Incyte en Syndax kondigen goedkeuring aan van de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) voor Niktimvo (axatilimab-csfr) 9 mg en 22 mg injectieflacons

Volg Drugslib op

WILMINGTON, Del. en WALTHAM, Massachusetts, 15 januari 2025 /PRNewswire/ -- Incyte (Nasdaq:INCY) en Syndax Pharmaceuticals (Nasdaq:SNDX) hebben vandaag aangekondigd dat de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) goedgekeurde Niktimvo™ (axatilimab-csfr) in injectieflacons van 9 mg en 22 mg. De bedrijven verwachten dat het product begin februari beschikbaar zal zijn voor bestelling in de VS. Niktimvo is goedgekeurd voor de behandeling van chronische graft-versus-hostziekte (GVHD) na falen van ten minste twee eerdere lijnen systemische therapie bij volwassen en pediatrische patiënten die ten minste 40 kg (88,2 lbs) wegen. Niktimvo is de eerste en enige door de FDA goedgekeurde receptbehandeling voor chronische GVHD die zich richt op CSF-1R om de oorzaken van ontstekingen en fibrose te verminderen.

"We zijn verheugd om voort te bouwen op onze sterke betrokkenheid bij de GVHD-gemeenschap met de Amerikaanse lancering van Niktimvo, een eersteklas therapeutisch middel dat opmerkelijke reacties heeft laten zien bij patiënten met chronische GVHD bij wie de respons suboptimaal was na ten minste twee eerdere lijnen van systemische therapie”, aldus Hervé Hoppenot, CEO van Incyte. "Ons diepgaande inzicht in chronische GVHD en onze connecties in de klinische gemeenschap zullen een succesvolle lancering, in samenwerking met Syndax, van dit belangrijke medicijn voor patiënten ondersteunen."

Niktimvo werd op 14 augustus 2024 goedgekeurd door de FDA. De goedkeuring was gebaseerd op positieve gegevens van het wereldwijde AGAVE-201-onderzoek, dat in september 2024 in de New England Journal of Medicine werd gepubliceerd.1 Het onderzoek voldeed aan het primaire eindpunt voor alle alle cohorten die Niktimvo kregen, waarbij 75% van de patiënten die elke twee weken 0,3 mg/kg kregen, een respons bereikten na zes maanden behandeling (N=79).

"Als het eerste en enige door de FDA goedgekeurde anti-CSF-1R-antilichaam dat zich richt op de oorzaken van ontstekingen en fibrose bij chronische GVHD, vertegenwoordigt Niktimvo een grote doorbraak voor de patiëntenzorg", aldus Michael Metzger, Chief Executive Officer van Syndax. "Samen met Incyte kijken we uit naar het uitvoeren van een robuuste commerciële lancering en het bevorderen van het behandelparadigma voor patiënten met chronische GVHD die vooruitgang hebben geboekt na ten minste twee lijnen systemische therapie."

Ernstige bijwerkingen traden op bij 44% van de patiënten die Niktimvo kregen (N=79). Ernstige bijwerkingen bij > 2 patiënten waren onder meer infectie (pathogeen niet gespecificeerd) (14%), virale infectie (14%) en respiratoir falen (5,1%). Definitieve stopzetting van Niktimvo vanwege een bijwerking kwam voor bij 10% van de patiënten en dosisverlaging als gevolg van een bijwerking kwam voor bij 8% van de patiënten. Dosisonderbrekingen vanwege een bijwerking kwamen voor bij 44% van de patiënten. De bijwerkingen die leidden tot onderbreking van de dosis bij >2 patiënten waren virale infectie, infectie (ziekteverwekker niet gespecificeerd), bacteriële infectie, pijn in het bewegingsapparaat en pyrexie.

De meest voorkomende (≥15%) bijwerkingen, waaronder laboratoriumafwijkingen waren verhoogd aspartaataminotransferase (AST), infectie (ziekteverwekker niet gespecificeerd), verhoogd alanineaminotransferase (ALT), verlaagd fosfaat, verlaagd hemoglobine, virale infectie, verhoogd gamma-glutamyltransferase (GGT), pijn aan het bewegingsapparaat, verhoogde lipase, vermoeidheid, verhoogde amylase, verhoogde calcium, verhoogde creatinefosfokinase (CPK), verhoogde alkalische fosfatase (ALP), misselijkheid, hoofdpijn, diarree, hoest, bacteriële infectie, koorts en dyspnoe.

De goedgekeurde dosis Niktimvo voor volwassenen en pediatrische patiënten die minstens 40 kg wegen is 0,3 mg/kg, tot een maximale dosis van 35 mg, als intraveneuze infusie gedurende 30 minuten elke twee weken. Niktimvo zal voor zorgaanbieders beschikbaar zijn om te bestellen via een netwerk van gespecialiseerde distributeurs in zowel 9 mg-flacons als 22 mg-flacongroottes om de dosering voor patiënten te vergemakkelijken.

Incyte en Syndax zetten zich in om patiënten te ondersteunen en barrières weg te nemen om ervoor te zorgen toegang tot Niktimvo. In aanmerking komende patiënten in de VS die Niktimvo voorgeschreven krijgen, hebben toegang tot IncyteCARES (Connecting to Access, Reimbursement, Education and Support), een uitgebreid programma dat gepersonaliseerde patiëntenondersteuning biedt, inclusief financiële hulp voor in aanmerking komende patiënten en permanente educatie en aanvullende middelen. Meer informatie over IncyteCARES is beschikbaar op http://www.incytecares.com of door te bellen naar 1-855-452-5234.

Op 30 augustus 2024 werd axatilimab-csfr (Niktimvo) toegevoegd aan de nieuwste NCCN Clinical Practice Guidelines in Oncology (NCCN Guidelines®) als categorie 2A-aanbeveling voor de behandeling van chronische GVHD na het falen van ten minste twee eerdere lijnen van systemische therapie bij volwassen en pediatrische patiënten die ten minste 40 kg wegen.2 Behandelingen worden geclassificeerd in categorie 2A als er een uniforme NCCN-consensus bestaat dat de interventie geschikt is, op basis op bewijsmateriaal op een lager niveau. De bijgewerkte NCCN-richtlijnen zijn beschikbaar op www.nccn.org.

In de VS brengen Incyte en Syndax Niktimvo samen op de markt. Incyte heeft exclusieve commercialiseringsrechten voor Niktimvo buiten de VS

Over chronische Graft-Versus-Host Disease (GVHD)

Chronische GVHD is een ernstige aandoening die kan optreden na een allogene stamceltransplantatie (de overdracht van stamcellen uit een donor) waarbij de gedoneerde cellen een immuunrespons initiëren en de organen van de ontvanger van het transplantaat aanvallen. Chronische GVHD is een belangrijke oorzaak van aanzienlijke morbiditeit en mortaliteit na een allogene stamceltransplantatie en komt naar schatting voor bij ongeveer 42% van de ontvangers van een transplantaat, waardoor ongeveer 17.000 patiënten in de VS worden getroffen.3 Van de patiënten die chronische GVHD ontwikkelen, heeft bijna 50% ten minste drie behandellijnen, waarbij de nadruk wordt gelegd op de noodzaak van aanvullende effectieve behandelingsopties.4

Over AGAVE-201

Het wereldwijde AGAVE-201-dosisonderzoek evalueerde de werkzaamheid, veiligheid en verdraagbaarheid van axatilimab bij 241 volwassen en pediatrische patiënten met recidiverende of refractaire actieve chronische GVHD (GVHD) bij wie de ziekte was verergerd na twee of meer eerdere therapieën. Patiënten werden gerandomiseerd naar een van de drie behandelingsgroepen die een afzonderlijke dosis axatilimab onderzochten, toegediend in een dosis van 0,3 mg/kg elke twee weken, 1,0 mg/kg elke twee weken of 3,0 mg/kg elke vier weken. Het primaire eindpunt van het onderzoek was het percentage patiënten in elke dosisgroep dat een objectieve respons bereikte zoals gedefinieerd door de NIH Consensus Criteria voor chronische GVHD uit 2014 op cyclus 7 op dag 1. Secundaire eindpunten waren onder meer de duur van de respons, het percentage verlaging van de dagelijkse dosis steroïden, orgaanspecifieke eindpunten. responspercentages en gevalideerde beoordelingen van de kwaliteit van leven met behulp van de Modified Lee Symptom Scale.

Ga voor meer informatie over AGAVE-201 naar https://www.clinicaltrials.gov/study/NCT04710576.

Over Niktimvo™ (axatilimab-csfr)

Niktimvo (axatilimab-csfr) is een eersteklas koloniestimulerende factor-1-receptor (CSF-1R)-blokkerend antilichaam dat is goedgekeurd voor gebruik in de VS voor de behandeling van chronische graft-versus-host-ziekte (GVHD) na falen van ten minste twee eerdere lijnen systemische therapie bij volwassen en pediatrische patiënten die ten minste 40 kg (88,2 lbs) wegen.

In 2016, Syndax heeft exclusieve wereldwijde rechten in licentie gegeven voor de ontwikkeling en commercialisering van axatilimab van UCB. In september 2021 sloten Syndax en Incyte een exclusieve wereldwijde licentieovereenkomst voor gezamenlijke ontwikkeling en co-commercialisatie voor axatilimab bij chronische GVHD en eventuele toekomstige indicaties.

Axatilimab wordt onderzocht in eerstelijnscombinatieonderzoeken bij chronische GVHD – een fase 2-combinatieonderzoek met ruxolitinib (NCT06388564) en een fase 3-combinatieonderzoek met steroïden (NCT06585774) zijn aan de gang. Axatilimab wordt ook onderzocht in een lopende fase 2-studie bij patiënten met idiopathische longfibrose (NCT06132256).

Niktimvo is een handelsmerk van Incyte.

Alle andere handelsmerken zijn eigendom van hun respectievelijke eigenaren.

BELANGRIJKE VEILIGHEIDSINFORMATIE

WAARSCHUWINGEN EN VOORZORGSMAATREGELENInfusiegerelateerde reactiesNiktimvo™ (axatilimab-csfr) kan infusiegerelateerde reacties veroorzaken. Infusiegerelateerde reacties, waaronder overgevoeligheidsreacties, kwamen voor bij 18% van de patiënten die Niktimvo kregen in de klinische studie (AGAVE-201), met graad 3 of 4 reacties bij 1,3%.

Premediceer met een antihistaminicum en een koortswerend middel voor patiënten die eerder een infusiegerelateerde reactie op Niktimvo hebben gehad. Controleer patiënten op tekenen en symptomen van infusiegerelateerde reacties, waaronder koorts, koude rillingen, huiduitslag, blozen, kortademigheid en hypertensie. Onderbreek of verlaag de infusiesnelheid of stop Niktimvo definitief, afhankelijk van de ernst van de reactie.

Embryo-foetale toxiciteitGebaseerd op zijn werkingsmechanisme kan Niktimvo schade aan de foetus veroorzaken wanneer het wordt toegediend aan een zwangere vrouw. Informeer zwangere vrouwen over het potentiële risico voor de foetus. Adviseer vrouwen die vruchtbaar zijn effectieve anticonceptie te gebruiken tijdens de behandeling met Niktimvo en gedurende 30 dagen na de laatste dosis.

BIJWERKINGENEr traden ernstige bijwerkingen op bij 44% van de patiënten die Niktimvo kregen (N=79). Ernstige bijwerkingen bij >2 patiënten omvatten infectie (pathogeen niet gespecificeerd) (14%), virale infectie (14%) en ademhalingsfalen (5,1%). Definitieve stopzetting van Niktimvo vanwege een bijwerking kwam voor bij 10% van de patiënten en dosisverlaging als gevolg van een bijwerking kwam voor bij 8% van de patiënten. Dosisonderbrekingen vanwege een bijwerking kwamen voor bij 44% van de patiënten. De bijwerkingen die leidden tot onderbreking van de dosis bij >2 patiënten waren virale infectie, infectie (ziekteverwekker niet gespecificeerd), bacteriële infectie, skeletspierpijn en koorts.

De meest voorkomende (≥15%) bijwerkingen, waaronder laboratoriumafwijkingen, waren verhoogd aspartaataminotransferase (ASAT), infectie (pathogeen niet gespecificeerd), verhoogd alanineaminotransferase (ALT), verlaagd fosfaat, verlaagd hemoglobine, virale infectie, verhoogd gammastraling. glutamyltransferase (GGT), skeletspierpijn, verhoogde lipase, vermoeidheid, verhoogde amylase, verhoogde calcium, verhoogde creatinefosfokinase (CPK), verhoogde alkalische fosfatase (ALP), misselijkheid, hoofdpijn, diarree, hoesten, bacteriële infectie, koorts en dyspnoe.

Klinisch relevante bijwerkingen bij <10% van de patiënten die Niktimvo kregen, waren onder meer:

  • Oogaandoeningen: periorbitaal oedeem
  • Huid- en onderhuidaandoeningen: pruritus
  • Vasculaire aandoeningen: hypertensie

    • Immunogeniciteit: met anti-medicamenteuze antilichamen geassocieerde bijwerkingen In de behandelingsarmen van patiënten met cGVHD die Niktimvo kregen in klinische onderzoeken, onder de patiënten die anti-medicamenteuze antilichamen (ADA’s) ontwikkelden, traden overgevoeligheidsreacties op bij 26% (13/50) van de patiënten met neutraliserende antilichamen (NAb) en bij 4% (2/45) van degenen zonder NAb.

    GEBRUIK IN SPECIFIEKE POPULATIESBorstvoedingVanwege de kans op ernstige bijwerkingen bij een kind dat borstvoeding krijgt, adviseren wij vrouwen geen borstvoeding te geven tijdens de behandeling en gedurende 30 dagen na de laatste dosis Niktimvo.

    Vrouwen en mannen met voortplantingsvermogenZwangerschapstestenControleer de zwangerschapsstatus bij vrouwen met voortplantingsvermogen voordat u met Niktimvo begint.

    AnticonceptieVrouwenAdviseer vrouwen met voortplantingsvermogen effectieve anticonceptie te gebruiken tijdens de behandeling met Niktimvo en gedurende 30 dagen na de laatste dosis Niktimvo.

    DOSERING EN TOEDIENINGDoseringsaanpassingen voor bijwerkingenControleer aspartaataminotransferase (AST), alanineaminotransferase (ALT), alkalische fosfatase (ALP), creatinefosfokinase (CPK), amylase en lipase vóór aanvang van de behandeling met Niktimvo, elke 2 weken gedurende de eerste maand, en daarna elke 1 tot 2 maanden totdat de afwijkingen zijn verdwenen. opgelost. Zie Tabel 1 in de Voorschrijfinformatie voor meer aanbevelingen.

    Over Incyte

    Incyte, een wereldwijd biofarmaceutisch bedrijf met een missie om Solve On. te volgen, volgt de wetenschap om oplossingen te vinden voor patiënten met onvervulde medische behoeften. Door de ontdekking, ontwikkeling en commercialisering van gepatenteerde therapieën heeft Incyte een portefeuille van eersteklas geneesmiddelen voor patiënten en een sterke pijplijn van producten op het gebied van oncologie en ontstekings- en auto-immuniteit opgebouwd. Incyte, met hoofdkantoor in Wilmington, Delaware, heeft vestigingen in Noord-Amerika, Europa en Azië.

    Ga voor meer informatie over Incyte naar Incyte.com of volg ons op sociale media: LinkedIn, X, Instagram, Facebook, YouTube.

    Over Syndax

    Syndax Pharmaceuticals is een biofarmaceutisch bedrijf in de commerciële fase dat een innovatieve pijplijn van kankertherapieën ontwikkelt. Hoogtepunten uit de pijplijn van het bedrijf zijn onder meer Revuforj® (revumenib), een door de FDA goedgekeurde menineremmer, en Niktimvo™ (axatilimab-csfr), een door de FDA goedgekeurd monoklonaal antilichaam dat de koloniestimulerende factor 1 (CSF-1)-receptor blokkeert. Gevoed door onze inzet om de kankerzorg opnieuw vorm te geven, werkt Syndax aan het ontsluiten van het volledige potentieel van zijn pijplijn en voert het verschillende klinische onderzoeken uit over het hele behandelingscontinuüm. Ga voor meer informatie naar www.syndax.com/ of volg het bedrijf op X (voorheen Twitter) en LinkedIn.

    Toekomstgerichte verklaringen van Incyte

    Behalve de historische informatie die hierin wordt uiteengezet, zijn de zaken uiteengezet in dit persbericht, inclusief verklaringen over de vraag of Niktimvo een succesvolle behandeling zou kunnen bieden optie voor patiënten met chronische GVHD: verwachtingen met betrekking tot de lancering van Niktimvo; en het potentieel van axatilimab om aanvullende aandoeningen te behandelen, voorspellingen, schattingen en andere toekomstgerichte verklaringen te bevatten.

    Deze toekomstgerichte verklaringen zijn gebaseerd op de huidige verwachtingen van Incyte en zijn onderhevig aan risico's en onzekerheden die ertoe kunnen leiden dat de werkelijke resultaten wezenlijk verschillen, inclusief onverwachte ontwikkelingen in en risico's gerelateerd aan: onverwachte vertragingen; verder onderzoek en ontwikkeling en de resultaten van klinische proeven die mogelijk niet succesvol of onvoldoende zijn om aan de toepasselijke regelgevingsnormen te voldoen of voortdurende ontwikkeling te rechtvaardigen; het vermogen om voldoende aantallen proefpersonen in klinische onderzoeken in te schrijven; vaststellingen gedaan door de Amerikaanse FDA en andere regelgevende instanties buiten de VS; de werkzaamheid of veiligheid van de producten van Incyte en haar partners; de aanvaarding van de producten van Incyte en haar partners op de markt; concurrentie op de markt; verkoop-, marketing-, productie- en distributievereisten; en andere risico's die van tijd tot tijd worden beschreven in de rapporten van Incyte die zijn ingediend bij de Securities and Exchange Commission, inclusief het jaarverslag op formulier 10-K en het rapport op formulier 10-Q voor het kwartaal eindigend op 30 september 2024. Incyte wijst elke intentie of verplichting af. om deze toekomstgerichte verklaringen bij te werken.

    Syndax toekomstgerichte verklaringen

    Dit persbericht bevat toekomstgerichte verklaringen in de zin van de Private Securities Litigation Reform Act van 1995. Woorden als 'kunnen', 'zullen', 'verwachten', 'plannen', 'anticiperen', 'schatten', ""van plan zijn", "geloven" en soortgelijke uitdrukkingen (evenals andere woorden of uitdrukkingen die verwijzen naar toekomstige gebeurtenissen, voorwaarden of omstandigheden) zijn bedoeld om toekomstgerichte verklaringen te identificeren. Deze toekomstgerichte verklaringen zijn gebaseerd op de verwachtingen en veronderstellingen van Syndax op de datum van dit persbericht. Elk van deze toekomstgerichte verklaringen brengt risico's en onzekerheden met zich mee. Werkelijke resultaten kunnen wezenlijk verschillen van deze toekomstgerichte verklaringen. Toekomstgerichte verklaringen in dit persbericht omvatten, maar zijn niet beperkt tot, verklaringen over de voortgang, timing, klinische ontwikkeling en reikwijdte van klinische onderzoeken, de rapportage van klinische gegevens voor de productkandidaten van Syndax, de acceptatie van Syndax en haar partners producten op de markt, verkoop-, marketing-, productie- en distributievereisten, en het potentiële gebruik van onze productkandidaten om verschillende kankerindicaties en fibrotische ziekten te behandelen. Veel factoren kunnen verschillen veroorzaken tussen de huidige verwachtingen en de werkelijke resultaten, waaronder: onverwachte veiligheids- of werkzaamheidsgegevens waargenomen tijdens preklinische of klinische onderzoeken; De activerings- of inschrijvingspercentages op de klinische proeflocatie zijn lager dan verwacht; wijzigingen in de commerciële beschikbaarheid van Niktimvo; veranderingen in verwachte of bestaande concurrentie; veranderingen in het regelgevingsklimaat; het onvermogen van de medewerkers van Syndax om samenwerkingen of productkandidaten te ondersteunen of te bevorderen; en onverwachte rechtszaken of andere geschillen. Andere factoren die ervoor kunnen zorgen dat de werkelijke resultaten van Syndax afwijken van de resultaten die uitgedrukt of geïmpliceerd worden in de toekomstgerichte verklaringen in dit persbericht, worden besproken in de documenten die Syndax bij de Amerikaanse Securities and Exchange Commission heeft ingediend, inclusief de daarin opgenomen secties over "Risicofactoren". Behalve zoals vereist door de wet, aanvaardt Syndax geen verplichting om toekomstgerichte verklaringen in dit document bij te werken om eventuele wijzigingen in de verwachtingen weer te geven, zelfs als er nieuwe informatie beschikbaar komt.

    1 Wolff D, et al. Axatilimab bij recidiverende of refractaire chronische Graft-versus-Host-ziekte. N Engl J Med 2024;391:1002-14. DOI: 10.1056/NEJMoa2401537.2 NCCN Klinische praktijkrichtlijnen in de oncologie (NCCN Guidelines®) voor hematopoietische celtransplantatie (HCT). Versie 2.2024 – 30 augustus 2024. NCCN geeft geen enkele garantie van welke aard dan ook met betrekking tot de inhoud, het gebruik of de toepassing ervan en wijst elke verantwoordelijkheid af voor de toepassing of het gebruik ervan op welke manier dan ook.3 Gegevens opgeslagen.4 Bachier, CR. et al. ASH jaarvergadering 2019; abstract #2109 Epidemiologie en praktijkgerichte behandeling van chronische Graft-versus-Host-ziekte na allogene hematopoietische celtransplantatie: een analyse van Amerikaanse claims.

    BRON Syndax Pharmaceuticals; Incyte

    Geplaatst : 2025-01-17 12:00

    Lees verder

    Disclaimer

    Er is alles aan gedaan om ervoor te zorgen dat de informatie die wordt verstrekt door Drugslib.com accuraat en up-to-date is -datum en volledig, maar daarvoor wordt geen garantie gegeven. De hierin opgenomen geneesmiddelinformatie kan tijdgevoelig zijn. De informatie van Drugslib.com is samengesteld voor gebruik door zorgverleners en consumenten in de Verenigde Staten en daarom garandeert Drugslib.com niet dat gebruik buiten de Verenigde Staten gepast is, tenzij specifiek anders aangegeven. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com onderschrijft geen geneesmiddelen, diagnosticeert geen patiënten of beveelt geen therapie aan. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com is een informatiebron die is ontworpen om gelicentieerde zorgverleners te helpen bij de zorg voor hun patiënten en/of om consumenten te dienen die deze service zien als een aanvulling op en niet als vervanging voor de expertise, vaardigheden, kennis en beoordelingsvermogen van de gezondheidszorg. beoefenaars.

    Het ontbreken van een waarschuwing voor een bepaald medicijn of een bepaalde medicijncombinatie mag op geen enkele manier worden geïnterpreteerd als een indicatie dat het medicijn of de medicijncombinatie veilig, effectief of geschikt is voor een bepaalde patiënt. Drugslib.com aanvaardt geen enkele verantwoordelijkheid voor enig aspect van de gezondheidszorg die wordt toegediend met behulp van de informatie die Drugslib.com verstrekt. De informatie in dit document is niet bedoeld om alle mogelijke toepassingen, aanwijzingen, voorzorgsmaatregelen, waarschuwingen, geneesmiddelinteracties, allergische reacties of bijwerkingen te dekken. Als u vragen heeft over de medicijnen die u gebruikt, neem dan contact op met uw arts, verpleegkundige of apotheker.

    Populaire trefwoorden