Insilico Medicine informa resultados positivos de fase IIa para ISM001-055, un nuevo tratamiento farmacológico de primera clase para la fibrosis pulmonar idiopática (FPI) diseñado con IA generativa

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CAMBRIDGE, Massachusetts, 18 de septiembre de 2024. Insilico Medicine, una empresa de descubrimiento de fármacos impulsada por IA generativa en etapa clínica, anunció resultados preliminares positivos de su ensayo clínico de fase IIa que evalúa ISM001-055. ISM001-055 es una molécula pequeña, la primera en su clase, dirigida a TNIK (quinasa que interactúa con Traf2 y Nck) y fue diseñada utilizando IA generativa para tratar la fibrosis pulmonar idiopática (FPI). El estudio cumplió tanto su criterio de valoración principal de seguridad como sus criterios de valoración secundarios de eficacia, demostrando una respuesta dosis-dependiente en la capacidad vital forzada (FVC), una medida crítica de la función pulmonar en pacientes con FPI.

La plataforma de IA patentada de Insilico facilitó Identificación de objetivos y diseño molecular de ISM001-055. Su desarrollo se describió recientemente en un artículo de Nature Biotechnology de marzo de 2024, que detallaba la identificación de TNIK como un nuevo objetivo terapéutico en la FPI y el diseño posterior ISM001-055. Este documento integral mostró la evaluación preclínica de ISM001-055 y los estudios clínicos positivos de Fase 0 y Fase I que justifican el potencial de esta intervención como agente modificador de la enfermedad de la FPI.

El estudio de fase IIa de ISM001-055 (NCT05938920) fue un ensayo aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo que inscribió a 71 pacientes con FPI en 21 sitios en China. Los pacientes fueron asignados al azar para recibir placebo, 30 mg una vez al día (QD), 30 mg dos veces al día (BID) o 60 mg una vez al día durante 12 semanas. La inscripción de pacientes se inició en abril de 2023 y la última visita de seguimiento del sujeto se completó en agosto de 2024. Un ensayo clínico paralelo de fase IIa (NCT05975983) en los EE. UU. está en curso y está inscribiendo pacientes de forma activa.

En este estudio de Fase IIa de 12 semanas, ISM001-055 alcanzó su criterio de valoración principal de seguridad y tolerabilidad en todos los niveles de dosis.

También se informaron resultados positivos para el criterio de valoración secundario de eficacia, en el que se observó una mejora de la FVC dependiente de la dosis. Los pacientes que recibieron 60 mg una vez al día de ISM001-055 demostraron la mayor mejora en la FVC.

Los datos principales completos se publicarán en la próxima conferencia médica y los resultados de los ensayos clínicos se enviarán para su publicación en una revista revisada por pares.

"Estos resultados son muy alentadores, particularmente la respuesta dosis dependiente en FVC. La FPI es una enfermedad devastadora, y ver mejoras en la función pulmonar en sólo 12 semanas de tratamiento es una indicación prometedora de que ISM001-055 puede proporcionar una nueva terapia opción para los pacientes. Nuestra Fase IIa en los EE. UU. está reclutando pacientes activamente", afirmó Toby M. Maher, MD, PhD, un destacado experto en enfermedad pulmonar intersticial e investigador del ensayo.

"El año pasado. , presenté una conferencia sobre cómo la IA generativa puede ayudar con el descubrimiento de fármacos de un extremo a otro, desde el modelado de enfermedades y la identificación de objetivos hasta la generación de nuevos fármacos con las propiedades deseadas y su uso para una enfermedad específica. Utilicé la interacción TRAF2 y NCK de Insilico. inhibidor de la quinasa (TNIK) como estudio de caso que va de 0 a la Fase I. El hecho de que este mismo fármaco haya demostrado eficacia además de seguridad en un estudio de Fase IIa es extraordinario y representa una verdadera novedad en esta nueva era de descubrimiento de fármacos impulsado por la IA. ", afirmó Michael Levitt, PhD, Premio Nobel de Química 2013.

"Con todo el revuelo que rodea el potencial de la IA generativa en el descubrimiento de fármacos y muchas otras aplicaciones potenciales, es emocionante ver la dependencia de la dosis de ISM001-055 en el ensayo clínico de fase IIa IPF de Insilico Medicine. Esta es una fuerte evidencia de que "El fármaco es realmente eficaz y se seguirán viendo resultados favorables en ensayos futuros", afirmó Charles Cantor, PhD, un renombrado genetista y asesor de la empresa desde 2014.

"Esta es una gran noticia para el campo de la IA para el descubrimiento de fármacos. El hecho de que esta molécula sea segura y tenga una respuesta dependiente de la dosis significa que hay luz verde para más estudios. Tengo esperanzas de que continúe su camino para marcar la diferencia", afirmó Alan Aspuru-Guzik. , PhD, Profesor de Química e Informática en la Universidad de Toronto y Cátedra CIFAR AI en el Vector Institute.

"El resultado de este estudio representa un hito fundamental en el descubrimiento de fármacos impulsado por IA y en mi vida hasta la fecha", afirmó Alex Zhavoronkov, PhD, codirector ejecutivo de Insilico Medicine. "Si bien esperábamos que el fármaco fuera seguro, no esperábamos ver una señal de eficacia dependiente de la dosis tan clara después de un período de dosificación tan corto. La FPI es una enfermedad muy diversa y es muy raro ver una mejora en la FVC. Con nuestro nuevo inhibidor de TNIK, intentamos buscar lo que creemos que es un mecanismo común en las enfermedades fibróticas y en el envejecimiento para maximizar el potencial de expansión de la indicación".

"Estoy entusiasmado de ver que ISM001-055 demostró una eficacia clínica obvia. en pacientes con FPI en un tratamiento de solo 3 meses, aunque preliminares, estos datos clínicos son ciertamente alentadores y proporcionan la validación clínica de la investigación y el desarrollo de fármacos impulsados ​​por IA tanto para nuevos objetivos como para nuevas moléculas", dijo Feng Ren, PhD, codirector ejecutivo y CSO de Medicina Insilico. "Este es un hito importante para Insilico Medicine y la industria del descubrimiento de fármacos impulsada por la IA. El hito se logra gracias a la contribución tanto de las capacidades de nuestra plataforma de IA generativa patentada como de los esfuerzos de nuestro equipo multidisciplinario de I+D. Continuaremos comprometiéndonos plenamente proporcionar soluciones innovadoras para el beneficio de los pacientes en todo el mundo."

Tras los resultados positivos de este ensayo de Fase IIa, Insilico Medicine involucrará a las autoridades reguladoras para discutir el diseño de un estudio de Fase IIb. La empresa tiene como objetivo explorar duraciones de tratamiento prolongadas y cohortes de pacientes más grandes para investigar más a fondo el potencial terapéutico de ISM001-055 en la FPI.

Acerca de ISM001-055 y TNIK

ISM001-055 es una molécula pequeña potencialmente primera en su clase dirigida a TNIK que utiliza IA generativa. En la FPI, la activación de TNIK provoca fibrosis patológica en los pulmones, lo que contribuye a la disminución progresiva de la función pulmonar. Al inhibir TNIK, ISM001-055 tiene como objetivo detener o revertir los procesos fibróticos, ofreciendo un tratamiento modificador de la enfermedad para pacientes con FPI. En febrero de 2023, ISM001-055 recibió la designación de medicamento huérfano de la FDA para el tratamiento de la fibrosis pulmonar idiopática.

Acerca del estudio de fase IIa

El ensayo clínico de fase IIa, doble ciego y controlado con placebo (NCT05938920) evaluó la seguridad, tolerabilidad, farmacocinética y eficacia preliminar de la dosis oral de ISM001-055 durante 12 semanas en 71 sujetos con FPI. Los pacientes de 21 sitios fueron asignados al azar en cuatro cohortes paralelas: 30 mg una vez al día, 30 mg dos veces al día, 60 mg una vez al día y placebo. Los resultados preliminares del estudio muestran que ISM001-055 demostró un buen perfil de seguridad y una tendencia dosis-respuesta en la función pulmonar en pacientes con FPI.

Acerca de la fibrosis pulmonar idiopática (FPI)

La fibrosis pulmonar idiopática (FPI) es una enfermedad pulmonar crónica y cicatrizante caracterizada por una disminución progresiva e irreversible de la función pulmonar. La FPI, que afecta a aproximadamente 5 millones de personas en todo el mundo, tiene un mal pronóstico, con una mediana de supervivencia de 3 a 4 años. Los tratamientos actuales, incluidos los fármacos antifibróticos, pueden retardar la progresión de la enfermedad pero no detenerla ni revertirla, lo que deja una importante necesidad insatisfecha de terapias más eficaces que modifiquen la enfermedad. La FPI es una enfermedad relacionada con la edad, con una edad promedio de aparición típicamente entre 60 y 70 años, y se diagnostica con mayor frecuencia en adultos mayores. La enfermedad es poco común en personas menores de 50 años.

Acerca de Insilico Medicine

Insilico Medicine, una empresa global de biotecnología en etapa clínica impulsada por IA generativa, conecta la biología, la química y el análisis de ensayos clínicos utilizando sistemas de IA de próxima generación. La compañía ha desarrollado plataformas de inteligencia artificial que utilizan modelos generativos profundos, aprendizaje por refuerzo, transformadores y otras técnicas modernas de aprendizaje automático para ayudar al descubrimiento de nuevos objetivos y la generación de nuevas estructuras moleculares. Insilico Medicine está desarrollando soluciones innovadoras para descubrir y desarrollar medicamentos innovadores para el cáncer, la fibrosis, la inmunidad, las enfermedades del sistema nervioso central, las enfermedades infecciosas, las enfermedades autoinmunes y las enfermedades relacionadas con el envejecimiento.

FUENTE Insilico Medicine

Al corriente : 2024-09-20 00:00

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