Ionis gibt die Annahme eines neuen Arzneimittelantrags für Donidlorsen zur prophylaktischen Behandlung von HAE durch die FDA bekannt

Folgen Sie Drugslib auf

Behandlung von: hereditärem Angioödem

Ionis gibt die Annahme eines neuen Arzneimittelantrags für Donidalorsen durch die FDA zur prophylaktischen Behandlung von HAE bekannt

CARLSBAD, Kalifornien, 4. November 2024 /PRNewswire/ -- Ionis Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: IONS) gab heute bekannt, dass die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) den New Drug Application (NDA) zur Prüfung angenommen hat Donidalorsen, ein auf RNA gerichtetes Prüfpräparat zur Prophylaxe zur Vorbeugung von Anfällen des hereditären Angioödems (HAE) bei erwachsenen und pädiatrischen Patienten ab 12 Jahren. Die FDA hat gemäß dem Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) den 21. August 2025 als Handlungstermin festgelegt. Der FDA-Antrag basierte auf positiven Ergebnissen mit monatlicher und zweimonatlicher Dosierung in den entscheidenden Phase-3-Studien OASIS-HAE und OASISplus (Open-Label-Erweiterung (OLE) und Switch) sowie der laufenden Phase-2-OLE-Studie.

HAE ist eine seltene und potenziell lebensbedrohliche genetische Erkrankung, die mit wiederkehrenden Anfällen schwerer Schwellungen (Angioödeme) in verschiedenen Körperteilen einhergeht, darunter Hände, Füße, Genitalien, Bauch, Gesicht und/oder Hals. Donidalorsen soll die Produktion von Präkallikrein (PKK) reduzieren und so den Weg unterbrechen, der zu HAE-Anfällen führt.

"Trotz derzeit verfügbarer Behandlungen erleben viele Menschen mit HAE weiterhin schmerzhafte und möglicherweise lebensbedrohliche Durchbruchsattacken. Basierend auf der Gesamtheit der klinischen Beweise auch aus den Phase-3-Studien OASIS-HAE und OASISplus „Anhand der neuen Drei-Jahres-Ergebnisse unserer Phase-2-OLE-Studie glauben wir, dass Donidalorsen das Potenzial hat, das prophylaktische Behandlungsparadigma für Menschen mit HAE voranzutreiben“, sagte Brett Monia, Ph.D., CEO von Ionis. „Mit der Annahme unseres NDA für Donidalorsen durch die FDA sind wir bereit für unsere zweite unabhängige Markteinführung im nächsten Jahr, die Zulassung vorausgesetzt, die es uns ermöglichen wird, weiterhin unser Ziel zu erreichen, Patienten mit schweren Krankheiten eine stetige Häufigkeit von Arzneimitteln zur Verfügung zu stellen.“

Die FDA hatte Donidalorsen bereits im Jahr 2023 den Orphan-Drug-Status zuerkannt. Otsuka, das die exklusiven Rechte zur Vermarktung von Donidalorsen in Europa und im asiatisch-pazifischen Raum besitzt, bereitet sich darauf vor, in diesem Jahr einen Marktzulassungsantrag (MAA) bei der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) einzureichen .

Ionis präsentierte kürzlich auf der jährlichen wissenschaftlichen Tagung des American College of Allergy, Asthma & Immunology (ACAAI) 2024 neue Ergebnisse aus den OLE-Studien der Phasen 3 und 2, die zeigen, dass Donidalorsen zu einer signifikanten und nachhaltigen Reduzierung von HAE führte In der laufenden Phase-2-OLE-Studie wurde eine insgesamt anhaltende mittlere Reduzierung der HAE-Angriffsraten um 96 % gegenüber dem Ausgangswert bis zu drei Jahre lang aufrechterhalten.

Donidalorsen wurde in allen drei Studien gut vertragen und es gab keine schwerwiegenden behandlungsbedingten unerwünschten Ereignisse (TEAEs) im Zusammenhang mit Donidalorsen. Die meisten unerwünschten Ereignisse (UE) waren von leichter bis mittelschwerer Schwere und Reaktionen an der Injektionsstelle waren die häufigsten UE.

Die E-Poster-Präsentationen von donidalorsen ACAAI finden Sie auf der Website von Ionis.

Über das hereditäre Angioödem (HAE) HAE ist eine seltene und möglicherweise lebensbedrohliche genetische Erkrankung, die mit wiederkehrenden Anfällen schwerer Schwellungen (Angioödeme) in verschiedenen Körperteilen, einschließlich Händen, Füßen, einhergeht. Genitalien, Magen, Gesicht und/oder Rachen. Schätzungen zufolge sind mehr als 20.000 Patienten in den USA und Europa von HAE betroffen. In den USA nutzen Ärzte häufig prophylaktische Behandlungsansätze, um HAE-Attacken bei Patienten zu verhindern und deren Schwere zu verringern.

Über DonidalorsenDonidalorsen ist ein auf RNA ausgerichtetes Prüfpräparat, das auf Präkallikrein (PKK) abzielt, das eine wichtige Rolle bei der Aktivierung von Entzündungsmediatoren im Zusammenhang mit akuten Anfällen von hereditärem Angioödem (HAE) spielt ). Durch die Reduzierung der PKK-Produktion könnte Donidalorsen im Falle einer Zulassung ein wirksamer prophylaktischer Ansatz zur Verhinderung von HAE-Anfällen sein.

Donidalorsen ist ein Prüfpräparat, das von den Aufsichtsbehörden nicht für die Behandlung einer Krankheit zugelassen wurde.

Über Ionis Pharmaceuticals, Inc.Seit drei Jahrzehnten erfindet Ionis Medikamente, die Menschen mit schweren Krankheiten eine bessere Zukunft ermöglichen. Ionis verfügt derzeit über fünf vermarktete Medikamente und eine führende Pipeline in den Bereichen Neurologie, Kardiologie und anderen Bereichen mit hohem Patientenbedarf. Als Pionier bei RNA-zielgerichteten Medikamenten treibt Ionis weiterhin Innovationen bei RNA-Therapien voran und treibt neue Ansätze bei der Genbearbeitung voran. Ein tiefes Verständnis der Krankheitsbiologie und branchenführender Technologie treibt unsere Arbeit an, gepaart mit der Leidenschaft und Dringlichkeit, lebensverändernde Fortschritte für Patienten zu erzielen. Um mehr über Ionis zu erfahren, besuchen Sie Ionis.com und folgen Sie uns auf X (Twitter) und LinkedIn.

Zukunftsgerichtete Aussagen von IonisDiese Pressemitteilung enthält zukunftsgerichtete Aussagen zum Geschäft von Ionis und zum therapeutischen und kommerziellen Potenzial unserer kommerziellen Medikamente Donidalorsen sowie weiterer in der Entwicklung befindlicher Medikamente und Technologien. Jede Aussage, die die Ziele, Erwartungen, finanziellen oder anderen Prognosen, Absichten oder Überzeugungen von Ionis beschreibt, ist eine zukunftsgerichtete Aussage und sollte als risikobehaftete Aussage betrachtet werden. Derartige Aussagen unterliegen bestimmten Risiken und Ungewissheiten, einschließlich derjenigen, die mit dem Prozess der Entdeckung, Entwicklung und Vermarktung von Arzneimitteln verbunden sind, die für den Einsatz als Humantherapeutika sicher und wirksam sind, sowie mit dem Bestreben, ein Geschäft rund um diese Arzneimittel aufzubauen. Die zukunftsgerichteten Aussagen von Ionis beinhalten auch Annahmen, die, wenn sie nie eintreten oder sich als richtig erweisen, dazu führen könnten, dass die Ergebnisse erheblich von den in solchen zukunftsgerichteten Aussagen ausgedrückten oder implizierten Ergebnissen abweichen. Obwohl die zukunftsgerichteten Aussagen von Ionis die Einschätzung des Managements nach Treu und Glauben widerspiegeln, basieren diese Aussagen nur auf Fakten und Faktoren, die Ionis derzeit bekannt sind. Sofern nicht gesetzlich vorgeschrieben, übernehmen wir keine Verpflichtung, zukunftsgerichtete Aussagen aus irgendeinem Grund zu aktualisieren. Wir weisen Sie daher ausdrücklich darauf hin, sich nicht auf diese zukunftsgerichteten Aussagen zu verlassen. Diese und andere Risiken im Zusammenhang mit den Programmen von Ionis werden ausführlicher im Jahresbericht von Ionis auf Formular 10-K für das am 31. Dezember 2023 endende Jahr und im neuesten Formular 10-Q beschrieben, die bei der Securities and Exchange Commission hinterlegt sind . Kopien dieser und anderer Dokumente sind beim Unternehmen erhältlich.

In dieser Pressemitteilung sind, sofern der Kontext nichts anderes erfordert, „Ionis“, „Unternehmen“, „wir“, „unser“ und „uns“ alle siehe Ionis Pharmaceuticals und seine Tochtergesellschaften.

Ionis Pharmaceuticals® ist eine eingetragene Marke von Ionis Pharmaceuticals, Inc.

QUELLE Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Gesendet : 2024-11-06 12:00

Mehr lesen

Haftungsausschluss

Es wurden alle Anstrengungen unternommen, um sicherzustellen, dass die von Drugslib.com bereitgestellten Informationen korrekt und aktuell sind aktuell und vollständig, eine Garantie hierfür kann jedoch nicht übernommen werden. Die hierin enthaltenen Arzneimittelinformationen können zeitkritisch sein. Die Informationen von Drugslib.com wurden für die Verwendung durch medizinisches Fachpersonal und Verbraucher in den Vereinigten Staaten zusammengestellt. Daher übernimmt Drugslib.com keine Gewähr dafür, dass eine Verwendung außerhalb der Vereinigten Staaten angemessen ist, sofern nicht ausdrücklich anders angegeben. Die Arzneimittelinformationen von Drugslib.com befürworten keine Arzneimittel, diagnostizieren keine Patienten und empfehlen keine Therapie. Die Arzneimittelinformationen von Drugslib.com sind eine Informationsquelle, die zugelassenen Ärzten bei der Betreuung ihrer Patienten helfen soll und/oder Verbrauchern dienen soll, die diesen Service als Ergänzung und nicht als Ersatz für die Fachkenntnisse, Fähigkeiten, Kenntnisse und Urteilsvermögen im Gesundheitswesen betrachten Praktiker.

Das Fehlen einer Warnung für ein bestimmtes Medikament oder eine bestimmte Medikamentenkombination sollte keinesfalls als Hinweis darauf ausgelegt werden, dass das Medikament oder die Medikamentenkombination für einen bestimmten Patienten sicher, wirksam oder geeignet ist. Drugslib.com übernimmt keinerlei Verantwortung für irgendeinen Aspekt der Gesundheitsversorgung, die mithilfe der von Drugslib.com bereitgestellten Informationen durchgeführt wird. Die hierin enthaltenen Informationen sollen nicht alle möglichen Verwendungen, Anweisungen, Vorsichtsmaßnahmen, Warnungen, Arzneimittelwechselwirkungen, allergischen Reaktionen oder Nebenwirkungen abdecken. Wenn Sie Fragen zu den Medikamenten haben, die Sie einnehmen, wenden Sie sich an Ihren Arzt, das medizinische Fachpersonal oder Ihren Apotheker.

Beliebte Schlüsselwörter