Ionis oznamuje FDA akceptaci nové žádosti o léčivo pro Donidalorsen pro profylaktickou léčbu HAE

Sledujte Drugslib

Léčba: dědičného angioedému

Ionis oznamuje, že FDA přijme novou žádost o léčivo pro Donidalorsen pro profylaktickou léčbu HAE

CARLSBAD, Kalifornie, 4. listopadu 2024 /PRNewswire/ – Společnost Ionis Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: IONS) dnes oznámila, že americký Úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) přijal k posouzení žádost o nový lék (NDA) pro donidalorsen, zkoumaný lék cílený na RNA pro profylaxi k prevenci záchvatů hereditárního angioedému (HAE) u dospělých a dětských pacientů ve věku 12 let a starších. FDA stanovila datum akce na 21. srpna 2025 podle zákona o poplatcích za užívání léků na předpis (PDUFA). Aplikace FDA byla založena na pozitivních výsledcích s měsíčním a dvouměsíčním dávkováním v stěžejních studiích fáze 3 OASIS-HAE a OASISplus (otevřené rozšíření (OLE) a přechod) a také v probíhající studii fáze 2 OLE.

HAE je vzácný a potenciálně život ohrožující genetický stav, který zahrnuje opakované záchvaty těžkého otoku (angioedému) v různých částech těla, včetně rukou, nohou, genitálií, žaludku, obličeje a/nebo hrdla. Donidalorsen je navržen tak, aby snižoval produkci prekalikreinu (PKK), čímž přerušuje cestu vedoucí k záchvatům HAE.

"Navzdory současné dostupné léčbě mnoho lidí žijících s HAE nadále pociťuje bolestivé a potenciálně život ohrožující průlomové záchvaty. Na základě souhrnu klinických důkazů ze studií fáze 3 OASIS-HAE a OASISplus jako nové tříleté výsledky naší studie OLE fáze 2 věříme, že donidalorsen má potenciál posunout paradigma profylaktické léčby pro lidi žijící s HAE,“ řekl Brett Monia, Ph.D., generální ředitel společnosti Ionis. "S přijetím našeho donidalorsen NDA FDA jsme připraveni na naše druhé nezávislé spuštění v příštím roce, za předpokladu schválení, které nám umožní pokračovat v plnění našeho cíle přinášet pacientům s vážnými chorobami stabilní kadenci léků."

FDA již v roce 2023 udělila označení donidalorsen pro vzácná onemocnění. Otsuka, která má výhradní práva na komercializaci donidalorsenu v Evropě a Asii a Tichomoří, se letos připravuje podat žádost o registraci (MAA) Evropské lékové agentuře (EMA). .

Ionis nedávno na výročním vědeckém setkání American College of Allergy, Asthma & Immunology (ACAAI) v roce 2024 představil nové výsledky ze studií OLE fáze 3 a fáze 2, které dokazují, že donidalorsen přinesl významné a trvalé snížení HAE. ataky, s celkovým trvalým průměrným snížením četnosti záchvatů HAE o 96 % oproti výchozí hodnotě udržované až tři roky v probíhající studii fáze 2 OLE.

Ve všech třech studiích byl donidalorsen dobře tolerován, bez závažných nežádoucích účinků souvisejících s léčbou (TEAE) souvisejících s donidalorsenem. Většina nežádoucích účinků (AE) byla mírná nebo středně závažná a reakce v místě vpichu byly nejčastější AE.

E-posterové prezentace donidalorsen ACAAI lze nalézt na webových stránkách společnosti Ionis.

O hereditárním angioedému (HAE)HAE je vzácné a potenciálně život ohrožující genetické onemocnění, které zahrnuje opakované záchvaty těžkého otoku (angioedému) v různých částech těla, včetně rukou, nohou, genitálie, žaludek, obličej a/nebo hrdlo. Odhaduje se, že HAE postihuje více než 20 000 pacientů v USA a Evropě. V USA lékaři často používají profylaktické léčebné přístupy k prevenci a snížení závažnosti záchvatů HAE u pacientů.

O DonidalorsenDonidalorsen je výzkumný lék cílený na RNA navržený tak, aby cílil na prekalikrein (PKK), který hraje důležitou roli při aktivaci zánětlivých mediátorů spojených s akutními záchvaty hereditárního angioedému (HAE ). Snížením produkce PKK by mohl být donidalorsen účinným profylaktickým přístupem k prevenci záchvatů HAE, pokud bude schválen.

Donidalorsen je hodnocený lék, který nebyl schválen k léčbě žádného onemocnění regulačními orgány.

O společnosti Ionis Pharmaceuticals, Inc.Ionis vynalézá již tři desetiletí léky, které lidem s vážnými nemocemi přinášejí lepší budoucnost. Společnost Ionis má v současné době na trhu pět léčivých přípravků a je předním dodavatelem v neurologii, kardiologii a dalších oblastech, kde je vysoká potřeba pacientů. Jako průkopník v oblasti léků cílených na RNA společnost Ionis i nadále podporuje inovace v terapiích RNA kromě prosazování nových přístupů v úpravě genů. Hluboké pochopení biologie nemocí a špičkových technologií pohání naši práci spolu s nadšením a naléhavostí poskytovat pacientům pokrok, který změní život. Chcete-li se o Ionis dozvědět více, navštivte Ionis.com a sledujte nás na X (Twitter) a LinkedIn.

Výhledová prohlášení společnosti IonisTato tisková zpráva obsahuje výhledová prohlášení týkající se podnikání společnosti Ionis a terapeutického a komerčního potenciálu našich komerčních léků, donidalorsenu, dalších léků ve vývoji a technologií. Jakékoli prohlášení popisující cíle, očekávání, finanční nebo jiné projekce, záměry nebo přesvědčení společnosti Ionis je prohlášením do budoucna a mělo by být považováno za prohlášení o riziku. Taková prohlášení podléhají určitým rizikům a nejistotám, včetně těch, které jsou vlastní procesu objevování, vývoje a komercializace léků, které jsou bezpečné a účinné pro použití jako humánní terapeutika, a ve snaze vybudovat obchod s těmito léky. Výhledová prohlášení společnosti Ionis také zahrnují předpoklady, které, pokud se nikdy neuskuteční nebo se neprokážou jako správné, by mohly způsobit, že se její výsledky budou podstatně lišit od výsledků vyjádřených nebo implikovaných v takových výhledových prohlášeních. Přestože výhledová prohlášení společnosti Ionis odrážejí úsudek jejího vedení v dobré víře, tato prohlášení jsou založena pouze na faktech a faktorech, které jsou společnosti Ionis v současnosti známy. S výjimkou případů vyžadovaných zákonem se nezavazujeme z jakéhokoli důvodu aktualizovat žádná výhledová prohlášení. V důsledku toho vás varujeme, abyste se na tato výhledová prohlášení nespoléhali. Tato a další rizika týkající se programů společnosti Ionis jsou podrobněji popsána ve výroční zprávě společnosti Ionis na formuláři 10-K za rok končící 31. prosincem 2023 a nejnovějším formuláři 10-Q, které jsou v evidenci Komise pro cenné papíry a burzy. . Kopie těchto a dalších dokumentů jsou k dispozici u společnosti.

V této tiskové zprávě, pokud kontext nevyžaduje jinak, jsou všechny „Ionis“, „Společnost“, „my“, „naše“ a „my“ viz Ionis Pharmaceuticals a její dceřiné společnosti.

Ionis Pharmaceuticals® je registrovaná ochranná známka společnosti Ionis Pharmaceuticals, Inc.

ZDROJ Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Vyslán : 2024-11-06 12:00

Přečtěte si více

Odmítnutí odpovědnosti

Vynaložili jsme veškeré úsilí, abychom zajistili, že informace poskytované na webu Drugslib.com jsou přesné a aktuální -datum a úplné, ale v tomto smyslu není poskytována žádná záruka. Informace o léčivech zde uvedené mohou být časově citlivé. Informace Drugslib.com byly sestaveny pro použití zdravotnickými lékaři a spotřebiteli ve Spojených státech, a proto Drugslib.com nezaručuje, že použití mimo Spojené státy jsou vhodné, pokud není výslovně uvedeno jinak. Informace o drogách na webu Drugslib.com nepodporují léky, nediagnostikují pacienty ani nedoporučují terapii. Informace o lécích na webu Drugslib.com jsou informačním zdrojem, který má pomáhat licencovaným lékařům v péči o jejich pacienty a/nebo sloužit spotřebitelům, kteří tuto službu vnímají jako doplněk, a nikoli náhradu za odborné znalosti, dovednosti, znalosti a úsudek zdravotní péče. praktikující.

Neexistence varování pro daný lék nebo lékovou kombinaci by v žádném případě neměla být vykládána tak, že naznačuje, že lék nebo léková kombinace je pro daného pacienta bezpečná, účinná nebo vhodná. Drugslib.com nepřebírá žádnou odpovědnost za jakýkoli aspekt zdravotní péče poskytované s pomocí informací, které poskytuje Drugslib.com. Informace obsažené v tomto dokumentu nejsou určeny k pokrytí všech možných použití, pokynů, opatření, varování, lékových interakcí, alergických reakcí nebo nežádoucích účinků. Máte-li otázky týkající se léků, které užíváte, zeptejte se svého lékaře, zdravotní sestry nebo lékárníka.

Populární klíčová slova