Insilico Medicine ogłasza pozytywne wyniki fazy IIa dla ISM001-055, nowatorskiego, pierwszego w swojej klasie leku na idiopatyczne zwłóknienie płuc (IPF), opracowanego przy użyciu generatywnej sztucznej inteligencji

Śledź Drugslib na

CAMBRIDGE, Massachusetts, 18 września 2024 r. Insilico Medicine, firma zajmująca się odkrywaniem leków na etapie klinicznym w oparciu o generatywną sztuczną inteligencję, ogłosiła pozytywne wstępne wyniki badania klinicznego fazy IIa oceniającego ISM001-055. ISM001-055 to pierwsza w swojej klasie mała cząsteczka ukierunkowana na TNIK (kinaza oddziałująca z Traf2 i Nck) i została zaprojektowana z wykorzystaniem generatywnej sztucznej inteligencji do leczenia idiopatycznego zwłóknienia płuc (IPF). W badaniu osiągnięto zarówno pierwszorzędowy punkt końcowy dotyczący bezpieczeństwa, jak i drugorzędowy punkt końcowy dotyczący skuteczności, wykazując zależną od dawki odpowiedź w zakresie natężonej pojemności życiowej (FVC), krytycznej miary czynności płuc u pacjentów z IPF.

Zastrzeżona platforma AI firmy Insilico ułatwiła Identyfikacja celu i projekt molekularny ISM001-055. Jego rozwój opisano niedawno w artykule Nature Biotechnology z marca 2024 r., w którym szczegółowo opisano identyfikację TNIK jako nowego celu terapeutycznego w późniejszym projekcie IPF i ISM001-055. W tym obszernym artykule przedstawiono przedkliniczną ocenę ISM001-055 oraz pozytywne badania kliniczne fazy 0 i fazy I, uzasadniające potencjał tej interwencji jako środka modyfikującego przebieg choroby w przypadku IPF.

Badanie fazy IIa ISM001-055 (NCT05938920) było randomizowanym badaniem kontrolowanym placebo, prowadzonym metodą podwójnie ślepej próby, do którego włączono 71 pacjentów z IPF w 21 ośrodkach w Chinach. Pacjenci zostali losowo przydzieleni do grupy otrzymującej placebo w dawce 30 mg raz na dobę (QD), 30 mg dwa razy na dobę (BID) lub 60 mg raz na dobę przez 12 tygodni. Rejestrację pacjentów rozpoczęto w kwietniu 2023 r., a ostatnia wizyta kontrolna ostatniego uczestnika zakończyła się w sierpniu 2024 r. Równoległe badanie kliniczne fazy IIa (NCT05975983) w USA jest w toku i aktywnie włącza do niego pacjentów.

W tym 12-tygodniowym badaniu fazy IIa ISM001-055 osiągnął swój główny punkt końcowy dotyczący bezpieczeństwa i tolerancji we wszystkich poziomach dawek.

Dodatnie wyniki zgłoszono także dla drugorzędowego punktu końcowego dotyczącego skuteczności, w którym zaobserwowano zależną od dawki poprawę FVC. Największą poprawę FVC wykazali pacjenci otrzymujący 60 mg QD ISM001-055.

Pełne dane zostaną opublikowane na nadchodzącej konferencji medycznej, a wyniki badań klinicznych zostaną przedstawione do publikacji w recenzowanym czasopiśmie.

„Te wyniki są bardzo zachęcające, zwłaszcza odpowiedź zależna od dawki w FVC. IPF to wyniszczająca choroba, a zaobserwowanie poprawy czynności płuc w ciągu zaledwie 12 tygodni leczenia jest obiecującą wskazówką, że ISM001-055 może zapewnić nowy lek terapeutyczny opcja dla pacjentów. Nasza faza IIa w USA aktywnie rekrutuje pacjentów” – powiedział dr Toby M. Maher, wiodący ekspert w dziedzinie śródmiąższowej choroby płuc i badacz biorący udział w badaniu.

„W ubiegłym roku , wygłosiłem wykład na temat tego, jak generatywna sztuczna inteligencja może pomóc w kompleksowym odkrywaniu leków, począwszy od modelowania choroby i identyfikacji celu, aż do wytworzenia nowych leków o pożądanych właściwościach i przeznaczenia ich do konkretnej choroby. Wykorzystałem interakcje TRAF2 i NCK firmy Insilico inhibitor kinazy (TNIK) jako studium przypadku przechodzące od 0 do fazy I. Fakt, że ten sam lek wykazał skuteczność i bezpieczeństwo w badaniu fazy IIa, jest niezwykły i stanowi prawdziwe osiągnięcie w nowej erze odkrywania leków wykorzystujących sztuczną inteligencję ”- powiedział dr Michael Levitt, laureat Nagrody Nobla w dziedzinie chemii z 2013 r.

„Przy całym szumie wokół potencjału generatywnej sztucznej inteligencji w odkrywaniu leków i wielu innych potencjalnych zastosowaniach ekscytujące jest zobaczenie zależności od dawki ISM001-055 w badaniu klinicznym fazy IIa IPF firmy Insilico Medicine. Jest to mocny dowód na to, że lek jest naprawdę skuteczny i że pozytywne wyniki będą nadal widoczne w przyszłych badaniach” – powiedział dr Charles Cantor, uznany genetyk i doradca firmy od 2014 roku.

„To wspaniała wiadomość dla dziedzinie sztucznej inteligencji w odkrywaniu leków. Fakt, że ta cząsteczka jest bezpieczna i ma reakcję zależną od dawki, oznacza, że ​​jest zielone światło dla dalszych badań. Mam nadzieję, że będzie ona nadal przynosiła zmiany” – powiedział Alan Aspuru-Guzik , doktor, profesor chemii i informatyki na Uniwersytecie w Toronto oraz katedra CIFAR AI w Instytucie Vector.

„Wynik tego badania stanowi kluczowy kamień milowy w odkrywaniu leków wykorzystujących sztuczną inteligencję oraz w moim dotychczasowym życiu” – powiedział dr Alex Zhavoronkov, współzarządzający firmą Insilico Medicine. „Chociaż spodziewaliśmy się, że lek będzie bezpieczny, nie spodziewaliśmy się tak wyraźnego, zależnego od dawki sygnału skuteczności po tak krótkim okresie dawkowania. IPF jest chorobą bardzo zróżnicowaną i bardzo rzadko obserwuje się poprawę FVC. Dzięki naszym nowatorskim inhibitorem TNIK, podjęliśmy próbę wykorzystania tego, co naszym zdaniem jest powszechnym mechanizmem w chorobach zwłóknieniowych i procesie starzenia, aby zmaksymalizować potencjał rozszerzenia wskazań.”

„Jestem podekscytowany faktem, że ISM001-055 wykazał oczywistą skuteczność kliniczną u pacjentów z IPF w ciągu zaledwie 3 miesięcy leczenia, te dane kliniczne są wprawdzie wstępne, ale z pewnością zachęcające i zapewniają kliniczną walidację prac badawczo-rozwojowych nad lekami opartymi na sztucznej inteligencji, zarówno w przypadku nowego celu, jak i nowej cząsteczki” – powiedział dr Feng Ren, współzarządca i dyrektor generalny. CSO Insilico Medicine. „To znaczący kamień milowy dla Insilico Medicine i branży odkrywania leków opartej na sztucznej inteligencji. Kamień milowy został osiągnięty dzięki wkładowi zarówno możliwości naszej zastrzeżonej platformy generatywnej sztucznej inteligencji, jak i wysiłkom naszego multidyscyplinarnego zespołu badawczo-rozwojowego. Będziemy nadal w pełni angażować się w dostarczanie przełomowych rozwiązań z korzyścią dla pacjentów na całym świecie.”

Po pozytywnych wynikach badania fazy IIa firma Insilico Medicine zwróci się do organów regulacyjnych o omówienie projektu badania fazy IIb. Celem firmy jest zbadanie możliwości wydłużenia czasu leczenia i większych kohort pacjentów, aby dokładniej zbadać potencjał terapeutyczny ISM001-055 w IPF.

Informacje o ISM001-055 i TNIK

ISM001-055 to potencjalnie pierwsza w swojej klasie mała cząsteczka celująca w TNIK, wykorzystująca generatywną sztuczną inteligencję. W IPF aktywacja TNIK powoduje patologiczne zwłóknienie płuc, przyczyniając się do postępującego pogorszenia czynności płuc. Hamując TNIK, ISM001-055 ma na celu zatrzymanie lub odwrócenie procesów zwłóknieniowych, oferując leczenie modyfikujące przebieg choroby u pacjentów z IPF. W lutym 2023 r. ISM001-055 otrzymał od FDA oznaczenie leku sierocego do leczenia idiopatycznego zwłóknienia płuc.

Informacje o badaniu fazy IIa

W badaniu klinicznym fazy IIa kontrolowanym placebo, prowadzonym metodą podwójnie ślepej próby (NCT05938920), oceniano bezpieczeństwo, tolerancję, farmakokinetykę i wstępną skuteczność 12-tygodniowego doustnego dawkowania ISM001-055 u 71 pacjentów z IPF. Pacjenci z 21 ośrodków zostali losowo przydzieleni do czterech równoległych kohort: 30 mg QD, 30 mg BID, 60 mg QD i placebo. Wstępne wyniki badania pokazują, że ISM001-055 wykazał dobry profil bezpieczeństwa i zależność od dawki w zakresie czynności płuc u pacjentów z IPF.

Informacje o idiopatycznym zwłóknieniu płuc (IPF)

Idiopatyczne zwłóknienie płuc (IPF) to przewlekła, bliznowata choroba płuc, charakteryzująca się postępującym i nieodwracalnym pogorszeniem czynności płuc. IPF, dotykający około 5 milionów ludzi na całym świecie, wiąże się ze złym rokowaniem, a mediana przeżycia wynosi od 3 do 4 lat. Obecne metody leczenia, w tym leki przeciwzwłóknieniowe, mogą spowolnić postęp choroby, ale go nie zatrzymują ani nie odwracają, pozostawiając znaczną niezaspokojoną potrzebę opracowania skuteczniejszych terapii modyfikujących przebieg choroby. IPF jest chorobą związaną z wiekiem, średni wiek zachorowania wynosi zazwyczaj od 60 do 70 lat i najczęściej diagnozuje się ją u osób starszych. Choroba występuje rzadko u osób poniżej 50. roku życia.

O Insilico Medicine

Insilico Medicine, globalna firma zajmująca się biotechnologią na etapie klinicznym, wykorzystującą generatywną sztuczną inteligencję, łączy biologię, chemię i analizę badań klinicznych przy użyciu systemów sztucznej inteligencji nowej generacji. Firma opracowała platformy sztucznej inteligencji, które wykorzystują głębokie modele generatywne, uczenie się przez wzmacnianie, transformatory i inne nowoczesne techniki uczenia maszynowego, aby pomóc w odkrywaniu nowych celów i generowaniu nowych struktur molekularnych. Insilico Medicine opracowuje przełomowe rozwiązania w celu odkrywania i opracowywania innowacyjnych leków na raka, zwłóknienie, odporność, choroby centralnego układu nerwowego, choroby zakaźne, choroby autoimmunologiczne i choroby związane ze starzeniem się.

ŹRÓDŁO Insilico Medicine

Wysłano : 2024-09-20 00:00

Czytaj więcej

Zastrzeżenie

Dołożono wszelkich starań, aby informacje dostarczane przez Drugslib.com były dokładne i aktualne -data i kompletność, ale nie udziela się na to żadnej gwarancji. Informacje o lekach zawarte w niniejszym dokumencie mogą mieć charakter wrażliwy na czas. Informacje na stronie Drugslib.com zostały zebrane do użytku przez pracowników służby zdrowia i konsumentów w Stanach Zjednoczonych, dlatego też Drugslib.com nie gwarantuje, że użycie poza Stanami Zjednoczonymi jest właściwe, chyba że wyraźnie wskazano inaczej. Informacje o lekach na Drugslib.com nie promują leków, nie diagnozują pacjentów ani nie zalecają terapii. Informacje o lekach na Drugslib.com to źródło informacji zaprojektowane, aby pomóc licencjonowanym pracownikom służby zdrowia w opiece nad pacjentami i/lub służyć konsumentom traktującym tę usługę jako uzupełnienie, a nie substytut wiedzy specjalistycznej, umiejętności, wiedzy i oceny personelu medycznego praktycy.

Brak ostrzeżenia dotyczącego danego leku lub kombinacji leków w żadnym wypadku nie powinien być interpretowany jako wskazanie, że lek lub kombinacja leków jest bezpieczna, skuteczna lub odpowiednia dla danego pacjenta. Drugslib.com nie ponosi żadnej odpowiedzialności za jakikolwiek aspekt opieki zdrowotnej zarządzanej przy pomocy informacji udostępnianych przez Drugslib.com. Informacje zawarte w niniejszym dokumencie nie obejmują wszystkich możliwych zastosowań, wskazówek, środków ostrożności, ostrzeżeń, interakcji leków, reakcji alergicznych lub skutków ubocznych. Jeśli masz pytania dotyczące przyjmowanych leków, skontaktuj się ze swoim lekarzem, pielęgniarką lub farmaceutą.

Popularne słowa kluczowe