Insilico Medicine annonce des résultats positifs de phase IIa pour ISM001-055, un nouveau traitement médicamenteux de première classe pour la fibrose pulmonaire idiopathique (FPI) conçu à l'aide de l'IA générative

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CAMBRIDGE, Massachusetts, 18 septembre 2024. Insilico Medicine, une société de découverte de médicaments générative basée sur l'IA au stade clinique, a annoncé les résultats préliminaires positifs de son essai clinique de phase IIa évaluant l'ISM001-055. ISM001-055 est une petite molécule de première classe ciblant la TNIK (kinase interagissant avec Traf2 et Nck) et a été conçue en utilisant l'IA générative pour traiter la fibrose pulmonaire idiopathique (FPI). L'étude a atteint à la fois son critère principal d'innocuité et ses critères secondaires d'efficacité, démontrant une réponse dose-dépendante de la capacité vitale forcée (CVF), une mesure critique de la fonction pulmonaire chez les patients atteints de FPI.

La plateforme d'IA exclusive d'Insilico a facilité Identification de la cible et conception moléculaire de l'ISM001-055. Son développement a été récemment décrit dans un article de Nature Biotechnology de mars 2024, qui détaillait l'identification de TNIK en tant que nouvelle cible thérapeutique dans la conception ultérieure de l'IPF et de l'ISM001-055. Cet article complet présente l'évaluation préclinique de l'ISM001-055 et les études cliniques positives de phase 0 et de phase I justifiant le potentiel de cette intervention en tant qu'agent modificateur de la maladie pour la FPI.

L'étude de phase IIa d'ISM001-055 (NCT05938920) était un essai randomisé, en double aveugle, contrôlé par placebo, qui a recruté 71 patients atteints de FPI sur 21 sites en Chine. Les patients ont été randomisés pour recevoir soit un placebo, 30 mg une fois par jour (QD), 30 mg deux fois par jour (BID) ou 60 mg QD pendant 12 semaines. Le recrutement des patients a débuté en avril 2023 et la visite de suivi du dernier sujet s'est terminée en août 2024. Un essai clinique parallèle de phase IIa (NCT05975983) aux États-Unis est en cours et recrute activement des patients.

Dans cette étude de phase IIa d'une durée de 12 semaines, l'ISM001-055 a atteint son critère d'évaluation principal de sécurité et de tolérabilité à tous les niveaux de dose.

Des résultats positifs ont également été rapportés pour le critère secondaire d'efficacité, dans lequel une amélioration de la CVF dépendante de la dose a été observée. Les patients recevant 60 mg une fois par jour d'ISM001-055 ont démontré la plus grande amélioration de la CVF.

Les principales données complètes seront publiées lors de la prochaine conférence médicale et les résultats des essais cliniques seront soumis pour publication dans une revue à comité de lecture.

"Ces résultats sont très encourageants, en particulier la réponse dose-dépendante dans la CVF. La FPI est une maladie dévastatrice, et constater des améliorations de la fonction pulmonaire en seulement 12 semaines de traitement est une indication prometteuse selon laquelle ISM001-055 pourrait fournir un nouveau traitement thérapeutique. "L'année dernière, notre phase IIa aux États-Unis recrute activement des patients", a déclaré Toby M. Maher, MD, PhD, un expert reconnu dans le domaine des maladies pulmonaires interstitielles.

"L'année dernière , j'ai présenté une conférence sur la manière dont l'IA générative peut aider à la découverte de médicaments de bout en bout, depuis la modélisation de maladies et l'identification de cibles jusqu'à la génération de nouveaux médicaments dotés des propriétés souhaitées et leur utilisation pour une maladie spécifique. J'ai utilisé le TRAF2 et l'interaction NCK d'Insilico. kinase (TNIK) comme étude de cas allant de 0 à la phase I. Le fait que ce même médicament ait démontré son efficacité en plus de sa sécurité dans une étude de phase IIa est extraordinaire et représente une véritable première dans cette nouvelle ère de découverte de médicaments basée sur l'IA. ", a déclaré Michael Levitt, PhD, lauréat du prix Nobel de chimie 2013.

"Avec tout le battage médiatique qui entoure le potentiel de l'IA générative dans la découverte de médicaments et de nombreuses autres applications potentielles, il est passionnant de constater la dépendance à la dose de l'ISM001-055 dans l'essai clinique de phase IIa IPF d'Insilico Medicine. Il s'agit d'une preuve solide que le médicament est vraiment efficace et que des résultats favorables continueront d'être observés dans les essais futurs", a déclaré Charles Cantor, PhD, généticien renommé et conseiller de la société depuis 2014.

"C'est une excellente nouvelle pour le domaine de l'IA pour la découverte de médicaments. Le fait que cette molécule soit sûre et ait une réponse dépendante de la dose signifie qu'il y a un feu vert pour des études plus approfondies, j'espère qu'elle continuera à faire la différence », a déclaré Alan Aspuru-Guzik. , PhD, professeur de chimie et d'informatique à l'Université de Toronto et titulaire de la chaire CIFAR en IA au Vector Institute.

« Les résultats de cette étude représentent une étape cruciale dans la découverte de médicaments basée sur l'IA et dans ma vie jusqu'à présent », a déclaré Alex Zhavoronkov, PhD, co-PDG d'Insilico Medicine. « Même si nous nous attendions à ce que le médicament soit sûr, nous ne nous attendions pas à voir un signal d'efficacité dose-dépendant aussi clair après une période de dosage aussi courte. La FPI est une maladie très diversifiée et il est très rare de constater une amélioration de la CVF. nouvel inhibiteur du TNIK, nous avons tenté de nous attaquer à ce que nous pensons être un mécanisme courant dans les maladies fibrotiques et dans le vieillissement afin de maximiser le potentiel d'expansion des indications. "

" Je suis ravi de voir qu'ISM001-055 a démontré une efficacité clinique évidente. chez les patients atteints de FPI en seulement 3 mois de traitement. Bien que préliminaires, ces données cliniques sont certainement encourageantes et fournissent la validation clinique de la R&D de médicaments basée sur l'IA pour une nouvelle cible et une nouvelle molécule », a déclaré Feng Ren, PhD, co-PDG et. CSO de Médecine Insilico. " Il s'agit d'une étape importante pour Insilico Medicine et l'industrie de la découverte de médicaments basée sur l'IA. Cette étape est franchie grâce à la contribution des capacités de notre plateforme exclusive d'IA générative et aux efforts de notre équipe R&D multidisciplinaire. Nous continuerons à nous engager pleinement pour fournir des solutions révolutionnaires au bénéfice des patients du monde entier."

Suite aux résultats positifs de cet essai de phase IIa, Insilico Medicine engagera les autorités réglementaires pour discuter de la conception d'une étude de phase IIb. La société vise à explorer des durées de traitement prolongées et des cohortes de patients plus larges pour étudier plus en profondeur le potentiel thérapeutique de l'ISM001-055 dans la FPI.

À propos d'ISM001-055 et de TNIK

ISM001-055 est une petite molécule potentiellement première de sa classe ciblant TNIK en utilisant l'IA générative. Dans la FPI, l’activation du TNIK entraîne une fibrose pathologique dans les poumons, contribuant au déclin progressif de la fonction pulmonaire. En inhibant le TNIK, ISM001-055 vise à arrêter ou inverser les processus fibrotiques, offrant ainsi un traitement modificateur de la maladie aux patients atteints de FPI. En février 2023, l'ISM001-055 a reçu la désignation de médicament orphelin de la FDA pour le traitement de la fibrose pulmonaire idiopathique.

À propos de l'étude de phase IIa

L'essai clinique de phase IIa en double aveugle et contrôlé par placebo (NCT05938920) a évalué l'innocuité, la tolérabilité, la pharmacocinétique et l'efficacité préliminaire d'une dose orale d'ISM001-055 pendant 12 semaines chez 71 sujets atteints de FPI. Les patients de 21 sites ont été randomisés en quatre cohortes parallèles : 30 mg une fois par jour, 30 mg deux fois par jour, 60 mg une fois par jour et un placebo. Les résultats préliminaires de l'étude montrent qu'ISM001-055 a démontré un bon profil d'innocuité et une tendance dose-réponse dans la fonction pulmonaire chez les patients atteints de FPI.

À propos de la fibrose pulmonaire idiopathique (FPI)

La fibrose pulmonaire idiopathique (FPI) est une maladie pulmonaire chronique et cicatricielle caractérisée par un déclin progressif et irréversible de la fonction pulmonaire. Touchant environ 5 millions de personnes dans le monde, la FPI est de mauvais pronostic, avec une survie médiane de 3 à 4 ans. Les traitements actuels, y compris les médicaments antifibrotiques, peuvent ralentir la progression de la maladie, mais ne l’arrêtent ni ne l’inversent, ce qui laisse un besoin non satisfait important de thérapies modificatrices de la maladie plus efficaces. La FPI est une maladie liée à l'âge, dont l'âge moyen d'apparition se situe généralement entre 60 et 70 ans, et elle est le plus souvent diagnostiquée chez les personnes âgées. La maladie est rare chez les personnes de moins de 50 ans.

À propos d'Insilico Medicine

Insilico Medicine, une entreprise mondiale de biotechnologie au stade clinique alimentée par l'IA générative, connecte la biologie, la chimie et l'analyse des essais cliniques à l'aide de systèmes d'IA de nouvelle génération. La société a développé des plates-formes d'IA qui utilisent des modèles génératifs approfondis, l'apprentissage par renforcement, des transformateurs et d'autres techniques modernes d'apprentissage automatique pour faciliter la découverte de nouvelles cibles et la génération de nouvelles structures moléculaires. Insilico Medicine développe des solutions révolutionnaires pour découvrir et développer des médicaments innovants contre le cancer, la fibrose, l'immunité, les maladies du système nerveux central, les maladies infectieuses, les maladies auto-immunes et les maladies liées au vieillissement.

SOURCE Insilico Medicine

Publié : 2024-09-20 00:00

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