Intellia Therapeutics lance la soumission continue d'une demande de licence de produit biologique auprès de la FDA pour le Lonvoguran Ziclumeran (lonvo-z) en tant que traitement unique de l'angio-œdème héréditaire

Traitement pour : l'œdème de Quincke héréditaire

Intellia Therapeutics lance la soumission continue d'une demande de licence de produit biologique auprès de la FDA pour le Lonvoguran Ziclumeran (lonvo-z) comme traitement unique de l'œdème de Quincke héréditaire

CAMBRIDGE, Massachusetts, 27 avril 2026 (GLOBE NEWSWIRE) -- Intellia Therapeutics, Inc. (Nasdaq : NTLA), une société biopharmaceutique leader axée sur la révolution de la médecine en tirant parti de l'édition génétique CRISPR et d'autres technologies de base, a annoncé aujourd'hui avoir lancé une soumission continue d'une demande de licence de produit biologique (BLA) auprès de la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis visant à obtenir l'approbation de lonvo-z (anciennement connu sous le nom de NTLA-2002) pour les maladies héréditaires. angio-œdème (AOH). Conçu comme un traitement unique administré en ambulatoire, lonvo-z est un candidat d'édition génique CRISPR in vivo destiné à inactiver le gène de la kallikréine B1 (KLKB1) afin de réduire de manière permanente les niveaux de kallikréine et de bradykinine.

Nous prévoyons d'achever la soumission de la BLA au cours du second semestre 2026 ; prévoir un lancement au premier semestre 2027, si approuvé

Intellia a également annoncé aujourd'hui séparément les données positives de l'essai clinique de phase 3 HAELO du lonvo-z dans l'AOH. L'essai a atteint ses critères d'évaluation principaux et secondaires, démontrant qu'une dose unique de lonvo-z a conduit à l'absence de crises d'AOH et à l'utilisation d'un traitement continu pour la plupart des patients au cours de la période d'observation primaire de six mois.

« S'il est approuvé, lonvo-z deviendra la première thérapie d'édition génique in vivo basée sur CRISPR au monde », a déclaré John Leonard, M.D., président et chef de la direction d'Intellia. "Les résultats prometteurs de HAELO renforcent notre conviction que lonvo-z pourrait révolutionner la façon dont l'AOH est traité pour de nombreux patients, avec le potentiel de libérer la plupart d'entre eux des deux crises et de la nécessité d'un traitement continu avec une seule dose. Nous attendons avec impatience notre engagement continu avec la FDA alors que nous cherchons à alléger une grande partie du fardeau des personnes vivant avec l'AOH. "

Conformément à la désignation Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) que la FDA a accordée à lonvo-z pour le traitement de l'AOH, une BLA continue permet à Intellia de soumettre des parties de la BLA de manière continue et donne à la FDA la possibilité d'accélérer son examen. En plus du programme RMAT, Intellia a participé au projet pilote de développement et de préparation de la FDA en matière de chimie, de fabrication et de contrôles (CMC). Ce programme permet aux sponsors de discuter de leurs stratégies et objectifs de développement de produits CMC avec le personnel d'examen de la FDA et de répondre à leurs questions. Cette communication accrue vise à aider les sponsors à mener à bien les activités du CMC afin d'accélérer leurs programmes de développement de médicaments afin de soutenir la soumission des demandes et un accès plus rapide aux patients.

Intellia prévoit d'achever sa soumission BLA au cours du second semestre 2026. Si le dossier est accepté par la FDA, l'agence devrait déterminer si elle accordera un examen prioritaire et fournira une date d'action cible pour terminer son évaluation. Si elle est approuvée, Intellia prévoit de lancer commercialement lonvo-z au cours du premier semestre 2027.

À propos de Lonvo-zBasé sur la technologie CRISPR/Cas9, lauréate du prix Nobel, lonvo-z a le potentiel de devenir le premier traitement unique de l'angio-œdème héréditaire (AOH). Lonvo-z est un candidat d'édition génique CRISPR in vivo destiné à réduire de manière permanente la kallikréine en inactivant le gène de la kallikréine B1 (KLKB1) avec une dose unique. Lonvo-z a reçu cinq désignations réglementaires notables : la désignation de médicament orphelin et la désignation RMAT par la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis, le passeport d'innovation de l'Agence britannique de réglementation des médicaments et des produits de santé (MHRA), la désignation de médicaments prioritaires (PRIME) par l'Agence européenne des médicaments, ainsi que la désignation de médicament orphelin (ODD) par la Commission européenne.

À propos de l'angio-œdème héréditaireHéréditaire L'angio-œdème (AOH) est une maladie génétique rare caractérisée par des attaques inflammatoires graves, récurrentes et imprévisibles dans divers organes et tissus du corps, qui peuvent être douloureuses, débilitantes et mettre la vie en danger. On estime qu’une personne sur 50 000 est touchée par l’AOH. Il existe des options de traitement préventif et à la demande pour aider à gérer la maladie, y compris une prophylaxie à long et à court terme utilisée pour prévenir les crises d'enflure. Les options de traitement actuelles incluent souvent des thérapies à vie, qui peuvent nécessiter une administration chronique par voie intraveineuse (IV) ou sous-cutanée (SC) aussi souvent que deux fois par semaine ou une administration orale quotidienne pour assurer une suppression constante des voies de contrôle de la maladie. Malgré une administration chronique, des crises révolutionnaires se produisent toujours. L'inhibition de la kallicréine est une stratégie cliniquement validée pour le traitement préventif des crises d'AOH.

À propos d'Intellia TherapeuticsIntellia Therapeutics, Inc. (Nasdaq : NTLA) est une société biopharmaceutique leader au stade clinique dont l'objectif est de révolutionner la médecine en tirant parti de l'édition génétique CRISPR et d'autres technologies de base. La mission de l’entreprise est de transformer la vie des personnes atteintes de maladies graves en développant et en commercialisant des traitements potentiellement curatifs. Forte d'une vaste expérience en matière de développement scientifique, technique et clinique, Intellia vise à redéfinir les normes de la médecine en traitant durablement les causes profondes des maladies. Apprenez-en davantage sur intelliatx.com et suivez-nous @intelliatx.

Déclarations prospectivesCe communiqué de presse contient des « déclarations prospectives » d'Intelliatx. concernant : le succès et l'avancement de son programme pour le lonvoguran ziclumeran ou « lonvo-z » (également connu sous le nom de NTLA-2002) pour le traitement de l'angio-œdème héréditaire (« AOH »), y compris son projet d'achever la soumission d'une demande de licence de produit biologique (« BLA ») pour le lonvo-z au cours du second semestre 2026, ses attentes concernant l'examen et l'approbation de ce BLA, y compris la possibilité d'un examen accéléré, ses attentes concernant un Lancement de lonvo-z aux États-Unis au premier semestre 2027 et possibilité pour lonvo-z de révolutionner la façon dont l'AOH est traité pour de nombreux patients, avec le potentiel de se libérer au maximum des crises et de la nécessité d'un traitement continu avec une seule dose.

Toutes les déclarations prospectives contenues dans ce communiqué de presse sont basées sur les attentes et convictions actuelles de la direction concernant des événements futurs et sont soumises à un certain nombre de risques et d'incertitudes qui pourraient entraîner un écart important et défavorable entre les résultats réels et ceux énoncés ou sous-entendus dans ces déclarations prospectives. Ces risques et incertitudes comprennent, sans s'y limiter : les incertitudes liées à la conduite d'études cliniques et à d'autres exigences de développement et de commercialisation de ses produits candidats, y compris lonvo-z, y compris les risques liés à la capacité de développer et de commercialiser avec succès lonvo-z ou l'un des produits candidats d'Intellia ; les risques liés à la capacité d’Intellia à protéger et à maintenir sa position en matière de propriété intellectuelle ; les risques liés aux relations d’Intellia avec des tiers, y compris ses fabricants sous contrat, collaborateurs, concédants de licence et titulaires de licence ; les risques liés à la capacité de ses concédants de licence à protéger et à maintenir leur position en matière de propriété intellectuelle ; les risques liés aux résultats d'études précliniques ou d'études cliniques non prédictifs des résultats futurs en lien avec des études futures ; le risque que les résultats des études cliniques ne soient pas positifs ; et les risques liés au retard potentiel des essais cliniques prévus en raison de commentaires réglementaires ou d'autres développements. Pour une discussion de ces risques et incertitudes ainsi que d'autres facteurs importants, dont l'un quelconque pourrait entraîner un écart entre les résultats réels d'Intellia et ceux contenus dans les déclarations prospectives, voir la section intitulée « Facteurs de risque » dans le rapport annuel le plus récent d'Intellia sur formulaire 10-K, ainsi que les discussions sur les risques potentiels, les incertitudes et d'autres facteurs importants dans les autres documents déposés par Intellia auprès de la Securities and Exchange Commission, y compris son rapport trimestriel sur formulaire 10-Q. Toutes les informations contenues dans ce communiqué de presse sont à la date de publication, et Intellia n'assume aucune obligation de mettre à jour ces informations, sauf si la loi l'exige.

Source : Intellia Therapeutics, Inc.

Source : HealthDay

Historique des approbations du Lonvoguran ziclumeran par la FDA

Plus de ressources d'actualité

Alertes de médicaments FDA Medwatch

Daily MedNews

Actualités pour les professionnels de la santé

Approbations de nouveaux médicaments

Demandes de nouveaux médicaments

Pénuries de médicaments

Résultats des essais cliniques

Approbations de médicaments génériques

Podcast Drugs.com

Abonnez-vous à notre newsletter

Quel que soit votre sujet d'intérêt, abonnez-vous à nos newsletters pour recevoir le meilleur de Drugs.com dans votre boîte de réception.

Publié : 2026-05-12 15:34

En savoir plus

Avis de non-responsabilité

Tous les efforts ont été déployés pour garantir que les informations fournies par Drugslib.com sont exactes, jusqu'à -date et complète, mais aucune garantie n'est donnée à cet effet. Les informations sur les médicaments contenues dans ce document peuvent être sensibles au facteur temps. Les informations de Drugslib.com ont été compilées pour être utilisées par des professionnels de la santé et des consommateurs aux États-Unis et, par conséquent, Drugslib.com ne garantit pas que les utilisations en dehors des États-Unis sont appropriées, sauf indication contraire spécifique. Les informations sur les médicaments de Drugslib.com ne cautionnent pas les médicaments, ne diagnostiquent pas les patients et ne recommandent pas de thérapie. Les informations sur les médicaments de Drugslib.com sont une ressource d'information conçue pour aider les professionnels de la santé agréés à prendre soin de leurs patients et/ou pour servir les consommateurs qui considèrent ce service comme un complément et non un substitut à l'expertise, aux compétences, aux connaissances et au jugement des soins de santé. praticiens.

L'absence d'avertissement pour un médicament ou une combinaison de médicaments donné ne doit en aucun cas être interprétée comme indiquant que le médicament ou la combinaison de médicaments est sûr, efficace ou approprié pour un patient donné. Drugslib.com n'assume aucune responsabilité pour aucun aspect des soins de santé administrés à l'aide des informations fournies par Drugslib.com. Les informations contenues dans le présent document ne sont pas destinées à couvrir toutes les utilisations, instructions, précautions, avertissements, interactions médicamenteuses, réactions allergiques ou effets indésirables possibles. Si vous avez des questions sur les médicaments que vous prenez, consultez votre médecin, votre infirmière ou votre pharmacien.