Incyte e Syndax anunciam aprovação da Food and Drug Administration (FDA) dos EUA para Niktimvo (axatilimab-csfr) tamanhos de frascos de 9 mg e 22 mg

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WILMINGTON, Del. e WALTHAM, Massachusetts, 15 de janeiro de 2025 /PRNewswire/ -- A Incyte (Nasdaq:INCY) e a Syndax Pharmaceuticals (Nasdaq:SNDX) anunciaram hoje que a Food and Drug Administration (FDA) dos EUA aprovou Niktimvo™ (axatilimabe-csfr) em frascos de 9 mg e 22 mg. As empresas esperam que o produto esteja disponível para encomenda nos EUA no início de fevereiro. Niktimvo foi aprovado para o tratamento da doença crônica do enxerto contra o hospedeiro (GVHD) após falha de pelo menos duas linhas anteriores de terapia sistêmica em pacientes adultos e pediátricos com peso mínimo de 40 kg (88,2 lbs). Niktimvo é o primeiro e único tratamento de prescrição aprovado pela FDA para GVHD crônica que tem como alvo o CSF-1R para reduzir os fatores de inflamação e fibrose.

"Estamos entusiasmados em desenvolver nosso forte compromisso com a comunidade GVHD com o lançamento nos EUA do Niktimvo, um agente terapêutico de primeira classe que demonstrou respostas notáveis ​​em pacientes com DECH crônica cuja resposta foi abaixo do ideal após pelo menos duas linhas anteriores de terapia sistêmica", disse Hervé Hoppenot, Chefe Diretor Executivo, Incyte. "Nosso profundo conhecimento da DECH crônica e nossas conexões na comunidade clínica apoiarão um lançamento bem-sucedido, em parceria com a Syndax, deste importante medicamento para os pacientes."

Niktimvo foi aprovado pela FDA em 14 de agosto de 2024. A aprovação foi baseada em dados positivos do ensaio global AGAVE-201, que foram publicados no New England Journal of Medicine em setembro de 2024.1 O ensaio atingiu o desfecho primário em todo o mundo. todas as coortes que receberam Niktimvo com 75% dos pacientes que receberam 0,3 mg/kg a cada duas semanas alcançando uma resposta em seis meses de tratamento (N=79).

"Como o primeiro e único anticorpo anti-CSF-1R aprovado pela FDA que tem como alvo os fatores de inflamação e fibrose na DECH crônica, o Niktimvo representa um grande avanço no atendimento ao paciente", disse Michael Metzger, CEO da Syndax. "Juntamente com a Incyte, esperamos executar um lançamento comercial robusto e avançar no paradigma de tratamento para pacientes com DECH crônica que progrediram após pelo menos duas linhas de terapia sistêmica."

Ocorreram reações adversas graves em 44% dos pacientes que receberam Niktimvo (N=79). As reações adversas graves em> 2 pacientes incluíram infecção (patógeno não especificado) (14%), infecção viral (14%) e insuficiência respiratória (5,1%). A descontinuação permanente de Niktimvo devido a uma reação adversa ocorreu em 10% dos pacientes e a redução da dose devido a uma reação adversa ocorreu em 8% dos pacientes. Interrupções da dose devido a uma reação adversa ocorreram em 44% dos pacientes. As reações adversas que levaram à interrupção da dose em >2 pacientes foram infecção viral, infecção (patógeno não especificado), infecção bacteriana, dor musculoesquelética e pirexia.

As reações adversas mais comuns (≥15%), incluindo anormalidades laboratoriais , foram aumento da aspartato aminotransferase (AST), infecção (patógeno não especificado), aumento da alanina aminotransferase (ALT), diminuição do fosfato, diminuição da hemoglobina, infecção viral, aumento da gama glutamil transferase (GGT), dor musculoesquelética, aumento da lipase, fadiga, aumento da amilase, aumento do cálcio, aumento da creatina fosfoquinase (CPK), aumento da fosfatase alcalina (ALP), náusea, dor de cabeça, diarreia, tosse, infecção bacteriana, pirexia e dispneia.

A dose aprovada de Niktimvo para pacientes adultos e pediátricos com peso mínimo de 40 kg é de 0,3 mg/kg, até uma dose máxima de 35 mg, por infusão intravenosa durante 30 minutos a cada duas semanas. Niktimvo estará disponível para os prestadores de cuidados de saúde encomendarem através de uma rede de distribuidores especializados em frascos de 9 mg e 22 mg para facilitar a dosagem dos pacientes.

A Incyte e a Syndax estão empenhadas em apoiar os pacientes e remover barreiras para garantir acesso ao Niktimvo. Os pacientes elegíveis nos EUA que recebem Niktimvo têm acesso ao IncyteCARES (Connecting to Access, Reembursement, Education and Support), um programa abrangente que oferece suporte personalizado ao paciente, incluindo assistência financeira para pacientes elegíveis e educação contínua e recursos adicionais. Mais informações sobre o IncyteCARES estão disponíveis visitando http://www.incytecares.com ou ligando para 1-855-452-5234.

Em 30 de agosto de 2024, o axatilimabe-csfr (Niktimvo) foi adicionado às mais recentes Diretrizes de Prática Clínica da NCCN em Oncologia (Diretrizes NCCN®) como uma recomendação de categoria 2A para o tratamento de DECH crônica após a falha de pelo menos dois procedimentos anteriores linhas de terapia sistêmica em pacientes adultos e pediátricos com peso mínimo de 40 kg.2 Os tratamentos são classificados como categoria 2A quando há consenso uniforme da NCCN de que a intervenção é apropriada, com base em evidência de nível inferior. As diretrizes atualizadas da NCCN estão disponíveis em www.nccn.org.

Nos EUA, a Incyte e a Syndax estão co-comercializando o Niktimvo. A Incyte possui direitos exclusivos de comercialização do Niktimvo fora dos EUA.

Sobre a doença crônica do enxerto contra o hospedeiro (GVHD)

A GVHD crônica é uma condição grave que pode ocorrer após um transplante alogênico de células-tronco (a transferência de células-tronco de um doador) em que as células doadas iniciam uma resposta imunológica e atacam os órgãos do receptor do transplante. A DECH crônica é uma das principais causas de morbidade e mortalidade significativas após um transplante alogênico de células-tronco e estima-se que se desenvolva em aproximadamente 42% dos receptores de transplante, afetando aproximadamente 17.000 pacientes nos EUA.3 Dos pacientes que desenvolvem DECH crônica, quase 50% necessitam pelo menos três linhas de tratamento, enfatizando a necessidade de opções adicionais de tratamento eficazes.4

Sobre AGAVE-201

O estudo global de variação de dose AGAVE-201 avaliou a eficácia, segurança e tolerabilidade do axatilimabe em 241 pacientes adultos e pediátricos com doença recorrente ou refratária. GVHD crônica ativa (GVHD) cuja doença progrediu após duas ou mais terapias anteriores. Os pacientes foram randomizados para um dos três grupos de tratamento que investigaram uma dose distinta de axatilimabe administrada de 0,3 mg/kg a cada duas semanas, 1,0 mg/kg a cada duas semanas ou 3,0 mg/kg a cada quatro semanas. O desfecho primário do estudo foi a proporção de pacientes em cada grupo de dose que alcançaram uma resposta objetiva conforme definido pelos Critérios de Consenso do NIH de 2014 para DECH crônica no ciclo 7 dia 1. Os desfechos secundários incluíram duração da resposta, redução percentual na dose diária de esteroides, órgão específico taxas de resposta e avaliações validadas de qualidade de vida usando a Escala de Sintomas de Lee Modificada.

Para mais informações sobre AGAVE-201, visite https://www.clinicaltrials.gov/study/NCT04710576.

Sobre Niktimvo™ (axatilimab-csfr)

Niktimvo (axatilimabe-csfr) é o primeiro anticorpo bloqueador do receptor do fator 1 estimulador de colônias (CSF-1R) aprovado para uso nos EUA para o tratamento da doença crônica do enxerto contra hospedeiro (GVHD) após falha de pelo menos duas linhas anteriores de terapia sistêmica em pacientes adultos e pediátricos com peso mínimo de 40 kg (88,2 lbs).

Em 2016, a Syndax licenciou exclusivamente direitos mundiais para desenvolver e comercializar o axatilimab da UCB. Em setembro de 2021, a Syndax e a Incyte firmaram um contrato de licença mundial exclusivo de codesenvolvimento e co-comercialização para axatilimabe na DECH crônica e quaisquer indicações futuras.

O axatilimabe está sendo estudado em ensaios de combinação de primeira linha na DECH crônica – um ensaio de combinação de Fase 2 com ruxolitinibe (NCT06388564) e um ensaio de combinação de Fase 3 com esteróides (NCT06585774) estão em andamento. O axatilimabe também está sendo estudado em um estudo de Fase 2 em andamento em pacientes com fibrose pulmonar idiopática (NCT06132256).

Niktimvo é uma marca registrada da Incyte.

Todas as outras marcas registradas são propriedade de seus respectivos proprietários.

INFORMAÇÕES IMPORTANTES DE SEGURANÇA

ADVERTÊNCIAS E PRECAUÇÕESReações relacionadas à infusãoNiktimvo™ (axatilimab-csfr) pode causar reações relacionadas à infusão. Reações relacionadas à infusão, incluindo reações de hipersensibilidade, ocorreram em 18% dos pacientes que receberam Niktimvo no ensaio clínico (AGAVE-201), com reações de Grau 3 ou 4 em 1,3%.

Pré-medicar com um anti-histamínico e um antipirético para pacientes que já tiveram uma reação relacionada à infusão ao Niktimvo. Monitore os pacientes quanto a sinais e sintomas de reações relacionadas à infusão, incluindo febre, calafrios, erupção cutânea, rubor, dispneia e hipertensão. Interrompa ou diminua a taxa de infusão ou interrompa permanentemente Niktimvo com base na gravidade da reação.

Toxicidade Embrio-FetalCom base no seu mecanismo de ação, Niktimvo pode causar danos fetais quando administrado a uma mulher grávida. Aconselhe as mulheres grávidas sobre o risco potencial para o feto. Aconselhe as mulheres com potencial reprodutivo a usar métodos contraceptivos eficazes durante o tratamento com Niktimvo e por 30 dias após a última dose.

REAÇÕES ADVERSASReações adversas graves ocorreram em 44% dos pacientes que receberam Niktimvo (N=79). As reações adversas graves em> 2 pacientes incluíram infecção (patógeno não especificado) (14%), infecção viral (14%) e insuficiência respiratória (5,1%). A descontinuação permanente de Niktimvo devido a uma reação adversa ocorreu em 10% dos pacientes e a redução da dose devido a uma reação adversa ocorreu em 8% dos pacientes. Interrupções da dose devido a uma reação adversa ocorreram em 44% dos pacientes. As reações adversas que levaram à interrupção da dose em >2 pacientes foram infecção viral, infecção (patógeno não especificado), infecção bacteriana, dor musculoesquelética e pirexia.

As reações adversas mais comuns (≥15%), incluindo anormalidades laboratoriais, foram aumento da aspartato aminotransferase (AST), infecção (patógeno não especificado), aumento da alanina aminotransferase (ALT), diminuição do fosfato, diminuição da hemoglobina, infecção viral, aumento da gama glutamil transferase (GGT), dor musculoesquelética, aumento da lipase, fadiga, aumento da amilase, aumento do cálcio, aumento da creatina fosfoquinase (CPK), aumento da alcalina fosfatase (ALP), náusea, dor de cabeça, diarreia, tosse, infecção bacteriana, pirexia e dispneia.

As reações adversas clinicamente relevantes em <10% dos pacientes que receberam Niktimvo incluíram:

  • Afecções oculares: edema periorbital
  • Afecções cutâneas e subcutâneas: prurido
  • Afecções vasculares: hipertensão

    • Imunogenicidade: reações adversas associadas a anticorpos antidrogas Nos braços de tratamento em pacientes com DECHc que receberam Niktimvo em ensaios clínicos, entre os pacientes que desenvolveram anticorpos antidrogas (ADAs), ocorreram reações de hipersensibilidade em 26% (13/50) dos pacientes com anticorpos neutralizantes (NAb) e em 4% (2/45) daqueles sem NAb.

    USO ESPECÍFICO POPULAÇÕESLactaçãoDevido ao potencial de reações adversas graves em crianças amamentadas, aconselhe as mulheres a não amamentar durante o tratamento e durante 30 dias após a última dose de Niktimvo.

    Mulheres e homens com potencial reprodutivoTestes de gravidezVerifique o estado de gravidez em mulheres com potencial reprodutivo antes de iniciar Niktimvo.

    ContracepçãoMulheresAconselhe as mulheres com potencial reprodutivo a usar métodos contraceptivos eficazes durante o tratamento com Niktimvo e durante 30 dias após a última dose de Niktimvo.

    DOSAGEM E ADMINISTRAÇÃOModificações de dosagem para reações adversasMonitorar aspartato aminotransferase (AST), alanina aminotransferase (ALT), fosfatase alcalina (ALP), creatina fosfoquinase (CPK), amilase e lipase antes do início da terapia com Niktimvo, a cada 2 semanas durante o primeiro mês e a cada 1 a 2 meses a partir de então até anormalidades estão resolvidos. Consulte a Tabela 1 nas Informações de Prescrição para obter mais recomendações.

    Sobre Incyte

    Uma empresa biofarmacêutica global com a missão de Solve On., a Incyte segue a ciência para encontrar soluções para pacientes com necessidades médicas não atendidas. Através da descoberta, desenvolvimento e comercialização de terapêuticas proprietárias, a Incyte estabeleceu um portfólio de medicamentos de primeira classe para pacientes e um forte pipeline de produtos em Oncologia e Inflamação e Autoimunidade. Com sede em Wilmington, Delaware, a Incyte tem operações na América do Norte, Europa e Ásia.

    Para informações adicionais sobre a Incyte, visite Incyte.com ou siga-nos nas redes sociais: LinkedIn, X, Instagram, Facebook, YouTube.

    Sobre a Syndax

    A Syndax Pharmaceuticals é uma empresa biofarmacêutica em estágio comercial que desenvolve um pipeline inovador de terapias contra o câncer. Os destaques do pipeline da empresa incluem Revuforj® (revumenib), um inibidor de menina aprovado pela FDA, e Niktimvo™ (axatilimab-csfr), um anticorpo monoclonal aprovado pela FDA que bloqueia o receptor do fator estimulador de colônias 1 (CSF-1). Impulsionada pelo nosso compromisso de reimaginar o tratamento do cancro, a Syndax está a trabalhar para desbloquear todo o potencial do seu pipeline e está a realizar vários ensaios clínicos ao longo do tratamento contínuo. Para obter mais informações, visite www.syndax.com/ ou siga a Empresa no X (antigo Twitter) e no LinkedIn.

    Declarações prospectivas da Incyte

    Exceto pelas informações históricas aqui estabelecidas, os assuntos estabelecidos neste comunicado de imprensa, incluindo declarações sobre se o Niktimvo pode fornecer um tratamento bem-sucedido opção para pacientes com DECH crônica: expectativas quanto ao lançamento do Niktimvo; e o potencial do axatilimabe para tratar doenças adicionais, contém previsões, estimativas e outras declarações prospectivas.

    Estas declarações prospectivas baseiam-se nas expectativas atuais da Incyte e estão sujeitas a riscos e incertezas que podem fazer com que os resultados reais sejam materialmente diferentes, incluindo desenvolvimentos imprevistos e riscos relacionados com: atrasos imprevistos; mais investigação e desenvolvimento e os resultados de ensaios clínicos possivelmente infrutíferos ou insuficientes para cumprir as normas regulamentares aplicáveis ​​ou garantir o desenvolvimento contínuo; a capacidade de inscrever um número suficiente de indivíduos em ensaios clínicos; determinações feitas pela FDA dos EUA e outras autoridades reguladoras fora dos EUA; a eficácia ou segurança dos produtos da Incyte e dos seus parceiros; a aceitação dos produtos da Incyte e dos seus parceiros no mercado; competição de mercado; requisitos de vendas, marketing, fabricação e distribuição; e outros riscos detalhados periodicamente nos relatórios da Incyte arquivados na Securities and Exchange Commission, incluindo o seu relatório anual no formulário 10-K e o seu relatório no formulário 10-Q para o trimestre encerrado em 30 de setembro de 2024. A Incyte isenta-se de qualquer intenção ou obrigação para atualizar essas declarações prospectivas.

    Declarações prospectivas da Syndax

    Este comunicado à imprensa contém declarações prospectivas de acordo com o significado da Lei de Reforma de Litígios de Valores Mobiliários Privados de 1995. Palavras como "pode", "irá", "esperar", "planejar", "antecipar", "estimar, ""pretende", "acredita" e expressões semelhantes (bem como outras palavras ou expressões que fazem referência a eventos, condições ou circunstâncias futuras) destinam-se a identificar declarações prospectivas. Estas declarações prospectivas são baseadas nas expectativas e suposições da Syndax na data deste comunicado à imprensa. Cada uma dessas declarações prospectivas envolve riscos e incertezas. Os resultados reais podem diferir materialmente destas declarações prospectivas. As declarações prospectivas contidas neste comunicado de imprensa incluem, mas não estão limitadas a, declarações sobre o progresso, o momento, o desenvolvimento clínico e o escopo dos ensaios clínicos, o relato de dados clínicos para os produtos candidatos da Syndax, a aceitação da Syndax e de seus parceiros. produtos no mercado, requisitos de vendas, marketing, fabricação e distribuição e o uso potencial de nossos candidatos a produtos para tratar diversas indicações de câncer e doenças fibróticas. Muitos factores podem causar diferenças entre as expectativas actuais e os resultados reais, incluindo: dados inesperados de segurança ou eficácia observados durante ensaios pré-clínicos ou clínicos; ativação do local de ensaio clínico ou taxas de inscrição inferiores ao esperado; alterações na disponibilidade comercial do Niktimvo; mudanças na concorrência esperada ou existente; mudanças no ambiente regulatório; falha dos colaboradores da Syndax em apoiar ou promover colaborações ou candidatos a produtos; e litígios inesperados ou outras disputas. Outros fatores que podem fazer com que os resultados reais da Syndax sejam diferentes daqueles expressos ou implícitos nas declarações prospectivas deste comunicado à imprensa são discutidos nos arquivos da Syndax junto à Comissão de Valores Mobiliários dos EUA, incluindo as seções "Fatores de Risco" neles contidas. Exceto conforme exigido por lei, a Syndax não assume nenhuma obrigação de atualizar quaisquer declarações prospectivas aqui contidas para refletir qualquer mudança nas expectativas, mesmo quando novas informações forem disponibilizadas.

    1 Wolff D, et al. Axatilimabe na doença do enxerto contra hospedeiro crônica recorrente ou refratária. 391:1002-14. DOI: 10.1056/NEJMoa2401537.2 Diretrizes de Prática Clínica da NCCN em Oncologia (Diretrizes NCCN®) para Transplante de Células Hematopoiéticas (HCT). Versão 2.2024 – 30 de agosto de 2024. A NCCN não oferece garantias de qualquer tipo em relação ao seu conteúdo, uso ou aplicação e isenta-se de qualquer responsabilidade por sua aplicação ou uso de qualquer forma.3 Dados em arquivo.4 Bachier, CR. e outros. Reunião anual da ASH 2019; resumo #2109 Epidemiologia e tratamento no mundo real da doença crônica do enxerto contra o hospedeiro pós-transplante alogênico de células hematopoiéticas: uma análise de reivindicações nos EUA.

    FONTE Syndax Pharmaceuticals; Incitar

    Postou : 2025-01-17 12:00

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