Intellia Therapeutics Miwiti Pengajuan Bergulir Aplikasi Lisensi Biologics menyang FDA kanggo Lonvoguran Ziclumeran (lonvo-z) minangka Perawatan Sepisan kanggo Angioedema Hereditary

Tindakake Drugslib ing

Perawatan kanggo: Angioedema turun temurun

Intellia Therapeutics Miwiti Pengajuan Lisensi Biologics menyang FDA kanggo Lonvoguran Ziclumeran (lonvo-z) minangka Perawatan Sepisan kanggo Hereditary Angioedema, April 2, GEID. 27, 2026 (GLOBE NEWSWIRE) -- Intellia Therapeutics, Inc. (Nasdaq: NTLA), perusahaan biofarmasi terkemuka sing fokus ing revolusioner obat-obatan sing nggunakake panyuntingan gen CRISPR lan teknologi inti liyane, dina iki ngumumake wis miwiti kiriman aplikasi lisensi aplikasi biologis (BLA.val) kanggo Administrasi Pangan biologis (BLA.val) menyang U.FDA. lonvo-z (sadurungé dikenal minangka NTLA-2002) kanggo angioedema herediter (HAE). Dirancang minangka perawatan siji-wektu sing diwenehake ing setelan rawat jalan, lonvo-z minangka calon panyuntingan gen CRISPR in vivo sing dimaksudake kanggo mateni gen kallikrein B1 (KLKB1) kanggo nurunake tingkat kallikrein lan bradikinin kanthi permanen.

  • Ngarepake kanggo ngrampungake pengajuan BLA ing paruh kapindho 206; antisipasi diluncurake ing separo pisanan 2027, yen disetujoni

    • Intellia uga ngumumake data topline positif dina iki saka uji klinis Tahap 3 HAELO lonvo-z ing HAE. Sidhang kasebut ketemu titik pungkasan utama lan kabeh kunci sekunder, nuduhake yen dosis lonvo-z siji-wektu nyebabake kebebasan saka serangan HAE lan nggunakake terapi sing terus-terusan kanggo umume pasien sajrone periode observasi primer enem sasi.

    "Yen disetujoni, lonvo-z bakal dadi sing pertama ing donya ing vivo CRISPR-based geneard editing, terapi CEO, M.D, Presiden Direktur Eksekutif, Intel, M.D. "Asil janjeni saka HAELO nguatake kapercayan kita yen lonvo-z bisa ngrevolusi carane HAE diobati kanggo akeh pasien, kanthi potensial kanggo mbebasake akeh saka serangan kasebut lan mbutuhake terapi sing terus-terusan kanthi mung siji dosis. Kita ngarep-arep keterlibatan terus karo FDA amarga kita ngupaya nyuda akeh beban kanggo wong sing duwe HAE. "

    Selaras karo sebutan Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) sing diwenehake FDA kanggo lonvo-z kanggo perawatan HAE, BLA rolling ngidini Intellia ngirim bagean saka BLA kanthi terus-terusan lan menehi FDA kesempatan kanggo nyepetake review. Saliyane program RMAT, Intellia melu ing Kimia, Manufaktur, lan Kontrol (CMC) Pangembangan lan Kesiapan Pilot FDA. Program iki ngidini sponsor kanggo ngrembug strategi lan tujuan pangembangan produk CMC karo staf review FDA lan ngatasi pitakonane. Komunikasi tambah iki dimaksudaké kanggo mbantu sponsor ngrampungake aktivitas CMC kanggo nyepetake program pangembangan obat kanggo ndhukung pengajuan aplikasi lan akses pasien sing luwih awal.

    Intellia ngarepake ngrampungake pengajuan BLA ing paruh kapindho 2026. Yen pengajuan kasebut ditampa dening FDA, agensi kasebut bakal nemtokake manawa bakal menehi tinjauan prioritas lan menehi tanggal tumindak evaluasi kanggo ngrampungake. Yen disetujoni, Intellia arep ngluncurake lonvo-z kanthi komersial ing paruh pertama 2027.

    Babagan Lonvo-zAdhedhasar teknologi CRISPR/Cas9 sing menang Bebungah Nobel, lonvo-z duweni potensi dadi perawatan sepisanan kanggo hereditary angioedema (HAE). Lonvo-z minangka calon panyuntingan gen CRISPR in vivo sing dimaksudake kanggo ngedhunake kallikrein kanthi permanen kanthi mateni gen kallikrein B1 (KLKB1) kanthi dosis siji. Lonvo-z wis nampa limang sebutan peraturan sing misuwur: Orphan Drug lan RMAT Designation dening US Food and Drug Administration (FDA), Paspor Inovasi dening U.K. AngioedemaAngioedema herediter (HAE) minangka penyakit genetik langka sing ditondoi dening serangan inflamasi sing abot, berulang lan ora bisa diprediksi ing macem-macem organ lan jaringan awak, sing bisa nyebabake nyeri, nyuda lan ngancam nyawa. Dikira siji saka 50.000 wong kena HAE. Ana opsi perawatan preventif lan on-demand kanggo mbantu ngatur kondisi kasebut, kalebu profilaksis jangka panjang lan cendhak sing digunakake kanggo nyegah serangan bengkak. Pilihan perawatan saiki asring kalebu terapi seumur hidup, sing mbutuhake administrasi intravena kronis (IV) utawa subkutan (SC) asring kaping pindho saben minggu utawa administrasi lisan saben dina kanggo mesthekake suppression pathway sing tetep kanggo ngontrol penyakit. Sanajan administrasi kronis, serangan terobosan isih ana. Inhibisi Kallikrein minangka strategi sing divalidasi sacara klinis kanggo perawatan nyegah serangan HAE.

    Babagan Intellia TherapeuticsIntellia Therapeutics, Inc. (Nasdaq: NTLA) minangka perusahaan biofarmasi tahap klinis terkemuka sing fokus ing revolusioner obat sing nggunakake panyuntingan gen CRISPR lan teknologi inti liyane. Misi perusahaan yaiku ngowahi urip wong sing nandhang penyakit abot kanthi ngembangake lan komersialisasi perawatan sing duweni potensi kuratif. Kanthi pengalaman pangembangan ilmiah, teknis lan klinis sing jero, Intellia ngarahake ngreset standar obat kanthi ngobati panyebab penyakit. Sinau luwih lengkap ing intelliatx.com lan tindakake kita @intelliatx.

    Pernyataan Maju-MajuSiaran pers iki ngemot "pernyataan sing ngarep-arep" saka Intellia Therapeutics, Inc. pratelan sing diwenehake babagan kapercayan lan pangarep-arep Intellia babagan: sukses lan kemajuan program kanggo lonvoguran ziclumeran utawa "lonvo-z" (uga dikenal minangka NTLA-2002) kanggo perawatan angioedema turun temurun ("HAE"), kalebu rencana kanggo ngrampungake pengajuan aplikasi lisensi biologics ("BLA-z" ing 2002) persetujuan saka BLA kasebut, kalebu potensial kanggo ditinjau kanthi cepet, pangarepan babagan peluncuran lonvo-z ing AS ing separo pisanan 2027, lan kemungkinan lonvo-z ngowahi revolusi babagan perawatan HAE kanggo akeh pasien kanthi potensial kanggo mbebasake paling akeh saka serangan kasebut lan mbutuhake terapi sing terus-terusan kanthi mung siji dosis.

    Sembarang pratelan sing ngarep-arep ing siaran pers iki adhedhasar pangarepan lan kapercayan manajemen saiki babagan acara ing mangsa ngarep lan tundhuk sawetara risiko lan kahanan sing durung mesthi sing bisa nyebabake asil nyata beda-beda sacara material lan ngrugekake saka sing kasebut utawa diwenehake dening pratelan sing ngarep-arep kasebut. Resiko lan kahanan sing durung mesthi iki kalebu, nanging ora winates ing: kahanan sing durung mesthi sing ana hubungane karo tumindak studi klinis lan syarat pangembangan lan komersialisasi liyane kanggo calon produke, kalebu lonvo-z, kalebu risiko sing ana gandhengane karo kemampuan kanggo ngembangake lan sukses komersialisasi lonvo-z utawa calon produk Intellia; risiko sing ana gandhengane karo kemampuan Intellia kanggo nglindhungi lan njaga posisi properti intelektual; risiko sing ana hubungane karo Intellia karo pihak katelu, kalebu produsen kontrak, kolaborator, pemberi lisensi lan pemegang lisensi; risiko sing ana gandhengane karo kemampuan pemberi lisensi kanggo nglindhungi lan njaga posisi properti intelektual; risiko sing ana hubungane karo asil studi praklinis utawa studi klinis sing ora prediksi asil ing mangsa ngarep sing ana hubungane karo studi ing mangsa ngarep; risiko asil sinau klinis ora bakal positif; lan risiko sing ana gandhengane karo potensial tundha uji klinis sing direncanakake amarga umpan balik peraturan utawa pangembangan liyane. Kanggo dhiskusi babagan iki lan risiko lan kahanan sing durung mesthi liyane, lan faktor penting liyane, sing bisa nyebabake asil nyata Intellia beda karo sing ana ing pernyataan ngarep, deleng bagean kanthi irah-irahan "Faktor Risiko" ing laporan taunan paling anyar saka Intellia babagan Formulir 10-K, uga diskusi babagan risiko potensial, kahanan sing durung mesthi, lan faktor penting liyane saka Intellia, sing ora mesthi, lan faktor penting liyane. laporan triwulan ing Formulir 10-Q. Kabeh informasi ing siaran pers iki wiwit tanggal rilis, lan Intellia ora duwe kewajiban kanggo nganyari informasi iki kajaba diwajibake dening hukum.

    Sumber: Intellia Therapeutics, Inc.

    Sumber: HealthDay

    Lonvoguran ziclumeran Riwayat Persetujuan FDA

    Sumber warta liyane

  • FDA Medwatch Drug Alerts
  • Daily MedNews
  • News for Health Professionals
  • New Drugs Approvals
    • New Drugs Approvals Kekurangan
  • Asil Uji Coba Klinis
  • Persetujuan Obat Umum
  • Podcast Drugs.com

    • Langganan buletin kita

    Apa wae topik sing sampeyan minati, langganan buletin kita kanggo entuk paling apik saka Drugs.com ing kothak mlebu.

    Dikirim : 2026-05-12 15:34

    Waca liyane

    Disclaimer

    Kabeh upaya wis ditindakake kanggo mesthekake yen informasi sing diwenehake dening Drugslib.com akurat, nganti -tanggal, lan lengkap, nanging ora njamin kanggo efek sing. Informasi obat sing ana ing kene bisa uga sensitif wektu. Informasi Drugslib.com wis diklumpukake kanggo digunakake dening praktisi kesehatan lan konsumen ing Amerika Serikat lan mulane Drugslib.com ora njamin sing nggunakake njaba Amerika Serikat cocok, kajaba khusus dituduhake digunakake. Informasi obat Drugslib.com ora nyetujoni obat, diagnosa pasien utawa menehi rekomendasi terapi. Informasi obat Drugslib.com minangka sumber informasi sing dirancang kanggo mbantu praktisi kesehatan sing dilisensi kanggo ngrawat pasien lan / utawa nglayani konsumen sing ndeleng layanan iki minangka tambahan, lan dudu pengganti, keahlian, katrampilan, kawruh lan pertimbangan babagan perawatan kesehatan. praktisi.

    Ora ana bebaya kanggo kombinasi obat utawa obat sing diwenehake kanthi cara apa wae kudu ditafsirake kanggo nuduhake yen obat utawa kombinasi obat kasebut aman, efektif utawa cocok kanggo pasien tartamtu. Drugslib.com ora nanggung tanggung jawab kanggo aspek kesehatan apa wae sing ditindakake kanthi bantuan informasi sing diwenehake Drugslib.com. Informasi sing ana ing kene ora dimaksudake kanggo nyakup kabeh panggunaan, pituduh, pancegahan, bebaya, interaksi obat, reaksi alergi, utawa efek samping. Yen sampeyan duwe pitakon babagan obat sing sampeyan gunakake, takon dhokter, perawat utawa apoteker.

    Kata kunci populer