Intellia Therapeutics, Kalıtsal Anjiyoödemin Tek Seferlik Tedavisi Olarak Lonvoguran Ziclumeran (lonvo-z) için FDA'ya Biyolojik Lisans Başvurusunun Devamlı Gönderimini Başlatıyor

Drugslib'i takip edin

Aşağıdaki Tedaviler: Kalıtsal Anjiyoödem

Intellia Therapeutics, Kalıtsal Anjiyoödemin Tek Seferlik Tedavisi Olarak Lonvoguran Ziclumeran (lonvo-z) için FDA'ya Biyolojik Lisans Başvurusunun Devamlı Gönderimini Başlatıyor

CAMBRIDGE, Mass., Nisan 27 Kasım 2026 (GLOBE NEWSWIRE) -- CRISPR gen düzenleme ve diğer temel teknolojilerden yararlanarak tıpta devrim yaratmaya odaklanan önde gelen biyofarmasötik şirket Intellia Therapeutics, Inc. (Nasdaq: NTLA), bugün lonvo-z'nin (eski adıyla bilinen adıyla) onayını almak üzere ABD Gıda ve İlaç İdaresi'ne (FDA) biyolojik lisans başvurusu (BLA) için sürekli bir başvuru başlattığını duyurdu. NTLA-2002) kalıtsal anjiyoödem (HAE) için. Ayakta tedavi ortamında uygulanan tek seferlik bir tedavi olarak tasarlanan lonvo-z, kallikrein ve bradikinin seviyelerini kalıcı olarak düşürmek için kallikrein B1 (KLKB1) genini etkisiz hale getirmeyi amaçlayan bir in vivo CRISPR gen düzenleme adayıdır.

  • BLA gönderiminin 2026'nın ikinci yarısında tamamlanması bekleniyor; onaylanırsa 2027'nin ilk yarısında lansmanı planlıyoruz

    • Intellia ayrıca bugün, HAE'de lonvo-z'nin 3. Aşama HAELO klinik denemesinden olumlu sonuç verilerini de duyurdu. Deneme birincil ve tüm önemli ikincil sonlanım noktalarına ulaştı ve tek seferlik lonvo-z dozunun hem HAE ataklarından kurtulmaya hem de altı aylık birincil gözlem dönemi boyunca hastaların çoğunda devam eden tedavinin kullanılmasına yol açtığını gösterdi.

    Intellia Başkanı ve İcra Kurulu Başkanı John Leonard, "Onaylanırsa, lonvo-z dünyanın ilk in vivo CRISPR tabanlı gen düzenleme terapisi olacak" dedi. "HAELO'nun umut verici sonuçları, lonvo-z'nin HAE'nin birçok hasta için tedavi yönteminde devrim yaratabileceğine ve hastaların çoğunu hem ataklardan hem de tek dozla devam eden tedavi ihtiyacından kurtarma potansiyeline sahip olduğuna dair inancımızı güçlendiriyor. HAE ile yaşayan insanların birçok yükünü hafifletmeye çalışırken FDA ile olan ilişkimizi sürdürmeyi sabırsızlıkla bekliyoruz."

    FDA'nın HAE tedavisi için lonvo-z'ye verdiği Rejeneratif Tıp İleri Tedavi (RMAT) tanımı uyarınca, sürekli bir BLA, Intellia'nın BLA'nın bazı bölümlerini sürekli olarak göndermesine olanak tanır ve FDA'ya incelemesini hızlandırma fırsatı sağlar. RMAT programına ek olarak Intellia, FDA'nın Kimya, Üretim ve Kontrol (CMC) Geliştirme ve Hazırlık Pilotuna katıldı. Bu program, sponsorların CMC ürün geliştirme stratejilerini ve hedeflerini FDA inceleme personeli ile tartışmasına ve onların sorularını yanıtlamasına olanak tanır. Artan iletişimin amacı, sponsorların başvuru gönderimini ve daha erken hasta erişimini desteklemek amacıyla ilaç geliştirme programlarını hızlandırmak amacıyla CMC faaliyetlerini tamamlamalarına yardımcı olmaktır.

    Intellia, BLA gönderimini 2026'nın ikinci yarısında tamamlamayı öngörüyor. Başvuru FDA tarafından kabul edilirse ajansın öncelikli bir inceleme verip vermeyeceğini belirlemesi ve değerlendirmesini tamamlamak için bir hedef eylem tarihi sunması bekleniyor. Intellia, onaylanması halinde lonvo-z'yi 2027'nin ilk yarısında ticari olarak piyasaya sürmeyi planlıyor.

    Lonvo-z hakkındaNobel Ödüllü CRISPR/Cas9 teknolojisine dayanan lonvo-z, kalıtsal anjiyoödemin (HAE) ilk tek seferlik tedavisi olma potansiyeline sahiptir. Lonvo-z, kallikrein B1 (KLKB1) genini tek bir dozla etkisiz hale getirerek kallikreini kalıcı olarak düşürmeyi amaçlayan bir in vivo CRISPR gen düzenleme adayıdır. Lonvo-z beş dikkate değer düzenleyici atama aldı: ABD Gıda ve İlaç İdaresi (FDA) tarafından Yetim İlaç ve RMAT Tanımı, Birleşik Krallık İlaç ve Sağlık Ürünleri Düzenleme Kurumu (MHRA) tarafından İnovasyon Pasaportu, Avrupa İlaç Ajansı tarafından Öncelikli İlaçlar (PRIME) Tanımı ve Avrupa Komisyonu tarafından Yetim İlaç Tanımı (ODD).

    Kalıtsal Hakkında. Anjiyoödem Kalıtsal anjiyoödem (HAE), vücudun çeşitli organ ve dokularında şiddetli, tekrarlayan ve öngörülemeyen, ağrılı, zayıflatıcı ve yaşamı tehdit edici olabilen inflamatuar ataklarla karakterize nadir görülen genetik bir hastalıktır. HAE'den 50.000 kişiden birinin etkilendiği tahmin edilmektedir. Şişme ataklarını önlemek için kullanılan uzun ve kısa süreli profilaksi de dahil olmak üzere, durumun yönetilmesine yardımcı olacak önleyici ve isteğe bağlı tedavi seçenekleri vardır. Mevcut tedavi seçenekleri sıklıkla, hastalığın kontrolü için yolun sürekli olarak baskılanmasını sağlamak üzere haftada iki kez kronik intravenöz (IV) veya subkutan (SC) uygulama veya günlük oral uygulama gerektirebilen yaşam boyu tedavileri içerir. Kronik uygulamaya rağmen, çığır açıcı ataklar hala meydana gelmektedir. Kallikrein inhibisyonu, HAE ataklarının önleyici tedavisi için klinik olarak onaylanmış bir stratejidir.

    Intellia Therapeutics HakkındaIntellia Therapeutics, Inc. (Nasdaq: NTLA), CRISPR gen düzenleme ve diğer temel teknolojilerden yararlanarak tıpta devrim yaratmaya odaklanmış, önde gelen bir klinik aşamada biyofarmasötik şirketidir. Şirketin misyonu, potansiyel olarak iyileştirici tedaviler geliştirip ticarileştirerek ciddi hastalıkları olan insanların hayatlarını dönüştürmektir. Intellia, derin bilimsel, teknik ve klinik geliştirme deneyimiyle, hastalıkların temel nedenlerini kalıcı bir şekilde tedavi ederek tıp standardını sıfırlamayı hedefliyor. intelliatx.com adresinden daha fazla bilgi edinin ve bizi @intelliatx'te takip edin.

    İleriye Dönük BeyanlarBu basın bülteni, 1995 tarihli Özel Menkul Kıymetler Dava Reformu Yasası kapsamında Intellia Therapeutics, Inc.'in (“Intellia” veya “Şirket”) “ileriye dönük beyanlarını” içermektedir. Bu ileriye dönük beyanlar, Intellia'nın inançları ve inançları ile ilgili açık veya zımni beyanları içerir ancak bunlarla sınırlı değildir. aşağıdakilerle ilgili beklentiler: lonvo-z için biyolojik lisans başvurusunun ("BLA") sunulmasını 2026'nın ikinci yarısında tamamlama planı da dahil olmak üzere, kalıtsal anjiyoödem ("HAE") tedavisine yönelik lonvoguran ziclumeran veya "lonvo-z" (NTLA-2002 olarak da bilinir) programının başarısı ve ilerlemesi, hızlandırılmış inceleme potansiyeli de dahil olmak üzere bu BLA'nın gözden geçirilmesi ve onaylanmasına ilişkin beklentileri, planlı bir tedavi planına ilişkin beklentileri lonvo-z'nin 2027'nin ilk yarısında ABD'de piyasaya sürülmesi ve lonvo-z'nin birçok hasta için HAE tedavisinde devrim yaratma olasılığı ile hem ataklardan hem de tek dozla devam eden tedavi ihtiyacından büyük ölçüde kurtulma potansiyeli.

    Bu basın bültenindeki ileriye dönük beyanlar, yönetimin gelecekteki olaylara ilişkin mevcut beklentilerine ve inançlarına dayanmaktadır ve gerçek sonuçların bu tür ileriye dönük beyanlarda belirtilen veya ima edilenlerden maddi ve olumsuz şekilde farklı olmasına neden olabilecek bir dizi risk ve belirsizliğe tabidir. Bu riskler ve belirsizlikler aşağıdakileri içerir ancak bunlarla sınırlı değildir: lonvo-z'yi veya Intellia ürün adaylarından herhangi birini geliştirme ve başarılı bir şekilde ticarileştirme becerisine ilişkin riskler de dahil olmak üzere, lonvo-z dahil olmak üzere ürün adaylarına yönelik klinik çalışmaların yürütülmesi ve diğer geliştirme ve ticarileştirme gereklilikleriyle ilgili belirsizlikler; Intellia'nın fikri mülkiyet konumunu koruma ve sürdürme becerisiyle ilgili riskler; Intellia'nın sözleşmeli üreticileri, işbirlikçileri, lisans verenleri ve lisans sahipleri de dahil olmak üzere üçüncü taraflarla olan ilişkisine ilişkin riskler; lisans verenlerin fikri mülkiyet konumlarını koruma ve sürdürme becerisine ilişkin riskler; klinik öncesi çalışmaların sonuçlarıyla ilgili riskler veya gelecekteki çalışmalarla bağlantılı olarak gelecekteki sonuçları tahmin etmeyen klinik çalışmalar; klinik çalışma sonuçlarının olumlu olmama riski; ve düzenleyici geri bildirimler veya diğer gelişmeler nedeniyle planlanan klinik deneylerin olası gecikmesine ilişkin riskler. Intellia'nın gerçek sonuçlarının ileriye dönük beyanlarda yer alanlardan farklı olmasına neden olabilecek bu ve diğer riskler ve belirsizlikler ile diğer önemli faktörler hakkında bir tartışma için, Intellia'nın Form 10-K'deki en son yıllık raporundaki "Risk Faktörleri" başlıklı bölüme ve ayrıca Form 10-Q'daki üç aylık rapor da dahil olmak üzere Intellia'nın Menkul Kıymetler ve Borsa Komisyonu'na sunduğu diğer dosyalardaki potansiyel riskler, belirsizlikler ve diğer önemli faktörlere ilişkin tartışmalara bakın. Bu basın bültenindeki tüm bilgiler yayınlandığı tarih itibarıyla geçerlidir ve Intellia, kanunen gerekli olmadıkça bu bilgileri güncelleme görevi üstlenmez.

    Kaynak: Intellia Therapeutics, Inc.

    Kaynak: HealthDay

    Lonvoguran ziclumeran FDA Onay Geçmişi

    Daha fazla haber kaynağı

  • FDA Medwatch İlaç Uyarıları
  • Günlük MedNews
  • Sağlık Uzmanları için Haberler
  • Yeni İlaç Onayları
  • Yeni İlaç Uygulamaları
  • İlaç Eksiklikler
  • Klinik Deneme Sonuçları
  • Jenerik İlaç Onayları
  • Drugs.com Podcast

    • Bültenimize abone olun

    İlgilendiğiniz konu ne olursa olsun, Drugs.com'un en iyi yönlerini gelen kutunuza almak için bültenlerimize abone olun.

    Gönderildi : 2026-05-12 15:34

    Devamını oku

    Sorumluluk reddi beyanı

    Drugslib.com tarafından sağlanan bilgilerin doğru ve güncel olmasını sağlamak için her türlü çaba gösterilmiştir. -tarihli ve eksiksizdir ancak bu konuda hiçbir garanti verilmemektedir. Burada yer alan ilaç bilgileri zamana duyarlı olabilir. Drugslib.com bilgileri Amerika Birleşik Devletleri'ndeki sağlık uygulayıcıları ve tüketiciler tarafından kullanılmak üzere derlenmiştir ve bu nedenle Drugslib.com, aksi özellikle belirtilmediği sürece Amerika Birleşik Devletleri dışındaki kullanımların uygun olduğunu garanti etmez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri ilaçları onaylamaz, hastalara teşhis koymaz veya tedavi önermez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri, lisanslı sağlık uygulayıcılarına hastalarıyla ilgilenme konusunda yardımcı olmak ve/veya bu hizmeti görüntüleyen tüketicilere sağlık hizmetinin uzmanlığı, becerisi, bilgisi ve muhakemesi yerine değil, tamamlayıcı olarak hizmet etmek için tasarlanmış bir bilgi kaynağıdır. uygulayıcılar.

    Belirli bir ilaç veya ilaç kombinasyonu için bir uyarının bulunmaması, hiçbir şekilde ilacın veya ilaç kombinasyonunun herhangi bir hasta için güvenli, etkili veya uygun olduğu şeklinde yorumlanmamalıdır. Drugslib.com, Drugslib.com'un sağladığı bilgilerin yardımıyla uygulanan sağlık hizmetlerinin herhangi bir yönüne ilişkin herhangi bir sorumluluk kabul etmez. Burada yer alan bilgilerin olası tüm kullanımları, talimatları, önlemleri, uyarıları, ilaç etkileşimlerini, alerjik reaksiyonları veya olumsuz etkileri kapsaması amaçlanmamıştır. Aldığınız ilaçlarla ilgili sorularınız varsa doktorunuza, hemşirenize veya eczacınıza danışın.

    Popüler Anahtar Kelimeler