شركة Intellia Therapeutics تبدأ التقديم المتجدد لطلب ترخيص المواد البيولوجية إلى إدارة الغذاء والدواء الأمريكية لدواء Lonvoguran Ziclumeran (lonvo-z) كعلاج لمرة واحدة للوذمة الوعائية الوراثية

اتبع Drugslib على

علاج لـ: الوذمة الوعائية الوراثية

تبدأ شركة Intellia Therapeutics في تقديم طلب ترخيص بيولوجي إلى إدارة الغذاء والدواء الأمريكية لعقار Lonvoguran Ziclumeran (lonvo-z) كعلاج لمرة واحدة للوذمة الوعائية الوراثية

كامبريدج، ماساتشوستس، أبريل (GLOBE NEWSWIRE) – أعلنت شركة Intellia Therapeutics, Inc. (Nasdaq: NTLA)، وهي شركة رائدة في مجال الأدوية الحيوية تركز على إحداث ثورة في الطب من خلال الاستفادة من تحرير الجينات بتقنية CRISPR والتقنيات الأساسية الأخرى، اليوم أنها بدأت تقديمًا متجددًا لطلب ترخيص البيولوجيا (BLA) إلى إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) للحصول على موافقة lonvo-z (المعروفة سابقًا باسم NTLA-2002) من أجل الوذمة الوعائية الوراثية (HAE). تم تصميم lonvo-z كعلاج لمرة واحدة يتم تقديمه في العيادات الخارجية، وهو مرشح لتحرير الجينات بتقنية كريسبر في الجسم الحي يهدف إلى تعطيل جين كاليكرين B1 (KLKB1) لخفض مستويات الكاليكرين والبراديكينين بشكل دائم.

  • من المتوقع إكمال تقديم BLA في النصف الثاني من عام 2026؛ من المتوقع إطلاقه في النصف الأول من عام 2027، إذا تمت الموافقة عليه

    • كما أعلنت شركة Intellia بشكل منفصل عن بيانات إيجابية إيجابية اليوم من المرحلة الثالثة من تجربة HAELO السريرية لعقار lonvo-z في الوذمة الوعائية الوراثية. استوفت التجربة نتائجها الأولية وجميع نقاط النهاية الثانوية الرئيسية، مما يدل على أن جرعة واحدة من lonvo-z أدت إلى التحرر من هجمات الوذمة الوعائية الوراثية واستخدام العلاج المستمر لمعظم المرضى خلال فترة المراقبة الأولية التي تبلغ ستة أشهر.

    "في حالة الموافقة، سيصبح lonvo-z أول علاج لتحرير الجينات في الجسم الحي قائم على كريسبر،" قال جون ليونارد، دكتوراه في الطب، رئيس Intellia والرئيس التنفيذي. "تعزز النتائج الواعدة من HAELO اقتناعنا بأن lonvo-z يمكن أن يحدث ثورة في كيفية علاج الوذمة الوعائية الوراثية للعديد من المرضى، مع إمكانية تحرير معظمهم من كلا الهجومين والحاجة إلى علاج مستمر بجرعة واحدة فقط. ونحن نتطلع إلى مشاركتنا المستمرة مع إدارة الغذاء والدواء حيث نسعى إلى تخفيف العديد من الأعباء على الأشخاص الذين يعانون من الوذمة الوعائية الوراثية. "

    بموجب تصنيف العلاج المتقدم للطب التجديدي (RMAT) الذي منحته إدارة الغذاء والدواء الأمريكية لشركة lonvo-z لعلاج الوذمة الوعائية الوراثية، يسمح BLA المتداول لشركة Intellia بتقديم أجزاء من BLA بشكل مستمر ويوفر لإدارة الغذاء والدواء فرصة لتسريع مراجعتها. بالإضافة إلى برنامج RMAT، شاركت Intellia في المشروع التجريبي لتطوير وجاهزية الكيمياء والتصنيع والضوابط (CMC) التابع لإدارة الغذاء والدواء. يسمح هذا البرنامج للجهات الراعية بمناقشة استراتيجيات وأهداف تطوير منتجات CMC الخاصة بهم مع موظفي مراجعة إدارة الغذاء والدواء (FDA) والإجابة على أسئلتهم. يهدف التواصل المتزايد إلى مساعدة الجهات الراعية على إكمال أنشطة CMC لتسريع برامج تطوير الأدوية الخاصة بهم لدعم تقديم الطلبات والوصول المبكر للمريض.

    تتوقع Intellia إكمال تقديم BLA الخاص بها في النصف الثاني من عام 2026. إذا تم قبول التقديم من قبل إدارة الغذاء والدواء الأمريكية، فمن المتوقع أن تحدد الوكالة ما إذا كانت ستمنح مراجعة ذات أولوية وتوفر تاريخ إجراء مستهدف لإكمال تقييمها. وفي حالة الموافقة، تخطط Intellia لإطلاق lonvo-z تجاريًا في النصف الأول من عام 2027.

    حول Lonvo-zاستنادًا إلى تقنية CRISPR/Cas9 الحائزة على جائزة نوبل، يتمتع lonvo-z بالقدرة على أن يصبح أول علاج لمرة واحدة للوذمة الوعائية الوراثية (HAE). Lonvo-z هو مرشح لتحرير الجينات بتقنية CRISPR في الجسم الحي، ويهدف إلى خفض الكاليكرين بشكل دائم عن طريق تعطيل جين الكاليكرين B1 (KLKB1) بجرعة واحدة. حصلت Lonvo-z على خمسة تسميات تنظيمية بارزة: تصنيف الأدوية اليتيمة وRMAT من قبل إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA)، وجواز السفر الابتكاري من قبل وكالة تنظيم الأدوية ومنتجات الرعاية الصحية في المملكة المتحدة (MHRA)، وتسمية الأدوية ذات الأولوية (PRIME) من قبل وكالة الأدوية الأوروبية، بالإضافة إلى تصنيف الأدوية اليتيمة (ODD) من قبل المفوضية الأوروبية.

    حول الوراثة الوذمة الوعائية الوذمة الوعائية الوراثية (HAE) هي مرض وراثي نادر يتميز بهجمات التهابية حادة ومتكررة وغير متوقعة في مختلف أعضاء وأنسجة الجسم، والتي يمكن أن تكون مؤلمة ومنهكة ومهددة للحياة. تشير التقديرات إلى أن واحدًا من كل 50.000 شخص مصاب بمرض الوذمة الوعائية الوراثية (HAE). هناك خيارات علاجية وقائية وعند الطلب للمساعدة في إدارة الحالة، بما في ذلك العلاج الوقائي طويل وقصير الأجل المستخدم لمنع نوبات التورم. غالبًا ما تتضمن خيارات العلاج الحالية علاجات مدى الحياة، والتي قد تتطلب إعطاءًا مزمنًا عن طريق الوريد (IV) أو تحت الجلد (SC) مرتين في الأسبوع أو تناوله عن طريق الفم يوميًا لضمان قمع المسار المستمر للسيطرة على المرض. على الرغم من الإدارة المزمنة، لا تزال هناك هجمات اختراق. يعد تثبيط الكاليكرين بمثابة استراتيجية تم التحقق من صحتها سريريًا للعلاج الوقائي لهجمات الوذمة الوعائية الوراثية.

    نبذة عن Intellia Therapeutics إن شركة Intellia Therapeutics, Inc. (Nasdaq: NTLA) هي شركة رائدة في مجال المستحضرات الصيدلانية الحيوية في المرحلة السريرية وتركز على إحداث ثورة في الطب من خلال الاستفادة من تحرير الجينات CRISPR والتقنيات الأساسية الأخرى. تتمثل مهمة الشركة في تغيير حياة الأشخاص المصابين بأمراض خطيرة من خلال تطوير وتسويق العلاجات العلاجية المحتملة. بفضل خبرتها العميقة في مجال التطوير العلمي والتقني والسريري، تهدف Intellia إلى إعادة ضبط معايير الطب من خلال معالجة الأسباب الجذرية للمرض بشكل دائم. تعرف على المزيد على intelliatx.com وتابعنا @intelliatx.

    بيانات تطلعيةيحتوي هذا البيان الصحفي على "بيانات تطلعية" لشركة Intellia Therapeutics, Inc. ("Intellia" أو "الشركة") بالمعنى المقصود في قانون إصلاح التقاضي للأوراق المالية الخاصة لعام 1995. تتضمن هذه البيانات التطلعية، على سبيل المثال لا الحصر، بيانات صريحة أو ضمنية بخصوص معتقدات Intellia وتوقعاتها فيما يتعلق بما يلي: نجاح وتقدم برنامجها لـ lonvoguran ziclumeran أو "lonvo-z" (المعروف أيضًا باسم NTLA-2002) لعلاج الوذمة الوعائية الوراثية ("HAE")، بما في ذلك خطتها لإكمال تقديم طلب ترخيص البيولوجيا ("BLA") لـ lonvo-z في النصف الثاني من عام 2026، وتوقعاتها فيما يتعلق بمراجعة BLA والموافقة عليها، بما في ذلك إمكانية التعجيل المراجعة، وتوقعاتها فيما يتعلق بإطلاق lonvo-z المخطط له في الولايات المتحدة في النصف الأول من عام 2027، وإمكانية أن يُحدث lonvo-z ثورة في كيفية علاج الوذمة الوعائية الوراثية للعديد من المرضى مع إمكانية تحرير معظمهم من كلا الهجومين والحاجة إلى علاج مستمر بجرعة واحدة فقط.

    تستند أي بيانات تطلعية في هذا البيان الصحفي إلى التوقعات والمعتقدات الحالية للإدارة بشأن الأحداث المستقبلية وتخضع لعدد من المخاطر والشكوك التي قد تتسبب في اختلاف النتائج الفعلية ماديًا وسلبيًا عن تلك المنصوص عليها أو ضمنيًا في مثل هذه البيانات التطلعية. تشمل هذه المخاطر والشكوك، على سبيل المثال لا الحصر: حالات عدم اليقين المتعلقة بإجراء الدراسات السريرية ومتطلبات التطوير والتسويق الأخرى لمنتجاتها المرشحة، بما في ذلك lonvo-z، بما في ذلك المخاطر المتعلقة بالقدرة على تطوير lonvo-z أو أي من منتجات Intellia المرشحة وتسويقها تجاريًا بنجاح؛ والمخاطر المتعلقة بقدرة Intellia على حماية مكانة الملكية الفكرية الخاصة بها والحفاظ عليها؛ المخاطر المتعلقة بعلاقة Intellia مع الأطراف الثالثة، بما في ذلك الشركات المصنعة المتعاقدة والمتعاونين والمرخصين والمرخصين؛ والمخاطر المتعلقة بقدرة الجهات المرخصة لها على حماية حقوق الملكية الفكرية الخاصة بهم والحفاظ عليها؛ المخاطر المتعلقة بنتائج الدراسات قبل السريرية أو الدراسات السريرية التي لا تنبئ بالنتائج المستقبلية فيما يتعلق بالدراسات المستقبلية؛ خطر ألا تكون نتائج الدراسات السريرية إيجابية؛ والمخاطر المرتبطة بالتأخير المحتمل للتجارب السريرية المخطط لها بسبب ردود الفعل التنظيمية أو التطورات الأخرى. لمناقشة هذه المخاطر وغيرها من المخاطر والشكوك والعوامل المهمة الأخرى، والتي قد يتسبب أي منها في اختلاف النتائج الفعلية لشركة Intellia عن تلك الواردة في البيانات التطلعية، راجع القسم الذي يحمل عنوان "عوامل الخطر" في أحدث تقرير سنوي لشركة Intellia بشأن النموذج 10-K، بالإضافة إلى مناقشات المخاطر المحتملة والشكوك والعوامل المهمة الأخرى في ملفات Intellia الأخرى لدى لجنة الأوراق المالية والبورصات، بما في ذلك تقريرها ربع السنوي بشأن النموذج 10-Q. جميع المعلومات الواردة في هذا البيان الصحفي هي اعتبارًا من تاريخ الإصدار، ولا تتحمل Intellia أي التزام بتحديث هذه المعلومات ما لم يكن ذلك مطلوبًا بموجب القانون.

    المصدر: Intellia Therapeutics, Inc.

    المصدر: HealthDay

    تاريخ موافقة إدارة الغذاء والدواء Lonvoguran ziclumeran

    مزيد من موارد الأخبار

  • تنبيهات أدوية Medwatch من إدارة الغذاء والدواء
  • Daily MedNews
  • أخبار للعاملين في مجال الصحة
  • الموافقات على الأدوية الجديدة
  • تطبيقات الأدوية الجديدة
  • نقص الأدوية
  • نتائج التجارب السريرية
  • الموافقات على الأدوية العامة
  • بودكاست Drugs.com

    • اشترك في نشرتنا الإخبارية

    مهما كان الموضوع الذي يهمك، اشترك في نشراتنا الإخبارية للحصول على أفضل ما في موقع Drugs.com في بريدك الوارد.

    نشر : 2026-05-12 15:34

    اقرأ أكثر

    إخلاء المسؤولية

    تم بذل كل جهد لضمان دقة المعلومات المقدمة من Drugslib.com، وتصل إلى -تاريخ، وكامل، ولكن لا يوجد ضمان بهذا المعنى. قد تكون المعلومات الدوائية الواردة هنا حساسة للوقت. تم تجميع معلومات موقع Drugslib.com للاستخدام من قبل ممارسي الرعاية الصحية والمستهلكين في الولايات المتحدة، وبالتالي لا يضمن موقع Drugslib.com أن الاستخدامات خارج الولايات المتحدة مناسبة، ما لم تتم الإشارة إلى خلاف ذلك على وجه التحديد. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com لا تؤيد الأدوية أو تشخص المرضى أو توصي بالعلاج. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com هي مورد معلوماتي مصمم لمساعدة ممارسي الرعاية الصحية المرخصين في رعاية مرضاهم و/أو لخدمة المستهلكين الذين ينظرون إلى هذه الخدمة كمكمل للخبرة والمهارة والمعرفة والحكم في مجال الرعاية الصحية وليس بديلاً عنها. الممارسين.

    لا ينبغي تفسير عدم وجود تحذير بشأن دواء معين أو مجموعة أدوية بأي حال من الأحوال على أنه يشير إلى أن الدواء أو مجموعة الأدوية آمنة أو فعالة أو مناسبة لأي مريض معين. لا يتحمل موقع Drugslib.com أي مسؤولية عن أي جانب من جوانب الرعاية الصحية التي يتم إدارتها بمساعدة المعلومات التي يوفرها موقع Drugslib.com. ليس المقصود من المعلومات الواردة هنا تغطية جميع الاستخدامات أو التوجيهات أو الاحتياطات أو التحذيرات أو التفاعلات الدوائية أو ردود الفعل التحسسية أو الآثار الضارة المحتملة. إذا كانت لديك أسئلة حول الأدوية التي تتناولها، استشر طبيبك أو الممرضة أو الصيدلي.

    كلمات رئيسية شعبية