Intellia Therapeutics avvia la presentazione progressiva della domanda di licenza per prodotti biologici alla FDA per Lonvoguran Ziclumeran (lonvo-z) come trattamento una tantum per l'angioedema ereditario

Trattamento per: angioedema ereditario

Intellia Therapeutics avvia la presentazione continuativa della domanda di licenza biologica alla FDA per Lonvoguran Ziclumeran (lonvo-z) come trattamento una tantum per l'angioedema ereditario

CAMBRIDGE, Massachusetts, 27 aprile, 2026 (GLOBE NEWSWIRE) -- Intellia Therapeutics, Inc. (Nasdaq: NTLA), una delle principali società biofarmaceutiche focalizzata sulla rivoluzione della medicina sfruttando l'editing genetico CRISPR e altre tecnologie chiave, ha annunciato oggi di aver avviato la presentazione progressiva di una domanda di licenza biologica (BLA) alla Food and Drug Administration (FDA) statunitense per ottenere l'approvazione di lonvo-z (precedentemente noto come NTLA-2002) per la terapia ereditaria angioedema (HAE). Progettato come trattamento una tantum somministrato in ambito ambulatoriale, lonvo-z è un candidato all'editing genetico CRISPR in vivo che ha lo scopo di inattivare il gene della callicreina B1 (KLKB1) per abbassare in modo permanente i livelli di callicreina e bradichinina.

Prevediamo di completare la presentazione del BLA nella seconda metà del 2026; lancio anticipato nella prima metà del 2027, se approvato

Intellia ha inoltre annunciato oggi separatamente i dati positivi dello studio clinico di fase 3 HAELO su lonvo-z nell'HAE. Lo studio ha raggiunto i suoi endpoint primari e tutti i principali endpoint secondari, dimostrando che una dose una tantum di lonvo-z ha portato alla libertà sia dagli attacchi di HAE sia all'uso della terapia in corso per la maggior parte dei pazienti durante il periodo di osservazione primaria di sei mesi.

"Se approvato, lonvo-z diventerà la prima terapia di editing genetico in vivo al mondo basata su CRISPR", ha affermato John Leonard, M.D., Presidente e Amministratore delegato di Intellia. "I risultati promettenti di HAELO rafforzano la nostra convinzione che lonvo-z potrebbe rivoluzionare il modo in cui viene trattato l'HAE per molti pazienti, con la possibilità di liberare la maggior parte di loro da entrambi gli attacchi e dalla necessità di continuare la terapia con una sola dose. Siamo ansiosi di continuare il nostro impegno con la FDA nel tentativo di alleviare molti degli oneri per le persone che vivono con HAE."

Conformemente alla designazione di terapia avanzata di medicina rigenerativa (RMAT) che la FDA ha concesso a lonvo-z per il trattamento dell'HAE, un BLA progressivo consente a Intellia di presentare parti del BLA su base continuativa e offre alla FDA l'opportunità di accelerare la sua revisione. Oltre al programma RMAT, Intellia ha partecipato al progetto pilota di sviluppo e preparazione di chimica, produzione e controlli (CMC) della FDA. Questo programma consente agli sponsor di discutere le strategie e gli obiettivi di sviluppo dei prodotti CMC con il personale di revisione della FDA e di rispondere alle loro domande. La maggiore comunicazione ha lo scopo di aiutare gli sponsor a completare le attività CMC per accelerare i loro programmi di sviluppo di farmaci per supportare la presentazione delle domande e un accesso più rapido da parte dei pazienti.

Intellia prevede di completare la presentazione del BLA nella seconda metà del 2026. Se la domanda viene accettata dalla FDA, l'agenzia dovrebbe determinare se concederà una revisione prioritaria e fornirà una data di azione target per completare la sua valutazione. Se approvata, Intellia prevede di lanciare commercialmente lonvo-z nella prima metà del 2027.

Informazioni su Lonvo-zBasato sulla tecnologia CRISPR/Cas9, vincitrice del Premio Nobel, lonvo-z ha il potenziale per diventare il primo trattamento una tantum per l'angioedema ereditario (HAE). Lonvo-z è un candidato all’editing genetico CRISPR in vivo destinato a ridurre in modo permanente la callicreina inattivando il gene della callicreina B1 (KLKB1) con una singola dose. Lonvo-z ha ricevuto cinque importanti designazioni normative: designazione di farmaco orfano e RMAT da parte della Food and Drug Administration (FDA) statunitense, passaporto dell'innovazione da parte dell'Agenzia di regolamentazione dei medicinali e dei prodotti sanitari del Regno Unito (MHRA), designazione di farmaci prioritari (PRIME) da parte dell'Agenzia europea per i medicinali e designazione di farmaco orfano (ODD) da parte della Commissione europea.

Informazioni sull'angioedema ereditario L'angioedema (HAE) è una malattia genetica rara caratterizzata da attacchi infiammatori gravi, ricorrenti e imprevedibili in vari organi e tessuti del corpo, che possono essere dolorosi, debilitanti e pericolosi per la vita. Si stima che una persona su 50.000 sia affetta da HAE. Esistono opzioni terapeutiche preventive e su richiesta per aiutare a gestire la condizione, inclusa la profilassi a lungo e breve termine utilizzata per prevenire attacchi di gonfiore. Le attuali opzioni terapeutiche includono spesso terapie permanenti, che possono richiedere la somministrazione cronica per via endovenosa (IV) o sottocutanea (SC) fino a due volte a settimana o la somministrazione orale quotidiana per garantire la soppressione costante del percorso per il controllo della malattia. Nonostante la somministrazione cronica, si verificano ancora attacchi rivoluzionari. L'inibizione della callicreina è una strategia clinicamente validata per il trattamento preventivo degli attacchi di HAE.

Informazioni su Intellia TherapeuticsIntellia Therapeutics, Inc. (Nasdaq: NTLA) è un'azienda biofarmaceutica leader in fase clinica focalizzata sulla rivoluzione della medicina sfruttando l'editing genetico CRISPR e altre tecnologie fondamentali. La missione dell’azienda è trasformare la vita delle persone affette da malattie gravi sviluppando e commercializzando trattamenti potenzialmente curativi. Con una profonda esperienza scientifica, tecnica e di sviluppo clinico, Intellia mira a ripristinare lo standard per la medicina trattando in modo duraturo le cause profonde delle malattie. Scopri di più su intelliatx.com e seguici su @intelliatx.

Dichiarazioni previsionaliIl presente comunicato stampa contiene "dichiarazioni previsionali" di Intellia Therapeutics, Inc. ("Intellia" o la "Società") ai sensi del Private Securities Litigation Reform Act del 1995. Queste dichiarazioni previsionali includono, ma non sono limitate a, dichiarazioni esplicite o implicite riguardanti le convinzioni di Intellia e aspettative riguardanti: il successo e l'avanzamento del suo programma per lonvoguran ziclumeran o “lonvo-z” (noto anche come NTLA-2002) per il trattamento dell'angioedema ereditario (“HAE”), compreso il suo piano per completare la presentazione di una domanda di licenza per prodotti biologici (“BLA”) per lonvo-z nella seconda metà del 2026, le sue aspettative in merito alla revisione e all'approvazione di tale BLA, inclusa la possibilità di una revisione accelerata, le sue aspettative riguardo a un piano di Lancio di lonvo-z negli Stati Uniti nella prima metà del 2027 e possibilità che lonvo-z rivoluzioni il modo in cui viene trattato l'HAE per molti pazienti, con la possibilità di liberare la maggior parte di entrambi gli attacchi e la necessità di una terapia continua con una sola dose.

Qualsiasi dichiarazione previsionale contenuta nel presente comunicato stampa si basa sulle attuali aspettative e convinzioni del management riguardo a eventi futuri e è soggetta a una serie di rischi e incertezze che potrebbero far sì che i risultati effettivi differiscano materialmente e negativamente da quelli stabiliti o impliciti in tali dichiarazioni previsionali. Tali rischi e incertezze includono, ma non sono limitati a: incertezze relative alla conduzione di studi clinici e altri requisiti di sviluppo e commercializzazione per i suoi prodotti candidati, incluso lonvo-z, compresi i rischi relativi alla capacità di sviluppare e commercializzare con successo lonvo-z o qualsiasi dei prodotti candidati di Intellia; rischi legati alla capacità di Intellia di proteggere e mantenere la propria posizione in materia di proprietà intellettuale; rischi legati al rapporto di Intellia con terze parti, inclusi i suoi produttori a contratto, collaboratori, licenziatari e licenziatari; rischi legati alla capacità dei suoi licenzianti di proteggere e mantenere la loro posizione di proprietà intellettuale; rischi legati ai risultati di studi preclinici o studi clinici che non sono predittivi di risultati futuri in relazione a studi futuri; il rischio che i risultati dello studio clinico non siano positivi; e rischi legati al potenziale ritardo degli studi clinici pianificati a causa del feedback normativo o di altri sviluppi. Per una discussione di questi e altri rischi e incertezze e di altri fattori importanti, ognuno dei quali potrebbe far sì che i risultati effettivi di Intellia differiscano da quelli contenuti nelle dichiarazioni previsionali, consultare la sezione intitolata "Fattori di rischio" nella più recente relazione annuale di Intellia sul modulo 10-K, nonché le discussioni sui potenziali rischi, incertezze e altri fattori importanti negli altri documenti depositati da Intellia presso la Securities and Exchange Commission, inclusa la sua relazione trimestrale sul modulo 10-Q. Tutte le informazioni contenute in questo comunicato stampa sono aggiornate alla data del comunicato e Intellia non si assume alcun obbligo di aggiornare tali informazioni se non richiesto dalla legge.

Fonte: Intellia Therapeutics, Inc.

Fonte: HealthDay

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Pubblicato : 2026-05-12 15:34

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