Вроджена Pharma оголошує, що США FDA надали проривну терапію Лакутамаб для рецидивуючого або рефрактерного синдрому Сезарі

17 лютого 2025 р. - Вроджена Pharma SA (Euronext Paris: IPH; NASDAQ: IPHA) ("Вроджена" або "Компанія") сьогодні оголосила, що американська адміністрація продовольства та лікарських засобів (FDA) надала позначення прориву терапії ( BTD) до лакумабу, антитіло, що індукує цитотоксичність анти-KIR3DL2, для лікування дорослих пацієнтів із рецидивуючим або рефрактерним (R/R) синдромом Сезарі (СС) після щонайменше 2 попередньої системної терапії, включаючи могамулізумаб.

BTD надається на основі результатів дослідження фази 1, а також результатів дослідження фази 2 Tellomak, де лакутамаб продемонстрував заохочення ефективності та сприятливий профіль безпеки в сильно попередньо обробленому пацієнтам після могамулізумабу з вдосконаленим синдромом Сезарії .

“Існує висока незадоволена медична потреба у пацієнтах із синдромом Сезарі. У цій агресивній та рідкісній формі шкірної Т-клітинної лімфоми пацієнти при запущеному захворюванні часто відчувають дуже низьку якість життя і сильно потребують нових, цілеспрямованих варіантів лікування »,-прокоментувала Соня Кваратіно, доктор медичних наук, головний лікар вродженої фармації. "Позначення проривної терапії підкреслює потенціал Лакутамаба трансформувати допомогу пацієнта, досягаючи клінічно значущої ефективності та сприятливого профілю безпеки порівняно з наявними терапіями. Це важливий крок у стратегії вродженої для лакутамба. Ми раді співпрацювати з США FDA, щоб прискорити розвиток цієї терапії ». Лікувати серйозний стан і які показали заохочення ранніх клінічних результатів, що може продемонструвати значне поліпшення клінічно значущої кінцевої точки над наявними лікарськими засобами.

Lacutamab раніше отримував швидке позначення FDA у 2019 році для лікування дорослих пацієнтів із рецидивом або рефрактерним синдромом Сезарі, які отримали щонайменше два попередні системні терапії, а також простих позначення Європейським агентством з лікарських засобів у 2020 році.

Вроджене продовжує узгоджуватися з регуляторними агенціями навколо випробування підтверджуючої фази 3 в CTCL і активно шукає партнера

про шкірну Т-клітинну лімфому

шкірна Т-клітинна лімфома (CTCL)-це неоднорідна група лімфом, що не є ходгкіном, які виникають в основному в шкірі і характеризуються наявністю злоякісних клональних зрілих Т-клітин. На CTCL припадає приблизно 4% усіх лімфом, що не є ходжеком і мають середній вік при діагностиці 55-65 років. Фунгоїди мікозу та синдром Сезарі, його лейкемічний варіант, є найпоширенішими підтипами CTCL. Загальний 5-річний рівень виживання, який частково залежить від підтипу захворювання, становить приблизно 10% для синдрому Сезарі. У Європі та Сполучених Штатах є приблизно 6000 нових випадків CTCL. Пацієнти часто відчувають дуже низьку якість життя з важкою та виснажливою свербіж (хронічна свербляча шкіра). Незважаючи на недавні досягнення, Синдром Сезарі пов'язаний з високою швидкістю рецидивів з наявними на даний момент терапіями.

про лакутамаб

lacutamab-це першого класу анти-Kir3dl2 гуманізоване антитіло, що індукує цитотоксичність, яке в даний час перебуває у клінічних випробуваннях для лікування шкірної Т-клітинної лімфоми (CTCL), хвороби сиріт та периферичної Т-клітинної лімфоми (PTCL). Рідкісні шкірні лімфоми Т -лімфоцитів мають поганий прогноз з невеликими ефективними та безпечними терапевтичними варіантами на запущених стадіях. KIR3DL2 є інгібіторним рецептором сімейства KIR, експресується приблизно 65% пацієнтів у всіх підтипах CTCL і виражається на 90% пацієнтів з певними агресивними підтипами CTCL, зокрема синдром Сезарі. Він експресується до 50% пацієнтів з мікозом і периферичною Т-клітинною лімфомою (PTCL). Він має обмежене вираження на нормальних тканинах. отримали щонайменше два попередні системні терапії. Лакутамаб надається статус наркотиків-сиріт в Європейському Союзі та в Сполучених Штатах для лікування CTCL.

про теломак

tellomak (nct03902184)-це глобальний, відкритий, мульти -По -фаза 2 Клінічне випробування у пацієнтів із синдромом Сезарі та фангоїдами мікозу (МФ) у США та Європі. Зокрема:

Когорта 1: Лакутамаб оцінюється як єдиний агент приблизно у 60 пацієнтів із синдромом Сезарі, які отримали щонайменше два попередні системні терапії, включаючи могамулізумаб. Когорта дослідження Сезарі в дослідженні могла б забезпечити реєстрацію лакутамба в цьому вказівці.

Когорта 2: Лакутамаб оцінюється як єдиний агент у пацієнтів з МФ, які експресують KIR3DL2, як визначено на початковому рівні з 2-ступінчастою конструкцією Simon.

Когорта 3: Лакутамаб оцінюється як єдиний агент у пацієнтів з МФ, які не експресують KIR3DL2, як визначено на початковому рівні, з дизайном стадії Саймона-2.

Усі бажання: Лакутамаб, що оцінюється як єдиний агент у пацієнтів із експресуючою МФ KIR3DL2, так і не експресуючим МФ для вивчення кореляції між рівнем експресії KIR3DL2 та результатами лікування, що використовує аналіз, фіксований формаліном, вбудований (FFPE), що розробляється як супутній діагностичний.

Судовий процес повністю зарахований. Основна кінцева точка випробування - об'єктивна глобальна швидкість відповіді. Основними вторинними кінцевими точками є виживання без прогресування, тривалість відповіді, загальна виживаність, якість життя, фармакокінетика та імуногенність та побічні події.

Опубліковано : 2025-02-18 06:00

Читати далі

Відмова від відповідальності

Було докладено всіх зусиль, щоб інформація, надана Drugslib.com, була точною, до -дата та повна, але жодних гарантій щодо цього не надається. Інформація про ліки, що міститься тут, може бути чутливою до часу. Інформація Drugslib.com була зібрана для використання медичними працівниками та споживачами в Сполучених Штатах, тому Drugslib.com не гарантує, що використання за межами Сполучених Штатів є доцільним, якщо спеціально не вказано інше. Інформація про ліки Drugslib.com не схвалює ліки, не ставить діагноз пацієнтів і не рекомендує терапію. Інформація про ліки на Drugslib.com – це інформаційний ресурс, призначений для допомоги ліцензованим медичним працівникам у догляді за їхніми пацієнтами та/або для обслуговування споживачів, які розглядають цю послугу як доповнення, а не заміну досвіду, навичок, знань і суджень у сфері охорони здоров’я. практиків.

Відсутність попередження щодо певного препарату чи комбінації ліків у жодному разі не слід тлумачити як вказівку на те, що препарат чи комбінація препаратів є безпечними, ефективними чи прийнятними для будь-якого конкретного пацієнта. Drugslib.com не несе жодної відповідальності за будь-які аспекти медичної допомоги, що надається за допомогою інформації, яку надає Drugslib.com. Інформація, що міститься в цьому документі, не має на меті охопити всі можливі способи використання, інструкції, запобіжні заходи, попередження, лікарські взаємодії, алергічні реакції чи побічні ефекти. Якщо у вас є запитання щодо препаратів, які ви приймаєте, зверніться до свого лікаря, медсестри або фармацевта.