Wrodzony Pharma ogłasza, że ​​FDA w USA przyznała przełomową terapię Lacutamab za nawrotowy lub oporowy zespół sézary

Śledź Drugslib na

17 lutego 2025 r. - Wrodzony Pharma SA (Euronext Paris: IPH; Nasdaq: IPHA) („wrodzony” lub „firma”) ogłosiło dziś, że amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) przyznała przełomowe oznaczenie terapii ( BTD) do Lacutamab, przeciwciała indukującego cytotoksyczność anty-KIR3DL2, w leczeniu zespołu sézarycznego (R/R) (R/R) (R/R) po co najmniej 2 wcześniejszych terapiach ogólnoustrojowych, w tym Mogamulizumab.

BTD jest przyznawany na podstawie wyników badania fazy 1, a także wyników badań fazy 2 Tellomak, w których Lacutamab wykazał zachęcającą skuteczność i korzystny profil bezpieczeństwa u mocno wstępnie obróbki, post-umogamalizumabu z zaawansowanym zespołem sézary .

„Istnieje wysoka niezaspokojona potrzeba medyczna u pacjentów z zespołem Sézary. W tej agresywnej i rzadkiej postaci chłoniaka skórnego komórek T pacjenci z zaawansowanej choroby często doświadczają bardzo złej jakości życia i bardzo potrzebują nowych, ukierunkowanych opcji leczenia ”, skomentował Sonia Quaratino, MD, dyrektor medyczny wrodzonej farmacji. „Oznaczenie terapii przełomowej podkreśla potencjał Lacutamab do przekształcenia opieki pacjenta poprzez osiągnięcie znaczącej klinicznie skuteczności i korzystnego profilu bezpieczeństwa w porównaniu z dostępnymi terapiami. Jest to ważny krok w strategii wrodzonego dla Lacutamab. Cieszymy się, że możemy współpracować z FDA w USA w celu przyspieszenia rozwoju tej terapii. ”

Oznaczenie terapii przełomowej przez FDA ma na celu przyspieszenie przeglądu rozwoju i regulacyjnego w Stanach Zjednoczonych ds. Leków, które mają być zamierzane leczyć poważny stan i które wykazały zachęcanie wczesnych wyników klinicznych, co może wykazać znaczną poprawę klinicznie istotnego punktu końcowego w stosunku do dostępnych leków.

Lacutamab wcześniej otrzymał szybkie oznaczenie Track przez FDA w 2019 r. W leczeniu dorosłych pacjentów z nawrotem lub opornym na oporność zespołu Sézary, którzy otrzymali co najmniej dwie wcześniejsze terapie ogólnoustrojowe, a także główne oznaczenie przez Europejską Agencję Medicines w 2020 r..

wrodzone nadal jest zgodne z agencjami regulacyjnymi wokół próby fazy potwierdzającej 3 w CTCL i aktywnie poszukuje partnera

na temat chłoniaka skórnego komórek T

Chłoniak skórny komórek T (CTCL) to heterogeniczna grupa chłoniaków nieziarnistego, które powstają przede wszystkim w skórze i charakteryzują się obecnością złośliwych klonalnych dojrzałych komórek T. CTCL stanowi około 4% wszystkich chłoniaków niehodgkinowych i ma medianę wieku po diagnozie 55–65 lat. Fungoidy mikozy i zespół Sézary, jego wariant białaczkowy, są najczęstszymi podtypami CTCL. Ogólny 5-letni wskaźnik przeżycia, który częściowo zależy od podtypu choroby, wynosi około 10% dla zespołu Sézary. Istnieje około 6000 nowych przypadków CTCL w Europie i Stanach Zjednoczonych rocznie.

O zespole Sézary

Syndrom Sézary jest wariantem białaczkowym CTCL. Pacjenci często doświadczają bardzo słabej jakości życia z ciężkim i wyniszczającym świądem (przewlekła swędząca skóra). Pomimo ostatnich postępów zespół Sézary jest powiązany z wysokim wskaźnikiem nawrotów z obecnie dostępnymi terapiami.

O Lacutamab

Lacutamab jest pierwszorzędnym przeciwciałem indukującym cytotoksyczność anty-KIR3DL2, które jest obecnie w badaniach klinicznych w leczeniu chłoniaka skórnego komórek T (CTCL), choroby sierocińca i chłoniaka obwodowego komórek T (PTCL). Rzadkie skórne chłoniaki limfocytów T mają złe rokowanie z kilkoma skutecznymi i bezpiecznymi opcjami terapeutycznymi na zaawansowanych stadiach. KIR3DL2 jest receptorem hamującym rodziny KIR, wyrażanym przez około 65% pacjentów we wszystkich subtypach CTCL i wyrażone przez 90% pacjentów. Z niektórymi agresywnymi podtypami CTCL, w szczególności zespołu Sézary. Wyraża się to do 50% pacjentów z grzybami mikozy i chłoniakiem komórek T (PTCL). Ma ograniczoną ekspresję normalnych tkanek. Lakutamab otrzymuje europejską agencję leków (EMA) Prime oznaczenie, a amerykańska administracja żywności i leków (FDA) przyznała szybkie oznaczenie i oznaczenie terapii przełomowej w leczeniu pacjentów z nawrotem lub opornym na sézary, którzy mają Sézary Syndrome Otrzymał co najmniej dwie wcześniejsze terapie systemowe. Lacutamab otrzymuje status leku w Unii Europejskiej oraz w Stanach Zjednoczonych na leczenie CTCL.

O TelloMak

TelloMak (NCT03902184) to globalny, otwartą, multi, multi, multi -Cohort Faza 2 badanie kliniczne u pacjentów z zespołem Sézary i grzybami mikozy (MF) w Stanach Zjednoczonych i Europie. W szczególności:

  • Kohorta 1: Lacutamab jest oceniany jako pojedynczy środek u około 60 pacjentów z zespołem Sézary, którzy otrzymali co najmniej dwie wcześniejsze terapie ogólnoustrojowe, w tym Mogamalizumab. Kohorta zespołu Sézary w badaniu może umożliwić rejestrację Lacutamab w tym wskazaniu.
  • Kohorta 2: Lacutamab jest oceniany jako pojedynczy środek u pacjentów z MF, którzy wyrażają KIR3DL2, jak określono na początku z 2-etapowym projektem Simona.
  • Kohorta 3: Lacutamab jest oceniany jako pojedynczy środek u pacjentów z MF, którzy nie wyrażają KIR3DL2, jak określono na początku, z projektem etapu Simon-2.
  • Wszystkie przybysze: Lacutamab jest oceniany jako pojedynczy czynnik u pacjentów z wyrażającym KIR3DL2, jak i nie ekspresującym MF w celu zbadania korelacji między poziomem ekspresji KIR3DL2 a wynikami leczenia wykorzystującym test parafinowy (FFPE) w opracowaniu jako diagnostyka towarzysza. /li>

    Próba jest w pełni zapisana. Podstawowym punktem końcowym badania jest obiektywna globalna wskaźnik odpowiedzi. Kluczowymi wtórnymi punktami końcowymi są przeżycie wolne od progresji, czas trwania odpowiedzi, ogólne przeżycie, jakość życia, farmakokinetyka i immunogenność i zdarzenia niepożądane.

    Źródło: Wrodzony Pharma Sa

    Wysłano : 2025-02-18 06:00

    Czytaj więcej

    Zastrzeżenie

    Dołożono wszelkich starań, aby informacje dostarczane przez Drugslib.com były dokładne i aktualne -data i kompletność, ale nie udziela się na to żadnej gwarancji. Informacje o lekach zawarte w niniejszym dokumencie mogą mieć charakter wrażliwy na czas. Informacje na stronie Drugslib.com zostały zebrane do użytku przez pracowników służby zdrowia i konsumentów w Stanach Zjednoczonych, dlatego też Drugslib.com nie gwarantuje, że użycie poza Stanami Zjednoczonymi jest właściwe, chyba że wyraźnie wskazano inaczej. Informacje o lekach na Drugslib.com nie promują leków, nie diagnozują pacjentów ani nie zalecają terapii. Informacje o lekach na Drugslib.com to źródło informacji zaprojektowane, aby pomóc licencjonowanym pracownikom służby zdrowia w opiece nad pacjentami i/lub służyć konsumentom traktującym tę usługę jako uzupełnienie, a nie substytut wiedzy specjalistycznej, umiejętności, wiedzy i oceny personelu medycznego praktycy.

    Brak ostrzeżenia dotyczącego danego leku lub kombinacji leków w żadnym wypadku nie powinien być interpretowany jako wskazanie, że lek lub kombinacja leków jest bezpieczna, skuteczna lub odpowiednia dla danego pacjenta. Drugslib.com nie ponosi żadnej odpowiedzialności za jakikolwiek aspekt opieki zdrowotnej zarządzanej przy pomocy informacji udostępnianych przez Drugslib.com. Informacje zawarte w niniejszym dokumencie nie obejmują wszystkich możliwych zastosowań, wskazówek, środków ostrożności, ostrzeżeń, interakcji leków, reakcji alergicznych lub skutków ubocznych. Jeśli masz pytania dotyczące przyjmowanych leków, skontaktuj się ze swoim lekarzem, pielęgniarką lub farmaceutą.

    Popularne słowa kluczowe