Intellia Therapeutics ініціює постійне подання заявки на отримання ліцензії на біологічні препарати до FDA для Lonvoguran Ziclumeran (lonvo-z) як одноразового лікування спадкового ангіоневротичного набряку

Підпишіться на Drugslib

Лікування: спадкового ангіоневротичного набряку

Intellia Therapeutics ініціює постійне подання заявки на отримання ліцензії на біологічні препарати до FDA для Lonvoguran Ziclumeran (lonvo-z) як одноразового лікування спадкового ангіоневротичного набряку

КЕМБРИДЖ, Массачусетс, 27 квітня 2026 р. (GLOBE NEWSWIRE) – Intellia Therapeutics, Inc. (Nasdaq: NTLA), провідна біофармацевтична компанія, яка зосереджена на революції в медицині, використовуючи редагування генів CRISPR та інші ключові технології, сьогодні оголосила, що ініціювала постійне подання заявки на отримання ліцензії на біологічні препарати (BLA) до харчової та харчової промисловості США. Управління з лікарських засобів (FDA) шукає схвалення lonvo-z (раніше відомого як NTLA-2002) для лікування спадкового ангіоневротичного набряку (HAE). Розроблений як одноразове лікування, яке проводиться в амбулаторних умовах, lonvo-z є кандидатом на редагування генів in vivo CRISPR, призначеним для інактивації гена калікреїну B1 (KLKB1) для постійного зниження рівнів калікреїну та брадикініну.

  • Очікується завершення подання BLA у другій половині 2026 року; очікується запуск у першій половині 2027 року, якщо буде схвалено

    • Intellia також окремо оголосила про позитивні результати клінічного випробування lonvo-z фази 3 HAELO в HAE. Випробування досягло своїх первинних і всіх ключових вторинних кінцевих точок, продемонструвавши, що одноразова доза lonvo-z призвела до позбавлення від обох атак HAE та використання поточної терапії для більшості пацієнтів протягом шестимісячного первинного періоду спостереження.

    «Якщо буде схвалено, lonvo-z стане першою в світі терапією редагування генів на основі CRISPR in vivo», — сказав Джон Леонард, доктор медичних наук, президент Intellia та Головний виконавчий директор. "Обнадійливі результати HAELO підкріплюють наше переконання, що lonvo-z може змінити спосіб лікування НАЕ для багатьох пацієнтів, з потенціалом позбавити більшість із них як від нападів, так і від необхідності постійної терапії лише однією дозою. Ми з нетерпінням чекаємо нашої подальшої співпраці з FDA, оскільки ми прагнемо полегшити багато тягарів для людей, які живуть з НАЕ".

    Відповідно до позначення передової терапії регенеративної медицини (RMAT), яке FDA надало lonvo-z для лікування HAE, поточний BLA дозволяє Intellia постійно подавати частини BLA та надає FDA можливість прискорити його розгляд. На додаток до програми RMAT, Intellia брала участь у пілотному проекті FDA з розробки та готовності хімії, виробництва та контролю (CMC). Ця програма дозволяє спонсорам обговорювати свої стратегії та цілі розробки продукту CMC із співробітниками FDA та відповідати на їхні запитання. Розширене спілкування має на меті допомогти спонсорам завершити діяльність CMC, щоб прискорити їхні програми розробки ліків для підтримки подання заявок і раннього доступу пацієнтів.

    Intellia очікує завершити подання BLA у другій половині 2026 року. Якщо заявку буде прийнято FDA, очікується, що агентство визначить, чи надаватиме воно пріоритетний розгляд, і надасть цільову дату для завершення оцінки. У разі схвалення Intellia планує запустити комерційний lonvo-z у першій половині 2027 року.

    Про Lonvo-zНа основі технології CRISPR/Cas9, яка отримала Нобелівську премію, lonvo-z може стати першим одноразовим засобом для лікування спадкового ангіоневротичного набряку (HAE). Lonvo-z — це кандидат на редагування генів in vivo CRISPR, призначений для постійного зниження рівня калікреїну шляхом інактивації гена калікреїну B1 (KLKB1) одноразовою дозою. Lonvo-z отримав п’ять відомих регулятивних позначень: «Ліки-сироти» та «Значення RMAT» від Управління з контролю за продуктами й ліками США (FDA), «Паспорт інновацій» від Управління з регулювання лікарських засобів і медичних товарів Великобританії (MHRA), «Пріоритетні лікарські засоби» (PRIME) від Європейського агентства з лікарських засобів, а також «Орфанні ліки» (ODD) від Європейської комісії.

    Про спадковий ангіоневротичний набрякСпадковий ангіоневротичний набряк (НАЕ) — це рідкісне генетичне захворювання, що характеризується важкими, повторюваними та непередбачуваними запальними нападами в різних органах і тканинах тіла, які можуть бути болісними, виснажливими та небезпечними для життя. Вважається, що одна з 50 000 осіб страждає на HAE. Існують варіанти профілактичного лікування та лікування за потребою, щоб допомогти впоратися із захворюванням, включаючи довгострокову та короткострокову профілактику, яка використовується для запобігання нападам набряку. Сучасні варіанти лікування часто включають довічну терапію, яка може вимагати постійного внутрішньовенного (IV) або підшкірного (SC) введення не менше двох разів на тиждень або щоденного перорального введення для забезпечення постійного пригнічення шляху для контролю захворювання. Незважаючи на постійне застосування, проривні напади все ще виникають. Інгібування калікреїну є клінічно підтвердженою стратегією профілактики нападів НАЕ.

    Про Intellia TherapeuticsIntellia Therapeutics, Inc. (Nasdaq: NTLA) є провідною біофармацевтичною компанією клінічної стадії, яка зосереджена на революції в медицині, використовуючи редагування генів CRISPR та інші основні технології. Місія компанії полягає в тому, щоб змінити життя людей з важкими захворюваннями шляхом розробки та комерціалізації потенційно лікувальних методів лікування. Завдяки глибокому науковому, технічному та клінічному досвіду розробки Intellia прагне змінити стандарти медицини шляхом тривалого лікування першопричин захворювань. Дізнайтеся більше на intelliatx.com і слідкуйте за нами @intelliatx.

    Прогнозні заявиЦей прес-реліз містить «прогнозні заяви» Intellia Therapeutics, Inc. («Intellia» або «Компанія») за значенням Закону про реформу судових процесів щодо приватних цінних паперів 1995 року. Ці прогнозні заяви включають, але не обмежуються явними або непрямими заявами щодо переконань і очікувань Intellia щодо: успіху та просування її програми для lonvoguran ziclumeran або «lonvo-z» (також відомої як NTLA-2002) для лікування спадкового ангіоневротичного набряку («HAE»), включаючи її план завершити подання заявки на ліцензію на біологічні препарати («BLA») для lonvo-z у другій половині 2026 року, його очікування щодо перегляду та схвалення цього BLA, включаючи можливість прискореного перегляду, його очікування щодо запланованого запуску в США lonvo-z у першій половині 2027 року, а також можливість того, що lonvo-z революціонізуватиме лікування HAE для багатьох пацієнтів з потенціалом звільнити більшість від нападів і необхідності постійної терапії лише однією дозою.

    Будь-які прогнозні заяви в цьому прес-релізі базуються на поточних очікуваннях і переконаннях керівництва щодо майбутніх подій і підпадають під низку ризиків і невизначеностей, які можуть призвести до суттєвих і несприятливих відмінностей фактичних результатів від тих, що викладені в таких прогнозних заявах або випливають із них. Ці ризики та невизначеності включають, але не обмежуються: невизначеністю, пов’язаною з проведенням клінічних досліджень та іншими вимогами до розробки та комерціалізації її кандидатів на продукт, включаючи lonvo-z, включаючи ризики, пов’язані з можливістю розробки та успішної комерціалізації lonvo-z або будь-якого продукту-кандидата Intellia; ризики, пов’язані зі здатністю Intellia захищати та підтримувати свою інтелектуальну власність; ризики, пов’язані з відносинами Intellia з третіми особами, включаючи її виробників за контрактом, співавторів, ліцензіарів і ліцензіатів; ризики, пов'язані зі здатністю його ліцензіарів захищати та підтримувати свою позицію щодо інтелектуальної власності; ризики, пов’язані з тим, що результати доклінічних досліджень або клінічних досліджень не передбачають майбутні результати у зв’язку з майбутніми дослідженнями; ризик того, що результати клінічного дослідження не будуть позитивними; та ризики, пов’язані з можливою затримкою запланованих клінічних випробувань через зворотній зв’язок з регуляторними органами чи інші події. Для обговорення цих та інших ризиків і невизначеностей, а також інших важливих факторів, будь-який з яких може спричинити відмінність фактичних результатів Intellia від тих, що містяться в прогнозних заявах, див. у розділі під назвою «Фактори ризику» в останньому річному звіті Intellia за формою 10-K, а також обговорення потенційних ризиків, невизначеності та інших важливих факторів в інших заявках Intellia в Securities and Exchange. Комісія, включаючи її квартальний звіт за формою 10-Q. Уся інформація в цьому прес-релізі наведена на дату випуску, і Intellia не бере на себе зобов’язань оновлювати цю інформацію, якщо цього не вимагає закон.

    Джерело: Intellia Therapeutics, Inc.

    Джерело: HealthDay

    Історія схвалення лонвогурану зіклумерану FDA

    Більше ресурсів новин

  • Попередження про ліки FDA Medwatch
  • Щоденні MedNews
  • Новини для медичних працівників
  • Схвалення нових ліків
  • Застосування нових ліків
  • Нестача ліків
  • Результати клінічних випробувань
  • Схвалення загальних препаратів
  • Подкаст Drugs.com

    • Підпишіться на нашу розсилку

    Незалежно від теми, яка вас цікавить, підпишіться на наші інформаційні бюлетені, щоб отримувати найкраще з Drugs.com у вашій скриньці.

    Опубліковано : 2026-05-12 15:34

    Читати далі

    Відмова від відповідальності

    Було докладено всіх зусиль, щоб інформація, надана Drugslib.com, була точною, до -дата та повна, але жодних гарантій щодо цього не надається. Інформація про ліки, що міститься тут, може бути чутливою до часу. Інформація Drugslib.com була зібрана для використання медичними працівниками та споживачами в Сполучених Штатах, тому Drugslib.com не гарантує, що використання за межами Сполучених Штатів є доцільним, якщо спеціально не вказано інше. Інформація про ліки Drugslib.com не схвалює ліки, не ставить діагноз пацієнтів і не рекомендує терапію. Інформація про ліки на Drugslib.com – це інформаційний ресурс, призначений для допомоги ліцензованим медичним працівникам у догляді за їхніми пацієнтами та/або для обслуговування споживачів, які розглядають цю послугу як доповнення, а не заміну досвіду, навичок, знань і суджень у сфері охорони здоров’я. практиків.

    Відсутність попередження щодо певного препарату чи комбінації ліків у жодному разі не слід тлумачити як вказівку на те, що препарат чи комбінація препаратів є безпечними, ефективними чи прийнятними для будь-якого конкретного пацієнта. Drugslib.com не несе жодної відповідальності за будь-які аспекти медичної допомоги, що надається за допомогою інформації, яку надає Drugslib.com. Інформація, що міститься в цьому документі, не має на меті охопити всі можливі способи використання, інструкції, запобіжні заходи, попередження, лікарські взаємодії, алергічні реакції чи побічні ефекти. Якщо у вас є запитання щодо препаратів, які ви приймаєте, зверніться до свого лікаря, медсестри або фармацевта.

    Популярні ключові слова