Incyte și Syndax anunță aprobarea de către Administrația SUA pentru Alimente și Medicamente (FDA) pentru dimensiunile flacoanelor de 9 mg și 22 mg Niktimvo (axatilimab-csfr)

Urmăriți Drugslib pe

WILMINGTON, Del. și WALTHAM, Mass., 15 ianuarie 2025 /PRNewswire/ -- Incyte (Nasdaq:INCY) și Syndax Pharmaceuticals (Nasdaq:SNDX) au anunțat astăzi că U.S. Food and Drug Administration (FDA) a aprobat Niktimvo™ (axatilimab-csfr) în flacon de 9 mg și 22 mg dimensiuni. Companiile se așteaptă ca produsul să fie disponibil pentru comandă în SUA la începutul lunii februarie. Niktimvo este aprobat pentru tratamentul bolii cronice grefă contra gazdă (GVHD) după eșecul a cel puțin două linii anterioare de terapie sistemică la pacienții adulți și copii cu greutatea de cel puțin 40 kg (88,2 lbs). Niktimvo este primul și singurul tratament pe bază de prescripție medicală aprobat de FDA pentru GVHD cronică care vizează CSF-1R pentru a reduce factorii care provoacă inflamația și fibroza.

„Suntem încântați să ne dezvoltăm angajamentul puternic față de comunitatea GVHD cu lansarea în SUA a Niktimvo, un agent terapeutic de primă clasă care a demonstrat răspunsuri remarcabile la pacienții cu GVHD cronică al căror răspuns a fost suboptimă după cel puțin două linii anterioare de terapie sistemică”, a spus Hervé Hoppenot, director executiv, Incyte. „Înțelegerea noastră profundă a GVHD cronică și conexiunile noastre în comunitatea clinică vor sprijini o lansare cu succes, în parteneriat cu Syndax, a acestui medicament important pentru pacienți.”

Niktimvo a fost aprobat de FDA pe 14 august 2024. Aprobarea s-a bazat pe date pozitive din studiul global AGAVE-201, care au fost publicate în New England Journal of Medicine în septembrie 2024.1 Studiul a îndeplinit obiectivul principal în întreaga lume. toate cohortele care au primit Niktimvo, 75% dintre pacienții care au primit 0,3 mg/kg la fiecare două săptămâni, obținând un răspuns la șase luni de tratament (N=79).

„Fiind primul și singurul anticorp anti-CSF-1R aprobat de FDA care vizează factorii declanșatori ai inflamației și fibrozei în GVHD cronică, Niktimvo reprezintă o descoperire majoră pentru îngrijirea pacientului”, a spus Michael Metzger, director executiv, Syndax. „Împreună cu Incyte, așteptăm cu nerăbdare să executăm o lansare comercială robustă și să avansăm paradigma de tratament pentru pacienții cu GVHD cronică care au progresat după cel puțin două linii de terapie sistemică.”

Reacţiile adverse grave au apărut la 44% dintre pacienţii cărora li sa administrat Niktimvo (N=79). Reacțiile adverse grave la > 2 pacienți au inclus infecția (patogen nespecificat) (14%), infecția virală (14%) și insuficiența respiratorie (5,1%). Întreruperea definitivă a tratamentului cu Niktimvo din cauza unei reacții adverse a apărut la 10% dintre pacienți, iar reducerea dozei din cauza reacției adverse a avut loc la 8% dintre pacienți. Întreruperea dozei din cauza unei reacții adverse au avut loc la 44% dintre pacienți. Reacțiile adverse care au condus la întreruperea dozei la >2 pacienți au fost infecție virală, infecție (patogen nespecificat), infecție bacteriană, durere musculo-scheletică și pirexie.

Cele mai frecvente (≥15%) reacții adverse, inclusiv anomalii de laborator , au fost crescute aspartat aminotransferazei (AST), infecție (patogen nespecificat), creșterea alanin aminotransferazei (ALT), a scăzut fosfat, scăderea hemoglobinei, infecție virală, creșterea gamma glutamil transferazei (GGT), dureri musculo-scheletice, creșterea lipazei, oboseală, creșterea amilazei, creșterea calciului, creșterea creatinfosfokinazei (CPK), creșterea fosfatazei alcaline (ALP), greață, dureri de cap, diaree, tuse, infecție bacteriană, pirexie și dispnee.

Doza aprobată de Niktimvo pentru adulți și copii și adolescenți cu o greutate de cel puțin 40 kg este de 0,3 mg/kg, până la o doză maximă de 35 mg, sub formă de perfuzie intravenoasă timp de 30 de minute la fiecare două săptămâni. Niktimvo va fi disponibil pentru furnizorii de servicii medicale pentru a comanda printr-o rețea de distribuitori de specialitate, atât în ​​flacon de 9 mg, cât și în flacon de 22 mg, pentru a facilita dozarea pacienților.

Incyte și Syndax se angajează să sprijine pacienții și să înlăture barierele pentru a se asigura că acces la Niktimvo. Pacienții eligibili din SUA cărora li se prescrie Niktimvo au acces la IncyteCARES (Conexiune la acces, rambursare, educație și asistență), un program cuprinzător care oferă suport personalizat pentru pacienți, inclusiv asistență financiară pentru pacienții eligibili, educație continuă și resurse suplimentare. Mai multe informații despre IncyteCARES sunt disponibile vizitând http://www.incytecares.com sau sunând la 1-855-452-5234.

La 30 august 2024, axatilimab-csfr (Niktimvo) a fost adăugat la cele mai recente NCCN Clinical Practice Guidelines in Oncology (NCCN Guidelines®) ca recomandare de categoria 2A pentru tratamentul GVHD cronică după eșecul a cel puțin două anterioare linii de terapie sistemică la pacienți adulți și copii cu greutatea de cel puțin 40 kg.2 Tratamentele sunt clasificate în categoria 2A atunci când există un consens uniform NCCN că intervenția este adecvată, bazat pe dovezi de nivel inferior. Orientările actualizate ale NCCN sunt disponibile la www.nccn.org.

În S.U.A., Incyte și Syndax co-comercializează Niktimvo. Incyte are drepturi exclusive de comercializare pentru Niktimvo în afara S.U.A.

Despre boala cronică de grefă versus gazdă (GVHD)

GVHD cronică este o afecțiune gravă care poate apărea după un transplant de celule stem alogene (transferul de celule stem din un donator) în care celulele donate inițiază un răspuns imun și atacă organele primitorului transplantului. GVHD cronică este o cauză principală de morbiditate și mortalitate semnificativă după un transplant de celule stem alogenice și se estimează că se dezvoltă la aproximativ 42% dintre primitorii de transplant, afectând aproximativ 17.000 de pacienți din S.U.A.3 Din acei pacienți care dezvoltă GVHD cronică, aproape 50% necesită cel puțin trei linii de tratament, subliniind necesitatea unor opțiuni suplimentare de tratament eficiente.4

Despre AGAVE-201

Studiul global de determinare a dozelor AGAVE-201 a evaluat eficacitatea, siguranța și tolerabilitatea axatilimab la 241 de pacienți adulți și copii cu cazuri recidivante sau refractare. GVHD cronică activă (GVHD) a cărei boală a progresat după două sau mai multe terapii anterioare. Pacienții au fost randomizați într-unul din cele trei grupuri de tratament care au investigat o doză distinctă de axatilimab administrată la 0,3 mg/kg la fiecare două săptămâni, 1,0 mg/kg la două săptămâni sau 3,0 mg/kg la fiecare patru săptămâni. Obiectivul principal al studiului a fost proporția de pacienți din fiecare grup de doză care au obținut un răspuns obiectiv, așa cum este definit de Criteriile de consens NIH 2014 pentru GVHD cronică, după ciclul 7 ziua 1. Obiectivele secundare au inclus durata răspunsului, reducerea procentuală a dozei zilnice de steroizi, specificul de organ. rate de răspuns și evaluări validate ale calității vieții utilizând Scala de simptome Lee modificată.

Pentru mai multe informații despre AGAVE-201, vizitați https://www.clinicaltrials.gov/study/NCT04710576.

Despre Niktimvo™ (axatilimab-csfr)

Niktimvo (axatilimab-csfr) este un anticorp de blocare a receptorului factor-1 de stimulare a coloniei (CSF-1R) de primă clasă, aprobat pentru utilizare în S.U.A. pentru tratamentul bolii cronice de grefă contra gazdă (GVHD) după eșecul a cel puțin două linii anterioare de terapie sistemică la pacienți adulți și copii cu greutatea de cel puțin 40 kg (88,2 lbs).

În 2016, Syndax a licențiat drepturi exclusive la nivel mondial pentru a dezvolta și comercializa axatilimab de la UCB. În septembrie 2021, Syndax și Incyte au încheiat un acord de licență exclusiv de co-dezvoltare și co-comercializare la nivel mondial pentru axatilimab în GVHD cronică și orice indicații viitoare.

Axatilimab este studiat în studii de asociere de primă linie în GVHD cronică – sunt în curs de desfășurare un studiu de fază 2 combinat cu ruxolitinib (NCT06388564) și un studiu de fază 3 combinat cu steroizi (NCT06585774). Axatilimabul este, de asemenea, studiat într-un studiu de fază 2 în curs de desfășurare la pacienții cu fibroză pulmonară idiopatică (NCT06132256).

Niktimvo este o marcă comercială a Incyte.

Toate celelalte mărci comerciale sunt proprietatea deținătorilor respectivi.

INFORMAȚII IMPORTANTE DE SIGURANȚĂ

AVERTISMENTĂRI ȘI PRECAUȚIIReacții legate de perfuzieNiktimvo™ (axatilimab-csfr) poate provoca reacții legate de perfuzie. Reacții legate de perfuzie, inclusiv reacții de hipersensibilitate, au apărut la 18% dintre pacienții cărora li s-a administrat Niktimvo în studiul clinic (AGAVE-201), cu reacții de gradul 3 sau 4 la 1,3%.

Premedicați cu un antihistaminic și un antipiretic pentru pacienții care au prezentat anterior o reacție legată de perfuzie la Niktimvo. Monitorizați pacienții pentru semne și simptome ale reacțiilor legate de perfuzie, inclusiv febră, frisoane, erupții cutanate, înroșire, dispnee și hipertensiune arterială. Întrerupeți sau încetini viteza de perfuzie sau întrerupeți definitiv Niktimvo în funcție de severitatea reacției.

Toxicitate embrio-fetalăPe baza mecanismului său de acțiune, Niktimvo poate provoca leziuni fetale atunci când este administrat unei femei gravide. Anunțați femeile însărcinate cu privire la riscul potențial pentru făt. Sfatuiți femeile cu potențial reproductiv să utilizeze metode contraceptive eficiente în timpul tratamentului cu Niktimvo și timp de 30 de zile după ultima doză.

REACȚII ADVERSEReacții adverse grave au apărut la 44% dintre pacienții cărora li sa administrat Niktimvo. (N=79). Reacțiile adverse grave la >2 pacienți au inclus infecția (patogen nespecificat) (14%), infecția virală (14%) și insuficiența respiratorie (5,1%). Întreruperea definitivă a tratamentului cu Niktimvo din cauza unei reacții adverse a apărut la 10% dintre pacienți, iar reducerea dozei din cauza reacției adverse a avut loc la 8% dintre pacienți. Întreruperea dozei din cauza unei reacții adverse au avut loc la 44% dintre pacienți. Reacțiile adverse care au condus la întreruperea dozei la >2 pacienți au fost infecția virală, infecția (patogen nespecificat), infecția bacteriană, durerea musculo-scheletică și pirexie.

Cele mai frecvente (≥15%) reacții adverse, inclusiv anomalii de laborator, au fost creșterea aspartat aminotransferazei (AST), infecția (patogen nespecificat), creșterea alanin aminotransferazei (ALT), scăderea fosfatului, scăderea hemoglobinei, infecția virală, creșterea gamma. glutamil transferază (GGT), dureri musculo-scheletice, creșterea lipazei, oboseală, creșterea amilazei, creșterea calciului, creatin fosfokinazei (CPK), fosfatazei alcaline crescute (ALP), greață, cefalee, diaree, tuse, infecție bacteriană, pirexie și dispnee.

Reacții adverse relevante clinic la <10% dintre pacienții cărora li sa administrat Niktimvo incluse:

  • Tulburări oculare: edem periorbitar
  • Tulburări ale pielii și ale pielii subcutanate: prurit
  • Tulburări vasculare: hipertensiune arterială

    • Imunogenitate: reacții adverse asociate anticorpilor anti-medicament În cadrul brațelor de tratament la pacienții cu cGVHD cărora li s-a administrat Niktimvo în studiile clinice, printre pacienții care au dezvoltat anticorpi anti-medicament (ADA), au apărut reacții de hipersensibilitate la 26% (13/50) dintre pacienţii cu anticorpi neutralizanţi (NAb) şi la 4% (2/45) dintre cei fără NAb.

    UTILIZARE LA POPULAȚII SPECIFICEAlăptareaDin cauza potențialului de reacții adverse grave la un copil alăptat, sfătuiți femeile să nu alăpteze în timpul tratamentului și pentru 30 de zile după ultima doză de Niktimvo.

    Femei și bărbați cu potențial de reproducereTestări de sarcină Verificați starea de sarcină la femeile cu potențial de reproducere înainte de a iniția Niktimvo.

    ContracepțieFemeile sfătuiți femeile cu potențial de reproducere să utilizeze metode contraceptive eficiente în timpul tratamentului cu Niktimvo și timp de 30 de zile după ultima doză de Niktimvo.

    DOZARE ȘI ADMINISTRAREModificări ale dozelor pentru reacții adverseSe monitorizează aspartat aminotransferaza (AST), alanina aminotransferaza (ALT), fosfataza alcalină (ALP), creatinfosfokinaza (CPK), amilază și lipază înainte de începerea tratamentului cu Niktimvo, la fiecare 2 săptămâni în prima lună și la fiecare 1 până la 2 luni apoi până când anomaliile sunt rezolvate. Consultați Tabelul 1 din Informațiile de prescriere pentru mai multe recomandări.

    Despre Incyte

    O companie biofarmaceutică globală cu misiunea de a Solve On., Incyte urmărește știința pentru a găsi soluții pentru pacienții cu nevoi medicale nesatisfăcute. Prin descoperirea, dezvoltarea și comercializarea de terapii brevetate, Incyte a stabilit un portofoliu de medicamente de primă clasă pentru pacienți și o serie puternică de produse în Oncologie și Inflamație și Autoimunitate. Cu sediul central în Wilmington, Delaware, Incyte are operațiuni în America de Nord, Europa și Asia.

    Pentru informații suplimentare despre Incyte, vă rugăm să vizitați Incyte.com sau să ne urmăriți pe rețelele sociale: LinkedIn, X, Instagram, Facebook, YouTube.

    Despre Syndax

    Syndax Pharmaceuticals este o companie biofarmaceutică în stadiu comercial, care dezvoltă o serie inovatoare de terapii pentru cancer. Printre punctele importante ale companiei se numără Revuforj® (revumenib), un inhibitor de menină aprobat de FDA și Niktimvo™ (axatilimab-csfr), un anticorp monoclonal aprobat de FDA care blochează receptorul factorului 1 de stimulare a coloniilor (CSF-1). Alimentat de angajamentul nostru de a reimagina îngrijirea cancerului, Syndax lucrează pentru a debloca întregul potențial al conductei sale și efectuează mai multe studii clinice de-a lungul continuumului de tratament. Pentru mai multe informații, accesați www.syndax.com/ sau urmăriți compania pe X (fostul Twitter) și LinkedIn.

    Incyte declarații prospective

    Cu excepția informațiilor istorice prezentate aici, aspectele prezentate în acest comunicat de presă, inclusiv declarații referitoare la faptul dacă Niktimvo ar putea oferi un tratament de succes opțiune pentru pacienții cu GVHD cronică: așteptări privind lansarea Niktimvo; și potențialul ca axatilimab să trateze afecțiuni suplimentare, să conțină predicții, estimări și alte declarații prospective.

    Aceste declarații prospective se bazează pe așteptările actuale ale Incyte și sunt supuse riscurilor și incertitudinilor care pot face ca rezultatele reale să difere semnificativ, inclusiv evoluții neprevăzute și riscuri legate de: întârzieri neprevăzute; cercetarea și dezvoltarea ulterioară și rezultatele studiilor clinice ar putea fi nereușite sau insuficiente pentru a îndeplini standardele de reglementare aplicabile sau pentru a justifica dezvoltarea continuă; capacitatea de a înscrie un număr suficient de subiecți în studiile clinice; determinări făcute de FDA din S.U.A. și de alte autorități de reglementare din afara S.U.A.; eficacitatea sau siguranța produselor Incyte și ale partenerilor săi; acceptarea produselor Incyte și ale partenerilor săi pe piață; concurenta pe piata; cerințe de vânzări, marketing, producție și distribuție; și alte riscuri detaliate din când în când în rapoartele Incyte depuse la Securities and Exchange Commission, inclusiv raportul său anual pe formularul 10-K și raportul său pe formularul 10-Q pentru trimestrul încheiat la 30 septembrie 2024. Incyte declină orice intenție sau obligație pentru a actualiza aceste declarații prospective.

    Declarații prospective Syndax

    Acest comunicat de presă conține declarații prospective în sensul Actului de reformă a litigiilor în materie de valori mobiliare private din 1995. Cuvinte precum „poate”, „va”, „așteaptă”, „planifica”, „anticipă”, „estime”, „ „intenționează”, „crede” și expresii similare (precum și alte cuvinte sau expresii care se referă la evenimente, condiții sau circumstanțe viitoare) au scopul de a identifica declarații prospective. Aceste declarații prospective se bazează pe așteptările și ipotezele Syndax de la data acestui comunicat de presă. Fiecare dintre aceste declarații prospective implică riscuri și incertitudini. Rezultatele reale pot diferi semnificativ de aceste declarații prospective. Declarațiile prospective conținute în acest comunicat de presă includ, dar nu se limitează la, declarații despre progresul, calendarul, dezvoltarea clinică și domeniul de aplicare al studiilor clinice, raportarea datelor clinice pentru produsele candidate Syndax, acceptarea Syndax și a partenerilor săi. produsele de pe piață, cerințele de vânzări, marketing, producție și distribuție și utilizarea potențială a produselor noastre candidați pentru a trata diferite indicații de cancer și boli fibrotice. Mulți factori pot cauza diferențe între așteptările actuale și rezultatele reale, inclusiv: date neașteptate de siguranță sau eficacitate observate în timpul studiilor preclinice sau clinice; ratele de activare sau de înscriere la locul de studii clinice care sunt mai mici decât cele așteptate; modificări ale disponibilității comerciale Niktimvo; modificări ale concurenței așteptate sau existente; schimbări în mediul de reglementare; eșecul colaboratorilor Syndax de a susține sau promova colaborările sau candidații de produse; și litigii neașteptate sau alte dispute. Alți factori care pot face ca rezultatele reale ale Syndax să difere de cele exprimate sau implicite în declarațiile prospective din acest comunicat de presă sunt discutați în dosarele Syndax la Comisia pentru Valori Mobiliare și Burse din SUA, inclusiv secțiunile „Factori de risc” conținute în acesta. Cu excepția cazurilor cerute de lege, Syndax nu își asumă nicio obligație de a actualiza orice declarații prospective conținute aici pentru a reflecta orice modificare a așteptărilor, chiar dacă noi informații devin disponibile.

    1 Wolff D, et al. Axatilimab în boala cronică recurentă sau refractară a grefă-versus-gazdă. N Engl J Med 2024;391:1002-14. DOI: 10.1056/NEJMoa2401537.2 NCCN Clinical Practice Guidelines in Oncology (NCCN Guidelines®) pentru transplantul de celule hematopoietice (HCT). Versiunea 2.2024 – 30 august 2024. NCCN nu oferă nicio garanție de niciun fel cu privire la conținutul, utilizarea sau aplicarea acestora și își declină orice responsabilitate pentru aplicarea sau utilizarea lor în orice mod.3 Date în dosar.4 Bachier, CR. et al. reuniunea anuală ASH 2019; rezumat #2109 Epidemiologia și tratamentul în lumea reală a bolii cronice de grefă versus gazdă post transplant alogenic de celule hematopoietice: o analiză a revendicărilor din SUA.

    SURSA Syndax Pharmaceuticals; Incita

    Postat : 2025-01-17 12:00

    Citeşte mai mult

    Declinare de responsabilitate

    S-au depus toate eforturile pentru a se asigura că informațiile furnizate de Drugslib.com sunt exacte, actualizate -data și completă, dar nu se face nicio garanție în acest sens. Informațiile despre medicamente conținute aici pot fi sensibile la timp. Informațiile Drugslib.com au fost compilate pentru a fi utilizate de către practicienii din domeniul sănătății și consumatorii din Statele Unite și, prin urmare, Drugslib.com nu garantează că utilizările în afara Statelor Unite sunt adecvate, cu excepția cazului în care se indică altfel. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com nu susțin medicamente, nu diagnostichează pacienții și nu recomandă terapie. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com sunt o resursă informațională concepută pentru a ajuta practicienii autorizați din domeniul sănătății în îngrijirea pacienților lor și/sau pentru a servi consumatorilor care văd acest serviciu ca un supliment și nu un substitut pentru expertiza, abilitățile, cunoștințele și raționamentul asistenței medicale. practicieni.

    Lipsa unui avertisment pentru un anumit medicament sau combinație de medicamente nu trebuie în niciun fel interpretată ca indicând faptul că medicamentul sau combinația de medicamente este sigură, eficientă sau adecvată pentru un anumit pacient. Drugslib.com nu își asumă nicio responsabilitate pentru niciun aspect al asistenței medicale administrat cu ajutorul informațiilor furnizate de Drugslib.com. Informațiile conținute aici nu sunt destinate să acopere toate utilizările posibile, instrucțiunile, precauțiile, avertismentele, interacțiunile medicamentoase, reacțiile alergice sau efectele adverse. Dacă aveți întrebări despre medicamentele pe care le luați, consultați medicul, asistenta sau farmacistul.

    Cuvinte cheie populare