Insilico Medicine が、生成 AI を使用して設計された特発性肺線維症 (IPF) の新規ファーストインクラス薬物治療である ISM001-055 の第 IIa 相良好な結果を報告

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マサチューセッツ州ケンブリッジ、2024 年 9 月 18 日。臨床段階の生成 AI 主導の創薬会社である Insilico Medicine は、ISM001-055 を評価する第 IIa 相臨床試験の肯定的な予備結果を発表しました。 ISM001-055 は、TNIK (Traf2 および Nck 相互作用キナーゼ) を標的とするファーストインクラスの小分子で、特発性肺線維症 (IPF) を治療するために生成 AI を利用して設計されました。この研究は、安全性の主要評価項目と副次的有効性評価項目の両方を満たし、IPF 患者の肺機能の重要な尺度である努力肺活量 (FVC) における用量依存的な反応を実証しました。

Insilico 独自の AI プラットフォームにより、 ISM001-055 のターゲットの同定と分子設計。その開発は最近、2024年3月のNature Biotechnology論文に記載されており、IPFおよびその後のISM001-055設計における新規治療標的としてのTNIKの同定が詳述されている。この包括的な論文では、ISM001-055 の前臨床評価と、IPF の疾患修飾剤としてのこの介入の可能性を正当化する肯定的なフェーズ 0 およびフェーズ I 臨床研究が紹介されました。

ISM001-055 の第 IIa 相試験 (NCT05938920) は、中国の 21 施設で 71 人の IPF 患者を登録した無作為化二重盲検プラセボ対照試験でした。患者は、プラセボ、30mgを1日1回（QD）、30mgを1日2回（BID）、または60mgをQDのいずれかを12週間投与する群に無作為に割り付けられた。患者の登録は2023年4月に開始され、最後の被験者のフォローアップ来院は2024年8月に完了した。米国では並行して第IIa相(NCT05975983)臨床試験が進行中であり、積極的に患者を登録している。

この 12 週間の第 IIa 相試験において、ISM001-055 はすべての用量レベルにわたって安全性と忍容性という主要評価項目を達成しました。

二次有効性評価項目についても肯定的な結果が報告され、用量依存的な FVC 改善が観察されました。 ISM001-055 を 60mg QD 投与した患者は、FVC の最大の改善を示しました。

完全なトップライン データは今後の医学会議で発表され、臨床試験結果は査読付き雑誌に掲載される予定です。

「これらの結果、特に FVC における用量依存性の反応は非常に心強いものです。IPF は壊滅的な疾患であり、わずか 12 週間の治療で肺機能の改善が見られたことは、ISM001-055 が新しい治療法を提供する可能性があるという有望な兆候です」米国における第 IIa 相試験では積極的に患者を募集しています」と、間質性肺疾患の第一人者でありこの試験の研究者でもあるトビー M. マーハー医学博士は昨年述べました。

、疾患モデリングや標的の特定から、望ましい特性を備えた新薬の生成、および特定の疾患への目的化に至るまで、生成 AI がエンドツーエンドの創薬にどのように役立つかについての講演を行いました。Insilico の TRAF2 と NCK 相互作用を使用しました。キナーゼ (TNIK) 阻害剤をゼロからフェーズ I までのケーススタディとして使用しました。この同じ薬剤がフェーズ IIa 試験で安全性に加えて有効性を実証したという事実は並外れたものであり、AI を活用した創薬のこの新時代における真の初を表しています。 」と、2013 年ノーベル化学賞受賞者のマイケル レビット博士は述べました。

「創薬における生成 AI の可能性やその他多くの応用可能性が誇大宣伝されている中、Insilico Medicine の第 IIa 相 IPF 臨床試験における ISM001-055 の用量依存性を見るのは興味深いことです。これは強力な証拠です。この薬は本当に効果があり、今後の試験でも良好な結果が継続して見られるだろう」と、著名な遺伝学者であり、2014 年から同社の顧問を務めるチャールズ・カンター博士は述べた。

「これは人類にとって素晴らしいニュースだ」この分子が安全であり、用量依存的な反応を示すという事実は、さらなる研究へのゴーサインがあることを意味しており、この分子が変化をもたらす方向に進むことを期待しています」とアラン・アスプル・グジク氏は語った。博士、トロント大学の化学およびコンピュータ サイエンスの教授、Vector Institute の CIFAR AI 委員長。

「この研究結果は、AI を利用した創薬と私のこれまでの人生における重要なマイルストーンを表しています」と、Insilico Medicine の共同 CEO、Alex Zhavoronkov 博士は述べています。 「私たちはこの薬が安全であることは予想していましたが、これほど短い投与期間後にこれほど明確な用量依存的な有効性シグナルが見られるとは予想していませんでした。IPFは非常に多様な疾患であり、FVCの改善が見られることは非常にまれです。新しい TNIK 阻害剤であるため、私たちは適応拡大の可能性を最大限に高めるために、線維性疾患と加齢に共通すると考えられるメカニズムを追求しようと試みました。」

「ISM001-055 が明白な臨床効果を示したことに興奮しています。」暫定的ではあるが、この臨床データは確かに心強いものであり、新規標的と新規分子の両方に対するAIを活用した医薬品研究開発の臨床的検証を提供する」と共同CEOのFeng Ren博士は述べた。インシリコ・メディシンのCSO。 「これは、Insilico Medicine と AI 主導の創薬業界にとって重要なマイルストーンです。このマイルストーンは、当社独自の生成 AI プラットフォームの機能と当社の学際的な研究開発チームの努力の両方の貢献により達成されました。当社は今後も全力で取り組んでまいります」世界中の患者の利益のために画期的なソリューションを提供することです。」

この第 IIa 相試験の良好な結果を受けて、Insilico Medicine は規制当局と協力して第 IIb 相試験の計画について議論する予定です。同社は、IPF における ISM001-055 の治療可能性をさらに調査するために、治療期間の延長とより大規模な患者コホートを検討することを目指しています。

ISM001-055 と TNIK について

ISM001-055 は、生成 AI を利用して TNIK を標的とするファーストインクラスの可能性のある小分子です。 IPFでは、TNIKの活性化により肺の病的線維化が促進され、肺機能の進行性低下に寄与します。 ISM001-055 は、TNIK を阻害することで線維化プロセスを停止または逆転させることを目的としており、IPF 患者に疾患修飾治療を提供します。 2023 年 2 月、ISM001-055 は特発性肺線維症の治療薬として FDA から希少疾病用医薬品指定を受けました。

第 IIa 相試験について

二重盲検プラセボ対照第 IIa 相臨床試験 (NCT05938920) では、IPF 患者 71 名を対象に ISM001-055 を 12 週間経口投与した場合の安全性、忍容性、薬物動態、予備有効性が評価されました。 21 施設の患者は、30mg QD、30mg BID、60mg QD、およびプラセボの 4 つの並行コホートに無作為に割り付けられました。研究の予備結果では、ISM001-055 が IPF 患者の肺機能において良好な安全性プロファイルと用量反応傾向を示したことが示されました。

特発性肺線維症 (IPF) について

特発性肺線維症 (IPF) は、肺機能の進行性かつ不可逆的な低下を特徴とする慢性の瘢痕性肺疾患です。世界中で約 500 万人が罹患している IPF は予後不良で、生存期間中央値は 3 ～ 4 年です。抗線維化薬を含む現在の治療法は、疾患の進行を遅らせることはできますが、進行を止めたり逆転させたりすることはできず、より効果的な疾患修飾療法に対する大きなニーズが依然として満たされていません。 IPF は加齢に関連した疾患であり、平均発症年齢は通常 60 ～ 70 歳であり、最も一般的には高齢者で診断されます。この病気は 50 歳未満の人ではまれです。

インシリコ医学について

Insilico Medicine は、生成 AI を活用した世界的な臨床段階のバイオテクノロジー企業で、次世代 AI システムを使用して生物学、化学、臨床試験分析を接続しています。同社は、深層生成モデル、強化学習、トランスフォーマー、その他の最新の機械学習技術を利用して、新しいターゲットの発見と新しい分子構造の生成を支援する AI プラットフォームを開発しました。 Insilico Medicine は、がん、線維症、免疫、中枢神経系疾患、感染症、自己免疫疾患、老化関連疾患に対する革新的な薬剤を発見および開発するための画期的なソリューションを開発しています。

出典 Insilico Medicine

投稿しました : 2024-09-20 00:00

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