Incyte і Syndax оголошують про схвалення Управлінням з контролю за харчовими продуктами та ліками (FDA) Niktimvo (аксатилімаб-csfr) у флаконах 9 мг і 22 мг

Підпишіться на Drugslib

ВІЛМІНГТОН, штат Делавер, та УОЛТЕМ, штат Массачусетс, 15 січня 2025 р. /PRNewswire/ – Incyte (Nasdaq:INCY) і Syndax Pharmaceuticals (Nasdaq:SNDX) сьогодні оголосили, що Управління з контролю за продуктами й ліками США (FDA) схвалений Niktimvo™ (аксатилімаб-csfr) у флаконах по 9 мг і 22 мг розміри. Компанії очікують, що продукт буде доступний для замовлення в США на початку лютого. Niktimvo схвалено для лікування хронічної реакції «трансплантат проти хазяїна» (РТПХ) після неефективності принаймні двох попередніх ліній системної терапії у дорослих та дітей з вагою щонайменше 40 кг (88,2 фунта). Niktimvo є першим і єдиним схваленим FDA рецептурним препаратом для лікування хронічної РТПХ, який націлений на CSF-1R, щоб зменшити рушійні сили запалення та фіброзу.

«Ми раді розвинути нашу тверду прихильність спільноті РТПХ з запуск у США Niktimvo, першого в своєму класі терапевтичного засобу, який продемонстрував чудову відповідь у пацієнтів із хронічною GVHD, відповідь на яку була субоптимальний після принаймні двох попередніх ліній системної терапії», — сказав Ерве Гоппено, головний виконавчий директор Incyte. «Наше глибоке розуміння хронічної РТПХ і наші зв’язки в клінічній спільноті сприятимуть успішному запуску цього важливого для пацієнтів препарату в партнерстві з Syndax».

Niktimvo було схвалено FDA 14 серпня 2024 року. Схвалення ґрунтувалося на позитивних даних глобального дослідження AGAVE-201, які були опубліковані в New England Journal of Medicine у ​​вересні 2024 року.1 Випробування досягло первинної кінцевої точки в усіх усі когорти, які отримували Niktimvo, причому 75% пацієнтів, які отримували 0,3 мг/кг кожні два тижні, досягли відповіді через шість місяців лікування (N=79).

"Як перше й єдине схвалене FDA антитіло проти CSF-1R, націлене на збудники запалення та фіброзу при хронічній РТПХ, Niktimvo є великим проривом у лікуванні пацієнтів", сказав Майкл Мецгер, головний виконавчий директор Syndax. «Разом з Incyte ми з нетерпінням чекаємо потужного комерційного запуску та вдосконалення парадигми лікування пацієнтів із хронічною РТПХ, у яких спостерігається прогресування після принаймні двох ліній системної терапії».

Серйозні побічні реакції спостерігалися у 44% пацієнтів, які отримували Ніктімво (N=79). Серйозні побічні реакції у > 2 пацієнтів включали інфекцію (збудник неуточнений) (14%), вірусну інфекцію (14%) та дихальну недостатність (5,1%). Остаточне припинення прийому Ніктімво через побічну реакцію відбулося у 10% пацієнтів, а зниження дози через побічну реакцію відбулося у 8% пацієнтів. Переривання прийому препарату через побічну реакцію спостерігалося у 44% пацієнтів. Побічними реакціями, які призвели до припинення прийому у > 2 пацієнтів, були вірусна інфекція, інфекція (збудник неуточнений), бактеріальна інфекція, м’язово-скелетний біль і гарячка.

Найпоширенішими (≥15%) побічними реакціями, включаючи відхилення лабораторних показників , були підвищена аспартатамінотрансфераза (АСТ), інфекція (збудник неуточнений), підвищення аланінамінотрансферази (АЛТ), зниження фосфату, зниження гемоглобіну, вірусна інфекція, підвищення рівня гамма-глутамілтрансферази (GGT), кістково-м’язовий біль, підвищення рівня ліпази, втома, підвищення рівня амілази, підвищення рівня кальцію, підвищення рівня креатинфосфокінази (CPK), підвищення рівня лужної фосфатази (ALP), нудота, головний біль, діарея, кашель, бактеріальна інфекція, гарячка та задишка.

Схвалена доза Niktimvo для дорослих і дітей з масою тіла щонайменше 40 кг становить 0,3 мг/кг до максимальної дози 35 мг у вигляді внутрішньовенної інфузії протягом 30 хвилин кожні два тижні. Niktimvo буде доступний для замовлення постачальниками медичних послуг через мережу спеціалізованих дистриб’юторів у флаконах 9 мг і 22 мг, щоб полегшити дозування пацієнтам.

Incyte та Syndax прагнуть підтримувати пацієнтів і усувати перешкоди для забезпечення доступ до Никтимво. Відповідні пацієнти в США, яким призначено Niktimvo, мають доступ до IncyteCARES (Connecting to Access, Reimbursement, Education and Support), комплексної програми, що пропонує персоналізовану підтримку пацієнтів, включаючи фінансову допомогу для відповідних пацієнтів, а також постійне навчання та додаткові ресурси. Додаткову інформацію про IncyteCARES можна отримати, відвідавши http://www.incytecares.com або зателефонувавши за номером 1-855-452-5234.

30 серпня 2024 року аксатилімаб-csfr (Niktimvo) було додано до останніх рекомендацій NCCN Clinical Practice Guidelines in Oncology (NCCN Guidelines®) як рекомендацію категорії 2A для лікування хронічної GVHD після неефективності принаймні двох попередніх лінії системної терапії у дорослих і дітей з вагою не менше 40 кг.2 Лікування класифікується як категорія 2A, коли існує єдиний консенсус NCCN щодо того, що втручання є доречним, на основі доказів нижчого рівня. Оновлені рекомендації NCCN доступні на www.nccn.org.

У США Incyte та Syndax спільно комерціалізують Niktimvo. Incyte має ексклюзивні права на комерціалізацію Niktimvo за межами США

Про хронічну хворобу «трансплантат проти хазяїна» (РТХП)

Хронічна РТПХ — це серйозний стан, який може виникнути після алогенної трансплантації стовбурових клітин (перенесення стовбурових клітин із донор), у якому донорські клітини ініціюють імунну відповідь і атакують органи реципієнта трансплантата. Хронічна РТПХ є основною причиною значної захворюваності та смертності після алогенної трансплантації стовбурових клітин і, за оцінками, розвивається приблизно у 42% реципієнтів трансплантації, вражаючи приблизно 17 000 пацієнтів у США3 З тих пацієнтів, у яких розвивається хронічна РТПХ, майже 50% потребують щонайменше три лінії лікування, наголошуючи на необхідності додаткових ефективних варіантів лікування.4

Про AGAVE-201

Глобальне дослідження діапазону дозування AGAVE-201 оцінювало ефективність, безпеку та переносимість аксатилімабу у 241 дорослого та педіатричного пацієнта з рецидивуючими або рефрактерними захворюваннями. активна хронічна GVHD (GVHD), чия хвороба прогресувала після двох або більше попередніх терапій. Пацієнти були рандомізовані в одну з трьох груп лікування, які досліджували окрему дозу аксатилімабу в дозі 0,3 мг/кг кожні два тижні, 1,0 мг/кг кожні два тижні або 3,0 мг/кг кожні чотири тижні. Первинною кінцевою точкою дослідження була частка пацієнтів у кожній групі дозування, які досягли об’єктивної відповіді, як визначено 2014 Консенсусними критеріями NIH для хронічної GVHD, на 7-й день 1 циклу. Вторинними кінцевими точками були тривалість відповіді, відсоткове зниження добової дози стероїдів, специфічність органу відсоток відповіді та перевірені оцінки якості життя за допомогою модифікованої шкали симптомів Лі.

Для отримання додаткової інформації про AGAVE-201 відвідайте https://www.clinicaltrials.gov/study/NCT04710576.

Про Niktimvo™ (axatilimab-csfr)

Ніктімво (аксатилімаб-csfr) — перше в своєму класі антитіло, що блокує колонієстимулюючий рецептор фактора 1 (CSF-1R), схвалене для використання в США для лікування хронічної реакції «трансплантат проти хазяїна» (РТПХ). після неефективності щонайменше двох попередніх ліній системної терапії у дорослих та дітей з вагою щонайменше 40 кг (88,2 фунтів).

У 2016 році Syndax отримала ліцензію на ексклюзивні міжнародні права на розробку та комерціалізацію аксатилімабу від UCB. У вересні 2021 року Syndax і Incyte уклали ексклюзивну всесвітню ліцензійну угоду на спільну розробку та спільну комерціалізацію аксатилімабу при хронічній РТПХ та будь-яких майбутніх показаннях.

Аксатилімаб вивчається в перших комбінованих дослідженнях при хронічній РТПХ – тривають фаза 2 комбінованого дослідження з руксолітинібом (NCT06388564) і фаза 3 комбінованого випробування зі стероїдами (NCT06585774). Аксатилімаб також вивчається у фазі 2 дослідження, що триває, у пацієнтів з ідіопатичним легеневим фіброзом (NCT06132256).

Niktimvo є торговельною маркою Incyte.

Усі інші торгові марки є власністю відповідних власників.

ВАЖЛИВА ІНФОРМАЦІЯ ПРО БЕЗПЕКУ

ПОПЕРЕДЖЕННЯ ТА ЗАСТЕРЕЖЕННЯРеакції, пов’язані з інфузієюNiktimvo™ (axatilimab-csfr) може спричинити реакції, пов’язані з інфузією. Реакції, пов’язані з інфузією, включаючи реакції гіперчутливості, спостерігалися у 18% пацієнтів, які отримували Ніктімво під час клінічного дослідження (AGAVE-201), з реакціями 3 або 4 ступеня у 1,3%.

Премедикація антигістамінним препаратом і жарознижуючий засіб для пацієнтів, у яких раніше спостерігалася реакція на інфузію Ніктімво. Слідкуйте за пацієнтами щодо ознак і симптомів реакцій, пов’язаних з інфузією, включаючи лихоманку, озноб, висипання, припливи, задишку та гіпертензію. Перервіть або сповільніть швидкість інфузії або назавжди припиніть прийом Ніктімво залежно від тяжкості реакції.

Ембріо-фетальна токсичністьЗ огляду на механізм дії Ніктімво може завдати шкоди плоду, якщо його вводити вагітній жінці. Повідомити вагітним жінкам про потенційний ризик для плода. Порадьте жінкам репродуктивного потенціалу використовувати ефективні засоби контрацепції під час лікування Niktimvo та протягом 30 днів після останньої дози.

ПОБІЧНІ РЕАКЦІЇСерйозні побічні реакції спостерігалися у 44% пацієнтів, які отримували Niktimvo. (N=79). Серйозні побічні реакції у >2 пацієнтів включали інфекцію (збудник неуточнений) (14%), вірусну інфекцію (14%) та дихальну недостатність (5,1%). Остаточне припинення прийому Ніктімво через побічну реакцію відбулося у 10% пацієнтів, а зниження дози через побічну реакцію відбулося у 8% пацієнтів. Переривання прийому препарату через побічну реакцію спостерігалося у 44% пацієнтів. Побічними реакціями, що призвели до припинення прийому препарату у >2 пацієнтів, були вірусна інфекція, інфекція (збудник неуточнений), бактеріальна інфекція, біль у опорно-руховому апараті та гарячка.

Найпоширенішими (≥15%) побічними реакціями, включаючи лабораторні відхилення, були підвищення аспартатамінотрансферази (АСТ), інфекція (збудник неуточнений), підвищення аланінамінотрансферази (АЛТ), зниження фосфатів, зниження гемоглобіну, вірусна інфекція, підвищення гамма глутамілтрансфераза (GGT), м'язово-скелетний біль, підвищення ліпази, втома, підвищення амілази, підвищення кальцію, підвищення креатинфосфокінази (CPK), підвищення лужної фосфатази (ALP), нудота, головний біль, діарея, кашель, бактеріальна інфекція, гарячка та задишка.

Клінічно значущі побічні реакції у <10% пацієнтів, які отриманий Niktimvo включає:

  • Захворювання очей: періорбітальний набряк
  • З боку шкіри та підшкірної шкіри: свербіж
  • Судинні розлади: гіпертензія

    • Імуногенність: побічні реакції, пов’язані з антитілами до ліків. У пацієнтів із cGVHD, які отримували Niktimvo під час клінічних випробувань, серед пацієнтів, у яких виникли антитіла до ліків (ADA), реакції гіперчутливості виникали у 26% (13/50) пацієнтів з нейтралізуючими антитілами (NAb) і у 4% (2/45) пацієнтів без NAb.

    ВИКОРИСТАННЯ В СПЕЦІАЛЬНИХ ГРУПАХ НАСЕЛЕННЯЛактаціяЧерез можливість серйозних побічних реакцій у дитини, яка знаходиться на грудному вигодовуванні, порадьте жінкам не годувати грудьми під час лікування та протягом 30 днів після останньої дози Ніктімво.

    Жінки та чоловіки з репродуктивним потенціаломТестування на вагітність Перевірте стан вагітності у жінок з репродуктивним потенціалом перед початком прийому Niktimvo.

    КонтрацепціяFemalesПорадьте жінкам з репродуктивним потенціалом використовувати ефективну контрацепцію під час лікування Niktimvo. і протягом 30 днів після останньої дози Ніктімво.

    ДОЗУВАННЯ ТА ЗАСТОСУВАННЯМодифікація дозування для побічних реакційМоніторинг аспартатамінотрансферази (AST), аланінамінотрансферази (ALT), лужної фосфатази (ALP), креатинфосфокінази (CPK), амілази та ліпази до початку терапії Ніктімво кожні 2 тижні протягом першого місяця та кожні 1 до 2 місяців після цього до усунення аномалій. Додаткові рекомендації див. у таблиці 1 в розділі «Інформація про призначення препаратів».

    Про Incyte

    Incyte, глобальна біофармацевтична компанія, яка прагне вирішити проблему, слідкує за наукою, щоб знайти рішення для пацієнтів із незадоволеними медичними потребами. Завдяки відкриттю, розробці та комерціалізації запатентованих терапевтичних препаратів Incyte створив портфель першокласних ліків для пацієнтів і потужну лінійку продуктів для онкології, запалення та аутоімунітету. Штаб-квартира Incyte розташована у Вілмінгтоні, штат Делавер, здійснює діяльність у Північній Америці, Європі та Азії.

    Щоб отримати додаткову інформацію про Incyte, відвідайте Incyte.com або слідкуйте за нами в соціальних мережах: LinkedIn, X, Instagram, Facebook, YouTube.

    Про Syndax

    Syndax Pharmaceuticals — це комерційна біофармацевтична компанія, що розробляє інноваційну систему лікування раку. Найважливішими продуктами компанії є Revuforj® (revumenib), схвалений FDA інгібітор меніну, і Niktimvo™ (axatilimab-csfr), схвалене FDA моноклональне антитіло, яке блокує рецептор колонієстимулюючого фактора 1 (CSF-1). Керуючись нашим зобов’язанням переосмислити лікування онкологічних захворювань, Syndax працює над розкриттям повного потенціалу свого продукту та проводить кілька клінічних випробувань, що стосуються континууму лікування. Для отримання додаткової інформації відвідайте www.syndax.com/ або слідкуйте за Компанією на X (раніше Twitter) і LinkedIn.

    Прогнозні заяви Incyte

    За винятком історичної інформації, викладеної тут, питання, викладені в цьому прес-релізі, включаючи заяви щодо того, чи може Niktimvo забезпечити успішне лікування варіант для пацієнтів із хронічною ГРВШ: очікування щодо запуску Никтимво; і потенціал аксатилімабу для лікування додаткових захворювань, містять прогнози, оцінки та інші прогнозні заяви.

    Ці прогнозні заяви базуються на поточних очікуваннях Incyte та залежать від ризиків і невизначеностей, які можуть призвести до суттєвих відмінностей у фактичних результатах, включаючи непередбачуваний розвиток подій і ризики, пов’язані з: непередбачуваними затримками; подальші дослідження та розробки та результати клінічних випробувань, можливо, невдалі або недостатні для відповідності застосовним нормативним стандартам або вимагають продовження розвитку; можливість залучити достатню кількість суб'єктів у клінічні випробування; визначення, зроблені FDA США та іншими регуляторними органами за межами США; ефективність або безпека продукції Incyte та її партнерів; визнання Incyte та продуктів його партнерів на ринку; ринкова конкуренція; вимоги до продажів, маркетингу, виробництва та розповсюдження; та інші ризики, які час від часу детально описуються у звітах Incyte, що подаються до Комісії з цінних паперів і бірж, включаючи річний звіт за формою 10-K і звіт за формою 10-Q за квартал, який закінчився 30 вересня 2024 року. Incyte відмовляється від будь-яких намірів або зобов’язань щоб оновити ці прогнозні заяви.

    Прогнозні заяви Syndax

    Цей прес-реліз містить прогнозні заяви за значенням Закону про реформу судових процесів щодо приватних цінних паперів 1995 року. Такі слова, як «може», «буде», «очікувати», «планувати», «передбачати», «оцінювати, " "маю намір", "вважаю" та подібні вирази (а також інші слова чи вирази, що посилаються на майбутні події, умови чи обставини) призначені для ідентифікації прогнозні заяви. Ці прогнозні заяви ґрунтуються на очікуваннях і припущеннях Syndax на момент публікації цього прес-релізу. Кожна з цих прогнозних заяв містить ризики та невизначеності. Фактичні результати можуть істотно відрізнятися від цих прогнозних заяв. Прогнозні заяви, що містяться в цьому прес-релізі, включають, але не обмежуються, заявами про хід, терміни, клінічний розвиток і обсяг клінічних випробувань, звітність про клінічні дані для кандидатів на продукт Syndax, прийняття Syndax і його партнерів продукцію на ринку, вимоги до продажів, маркетингу, виробництва та розповсюдження, а також потенційне використання наших кандидатів на продукти для лікування різних онкологічних захворювань і фіброзних захворювань. Багато факторів можуть спричинити розбіжності між поточними очікуваннями та фактичними результатами, включаючи: неочікувані дані щодо безпеки та ефективності, спостережені під час доклінічних або клінічних випробувань; рівень активації сайтів клінічних випробувань або залучення нижчий, ніж очікувалося; зміни комерційної доступності Niktimvo; зміни в очікуваній або існуючій конкуренції; зміни нормативно-правового середовища; неспроможність співробітників Syndax підтримати або просувати співпрацю чи кандидатів на продукт; і несподівані судові процеси чи інші спори. Інші фактори, які можуть спричинити відмінність фактичних результатів Syndax від тих, які виражені або маються на увазі в прогнозних заявах у цьому прес-релізі, обговорюються в документах Syndax до Комісії з цінних паперів і бірж США, включаючи розділи «Фактори ризику», які містяться в них. За винятком випадків, передбачених законом, Syndax не бере на себе зобов’язань оновлювати будь-які прогнозні заяви, що містяться в цьому документі, щоб відобразити будь-які зміни в очікуваннях, навіть якщо стає доступною нова інформація.

    1 Wolff D, et al. Аксатилімаб при рецидивуючій або рефрактерній хронічній хворобі «трансплантат проти хазяїна». N Engl J Med 2024;391:1002-14. DOI: 10.1056/NEJMoa2401537.2 Рекомендації NCCN з клінічної практики в онкології (Рекомендації NCCN®) щодо трансплантації гемопоетичних клітин (HCT). Версія 2.2024 – 30 серпня 2024 р. NCCN не надає жодних гарантій щодо їхнього вмісту, використання чи застосування та відмовляється від будь-якої відповідальності за їх застосування чи використання будь-яким способом.3 Дані у файлі.4 Bachier, CR. та ін. Річна зустріч ASH 2019; abstract #2109 Епідеміологія та реальне лікування хронічної реакції трансплантат проти хазяїна після алогенної трансплантації гемопоетичних клітин: аналіз заяв у США.

    SOURCE Syndax Pharmaceuticals; Incyte

    Опубліковано : 2025-01-17 12:00

    Читати далі

    Відмова від відповідальності

    Було докладено всіх зусиль, щоб інформація, надана Drugslib.com, була точною, до -дата та повна, але жодних гарантій щодо цього не надається. Інформація про ліки, що міститься тут, може бути чутливою до часу. Інформація Drugslib.com була зібрана для використання медичними працівниками та споживачами в Сполучених Штатах, тому Drugslib.com не гарантує, що використання за межами Сполучених Штатів є доцільним, якщо спеціально не вказано інше. Інформація про ліки Drugslib.com не схвалює ліки, не ставить діагноз пацієнтів і не рекомендує терапію. Інформація про ліки на Drugslib.com – це інформаційний ресурс, призначений для допомоги ліцензованим медичним працівникам у догляді за їхніми пацієнтами та/або для обслуговування споживачів, які розглядають цю послугу як доповнення, а не заміну досвіду, навичок, знань і суджень у сфері охорони здоров’я. практиків.

    Відсутність попередження щодо певного препарату чи комбінації ліків у жодному разі не слід тлумачити як вказівку на те, що препарат чи комбінація препаратів є безпечними, ефективними чи прийнятними для будь-якого конкретного пацієнта. Drugslib.com не несе жодної відповідальності за будь-які аспекти медичної допомоги, що надається за допомогою інформації, яку надає Drugslib.com. Інформація, що міститься в цьому документі, не має на меті охопити всі можливі способи використання, інструкції, запобіжні заходи, попередження, лікарські взаємодії, алергічні реакції чи побічні ефекти. Якщо у вас є запитання щодо препаратів, які ви приймаєте, зверніться до свого лікаря, медсестри або фармацевта.

    Популярні ключові слова