Incyte dan Syndax Mengumumkan Kelulusan Pentadbiran Makanan dan Dadah (FDA) A.S. Niktimvo (axatilimab-csfr) 9 mg dan 22 mg Saiz Vial

Ikuti Drugslib di

WILMINGTON, Del. dan WALTHAM, Mass., 15 Jan. 2025 /PRNewswire/ -- Incyte (Nasdaq:INCY) dan Syndax Pharmaceuticals (Nasdaq:SNDX) hari ini mengumumkan bahawa Pentadbiran Makanan dan Ubat-ubatan (FDA) A.S. telah meluluskan Niktimvo™ (axatilimab-csfr) dalam saiz vial 9 mg dan 22 mg. Syarikat menjangkakan produk akan tersedia untuk pesanan di A.S. pada awal Februari. Niktimvo diluluskan untuk rawatan penyakit graft-versus-host kronik (GVHD) selepas kegagalan sekurang-kurangnya dua baris terapi sistemik terdahulu dalam pesakit dewasa dan kanak-kanak dengan berat sekurang-kurangnya 40 kg (88.2 lbs). Niktimvo ialah rawatan preskripsi pertama dan satu-satunya yang diluluskan oleh FDA untuk GVHD kronik yang menyasarkan CSF-1R untuk mengurangkan pemacu keradangan dan fibrosis.

"Kami sangat teruja untuk membina komitmen kuat kami kepada komuniti GVHD dengan pelancaran A.S. Niktimvo, agen terapeutik kelas pertama yang telah menunjukkan tindak balas yang luar biasa pada pesakit dengan GVHD kronik yang tindak balasnya adalah suboptimum selepas sekurang-kurangnya dua barisan sistemik sebelumnya. terapi," kata Hervé Hoppenot, Ketua Pegawai Eksekutif, Incyte. "Pemahaman mendalam kami tentang GVHD kronik dan hubungan kami dalam komuniti klinikal akan menyokong kejayaan pelancaran, dengan kerjasama Syndax, ubat penting ini untuk pesakit."

Niktimvo telah diluluskan oleh FDA pada 14 Ogos 2024. Kelulusan itu berdasarkan data positif daripada percubaan AGAVE-201 global, yang diterbitkan dalam New England Journal of Medicine pada September 2024.1 Percubaan itu memenuhi titik akhir utama di seluruh semua kohort yang menerima Niktimvo dengan 75% pesakit yang menerima 0.3 mg/kg setiap dua minggu mencapai tindak balas pada enam bulan rawatan (N=79).

"Sebagai antibodi anti-CSF-1R yang pertama dan satu-satunya yang diluluskan oleh FDA yang menyasarkan pemacu keradangan dan fibrosis dalam GVHD kronik, Niktimvo mewakili satu kejayaan besar untuk penjagaan pesakit," kata Michael Metzger, Ketua Pegawai Eksekutif, Syndax. "Bersama Incyte, kami berharap dapat melaksanakan pelancaran komersial yang mantap dan memajukan paradigma rawatan untuk pesakit GVHD kronik yang telah berkembang selepas sekurang-kurangnya dua baris terapi sistemik."

Reaksi buruk yang serius berlaku dalam 44% pesakit yang menerima Niktimvo (N=79). Reaksi buruk yang serius dalam > 2 pesakit termasuk jangkitan (patogen tidak ditentukan) (14%), jangkitan virus (14%), dan kegagalan pernafasan (5.1%). Pemberhentian kekal Niktimvo disebabkan tindak balas buruk berlaku dalam 10% pesakit dan pengurangan dos akibat tindak balas buruk berlaku pada 8% pesakit. Gangguan dos akibat tindak balas buruk berlaku pada 44% pesakit. Reaksi buruk yang membawa kepada gangguan dos dalam >2 pesakit ialah jangkitan virus, jangkitan (patogen tidak ditentukan), jangkitan bakteria, sakit muskuloskeletal dan pyrexia.

Reaksi buruk yang paling biasa (≥15%), termasuk keabnormalan makmal , telah meningkat aspartate aminotransferase (AST), jangkitan (patogen tidak ditentukan), peningkatan alanine aminotransferase (ALT), penurunan fosfat, penurunan hemoglobin, virus jangkitan, peningkatan gamma glutamyl transferase (GGT), sakit muskuloskeletal, peningkatan lipase, keletihan, peningkatan amilase, peningkatan kalsium, peningkatan kreatin fosfokinase (CPK), peningkatan alkali fosfatase (ALP), loya, sakit kepala, cirit-birit, batuk, jangkitan bakteria, pyrexia dan sesak nafas.

Dos Niktimvo yang diluluskan untuk pesakit dewasa dan kanak-kanak dengan berat sekurang-kurangnya 40 kg ialah 0.3 mg/kg, sehingga dos maksimum 35 mg, sebagai infusi intravena selama 30 minit setiap dua minggu. Niktimvo akan tersedia untuk penyedia penjagaan kesihatan untuk memesan melalui rangkaian pengedar khusus dalam kedua-dua saiz vial 9 mg dan 22 mg vial untuk memudahkan dos pesakit.

Incyte dan Syndax komited untuk menyokong pesakit dan menghapuskan halangan untuk memastikan akses kepada Niktimvo. Pesakit yang layak di A.S. yang diberi Niktimvo mempunyai akses kepada IncyteCARES (Menyambung kepada Akses, Pembayaran Balik, Pendidikan dan Sokongan), program komprehensif yang menawarkan sokongan pesakit yang diperibadikan, termasuk bantuan kewangan untuk pesakit yang layak dan pendidikan berterusan serta sumber tambahan. Maklumat lanjut tentang IncyteCARES tersedia dengan melayari http://www.incytecares.com atau menghubungi 1-855-452-5234.

Pada 30 Ogos 2024, axatilimab-csfr (Niktimvo) telah ditambahkan pada Garis Panduan Amalan Klinikal NCCN dalam Onkologi (NCCN Guidelines®) terkini sebagai pengesyoran kategori 2A untuk rawatan GVHD kronik selepas kegagalan sekurang-kurangnya dua kali sebelumnya. barisan terapi sistemik pada pesakit dewasa dan kanak-kanak dengan berat sekurang-kurangnya 40 kg.2 Rawatan dikelaskan sebagai kategori 2A apabila terdapat konsensus NCCN seragam bahawa campur tangan adalah sesuai, berdasarkan bukti peringkat rendah. Garis panduan NCCN yang dikemas kini tersedia di www.nccn.org.

Di A.S., Incyte dan Syndax mengkomersialkan Niktimvo bersama. Incyte mempunyai hak pengkomersilan eksklusif untuk Niktimvo di luar A.S.

Mengenai Penyakit Graft-Versus-Host Kronik (GVHD)

GVHD kronik ialah keadaan serius yang boleh berlaku selepas pemindahan sel stem alogenik (pemindahan sel stem daripada penderma) di mana sel yang didermakan memulakan tindak balas imun dan menyerang organ penerima pemindahan. GVHD kronik ialah punca utama morbiditi dan kematian yang ketara selepas pemindahan sel stem alogenik dan dianggarkan berkembang dalam kira-kira 42% penerima pemindahan, yang menjejaskan kira-kira 17,000 pesakit di A.S.3 Daripada pesakit yang mengalami GVHD kronik, hampir 50% memerlukan sekurang-kurangnya tiga baris rawatan, menekankan keperluan untuk pilihan rawatan tambahan yang berkesan.4

Mengenai AGAVE-201

Percubaan julat dos AGAVE-201 global menilai keberkesanan, keselamatan dan toleransi axatilimab dalam 241 pesakit dewasa dan pediatrik dengan berulang atau refraktori. GVHD kronik aktif (GVHD) yang penyakitnya telah berkembang selepas dua atau lebih terapi sebelumnya. Pesakit secara rawak kepada salah satu daripada tiga kumpulan rawatan yang menyiasat dos berbeza axatilimab yang diberikan pada 0.3 mg/kg setiap dua minggu, 1.0 mg/kg setiap dua minggu atau 3.0 mg/kg setiap empat minggu. Titik akhir utama percubaan adalah bahagian pesakit dalam setiap kumpulan dos yang mencapai tindak balas objektif seperti yang ditakrifkan oleh Kriteria Konsensus NIH 2014 untuk GVHD kronik mengikut kitaran 7 hari 1. Titik akhir sekunder termasuk tempoh tindak balas, pengurangan peratus dalam dos steroid harian, khusus organ. kadar tindak balas dan penilaian kualiti hidup yang disahkan menggunakan Skala Simptom Lee Modified.

Untuk mendapatkan maklumat lanjut tentang AGAVE-201, lawati https://www.clinicaltrials.gov/study/NCT04710576.

Mengenai Niktimvo™ (axatilimab-csfr)

Niktimvo (axatilimab-csfr) ialah antibodi penyekat faktor-1 perangsang koloni kelas pertama (CSF-1R) yang diluluskan untuk digunakan di A.S. untuk rawatan penyakit graft-versus-host kronik (GVHD) selepas kegagalan sekurang-kurangnya dua baris terapi sistemik terdahulu dalam pesakit dewasa dan kanak-kanak dengan berat sekurang-kurangnya 40 kg (88.2 lbs).

Dalam 2016, Syndax melesenkan hak eksklusif seluruh dunia untuk membangunkan dan mengkomersialkan axatilimab daripada UCB. Pada September 2021, Syndax dan Incyte telah menandatangani perjanjian lesen pembangunan bersama dan pengkomersilan bersama eksklusif di seluruh dunia untuk axatilimab dalam GVHD kronik dan sebarang tanda masa depan.

Axatilimab sedang dikaji dalam ujian gabungan barisan hadapan dalam GVHD kronik – percubaan gabungan Fasa 2 dengan ruxolitinib (NCT06388564) dan percubaan gabungan Fasa 3 dengan steroid (NCT06585774) sedang dijalankan. Axatilimab juga sedang dikaji dalam percubaan Fasa 2 yang sedang dijalankan pada pesakit dengan fibrosis pulmonari idiopatik (NCT06132256).

Niktimvo ialah tanda dagangan Incyte.

Semua tanda dagangan lain adalah hak milik pemilik masing-masing.

MAKLUMAT KESELAMATAN PENTING

AMARAN DAN LANGKAH BERJAGA-JAGATindak Balas Berkaitan InfusiNiktimvo™ (axatilimab-csfr) boleh menyebabkan tindak balas berkaitan infusi. Reaksi berkaitan infusi, termasuk tindak balas hipersensitiviti, berlaku dalam 18% pesakit yang menerima Niktimvo dalam percubaan klinikal (AGAVE-201), dengan tindak balas Gred 3 atau 4 dalam 1.3%.

Premedikasi dengan antihistamin dan antipiretik untuk pesakit yang sebelum ini mengalami reaksi berkaitan infusi kepada Niktimvo. Pantau pesakit untuk tanda dan simptom tindak balas berkaitan infusi, termasuk demam, menggigil, ruam, pembilasan, dyspnea, dan hipertensi. Mengganggu atau memperlahankan kadar infusi atau menghentikan Niktimvo secara kekal berdasarkan keterukan tindak balas.

Ketoksikan Embrio-FetalBerdasarkan mekanisme tindakannya, Niktimvo boleh menyebabkan kemudaratan janin apabila diberikan kepada wanita hamil. Nasihatkan wanita hamil tentang potensi risiko kepada janin. Nasihatkan wanita yang mempunyai potensi pembiakan untuk menggunakan kontraseptif yang berkesan semasa rawatan dengan Niktimvo dan selama 30 hari selepas dos terakhir.

TINDAK BALASReaksi buruk yang serius berlaku dalam 44% pesakit yang menerima Niktimvo (N=79). Reaksi buruk yang serius dalam> 2 pesakit termasuk jangkitan (patogen tidak ditentukan) (14%), jangkitan virus (14%) dan kegagalan pernafasan (5.1%). Pemberhentian kekal Niktimvo disebabkan tindak balas buruk berlaku dalam 10% pesakit dan pengurangan dos akibat tindak balas buruk berlaku pada 8% pesakit. Gangguan dos akibat tindak balas buruk berlaku pada 44% pesakit. Reaksi buruk yang membawa kepada gangguan dos dalam >2 pesakit ialah jangkitan virus, jangkitan (patogen tidak ditentukan), jangkitan bakteria, sakit muskuloskeletal dan pyrexia.

Reaksi buruk yang paling biasa (≥15%), termasuk keabnormalan makmal, adalah peningkatan aspartat aminotransferase (AST), jangkitan (patogen tidak ditentukan), peningkatan alanine aminotransferase (ALT), penurunan fosfat, penurunan hemoglobin, jangkitan virus, peningkatan gamma glutamyl transferase (GGT), sakit muskuloskeletal, peningkatan lipase, keletihan, peningkatan amilase, peningkatan kalsium, peningkatan kreatin fosfokinase (CPK), peningkatan alkali fosfatase (ALP), loya, sakit kepala, cirit-birit, batuk, jangkitan bakteria, pyrexia dan dyspnea.

Reaksi buruk yang berkaitan secara klinikal dalam <10% pesakit yang menerima Niktimvo termasuk:

  • Gangguan mata: edema periorbital
  • Gangguan kulit dan kulit subkutan: pruritus
  • Gangguan vaskular: hipertensi

    • Imunogenisiti: Reaksi Buruk Berkaitan Antibodi Anti-DadahDi seluruh bahagian rawatan pada pesakit dengan cGVHD yang menerima Niktimvo dalam ujian klinikal, dalam kalangan pesakit yang membangunkan antibodi anti-dadah (ADA), tindak balas hipersensitiviti berlaku dalam 26% (13/50) pesakit dengan antibodi peneutralan (NAb) dan dalam 4% (2/45) daripada mereka tanpa NAb.

    KEGUNAAN DALAM PENDUDUK TERTENTUPenyusuan susu ibuOleh kerana potensi tindak balas buruk yang serius pada anak yang disusui, nasihatkan wanita supaya tidak menyusu semasa rawatan dan selama 30 hari selepas dos terakhir daripada Niktimvo.

    Wanita dan Lelaki Potensi ReproduktifUjian KehamilanSahkan status kehamilan pada wanita yang berpotensi pembiakan sebelum memulakan Niktimvo.

    Perempuan KontraseptifNasihatkan wanita yang berpotensi reproduktif untuk menggunakan kontraseptif yang berkesan semasa rawatan dengan Niktimvo dan selama 30 hari selepas dos terakhir Niktimvo.

    DOS DAN PENTADBIRANPengubahsuaian Dos untuk Reaksi BurukPantau aspartate aminotransferase (AST), alanine aminotransferase (ALT), alkaline phosphatase (ALP), creatine phosphokinase (CPK), amilase, dan lipase sebelum permulaan terapi Niktimvo, setiap 2 minggu untuk bulan pertama, dan setiap 1 hingga 2 bulan selepas itu sehingga keabnormalan diselesaikan. Lihat Jadual 1 dalam Maklumat Penetapan untuk lebih banyak cadangan.

    Perihal Incyte

    Sebuah syarikat biofarmaseutikal global dalam misi untuk Selesaikan., Incyte mengikuti sains untuk mencari penyelesaian bagi pesakit yang mempunyai keperluan perubatan yang tidak dipenuhi. Melalui penemuan, pembangunan dan pengkomersilan terapeutik proprietari, Incyte telah menubuhkan portfolio ubat kelas pertama untuk pesakit dan saluran paip produk yang kukuh dalam Onkologi dan Inflamasi & Autoimun. Beribu pejabat di Wilmington, Delaware, Incyte mempunyai operasi di Amerika Utara, Eropah dan Asia.

    Untuk maklumat tambahan tentang Incyte, sila lawati Incyte.com atau ikuti kami di media sosial: LinkedIn, X, Instagram, Facebook, YouTube.

    Mengenai Syndax

    Syndax Pharmaceuticals ialah syarikat biofarmaseutikal peringkat komersial yang membangunkan saluran paip terapi kanser yang inovatif. Sorotan saluran paip Syarikat termasuk Revuforj® (revumenib), perencat menin yang diluluskan oleh FDA dan Niktimvo™ (axatilimab-csfr), antibodi monoklonal yang diluluskan oleh FDA yang menyekat reseptor faktor perangsang koloni 1 (CSF-1). Didorong oleh komitmen kami untuk membayangkan semula penjagaan kanser, Syndax sedang berusaha untuk membuka kunci potensi penuh saluran paipnya dan sedang menjalankan beberapa ujian klinikal merentasi kontinum rawatan. Untuk mendapatkan maklumat lanjut, sila lawati www.syndax.com/ atau ikuti Syarikat di X (dahulunya Twitter) dan LinkedIn.

    Kenyataan Berpandangan Ke Hadapan Incyte

    Kecuali maklumat sejarah yang dinyatakan di sini, perkara yang dinyatakan dalam siaran akhbar ini, termasuk kenyataan mengenai sama ada Niktimvo mungkin memberikan rawatan yang berjaya pilihan untuk pesakit dengan GVHD kronik: jangkaan mengenai pelancaran Niktimvo; dan potensi axatilimab untuk merawat keadaan tambahan, mengandungi ramalan, anggaran dan kenyataan berpandangan ke hadapan yang lain.

    Kenyataan yang berpandangan ke hadapan ini adalah berdasarkan jangkaan semasa Incyte dan tertakluk kepada risiko dan ketidakpastian yang mungkin menyebabkan keputusan sebenar berbeza secara material, termasuk perkembangan yang tidak dijangka dan risiko yang berkaitan dengan: kelewatan yang tidak dijangka; penyelidikan dan pembangunan lanjut dan keputusan ujian klinikal mungkin tidak berjaya atau tidak mencukupi untuk memenuhi piawaian kawal selia yang berkenaan atau menjamin pembangunan berterusan; keupayaan untuk mendaftarkan bilangan subjek yang mencukupi dalam ujian klinikal; penentuan yang dibuat oleh FDA A.S. dan pihak berkuasa kawal selia lain di luar A.S.; keberkesanan atau keselamatan Incyte dan produk rakan kongsinya; penerimaan Incyte dan produk rakan kongsinya di pasaran; persaingan pasaran; keperluan jualan, pemasaran, pembuatan dan pengedaran; dan risiko lain yang diperincikan dari semasa ke semasa dalam laporan Incyte yang difailkan dengan Suruhanjaya Sekuriti dan Bursa, termasuk laporan tahunannya pada borang 10-Kand laporannya pada borang 10-Q untuk suku berakhir 30 September 2024. Incyte menafikan sebarang niat atau kewajipan untuk mengemas kini kenyataan yang berpandangan ke hadapan ini.

    Pernyataan Pandangan Ke Hadapan Sindaks

    Siaran akhbar ini mengandungi kenyataan yang berpandangan ke hadapan dalam pengertian Akta Pembaharuan Litigasi Sekuriti Persendirian 1995. Perkataan seperti "boleh," "akan," "jangka," "rancang," "jangka," "anggaran, " "berniat," "percaya" dan ungkapan yang serupa (serta perkataan atau ungkapan lain yang merujuk peristiwa, keadaan atau keadaan masa hadapan) bertujuan untuk mengenal pasti kenyataan yang berpandangan ke hadapan. Kenyataan yang berpandangan ke hadapan ini adalah berdasarkan jangkaan dan andaian Syndax pada tarikh siaran akhbar ini. Setiap kenyataan yang berpandangan ke hadapan ini melibatkan risiko dan ketidakpastian. Keputusan sebenar mungkin berbeza secara material daripada kenyataan yang berpandangan ke hadapan ini. Kenyataan berpandangan ke hadapan yang terkandung dalam siaran akhbar ini termasuk, tetapi tidak terhad kepada, kenyataan tentang kemajuan, masa, pembangunan klinikal dan skop ujian klinikal, pelaporan data klinikal untuk calon produk Syndax, penerimaan Syndax dan rakan kongsinya. produk di pasaran, keperluan jualan, pemasaran, pembuatan dan pengedaran, dan potensi penggunaan calon produk kami untuk merawat pelbagai tanda kanser dan penyakit fibrotik. Banyak faktor boleh menyebabkan perbezaan antara jangkaan semasa dan keputusan sebenar, termasuk: data keselamatan atau keberkesanan yang tidak dijangka yang diperhatikan semasa ujian praklinikal atau klinikal; kadar pengaktifan tapak percubaan klinikal atau kadar pendaftaran yang lebih rendah daripada jangkaan; perubahan kepada ketersediaan komersial Niktimvo; perubahan dalam persaingan yang dijangka atau sedia ada; perubahan dalam persekitaran kawal selia; kegagalan kolaborator Syndax untuk menyokong atau memajukan kerjasama atau calon produk; dan litigasi yang tidak dijangka atau pertikaian lain. Faktor lain yang mungkin menyebabkan keputusan sebenar Syndax berbeza daripada yang dinyatakan atau tersirat dalam kenyataan yang berpandangan ke hadapan dalam siaran akhbar ini dibincangkan dalam pemfailan Syndax dengan Suruhanjaya Sekuriti dan Bursa A.S., termasuk bahagian "Faktor Risiko" yang terkandung di dalamnya. Kecuali seperti yang dikehendaki oleh undang-undang, Syndax tidak bertanggungjawab untuk mengemas kini sebarang kenyataan yang berpandangan ke hadapan yang terkandung di sini untuk menggambarkan sebarang perubahan dalam jangkaan, walaupun apabila maklumat baharu tersedia.

    1 Wolff D, et al. Axatilimab dalam Penyakit Graft-versus-Hos Berulang atau Refraktori Kronik. N Engl J Med 2024;391:1002-14. DOI: 10.1056/NEJMoa2401537.2 Garis Panduan Amalan Klinikal NCCN dalam Onkologi (NCCN Guidelines®) untuk Pemindahan Sel Hematopoetik (HCT). Versi 2.2024 – 30 Ogos 2024. NCCN tidak membuat apa-apa jenis jaminan mengenai kandungan, penggunaan atau aplikasinya dan menafikan sebarang tanggungjawab untuk aplikasi atau penggunaannya dalam apa jua cara.3 Data dalam fail.4 Bachier, CR. et al. mesyuarat tahunan ASH 2019; abstrak #2109 Epidemiologi dan Rawatan Dunia Sebenar bagi Penyakit Graft-Versus-Host Kronik Selepas Pemindahan Sel Hematopoetik Alogenik: Analisis Tuntutan A.S..

    SUMBER Syndax Pharmaceuticals; Incyte

    Disiarkan : 2025-01-17 12:00

    Baca lagi

    Penafian

    Segala usaha telah dilakukan untuk memastikan bahawa maklumat yang diberikan oleh Drugslib.com adalah tepat, terkini -tarikh, dan lengkap, tetapi tiada jaminan dibuat untuk kesan itu. Maklumat ubat yang terkandung di sini mungkin sensitif masa. Maklumat Drugslib.com telah disusun untuk digunakan oleh pengamal penjagaan kesihatan dan pengguna di Amerika Syarikat dan oleh itu Drugslib.com tidak menjamin bahawa penggunaan di luar Amerika Syarikat adalah sesuai, melainkan dinyatakan sebaliknya secara khusus. Maklumat ubat Drugslib.com tidak menyokong ubat, mendiagnosis pesakit atau mengesyorkan terapi. Maklumat ubat Drugslib.com ialah sumber maklumat yang direka bentuk untuk membantu pengamal penjagaan kesihatan berlesen dalam menjaga pesakit mereka dan/atau memberi perkhidmatan kepada pengguna yang melihat perkhidmatan ini sebagai tambahan kepada, dan bukan pengganti, kepakaran, kemahiran, pengetahuan dan pertimbangan penjagaan kesihatan pengamal.

    Ketiadaan amaran untuk gabungan ubat atau ubat yang diberikan sama sekali tidak boleh ditafsirkan untuk menunjukkan bahawa gabungan ubat atau ubat itu selamat, berkesan atau sesuai untuk mana-mana pesakit tertentu. Drugslib.com tidak memikul sebarang tanggungjawab untuk sebarang aspek penjagaan kesihatan yang ditadbir dengan bantuan maklumat yang disediakan oleh Drugslib.com. Maklumat yang terkandung di sini tidak bertujuan untuk merangkumi semua kemungkinan penggunaan, arahan, langkah berjaga-jaga, amaran, interaksi ubat, tindak balas alahan atau kesan buruk. Jika anda mempunyai soalan tentang ubat yang anda ambil, semak dengan doktor, jururawat atau ahli farmasi anda.

    Kata Kunci Popular