تعلن شركة Ionis عن قبول إدارة الأغذية والعقاقير (FDA) لتطبيق عقار جديد لـ Donidalorsen للعلاج الوقائي لمرض الوذمة الوعائية الوراثية (HAE)

اتبع Drugslib على

علاج: الوذمة الوعائية الوراثية

تعلن شركة Ionis عن قبول إدارة الغذاء والدواء الأمريكية لطلب دواء جديد لـ Donidalorsen للعلاج الوقائي لمرض الوذمة الوعائية الوراثية

إن الوذمة الوعائية الوراثية هي حالة وراثية نادرة وربما تهدد الحياة وتتضمن هجمات متكررة من التورم الشديد (الوذمة الوعائية) في أجزاء مختلفة من الجسم، بما في ذلك اليدين والقدمين والأعضاء التناسلية والمعدة والوجه و/أو الحلق. تم تصميم Donidalorsen لتقليل إنتاج البريكاليكرين (PKK)، مما يقطع المسار الذي يؤدي إلى هجمات HAE.

"على الرغم من العلاجات المتاحة حاليًا، لا يزال العديد من الأشخاص الذين يعانون من الوذمة الوعائية الوراثية يعانون من هجمات اختراقية مؤلمة وربما تهدد حياتهم. استنادًا إلى مجمل الأدلة السريرية من دراسات المرحلة الثالثة OASIS-HAE وOASISplus أيضًا قال بريت مونيا، دكتوراه، الرئيس التنفيذي لشركة Ionis: "كنتائج جديدة مدتها ثلاث سنوات من المرحلة الثانية من دراسة OLE، نعتقد أن donidalorsen لديه القدرة على تطوير نموذج العلاج الوقائي للأشخاص الذين يعانون من الوذمة الوعائية الوراثية". "مع قبول إدارة الغذاء والدواء الأمريكية لاتفاقية عدم الإفصاح الخاصة بشركة Donidalorsen، نحن نستعد لإطلاقنا المستقل الثاني في العام المقبل، بافتراض الموافقة، مما سيسمح لنا بمواصلة تحقيق هدفنا المتمثل في توفير إيقاع ثابت من الأدوية للمرضى الذين يعانون من أمراض خطيرة." / ع>

منحت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية سابقًا عقار دوندالورسن تصنيف الدواء اليتيم في عام 2023. وتستعد شركة Otsuka، التي تتمتع بحقوق حصرية لتسويق عقار دوندالورسن تجاريًا في أوروبا وآسيا والمحيط الهادئ، لتقديم طلب ترخيص التسويق (MAA) إلى وكالة الأدوية الأوروبية (EMA) هذا العام .

قدمت شركة Ionis مؤخرًا نتائج جديدة من دراسات المرحلة 3 والمرحلة 2 OLE في الاجتماع العلمي السنوي للكلية الأمريكية للحساسية والربو والمناعة (ACAAI) لعام 2024، والتي تثبت أن الدوندالورسن قد حقق تخفيضات كبيرة ومستدامة في الوذمة الوعائية الدموية (HAE) الهجمات، مع استمرار الانخفاض الإجمالي المستمر في معدلات هجمات الوذمة الوعائية الوراثية بنسبة 96% من خط الأساس لمدة تصل إلى ثلاث سنوات في دراسة المرحلة الثانية الجارية OLE.

في جميع الدراسات الثلاث، كان الدوندالورسن جيد التحمل، مع عدم وجود آثار جانبية خطيرة ناجمة عن العلاج (TEAEs) مرتبطة بالدوندالورسن. كانت معظم الأحداث الضائرة (AEs) خفيفة أو معتدلة في شدتها، وكانت التفاعلات في موقع الحقن هي الأكثر شيوعًا.

يمكن العثور على عروض الملصقات الإلكترونية لـ Donidalorsen ACAAI على موقع Ionis الإلكتروني.

حول الوذمة الوعائية الوراثية (HAE) تعد الوذمة الوعائية الوراثية (HAE) حالة وراثية نادرة وربما تهدد الحياة وتتضمن هجمات متكررة من التورم الشديد (الوذمة الوعائية) في أجزاء مختلفة من الجسم، بما في ذلك اليدين والقدمين والقدمين. الأعضاء التناسلية والمعدة والوجه و/أو الحلق. من المقدر أن يؤثر الوذمة الوعائية الوراثية على أكثر من 20.000 مريض في الولايات المتحدة وأوروبا. في الولايات المتحدة، يستخدم الأطباء في كثير من الأحيان أساليب العلاج الوقائي لمنع وتقليل شدة نوبات الوذمة الوعائية الوراثية لدى المرضى.

حول DonidalorsenDonidalorsen هو دواء استقصائي يستهدف الحمض النووي الريبوزي (RNA) مصمم لاستهداف البريكاليكرين (PKK)، الذي يلعب دورًا مهمًا في تنشيط وسطاء الالتهابات المرتبطين بالنوبات الحادة للوذمة الوعائية الوراثية (HAE). ). ومن خلال الحد من إنتاج حزب العمال الكردستاني، يمكن أن يكون عقار دوندالورسن بمثابة نهج وقائي فعال لمنع هجمات الوذمة الوعائية الوراثية، إذا تمت الموافقة عليه.

دونيدالورسن هو دواء تجريبي لم تتم الموافقة عليه لعلاج أي مرض من قبل السلطات التنظيمية.

نبذة عن شركة Ionis Pharmaceuticals, Inc. على مدى ثلاثة عقود، ابتكرت شركة Ionis الأدوية التي تحقق مستقبلًا أفضل للأشخاص الذين يعانون من أمراض خطيرة. لدى Ionis حاليًا خمسة أدوية مسوقة وخط أنابيب رائد في طب الأعصاب وأمراض القلب وغيرها من المجالات التي يحتاجها المرضى بشكل كبير. وباعتبارها رائدة في مجال الأدوية التي تستهدف الحمض النووي الريبوزي (RNA)، تواصل شركة Ionis دفع عجلة الابتكار في علاجات الحمض النووي الريبوزي (RNA) بالإضافة إلى تطوير أساليب جديدة في تحرير الجينات. إن الفهم العميق لبيولوجيا الأمراض والتكنولوجيا الرائدة في الصناعة هو ما يدفع عملنا، إلى جانب الشغف والإلحاح لتقديم تطورات تغير حياة المرضى. لمعرفة المزيد عن Ionis، قم بزيارة Ionis.com وتابعنا على X (Twitter) وLinkedIn.

بيانات Ionis التطلعية يتضمن هذا البيان الصحفي بيانات تطلعية بخصوص أعمال Ionis والإمكانات العلاجية والتجارية لأدويتنا التجارية، وdonidalorsen، والأدوية الإضافية قيد التطوير والتقنيات. أي بيان يصف أهداف Ionis أو توقعاتها أو توقعاتها المالية أو غيرها من التوقعات أو النوايا أو المعتقدات هو بيان تطلعي ويجب اعتباره بيانًا معرضًا للخطر. تخضع مثل هذه البيانات لبعض المخاطر والشكوك، بما في ذلك المخاطر والشكوك المتأصلة في عملية اكتشاف وتطوير وتسويق الأدوية الآمنة والفعالة لاستخدامها كعلاجات بشرية، وفي السعي لبناء عمل تجاري حول هذه الأدوية. تتضمن البيانات التطلعية لشركة Ionis أيضًا افتراضات، إذا لم تتحقق أو تثبت صحتها أبدًا، فقد تتسبب في اختلاف نتائجها ماديًا عن تلك التي تم التعبير عنها أو ضمنيًا في مثل هذه البيانات التطلعية. على الرغم من أن البيانات التطلعية لشركة Ionis تعكس الحكم حسن النية لإدارتها، إلا أن هذه البيانات تستند فقط إلى الحقائق والعوامل التي تعرفها Ionis حاليًا. وباستثناء ما يقتضيه القانون، فإننا لا نتعهد بأي التزام بتحديث أي بيانات تطلعية لأي سبب من الأسباب. ونتيجة لذلك، نحذرك من الاعتماد على هذه البيانات التطلعية. تم توضيح هذه المخاطر وغيرها المتعلقة ببرامج Ionis بمزيد من التفاصيل في تقرير Ionis السنوي بشأن النموذج 10-K للسنة المنتهية في 31 ديسمبر 2023، وأحدث نموذج 10-Q، الموجود في ملف لدى لجنة الأوراق المالية والبورصة . تتوفر نسخ من هذه المستندات وغيرها من الشركة.

في هذا البيان الصحفي، ما لم يقتض السياق خلاف ذلك، فإن "Ionis" و"الشركة" و"نحن" و"خاصتنا" و"نا" جميعًا يرجى الرجوع إلى شركة أيونيس للأدوية وشركاتها التابعة.

Ionis Pharmaceuticals® هي علامة تجارية مسجلة لشركة Ionis Pharmaceuticals, Inc.

المصدر Ionis Pharmaceuticals, Inc.

نشر : 2024-11-06 12:00

اقرأ أكثر

إخلاء المسؤولية

تم بذل كل جهد لضمان دقة المعلومات المقدمة من Drugslib.com، وتصل إلى -تاريخ، وكامل، ولكن لا يوجد ضمان بهذا المعنى. قد تكون المعلومات الدوائية الواردة هنا حساسة للوقت. تم تجميع معلومات موقع Drugslib.com للاستخدام من قبل ممارسي الرعاية الصحية والمستهلكين في الولايات المتحدة، وبالتالي لا يضمن موقع Drugslib.com أن الاستخدامات خارج الولايات المتحدة مناسبة، ما لم تتم الإشارة إلى خلاف ذلك على وجه التحديد. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com لا تؤيد الأدوية أو تشخص المرضى أو توصي بالعلاج. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com هي مورد معلوماتي مصمم لمساعدة ممارسي الرعاية الصحية المرخصين في رعاية مرضاهم و/أو لخدمة المستهلكين الذين ينظرون إلى هذه الخدمة كمكمل للخبرة والمهارة والمعرفة والحكم في مجال الرعاية الصحية وليس بديلاً عنها. الممارسين.

لا ينبغي تفسير عدم وجود تحذير بشأن دواء معين أو مجموعة أدوية بأي حال من الأحوال على أنه يشير إلى أن الدواء أو مجموعة الأدوية آمنة أو فعالة أو مناسبة لأي مريض معين. لا يتحمل موقع Drugslib.com أي مسؤولية عن أي جانب من جوانب الرعاية الصحية التي يتم إدارتها بمساعدة المعلومات التي يوفرها موقع Drugslib.com. ليس المقصود من المعلومات الواردة هنا تغطية جميع الاستخدامات أو التوجيهات أو الاحتياطات أو التحذيرات أو التفاعلات الدوائية أو ردود الفعل التحسسية أو الآثار الضارة المحتملة. إذا كانت لديك أسئلة حول الأدوية التي تتناولها، استشر طبيبك أو الممرضة أو الصيدلي.

الكلمات الرئيسية الشعبية