Insilico Medicine riporta risultati positivi di Fase IIa per ISM001-055, un nuovo trattamento farmacologico di prima classe per la fibrosi polmonare idiopatica (IPF) progettato utilizzando l'intelligenza artificiale generativa

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CAMBRIDGE, Massachusetts, 18 settembre 2024. Insilico Medicine, una società di scoperta farmaceutica generativa basata sull'intelligenza artificiale in fase clinica, ha annunciato risultati preliminari positivi del suo studio clinico di Fase IIa che valuta ISM001-055. ISM001-055 è una piccola molecola prima della classe che prende di mira TNIK (chinasi interagente con Traf2 e Nck) ed è stata progettata utilizzando l'intelligenza artificiale generativa per trattare la fibrosi polmonare idiopatica (IPF). Lo studio ha raggiunto sia il suo endpoint primario di sicurezza che i suoi endpoint secondari di efficacia, dimostrando una risposta dose-dipendente nella capacità vitale forzata (FVC), una misura critica della funzione polmonare nei pazienti con IPF.

La piattaforma AI proprietaria di Insilico ha facilitato Identificazione del target e progettazione molecolare di ISM001-055. Il suo sviluppo è stato recentemente descritto in un articolo di Nature Biotechnology del marzo 2024, che descriveva dettagliatamente l'identificazione di TNIK come nuovo bersaglio terapeutico nell'IPF e nella successiva progettazione ISM001-055. Questo documento completo ha presentato la valutazione preclinica di ISM001-055 e gli studi clinici positivi di Fase 0 e Fase I che giustificano il potenziale di questo intervento come agente modificante la malattia per l'IPF.

Lo studio di Fase IIa ISM001-055 (NCT05938920) era uno studio randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo che ha arruolato 71 pazienti affetti da IPF in 21 centri in Cina. I pazienti sono stati randomizzati a ricevere placebo, 30 mg una volta al giorno (QD), 30 mg due volte al giorno (BID) o 60 mg QD per 12 settimane. L'arruolamento dei pazienti è stato avviato nell'aprile 2023 e la visita di follow-up dell'ultimo soggetto è stata completata nell'agosto 2024. Uno studio clinico parallelo di Fase IIa (NCT05975983) negli Stati Uniti è in corso e sta arruolando attivamente i pazienti.

In questo studio di Fase IIa di 12 settimane, ISM001-055 ha raggiunto il suo endpoint primario di sicurezza e tollerabilità a tutti i livelli di dose.

Sono stati riportati risultati positivi anche per l'endpoint secondario di efficacia, in cui è stato osservato un miglioramento della CVF dose-dipendente. I pazienti che hanno ricevuto 60 mg una volta al giorno di ISM001-055 hanno dimostrato il miglioramento maggiore nella FVC.

I dati completi saranno rilasciati alla prossima conferenza medica e i risultati degli studi clinici saranno presentati per la pubblicazione in una rivista sottoposta a revisione paritaria.

"Questi risultati sono molto incoraggianti, in particolare la risposta dose-dipendente nella FVC. L'IPF è una malattia devastante e vedere miglioramenti nella funzione polmonare in sole 12 settimane di trattamento è un'indicazione promettente del fatto che ISM001-055 può fornire una nuova terapia un'opzione per i pazienti. La nostra Fase IIa negli Stati Uniti sta reclutando attivamente pazienti", ha affermato Toby M. Maher, MD, PhD, uno dei massimi esperti di malattie polmonari interstiziali e ricercatore nello studio.

"L'anno scorso , ho presentato una conferenza su come l'intelligenza artificiale generativa può aiutare nella scoperta di farmaci end-to-end, dalla modellazione della malattia e l'identificazione del bersaglio alla generazione di nuovi farmaci con le proprietà desiderate e al loro utilizzo per una malattia specifica. Ho utilizzato TRAF2 di Insilico e l'interazione NCK chinasi (TNIK) come caso di studio che passa dallo stadio 0 alla Fase I. Il fatto che questo stesso farmaco abbia dimostrato efficacia oltre alla sicurezza in uno studio di Fase IIa è straordinario e rappresenta una vera novità in questa nuova era di scoperta di farmaci basati sull'intelligenza artificiale ," ha affermato Michael Levitt, PhD, premio Nobel per la chimica nel 2013.

"Con tutto il clamore che circonda il potenziale dell'intelligenza artificiale generativa nella scoperta di farmaci e in molte altre potenziali applicazioni, è entusiasmante vedere la dipendenza dalla dose di ISM001-055 nello studio clinico di fase IIa sull'IPF di Insilico Medicine. Questa è una prova evidente che il farmaco è veramente efficace e risultati favorevoli continueranno a essere osservati negli studi futuri", ha affermato Charles Cantor, PhD, rinomato genetista e consulente dell'azienda dal 2014.

"Questa è un'ottima notizia per il campo dell'intelligenza artificiale per la scoperta di farmaci. Il fatto che questa molecola sia sicura e abbia una risposta dose-dipendente significa che c'è il via libera per ulteriori studi, spero che continui il suo percorso per fare la differenza", ha affermato Alan Aspuru-Guzik , PhD, professore di chimica e informatica presso l'Università di Toronto e cattedra CIFAR AI presso il Vector Institute.

"I risultati di questo studio rappresentano una pietra miliare fondamentale nella scoperta di farmaci basati sull'intelligenza artificiale e nella mia vita fino ad oggi", ha affermato Alex Zhavoronkov, PhD, co-CEO di Insilico Medicine. "Anche se ci aspettavamo che il farmaco fosse sicuro, non ci aspettavamo di vedere un segnale di efficacia dose-dipendente così chiaro dopo un periodo di dosaggio così breve. L'IPF è una malattia molto diversificata ed è molto raro vedere un miglioramento della FVC. Con il nostro nuovo inibitore del TNIK, abbiamo tentato di perseguire quello che riteniamo sia un meccanismo comune nelle malattie fibrotiche e nell'invecchiamento per massimizzare il potenziale di espansione delle indicazioni."

"Sono entusiasta di vedere che ISM001-055 ha dimostrato un'evidente efficacia clinica nei pazienti con IPF in soli 3 mesi di trattamento, sebbene preliminari, questi dati clinici sono certamente incoraggianti e forniscono la validazione clinica della ricerca e sviluppo di farmaci basati sull'intelligenza artificiale sia per nuovi bersagli che per nuove molecole", ha affermato Feng Ren, PhD, co-CEO e. CSO di Medicina Insilico. "Si tratta di un traguardo significativo per Insilico Medicine e per l'industria della scoperta farmaceutica guidata dall'intelligenza artificiale. Il traguardo è stato raggiunto grazie al contributo sia delle capacità della nostra piattaforma proprietaria di intelligenza artificiale generativa sia degli sforzi del nostro team multidisciplinare di ricerca e sviluppo. Continueremo a impegnarci pienamente per fornire soluzioni rivoluzionarie a beneficio dei pazienti a livello globale."

A seguito dei risultati positivi di questo studio di Fase IIa, Insilico Medicine coinvolgerà le autorità regolatorie per discutere la progettazione di uno studio di Fase IIb. L'azienda mira a esplorare durate di trattamento estese e coorti di pazienti più ampie per studiare ulteriormente il potenziale terapeutico di ISM001-055 nell'IPF.

Informazioni su ISM001-055 e TNIK

ISM001-055 è una piccola molecola potenzialmente prima della sua classe che prende di mira TNIK utilizzando l'intelligenza artificiale generativa. Nell’IPF, l’attivazione di TNIK determina la fibrosi patologica nei polmoni, contribuendo al progressivo declino della funzione polmonare. Inibendo TNIK, ISM001-055 mira ad arrestare o invertire i processi fibrotici, offrendo un trattamento modificante la malattia per i pazienti affetti da IPF. Nel febbraio 2023, ISM001-055 ha ricevuto la designazione di farmaco orfano dalla FDA per il trattamento della fibrosi polmonare idiopatica.

Informazioni sullo studio di Fase IIa

Lo studio clinico di Fase IIa in doppio cieco, controllato con placebo (NCT05938920) ha valutato la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica e l'efficacia preliminare del dosaggio orale di ISM001-055 per 12 settimane in 71 soggetti con IPF. I pazienti provenienti da 21 centri sono stati randomizzati in quattro coorti parallele: 30 mg una volta al giorno, 30 mg due volte al giorno, 60 mg una volta al giorno e placebo. I risultati preliminari dello studio mostrano che l'ISM001-055 ha dimostrato un buon profilo di sicurezza e un buon andamento dose-risposta nella funzione polmonare nei pazienti con IPF.

Informazioni sulla fibrosi polmonare idiopatica (IPF)

La fibrosi polmonare idiopatica (IPF) è una malattia polmonare cronica e cicatrizzante, caratterizzata da un declino progressivo e irreversibile della funzione polmonare. Colpisce circa 5 milioni di persone in tutto il mondo, l’IPF ha una prognosi sfavorevole, con una sopravvivenza media di 3-4 anni. I trattamenti attuali, compresi i farmaci antifibrotici, possono rallentare la progressione della malattia ma non fermarla o invertirla, lasciando un significativo bisogno insoddisfatto di terapie più efficaci e modificanti la malattia. L’IPF è una malattia legata all’età, con un’età media di esordio tipicamente compresa tra 60 e 70 anni, ed è più comunemente diagnosticata negli anziani. La malattia è rara negli individui di età inferiore ai 50 anni.

Informazioni su Insilico Medicine

Insilico Medicine, un'azienda globale di biotecnologie in fase clinica basata sull'intelligenza artificiale generativa, collega biologia, chimica e analisi di studi clinici utilizzando sistemi di intelligenza artificiale di prossima generazione. L’azienda ha sviluppato piattaforme di intelligenza artificiale che utilizzano modelli generativi profondi, apprendimento di rinforzo, trasformatori e altre moderne tecniche di apprendimento automatico per assistere nella scoperta di nuovi bersagli e nella generazione di nuove strutture molecolari. Insilico Medicine sta sviluppando soluzioni rivoluzionarie per scoprire e sviluppare farmaci innovativi per cancro, fibrosi, sistema immunitario, malattie del sistema nervoso centrale, malattie infettive, malattie autoimmuni e malattie legate all'invecchiamento.

FONTE Insilico Medicine

Pubblicato : 2024-09-20 00:00

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