Intellia Therapeutics zahajuje postupné předkládání žádosti o licenci na biologické přípravky FDA pro Lonvoguran Ziclumeran (lonvo-z) jako jednorázovou léčbu hereditárního angioedému

Sledujte Drugslib

Léčba: dědičného angioedému

Intellia Therapeutics zahajuje postupné předkládání žádosti o licenci na biologické přípravky FDA pro Lonvoguran Ziclumeran (lonvo-z) jako

Jednorázovou léčbu Angio2CAM, zde Mass., 27. dubna 2026 (GLOBE NEWSWIRE) – Intellia Therapeutics, Inc. (Nasdaq: NTLA), přední biofarmaceutická společnost zaměřená na revoluci v medicíně využívající editaci genů CRISPR a další základní technologie, dnes oznámila, že zahájila postupné předkládání žádosti o licenci na biologickou látku (BLA) u úřadu FDA (Food and Drug Administrationformly), který žádá o schválení (Food and Drug Administration formly U.S. jako NTLA-2002) pro hereditární angioedém (HAE). lonvo-z, navržený jako jednorázová léčba, která se podává ambulantně, je in vivo kandidát na úpravu genu CRISPR, který je určen k inaktivaci genu kalikreinu B1 (KLKB1), aby se trvale snížily hladiny kalikreinu a bradykininu.

  • Očekávejte dokončení předložení BLA v druhé polovině roku 2026; očekávejte spuštění v první polovině roku 2027, bude-li schváleno

    • Intellia dnes také samostatně oznámila pozitivní data v horní linii z klinické studie fáze 3 HAELO s lonvo-z u HAE. Studie splnila své primární a všechny klíčové sekundární koncové body a prokázala, že jednorázová dávka lonvo-z vedla k osvobození od záchvatů HAE a použití pokračující terapie u většiny pacientů během šestiměsíčního období primárního pozorování.

    „Pokud bude schválen, lonvo-z se stane světově první in vivo terapií pro úpravu genů na bázi CRISPR,“ řekl John Leonard, prezident Chi Intellia, M.D. "Slibné výsledky HAELO posilují naše přesvědčení, že lonvo-z by mohl způsobit revoluci v tom, jak se HAE léčí u mnoha pacientů, s potenciálem zbavit většinu z nich jak záchvatů, tak nutnosti pokračující terapie pouze jednou dávkou. Těšíme se na naši pokračující spolupráci s FDA, protože se snažíme ulehčit lidem žijícím s HAE mnoho zátěží."

    V souladu s označením Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT), které FDA udělil společnosti lonvo-z pro léčbu HAE, umožňuje průběžné BLA společnosti Intellia předkládat části BLA průběžně a poskytuje FDA příležitost urychlit jeho přezkoumání. Kromě programu RMAT se Intellia účastnila pilotního projektu vývoje a připravenosti FDA v oblasti chemie, výroby a řízení (CMC). Tento program umožňuje sponzorům diskutovat o svých strategiích a cílech vývoje produktů CMC s kontrolními pracovníky FDA a řešit jejich otázky. Zvýšená komunikace má pomoci sponzorům dokončit aktivity CMC, aby urychlili své programy vývoje léků na podporu podávání žádostí a dřívějšího přístupu pacientů.

    Intellia očekává dokončení svého předložení BLA ve druhé polovině roku 2026. Pokud bude žádost přijata FDA, očekává se, že agentura určí, zda udělí prioritní kontrolu a poskytne cílové datum akce k dokončení hodnocení. Pokud bude schválen, Intellia plánuje komerční spuštění lonvo-z v první polovině roku 2027.

    O Lonvo-zNa základě technologie CRISPR/Cas9 oceněné Nobelovou cenou má lonvo-z potenciál stát se první jednorázovou léčbou hereditárního angioedému (HAE). Lonvo-z je in vivo kandidát na úpravu genu CRISPR, který má trvale snížit hladinu kalikreinu inaktivací genu kalikreinu B1 (KLKB1) jednou dávkou. Lonvo-z obdržel pět významných regulačních označení: Orphan Drug a RMAT Designation od amerického Úřadu pro kontrolu potravin a léčiv (FDA), Innovation Passport od britské regulační agentury pro léčiva a zdravotnické produkty (MHRA), označení Priority Medicines (PRIME) od Evropské lékové agentury a také Orphan Drug Designation (ODD) od Evropské komise pro vzácná onemocnění (ODD). AngioedémHereditární angioedém (HAE) je vzácné genetické onemocnění charakterizované těžkými, opakujícími se a nepředvídatelnými zánětlivými atakami v různých orgánech a tkáních těla, které mohou být bolestivé, vysilující a život ohrožující. Odhaduje se, že jeden z 50 000 lidí je postižen HAE. Existují možnosti prevence a léčby na vyžádání, které pomáhají zvládnout stav, včetně dlouhodobé a krátkodobé profylaxe používané k prevenci záchvatů otoku. Současné možnosti léčby často zahrnují celoživotní terapie, které mohou vyžadovat chronické intravenózní (IV) nebo subkutánní (SC) podávání až dvakrát týdně nebo denní perorální podávání, aby se zajistila konstantní suprese cesty pro kontrolu onemocnění. I přes chronické podávání stále dochází k průlomovým záchvatům. Inhibice kalikreinu je klinicky ověřená strategie pro preventivní léčbu záchvatů HAE.

    O společnosti Intellia TherapeuticsIntellia Therapeutics, Inc. (Nasdaq: NTLA) je přední biofarmaceutická společnost v klinické fázi zaměřená na revoluci v medicíně využívající úpravy genů CRISPR a další klíčové technologie. Posláním společnosti je transformovat životy lidí s těžkými chorobami vývojem a komercializací potenciálně léčebných způsobů léčby. Díky hlubokým vědeckým, technickým a klinickým zkušenostem s vývojem se Intellia snaží obnovit standardy medicíny trvalým léčením základních příčin nemocí. Zjistěte více na intelliatx.com a sledujte nás @intelliatx.

    Výhledová prohlášeníTato tisková zpráva obsahuje „výhledová prohlášení“ společnosti Intellia Therapeutics, Inc. („Intellia“ nebo „Společnost“) ve smyslu zákona o soudních sporech týkajících se soukromých cenných papírů5. implicitní prohlášení týkající se přesvědčení a očekávání společnosti Intellia týkající se: úspěchu a pokroku jejího programu pro lonvoguran ziclumeran nebo „lonvo-z“ (také známého jako NTLA-2002) pro léčbu hereditárního angioedému („HAE“), včetně jejího plánu dokončit předložení žádosti o licenci na biologickou léčbu („BLAz“) v jejím druhém pololetí 206 schválení a schválení 20 lonvo- BLA, včetně potenciálu pro urychlené přezkoumání, jeho očekávání ohledně plánovaného uvedení lonvo-z v USA v první polovině roku 2027 a možnosti, že lonvo-z způsobí revoluci v léčbě HAE u mnoha pacientů s potenciálem osvobodit se od obou záchvatů a potřebou pokračující terapie pouze jednou dávkou.

    Veškerá výhledová prohlášení v této tiskové zprávě vycházejí ze současných očekávání a přesvědčení vedení o budoucích událostech a podléhají řadě rizik a nejistot, které by mohly způsobit, že se skutečné výsledky budou podstatně a nepříznivě lišit od výsledků uvedených v těchto výhledových prohlášeních nebo z nich vyplývajících. Tato rizika a nejistoty zahrnují, ale nejsou omezeny na: nejistoty související s prováděním klinických studií a dalšími požadavky na vývoj a komercializaci jeho kandidátů na produkty, včetně lonvo-z, včetně rizik souvisejících se schopností vyvinout a úspěšně komercializovat lonvo-z nebo kterýkoli z kandidátů na produkty Intellia; rizika související se schopností společnosti Intellia chránit a udržovat svou pozici v oblasti duševního vlastnictví; rizika související se vztahem společnosti Intellia se třetími stranami, včetně jejích smluvních výrobců, spolupracovníků, poskytovatelů licencí a nabyvatelů licencí; rizika související se schopností poskytovatelů licencí chránit a udržovat své postavení v oblasti duševního vlastnictví; rizika související s výsledky preklinických studií nebo klinických studií, které nepředpovídají budoucí výsledky v souvislosti s budoucími studiemi; riziko, že výsledky klinické studie nebudou pozitivní; a rizika související s potenciálním zpožděním plánovaných klinických studií v důsledku regulační zpětné vazby nebo jiného vývoje. Diskusi o těchto a dalších rizicích a nejistotách a dalších důležitých faktorech, z nichž kterýkoli by mohl způsobit, že se skutečné výsledky společnosti Intellia budou lišit od výsledků obsažených ve výhledových prohlášeních, naleznete v části nazvané „Rizikové faktory“ v nejnovější výroční zprávě společnosti Intellia na formuláři 10-K, stejně jako v diskusích o potenciálních rizicích, nejistotách a dalších důležitých faktorech ve zprávě Intellia o ostatních čtvrtletních zprávách a burzovní komisi společnosti Securities. 10-Q. Všechny informace v této tiskové zprávě jsou k datu vydání a Intellia se nezavazuje tyto informace aktualizovat, pokud to nevyžaduje zákon.

    Zdroj: Intellia Therapeutics, Inc.

    Zdroj: HealthDay

    Historie schválení FDA Lonvoguran ziclumeran

    Další zdroje zpráv

  • Drogová upozornění FDA Medwatch
  • Daily MedNews
  • Novinky pro zdravotníky
  • Nové
  • Aplikace léků Drug Nedostatky
  • Výsledky klinických studií
  • Generická schválení léků
  • Podcast Drugs.com

    • Přihlaste se k odběru našeho zpravodaje

    Bez ohledu na vaše téma, které vás zajímá, přihlaste se k odběru našich zpravodajů a získejte to nejlepší z Drugs.com do vaší schránky.

    Vyslán : 2026-05-12 15:34

    Přečtěte si více

    Odmítnutí odpovědnosti

    Vynaložili jsme veškeré úsilí, abychom zajistili, že informace poskytované na webu Drugslib.com jsou přesné a aktuální -datum a úplné, ale v tomto smyslu není poskytována žádná záruka. Informace o léčivech zde uvedené mohou být časově citlivé. Informace Drugslib.com byly sestaveny pro použití zdravotnickými lékaři a spotřebiteli ve Spojených státech, a proto Drugslib.com nezaručuje, že použití mimo Spojené státy jsou vhodné, pokud není výslovně uvedeno jinak. Informace o drogách na webu Drugslib.com nepodporují léky, nediagnostikují pacienty ani nedoporučují terapii. Informace o lécích na webu Drugslib.com jsou informačním zdrojem, který má pomáhat licencovaným lékařům v péči o jejich pacienty a/nebo sloužit spotřebitelům, kteří tuto službu vnímají jako doplněk, a nikoli náhradu za odborné znalosti, dovednosti, znalosti a úsudek zdravotní péče. praktikující.

    Neexistence varování pro daný lék nebo lékovou kombinaci by v žádném případě neměla být vykládána tak, že naznačuje, že lék nebo léková kombinace je pro daného pacienta bezpečná, účinná nebo vhodná. Drugslib.com nepřebírá žádnou odpovědnost za jakýkoli aspekt zdravotní péče poskytované s pomocí informací, které poskytuje Drugslib.com. Informace obsažené v tomto dokumentu nejsou určeny k pokrytí všech možných použití, pokynů, opatření, varování, lékových interakcí, alergických reakcí nebo nežádoucích účinků. Máte-li otázky týkající se léků, které užíváte, zeptejte se svého lékaře, zdravotní sestry nebo lékárníka.

    Populární klíčová slova