Insilico Medicine meldet positive Phase-IIa-Ergebnisse für ISM001-055, ein neuartiges, erstklassiges Arzneimittel zur Behandlung von idiopathischer Lungenfibrose (IPF), das mithilfe generativer KI entwickelt wurde

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CAMBRIDGE, Mass., 18. September 2024. Insilico Medicine, ein Unternehmen für generative KI-gesteuerte Arzneimittelforschung im klinischen Stadium, gab positive vorläufige Ergebnisse seiner klinischen Phase-IIa-Studie zur Bewertung von ISM001-055 bekannt. ISM001-055 ist ein erstklassiges kleines Molekül, das auf TNIK (Traf2- und Nck-interagierende Kinase) abzielt und mithilfe generativer KI zur Behandlung der idiopathischen Lungenfibrose (IPF) entwickelt wurde. Die Studie erreichte sowohl ihren primären Endpunkt der Sicherheit als auch ihre sekundären Wirksamkeitsendpunkte und zeigte eine dosisabhängige Reaktion auf die forcierte Vitalkapazität (FVC), ein kritisches Maß für die Lungenfunktion bei IPF-Patienten.

Insilicos proprietäre KI-Plattform erleichterte dies Zielidentifizierung und molekulares Design von ISM001-055. Seine Entwicklung wurde kürzlich in einem Artikel von Nature Biotechnology vom März 2024 beschrieben, in dem die Identifizierung von TNIK als neuartiges therapeutisches Ziel im IPF und das nachfolgende Design von ISM001-055 detailliert beschrieben wurde. In diesem umfassenden Papier wurden die präklinische Bewertung von ISM001-055 und positive klinische Studien der Phasen 0 und I vorgestellt, die das Potenzial dieser Intervention als krankheitsmodifizierendes Mittel für IPF belegen.

Die Phase-IIa-Studie von ISM001-055 (NCT05938920) war eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Studie, an der 71 Patienten mit IPF an 21 Standorten in China teilnahmen. Die Patienten wurden randomisiert und erhielten 12 Wochen lang entweder Placebo, 30 mg einmal täglich (QD), 30 mg zweimal täglich (BID) oder 60 mg QD. Die Patientenrekrutierung wurde im April 2023 begonnen und der Nachuntersuchungsbesuch des letzten Probanden wurde im August 2024 abgeschlossen. Eine parallele klinische Phase-IIa-Studie (NCT05975983) in den USA läuft derzeit und nimmt aktiv Patienten auf.

In dieser 12-wöchigen Phase-IIa-Studie erreichte ISM001-055 seinen primären Endpunkt der Sicherheit und Verträglichkeit über alle Dosierungsstufen hinweg.

Positive Ergebnisse wurden auch für den sekundären Wirksamkeitsendpunkt gemeldet, bei dem eine dosisabhängige FVC-Verbesserung beobachtet wurde. Patienten, die 60 mg einmal täglich ISM001-055 erhielten, zeigten die größte Verbesserung der FVC.

Vollständige Topline-Daten werden auf der bevorstehenden medizinischen Konferenz veröffentlicht und die Ergebnisse klinischer Studien werden zur Veröffentlichung in einer von Experten begutachteten Fachzeitschrift eingereicht.

„Diese Ergebnisse sind sehr ermutigend, insbesondere die dosisabhängige Reaktion bei FVC. IPF ist eine verheerende Krankheit und die Verbesserung der Lungenfunktion innerhalb von nur 12 Behandlungswochen ist ein vielversprechender Hinweis darauf, dass ISM001-055 ein neues Therapeutikum darstellen könnte.“ Option für Patienten. Unsere Phase IIa in den USA rekrutiert aktiv Patienten“, sagte Toby M. Maher, MD, PhD, ein führender Experte für interstitielle Lungenerkrankungen und Forscher der Studie.

„Letztes Jahr Ich habe einen Vortrag darüber gehalten, wie generative KI bei der End-to-End-Arzneimittelentwicklung von der Krankheitsmodellierung und Zielidentifizierung bis hin zur Generierung neuartiger Arzneimittel mit den gewünschten Eigenschaften und deren gezielter Anwendung auf eine bestimmte Krankheit helfen kann. Ich habe Insilicos TRAF2 und NCK-Interaktion eingesetzt Kinase (TNIK)-Inhibitor als Fallstudie, die von 0 in die Phase I übergeht. Die Tatsache, dass dasselbe Medikament in einer Phase-IIa-Studie neben der Sicherheit auch Wirksamkeit zeigte, ist außergewöhnlich und stellt eine echte Premiere in dieser neuen Ära der KI-gestützten Arzneimittelentwicklung dar ,“ sagte Michael Levitt, PhD, Nobelpreisträger für Chemie 2013.

„Bei all dem Hype, der das Potenzial generativer KI in der Arzneimittelforschung und vielen anderen potenziellen Anwendungen umgibt, ist es spannend, die Dosisabhängigkeit von ISM001-055 in der klinischen Phase-IIa-IPF-Studie von Insilico Medicine zu sehen. Das ist ein starker Beweis dafür.“ „Das Medikament ist wirklich wirksam und wir werden auch in zukünftigen Studien positive Ergebnisse sehen“, sagte Charles Cantor, PhD, ein renommierter Genetiker und Berater des Unternehmens seit 2014.

„Das sind großartige Neuigkeiten für.“ „Die Tatsache, dass dieses Molekül sicher ist und eine dosisabhängige Reaktion zeigt, bedeutet, dass es grünes Licht für weitere Studien gibt“, sagte Alan Aspuru-Guzik , PhD, Professor für Chemie und Informatik an der University of Toronto und CIFAR AI Chair am Vector Institute.

„Dieses Studienergebnis stellt einen entscheidenden Meilenstein in der KI-gestützten Arzneimittelforschung und in meinem bisherigen Leben dar“, sagte Alex Zhavoronkov, PhD, Co-CEO von Insilico Medicine. „Obwohl wir davon ausgingen, dass das Medikament sicher ist, hatten wir nicht damit gerechnet, nach so kurzer Dosierungsdauer ein derart klares dosisabhängiges Wirksamkeitssignal zu sehen. IPF ist eine sehr vielfältige Krankheit und es kommt sehr selten vor, dass sich die FVC verbessert. Bei uns Mit dem neuartigen TNIK-Inhibitor haben wir versucht, einen unserer Meinung nach gemeinsamen Mechanismus bei fibrotischen Erkrankungen und beim Altern zu verfolgen, um das Potenzial zur Indikationserweiterung zu maximieren.“

„Ich freue mich, dass ISM001-055 eine offensichtliche klinische Wirksamkeit gezeigt hat.“ Bei IPF-Patienten in nur dreimonatiger Behandlung sind diese klinischen Daten sicherlich ermutigend und liefern die klinische Validierung der KI-gestützten Arzneimittelforschung und -entwicklung sowohl für neuartige Targets als auch für neuartige Moleküle“, sagte Feng Ren, PhD, Co-CEO und CSO von Insilico Medicine. „Dies ist ein bedeutender Meilenstein für Insilico Medicine und die KI-gesteuerte Arzneimittelforschungsbranche. Der Meilenstein wurde durch den Beitrag sowohl der Fähigkeiten unserer proprietären generativen KI-Plattform als auch der Bemühungen unseres multidisziplinären F&E-Teams erreicht. Wir werden uns weiterhin voll und ganz engagieren bahnbrechende Lösungen zum Wohle der Patienten weltweit bereitzustellen.“

Nach den positiven Ergebnissen dieser Phase-IIa-Studie wird Insilico Medicine die Regulierungsbehörden mit der Erörterung des Designs einer Phase-IIb-Studie beauftragen. Das Unternehmen möchte längere Behandlungsdauern und größere Patientenkohorten erkunden, um das therapeutische Potenzial von ISM001-055 bei IPF weiter zu untersuchen.

Über ISM001-055 und TNIK

ISM001-055 ist ein potenziell erstes kleines Molekül seiner Klasse, das auf TNIK abzielt und generative KI nutzt. Bei IPF führt die Aktivierung von TNIK zu einer pathologischen Fibrose in der Lunge und trägt so zum fortschreitenden Rückgang der Lungenfunktion bei. Durch die Hemmung von TNIK zielt ISM001-055 darauf ab, fibrotische Prozesse zu stoppen oder umzukehren, und bietet so eine krankheitsmodifizierende Behandlung für Patienten mit IPF. Im Februar 2023 erhielt ISM001-055 von der FDA den Orphan-Drug-Status zur Behandlung von idiopathischer Lungenfibrose.

Über die Phase-IIa-Studie

Die doppelblinde, placebokontrollierte klinische Phase-IIa-Studie (NCT05938920) bewertete die Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik und vorläufige Wirksamkeit der 12-wöchigen oralen ISM001-055-Dosierung bei 71 Probanden mit IPF. Patienten aus 21 Standorten wurden in vier parallele Kohorten randomisiert: 30 mg einmal täglich, 30 mg zweimal täglich, 60 mg einmal täglich und Placebo. Vorläufige Ergebnisse der Studie zeigen, dass ISM001-055 ein gutes Sicherheitsprofil und einen guten Dosis-Wirkungs-Trend bei der Lungenfunktion bei IPF-Patienten zeigte.

Über idiopathische Lungenfibrose (IPF)

Idiopathische Lungenfibrose (IPF) ist eine chronische, vernarbende Lungenerkrankung, die durch einen fortschreitenden und irreversiblen Rückgang der Lungenfunktion gekennzeichnet ist. IPF betrifft weltweit etwa 5 Millionen Menschen und hat eine schlechte Prognose mit einer mittleren Überlebenszeit von 3 bis 4 Jahren. Aktuelle Behandlungen, einschließlich antifibrotischer Medikamente, können das Fortschreiten der Krankheit zwar verlangsamen, aber weder aufhalten noch umkehren, so dass ein erheblicher ungedeckter Bedarf an wirksameren, krankheitsmodifizierenden Therapien besteht. IPF ist eine altersbedingte Erkrankung, deren durchschnittliches Erkrankungsalter typischerweise zwischen 60 und 70 Jahren liegt und die am häufigsten bei älteren Erwachsenen diagnostiziert wird. Die Krankheit ist bei Personen unter 50 Jahren selten.

Über Insilico Medicine

Insilico Medicine, ein globales Biotechnologieunternehmen im klinischen Stadium, das auf generativer KI basiert, verbindet Biologie, Chemie und klinische Studienanalyse mithilfe von KI-Systemen der nächsten Generation. Das Unternehmen hat KI-Plattformen entwickelt, die tiefe generative Modelle, Reinforcement Learning, Transformatoren und andere moderne Techniken des maschinellen Lernens nutzen, um die Entdeckung neuartiger Ziele und die Generierung neuartiger molekularer Strukturen zu unterstützen. Insilico Medicine entwickelt bahnbrechende Lösungen zur Entdeckung und Entwicklung innovativer Medikamente gegen Krebs, Fibrose, Immunität, Erkrankungen des Zentralnervensystems, Infektionskrankheiten, Autoimmunerkrankungen und altersbedingte Krankheiten.

QUELLE Insilico Medicine

Gesendet : 2024-09-20 00:00

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