタミルトランスフェラーゼ（GGT）の増加、筋骨格痛、リパーゼの増加、疲労、アミラーゼの増加、カルシウムの増加、クレアチンホスホキナーゼ（CPK）の増加、アルカリホスファターゼ（ALP）の増加、吐き気、頭痛、下痢、咳、細菌性感染症、発熱、呼吸困難。

成人および体重 40 kg 以上の小児患者に対するニクティンボの承認用量は、2 週間ごとに 30 分間かけて静脈内点滴として 0.3 mg/kg、最大用量 35 mg です。 Niktimvo は、医療提供者が専門販売店のネットワークを通じて、患者の投与を容易にするために 9 mg バイアルと 22 mg バイアルの両方のサイズで注文できるようになります。

Incyte と Syndax は、患者のサポートと障壁の除去に取り組んでいます。ニクティンボへのアクセス。 Niktimvo を処方されている米国内の適格な患者は、IncyteCARES (アクセス、償還、教育、サポートへの接続) にアクセスできます。これは、適格な患者への経済的支援、継続的な教育、追加リソースを含む、個別の患者サポートを提供する包括的なプログラムです。 IncyteCARES の詳細については、http://www.incytecares.com にアクセスするか、1-855-452-5234 に電話してください。

2024 年 8 月 30 日、axatilimab-csfr (Niktimvo) は、以前の少なくとも 2 つの治療法が失敗した後の慢性 GVHD の治療に対するカテゴリー 2A の推奨事項として、最新の NCCN 腫瘍学臨床実践ガイドライン (NCCN ガイドライン®) に追加されました。体重 40 kg 以上の成人および小児患者に対する全身療法のライン。2 治療は、以下の NCCN の統一コンセンサスがある場合、カテゴリー 2A に分類されます。介入は低レベルの証拠に基づいて適切である。最新の NCCN ガイドラインは www.nccn.org で入手できます。

米国では、Incyte と Syndax が Niktimvo を共同で商品化しています。 Incyte は、米国外で Niktimvo を商業化する独占的権利を有します。

慢性移植片対宿主病 (GVHD) について

慢性 GVHD は、同種幹細胞移植（幹細胞の移植）後に発生する可能性がある重篤な状態です。ドナー）、提供された細胞が免疫応答を開始し、移植レシピエントの臓器を攻撃します。慢性GVHDは、同種幹細胞移植後の重大な罹患率と死亡率の主な原因であり、移植レシピエントの約42%で発症すると推定され、米国では約17,000人の患者が罹患している3。慢性GVHDを発症した患者のうち、ほぼ50%は治療が必要である。少なくとも 3 種類の治療が必要であり、追加の効果的な治療オプションの必要性を強調しています。4

AGAVE-201 について

AGAVE-201 の世界的な用量範囲試験では、再発性または難治性の成人および小児患者 241 名を対象に、アキサティリマブの有効性、安全性、忍容性を評価しました。 2つ以上の以前の治療後に疾患が進行した活動性慢性GVHD（GVHD）。患者は、2週間ごとに0.3 mg/kg、2週間ごとに1.0 mg/kg、または4週間ごとに3.0 mg/kgで投与されるアキサティリマブの異なる用量を調査する3つの治療グループのうちの1つに無作為に割り付けられた。この試験の主要評価項目は、サイクル7日目までに慢性GVHDに関する2014年のNIHコンセンサス基準で定義された客観的奏効を達成した各用量群の患者の割合であった。副次評価項目には、奏効期間、毎日のステロイド用量の減少率、臓器特異性が含まれた。修正リー症状尺度を使用した反応率と検証済みの生活の質の評価。

AGAVE-201 の詳細については、https://www.clinicaltrials.gov/study/NCT04710576.

Niktimvo™ (axatilimab-csfr) について

ニクティムボ (axatilimab-csfr) は、慢性移植片対宿主病 (GVHD) の治療目的で米国での使用が承認されたファーストインクラスのコロニー刺激因子 1 受容体 (CSF-1R) 遮断抗体です。体重 40 kg (88.2 ポンド) 以上の成人および小児患者において、以前の少なくとも 2 つの全身療法が失敗した後。

2016 年、Syndax は UCB からアクサチリマブを開発および商品化する世界的な独占的権利をライセンスしました。 2021 年 9 月、Syndax と Incyte は、慢性 GVHD および将来の適応症におけるアキサティリマブの世界規模の独占的共同開発および共同商品化ライセンス契約を締結しました。

アクサティリマブは、慢性 GVHD を対象とした最前線の併用試験で研究されています。ルキソリチニブとの第 2 相併用試験 (NCT06388564) とステロイドとの第 3 相併用試験 (NCT06585774) が進行中です。アクサティリマブは、特発性肺線維症患者を対象とした進行中の第 2 相試験でも研究されています (NCT06132256)。

Niktimvo は Incyte の商標です。

その他すべての商標は、それぞれの所有者の財産です。

重要な安全情報

警告と注意注入関連反応Niktimvo™ (axatilimab-csfr) は注入関連反応を引き起こす可能性があります。臨床試験 (AGAVE-201) でニクティンボの投与を受けた患者の 18% で過敏症反応を含む注入関連反応が発生し、1.3% でグレード 3 または 4 の反応が発生しました。

抗ヒスタミン薬を事前に投与し、以前にニクティンボに対する注入に関連した反応を経験した患者のための解熱剤。発熱、悪寒、発疹、顔面紅潮、呼吸困難、高血圧など、注入に関連した反応の兆候や症状がないか患者を監視します。反応の重症度に応じて、注入を中断するか注入速度を遅くするか、ニクティムボを永久に中止します。

胚・胎児毒性ニクティンボは、その作用機序に基づき、妊婦に投与されると胎児に害を及ぼす可能性があります。妊婦には胎児に対する潜在的なリスクについてアドバイスしてください。生殖能力のある女性には、ニクティンボによる治療中および最後の投与後 30 日間は効果的な避妊法を使用するようアドバイスしてください。

副作用ニクティンボの投与を受けた患者の 44% で重篤な副作用が発生しました。 (N=79)。 2 人以上の患者における重篤な副作用には、感染症（病原体が特定されていない）（14%）、ウイルス感染症（14%）、呼吸不全（5.1%）が含まれていました。副作用によるニクティンボの永久中止は患者の 10% で発生し、副作用による用量の減量は患者の 8% で発生しました。副作用による投与中断は患者の 44% で発生しました。 2 人以上の患者で投与中止に至った副作用は、ウイルス感染、感染症（病原体不特定）、細菌感染、筋骨格系の痛み、発熱でした。

臨床検査値の異常を含む最も一般的な (15% 以上) の副作用は、アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ (AST) の増加、感染症 (病原体は特定されていない)、アラニン アミノトランスフェラーゼ (ALT) の増加、リン酸塩の減少、ヘモグロビンの減少、ウイルス感染、ガンマ線の増加でした。グルタミルトランスフェラーゼ (GGT)、筋骨格系の痛み、リパーゼの増加、疲労、アミラーゼの増加、カルシウムの増加、クレアチンの増加ホスホキナーゼ (CPK)、アルカリホスファターゼ (ALP) の増加、吐き気、頭痛、下痢、咳、細菌感染、発熱、呼吸困難。

ニクティンボの投与を受けた患者の 10% 未満で発生した臨床的に関連のある副作用には、以下が含まれます。

  • 眼疾患: 眼窩周囲浮腫
  • 皮膚および皮下皮膚疾患:そう痒
  • 血管障害: 高血圧

    • 免疫原性: 抗薬物抗体に関連する副作用臨床試験でニクティンボの投与を受けた cGVHD 患者の治療群全体で、抗薬物抗体 (ADA) を発現した患者のうち、26% (13/50) で過敏反応が発生しました。中和抗体（NAb）を持つ患者の 4%（45 人中 2 人）と NAb を持たない患者の 4%（2/45）。

    特定の集団での使用授乳中母乳で育てられている子供には重篤な副作用が起こる可能性があるため、治療中および最後の投与後 30 日間は授乳を控えるよう女性にアドバイスしてください。ニクティンボの。

    生殖能力のある女性および男性妊娠検査ニクティンボを開始する前に、生殖能力のある女性の妊娠状態を確認してください。

    避妊女性生殖能力のある女性には、ニクティンボによる治療中に効果的な避妊法を使用するようアドバイスしてください。ニクティンボの最後の投与後 30 日間。

    用量および投与副作用に対する用量の変更アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ (AST)、アラニン アミノトランスフェラーゼ (ALT)、アルカリ ホスファターゼ (ALP)、クレアチン ホスホキナーゼ (CPK)、ニクティンボ療法の開始前にアミラーゼとリパーゼを、最初の 1 か月間は 2 週間ごとに、その後はその後異常が解消されるまで1～2ヶ月程度。その他の推奨事項については、処方情報の表 1 を参照してください。

    概要 Incyte

    Solve On を使命とする世界的なバイオ医薬品企業である Incyte は、科学に従って、満たされていない医療ニーズを持つ患者のための解決策を見つけます。インサイトは、独自の治療薬の発見、開発、商品化を通じて、患者向け​​のファーストインクラスの医薬品のポートフォリオと、腫瘍学、炎症および自己免疫分野の強力な製品パイプラインを確立しました。デラウェア州ウィルミントンに本社を置く Incyte は、北米、ヨーロッパ、アジアで事業を展開しています。

    Incyte の詳細については、Incyte.com にアクセスするか、ソーシャル メディアでフォローしてください: LinkedIn、X、Instagram、Facebook、 YouTube。

    シンダックスについて

    シンダックス ファーマシューティカルズは、癌治療の革新的なパイプラインを開発している商業段階のバイオ医薬品会社です。同社のパイプラインのハイライトには、FDA 承認のメニン阻害剤である Revuforj® (レブメニブ)、およびコロニー刺激因子 1 (CSF-1) 受容体をブロックする FDA 承認のモノクローナル抗体である Niktimvo™ (axatilimab-csfr) が含まれます。がん治療を再考するという当社の取り組みを原動力として、シンダックスはパイプラインの可能性を最大限に引き出すことに取り組んでおり、一連の治療にわたっていくつかの臨床試験を実施しています。詳細については、www.syndax.com/ または X (旧 Twitter) および LinkedIn で当社をフォローしてください。

    Incyte の将来予想に関する記述

    ここに記載されている過去の情報を除き、このプレスリリースに記載されている事項には、Niktimvo が治療に成功するかどうかに関する記述が含まれます。慢性GVHD患者のための選択肢：Niktimvoの発売に関する期待。そして、アキサティリマブが追加の症状を治療し、予測、推定、その他の将来の見通しに関する記述を含む可能性があります。

    これらの将来予想に関する記述は、Incyte の現在の予想に基づいており、実際の結果が大きく異なる原因となる可能性のあるリスクや不確実性の影響を受けます。これには、以下の予期せぬ展開や関連リスクが含まれます。さらなる研究開発および臨床試験の結果が、適用される規制基準を満たすには不成功または不十分である可能性がある、または開発の継続を保証するものでない可能性がある。臨床試験に十分な数の被験者を登録する能力。米国 FDA および米国外のその他の規制当局による決定。 Incyte およびそのパートナー製品の有効性または安全性。 Incyte とそのパートナーの製品が市場で受け入れられること。市場競争。販売、マーケティング、製造、流通の要件。およびその他のリスクは、2024 年 9 月 30 日に終了した四半期のフォーム 10-K による年次報告書およびフォーム 10-Q による報告書を含む、証券取引委員会に提出される Incyte の報告書で随時詳述されます。Incyte はいかなる意図も義務も否認します。

    構文の将来予想に関する記述

    このプレスリリースには、1995 年私募証券訴訟改革法の意味における将来の見通しに関する記述が含まれています。 「「意図する」、「信じている」および類似の表現 (および将来の出来事、条件、または状況を指すその他の単語または表現) は、将来の見通しに関する記述を特定することを目的としています。これらの将来の見通しに関する記述は、このプレスリリースの日付時点での Syndax の期待と仮定に基づいています。これらの将来予想に関する記述にはそれぞれリスクと不確実性が伴います。実際の結果は、これらの将来予想に関する記述と大きく異なる場合があります。このプレスリリースに含まれる将来の見通しに関する記述には、臨床試験の進捗状況、タイミング、臨床開発および範囲、Syndax の製品候補の臨床データの報告、Syndax およびそのパートナーの承認に関する記述が含まれますが、これらに限定されません。市場における製品、販売、マーケティング、製造および流通の要件、およびさまざまながんの適応症や線維性疾患を治療するための当社の製品候補の使用の可能性。現在の期待と実際の結果の間には、次のような多くの要因が差異を引き起こす可能性があります。前臨床試験または臨床試験中に観察された予期せぬ安全性または有効性データ。臨床試験施設の活性化または登録率が予想より低い。 Niktimvo の商用利用可能性の変更。予想される競争または既存の競争の変化。規制環境の変化。 Syndax の協力者がコラボレーションや製品候補をサポートまたは推進できなかったこと。予期せぬ訴訟やその他の紛争。シンダックスの実際の結果が、このプレスリリースの将来予想に関する記述で明示または暗示されたものと異なる原因となる可能性のあるその他の要因については、シンダックスが米国証券取引委員会に提出した文書（その中に含まれる「リスク要因」のセクションを含む）で説明されています。法律で義務付けられている場合を除き、Syndax は、新しい情報が入手可能になった場合でも、期待の変化を反映するために本文書に含まれる将来の見通しに関する記述を更新する義務を負いません。

    1 Wolff D, et al.再発性または難治性の慢性移植片対宿主病におけるアクサティリマブ。 N Engl J Med 2024;391:1002-14。 DOI: 10.1056/NEJMoa2401537.2 造血細胞移植 (HCT) に関する NCCN 腫瘍学臨床実践ガイドライン (NCCN ガイドライン®)。バージョン 2.2024 – 2024 年 8 月 30 日。NCCN は、コンテンツ、使用、またはアプリケーションに関していかなる種類の保証も行わず、アプリケーションまたは使用についていかなる方法でも責任を負いません。3 ファイル上のデータ。4 Bachier、CR。他。 ASH 年次総会 2019;抄録 #2109 同種造血細胞移植後の慢性移植片対宿主病の疫学と実際の治療: 米国のクレーム分析。

    出典 Syndax Pharmaceuticals;インサイト

    投稿しました : 2025-01-17 12:00

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