Insilico Medicine relata resultados positivos de fase IIa para ISM001-055, um novo tratamento medicamentoso de primeira classe para fibrose pulmonar idiopática (FPI) projetado usando IA generativa

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CAMBRIDGE, Massachusetts, 18 de setembro de 2024. A Insilico Medicine, uma empresa de descoberta de medicamentos generativos baseados em IA em estágio clínico, anunciou resultados preliminares positivos de seu ensaio clínico de Fase IIa que avalia o ISM001-055. ISM001-055 é uma molécula pequena, primeira da classe, direcionada a TNIK (quinase de interação com Traf2 e Nck) e foi projetada utilizando IA generativa para tratar fibrose pulmonar idiopática (FPI). O estudo atingiu seu objetivo primário de segurança e seus objetivos secundários de eficácia, demonstrando uma resposta dependente da dose na capacidade vital forçada (CVF), uma medida crítica da função pulmonar em pacientes com FPI.

A plataforma de IA proprietária da Insilico facilitou Identificação de alvo e design molecular do ISM001-055. Seu desenvolvimento foi descrito recentemente em um artigo da Nature Biotechnology de março de 2024, que detalhou a identificação do TNIK como um novo alvo terapêutico no IPF e no projeto subsequente do ISM001-055. Este artigo abrangente apresentou a avaliação pré-clínica do ISM001-055 e estudos clínicos positivos de Fase 0 e Fase I, justificando o potencial desta intervenção como um agente modificador da doença para FPI.

O estudo de Fase IIa do ISM001-055 (NCT05938920) foi um ensaio randomizado, duplo-cego e controlado por placebo que envolveu 71 pacientes com FPI em 21 locais na China. Os pacientes foram randomizados para receber placebo, 30 mg uma vez ao dia (QD), 30 mg duas vezes ao dia (BID) ou 60 mg QD durante 12 semanas. A inscrição dos pacientes foi iniciada em abril de 2023, e a última visita de acompanhamento do sujeito foi concluída em agosto de 2024. Um ensaio clínico paralelo de Fase IIa (NCT05975983) nos EUA está em andamento e recrutando ativamente pacientes.

Neste estudo de Fase IIa de 12 semanas, o ISM001-055 atingiu seu objetivo primário de segurança e tolerabilidade em todos os níveis de dose.

Resultados positivos também foram relatados para o objetivo secundário de eficácia, em que foi observada uma melhora da CVF dependente da dose. Os pacientes que receberam 60 mg QD de ISM001-055 demonstraram a maior melhoria na CVF.

Os dados completos serão divulgados na próxima conferência médica e os resultados dos ensaios clínicos serão submetidos para publicação em um periódico revisado por pares.

"Esses resultados são muito encorajadores, particularmente a resposta dependente da dose na CVF. A FPI é uma doença devastadora, e observar melhorias na função pulmonar em apenas 12 semanas de tratamento é uma indicação promissora de que o ISM001-055 pode fornecer uma nova terapêutica opção para os pacientes. Nossa Fase IIa nos EUA está recrutando ativamente pacientes", disse Toby M. Maher, MD, PhD, um dos principais especialistas em doença pulmonar intersticial e investigador do estudo.

"No ano passado , apresentei uma palestra sobre como a IA generativa pode ajudar na descoberta de medicamentos de ponta a ponta, desde a modelagem de doenças e identificação de alvos até a geração de novos medicamentos com as propriedades desejadas e seu direcionamento para uma doença específica. Usei o TRAF2 da Insilico e a interação com NCK. inibidor de quinase (TNIK) como um estudo de caso que vai de 0 a Fase I. O fato de esse mesmo medicamento ter demonstrado eficácia além de segurança em um estudo de Fase IIa é extraordinário e representa uma verdadeira novidade nesta nova era de descoberta de medicamentos alimentados por IA ", disse Michael Levitt, PhD, ganhador do Nobel de Química de 2013.

"Com todo o entusiasmo que cerca o potencial da IA ​​generativa na descoberta de medicamentos e muitas outras aplicações potenciais, é emocionante ver a dependência da dose do ISM001-055 no ensaio clínico de fase IIa IPF da Insilico Medicine. Esta é uma forte evidência de que o medicamento é verdadeiramente eficaz e que resultados favoráveis ​​continuarão a ser vistos em testes futuros", disse Charles Cantor, PhD, geneticista renomado e consultor da empresa desde 2014.

"Esta é uma ótima notícia para o campo da IA ​​para a descoberta de medicamentos. O facto de esta molécula ser segura e ter uma resposta dependente da dose significa que há luz verde para mais estudos. Tenho esperança de que continue o seu caminho para fazer a diferença", disse Alan Aspuru-Guzik. , PhD, Professor de Química e Ciência da Computação na Universidade de Toronto e CIFAR AI Chair no Vector Institute.

"O resultado deste estudo representa um marco crítico na descoberta de medicamentos alimentados por IA e na minha vida até o momento", disse Alex Zhavoronkov, PhD, co-CEO da Insilico Medicine. "Embora esperássemos que o medicamento fosse seguro, não esperávamos ver um sinal tão claro de eficácia dependente da dose após um período de dosagem tão curto. A FPI é uma doença muito diversa e é muito raro ver melhorias na CVF. Com o nosso novo inibidor de TNIK, tentamos ir atrás do que pensamos ser um mecanismo comum em doenças fibróticas e no envelhecimento para maximizar o potencial de expansão da indicação."

"Estou entusiasmado em ver que o ISM001-055 demonstrou eficácia clínica óbvia em pacientes com FPI em apenas 3 meses de tratamento, embora preliminares, esses dados clínicos são certamente encorajadores e fornecem a validação clínica de pesquisa e desenvolvimento de medicamentos alimentados por IA tanto para novos alvos quanto para novas moléculas", disse Feng Ren, PhD, co-CEO e CSO da Insilico Medicine. "Este é um marco significativo para a Insilico Medicine e para a indústria de descoberta de medicamentos impulsionada por IA. O marco é alcançado devido à contribuição das capacidades de nossa plataforma proprietária de IA generativa e aos esforços de nossa equipe multidisciplinar de P&D. Continuaremos a nos comprometer totalmente para fornecer soluções inovadoras para o benefício dos pacientes em todo o mundo."

Após os resultados positivos deste ensaio de Fase IIa, a Insilico Medicine envolverá as autoridades reguladoras para discutir o desenho de um estudo de Fase IIb. A empresa pretende explorar durações de tratamento prolongadas e coortes maiores de pacientes para investigar melhor o potencial terapêutico do ISM001-055 na FPI.

Sobre o ISM001-055 e o TNIK

ISM001-055 é uma molécula pequena potencialmente a primeira da classe direcionada ao TNIK utilizando IA generativa. Na FPI, a ativação do TNIK leva à fibrose patológica nos pulmões, contribuindo para o declínio progressivo da função pulmonar. Ao inibir o TNIK, o ISM001-055 visa interromper ou reverter processos fibróticos, oferecendo um tratamento modificador da doença para pacientes com FPI. Em fevereiro de 2023, o ISM001-055 recebeu a designação de medicamento órfão do FDA para o tratamento da fibrose pulmonar idiopática.

Sobre o estudo de fase IIa

O ensaio clínico de Fase IIa, duplo-cego, controlado por placebo (NCT05938920) avaliou a segurança, tolerabilidade, farmacocinética e eficácia preliminar da dosagem oral de ISM001-055 de 12 semanas em 71 indivíduos com FPI. Pacientes de 21 locais foram randomizados em quatro coortes paralelas: 30 mg QD, 30 mg BID, 60 mg QD e placebo. Os resultados preliminares do estudo mostram que o ISM001-055 demonstrou um bom perfil de segurança e uma tendência dose-resposta na função pulmonar em pacientes com FPI.

Sobre a Fibrose Pulmonar Idiopática (FPI)

A Fibrose Pulmonar Idiopática (FPI) é uma doença pulmonar crônica e cicatricial caracterizada por um declínio progressivo e irreversível da função pulmonar. Afectando aproximadamente 5 milhões de pessoas em todo o mundo, a FPI apresenta um prognóstico desfavorável, com uma sobrevida média de 3 a 4 anos. Os tratamentos atuais, incluindo medicamentos antifibróticos, podem retardar a progressão da doença, mas não a interrompem ou revertem, deixando uma necessidade significativa não satisfeita de terapias modificadoras da doença mais eficazes. A FPI é uma doença relacionada à idade, com idade média de início tipicamente entre 60 e 70 anos, e é mais comumente diagnosticada em adultos mais velhos. A doença é rara em indivíduos com menos de 50 anos.

Sobre a Insilico Medicine

A Insilico Medicine, uma empresa global de biotecnologia em estágio clínico alimentada por IA generativa, conecta biologia, química e análise de ensaios clínicos usando sistemas de IA de última geração. A empresa desenvolveu plataformas de IA que utilizam modelos generativos profundos, aprendizado por reforço, transformadores e outras técnicas modernas de aprendizado de máquina para auxiliar na descoberta de novos alvos e na geração de novas estruturas moleculares. A Insilico Medicine está desenvolvendo soluções inovadoras para descobrir e desenvolver medicamentos inovadores para câncer, fibrose, imunidade, doenças do sistema nervoso central, doenças infecciosas, doenças autoimunes e doenças relacionadas ao envelhecimento.

FONTE Insilico Medicine

Postou : 2024-09-20 00:00

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