Η Ionis ανακοινώνει την αποδοχή από τον FDA της νέας αίτησης φαρμάκου για το Donidalorsen για την προφυλακτική θεραπεία της HAE

Ακολουθήστε το Drugslib

Θεραπεία για: Κληρονομικό αγγειοοίδημα

Η Ionis Ανακοινώνει την αποδοχή της νέας αίτησης φαρμάκου από τον FDA για το Donidalorsen για την προφυλακτική θεραπεία της HAE

CARLSBAD, Καλιφόρνια, 4 Νοεμβρίου 2024 /PRNewswire/ -- Η Ionis Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: IONS) ανακοίνωσε σήμερα ότι ο Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ (FDA) αποδέχθηκε για επανεξέταση τη Νέα Αίτηση Φαρμάκων (NDA) για dondalorsen, ένα ερευνητικό φάρμακο στοχευμένο σε RNA για προφύλαξη για την πρόληψη κρίσεων κληρονομικού αγγειοοιδήματος (HAE) σε ενήλικες και παιδιατρικούς ασθενείς ηλικίας 12 ετών και άνω. Ο FDA έχει ορίσει ως ημερομηνία δράσης την 21η Αυγούστου 2025 βάσει του νόμου περί τελών χρήσης συνταγογραφούμενων φαρμάκων (PDUFA). Η εφαρμογή του FDA βασίστηκε σε θετικά αποτελέσματα με μηνιαία και διμηνιαία δοσολογία στις βασικές μελέτες Φάσης 3 OASIS-HAE και OASISplus (επέκταση ανοιχτής ετικέτας (OLE) και διακόπτης), καθώς και στη μελέτη OLE Φάσης 2 που βρίσκεται σε εξέλιξη.

Το HAE είναι μια σπάνια και δυνητικά απειλητική για τη ζωή γενετική πάθηση που περιλαμβάνει επαναλαμβανόμενες κρίσεις σοβαρού οιδήματος (αγγειοοίδημα) σε διάφορα μέρη του σώματος, συμπεριλαμβανομένων των χεριών, των ποδιών, των γεννητικών οργάνων, του στομάχου, του προσώπου και/ή του λαιμού. Το Donidalorsen έχει σχεδιαστεί για να μειώνει την παραγωγή προκαλλικρεΐνης (PKK), διακόπτοντας την οδό που οδηγεί σε επιθέσεις HAE.

"Παρά τις διαθέσιμες επί του παρόντος θεραπείες, πολλοί άνθρωποι που ζουν με HAE συνεχίζουν να αντιμετωπίζουν επώδυνες και δυνητικά απειλητικές για τη ζωή επεισόδια. Με βάση το σύνολο των κλινικών στοιχείων από τις μελέτες Φάσης 3 OASIS-HAE και OASISplus, επίσης Ως νέα τριετή αποτελέσματα από τη μελέτη μας OLE Φάσης 2, πιστεύουμε ότι το donalorsen έχει τη δυνατότητα να προωθήσει το πρότυπο της προφυλακτικής θεραπείας για άτομα που ζουν με HAE», δήλωσε ο Brett Monia, Ph.D., Διευθύνων Σύμβουλος της Ionis. "Με την αποδοχή από τον FDA του donalorsen NDA μας, είμαστε έτοιμοι για το δεύτερο ανεξάρτητο λανσάρισμά μας το επόμενο έτος, υποθέτοντας την έγκριση, η οποία θα μας επιτρέψει να συνεχίσουμε να υλοποιούμε τον στόχο μας να φέρουμε έναν σταθερό ρυθμό φαρμάκων σε ασθενείς με σοβαρές ασθένειες."

Ο FDA είχε προηγουμένως χορηγήσει την ονομασία του donalorsen ως ορφανό φάρμακο το 2023. Η Otsuka, η οποία έχει αποκλειστικά δικαιώματα εμπορευματοποίησης της donalorsen στην Ευρώπη και την Ασία-Ειρηνικό, ετοιμάζεται να υποβάλει αίτηση για άδεια κυκλοφορίας (MAA) στον Ευρωπαϊκό Οργανισμό Φαρμάκων (EMA) φέτος .

Ο Ionis παρουσίασε πρόσφατα νέα αποτελέσματα από τις μελέτες OLE Φάσης 3 και Φάσης 2 στην Ετήσια Επιστημονική Συνάντηση του Αμερικανικού Κολλεγίου Αλλεργίας, Άσθματος & Ανοσολογίας (ACAAI) 2024, τα οποία αποδεικνύουν ότι η donalorsen έφερε σημαντικές και παρατεταμένες μειώσεις στο HAE επιθέσεις, με συνολική παρατεταμένη μέση μείωση στα ποσοστά προσβολής HAE κατά 96% από την αρχική τιμή που διατηρήθηκε έως και τρία χρόνια στη συνεχιζόμενη μελέτη OLE Φάσης 2.

Και στις τρεις μελέτες, το donalorsen ήταν καλά ανεκτή, χωρίς σοβαρές ανεπιθύμητες ενέργειες που προκλήθηκαν από τη θεραπεία (TEAEs) που να σχετίζονται με το donidalorsen. Οι περισσότερες ανεπιθύμητες ενέργειες (ΑΕ) ήταν ήπιες ή μέτριες σε βαρύτητα και οι αντιδράσεις στο σημείο της ένεσης ήταν οι πιο συχνές ΑΕ.

Οι παρουσιάσεις e-poster της donidalorsen ACAAI βρίσκονται στον ιστότοπο της Ionis.

Σχετικά με το κληρονομικό αγγειοοίδημα (HAE)Το HAE είναι μια σπάνια και δυνητικά απειλητική για τη ζωή γενετική πάθηση που περιλαμβάνει επαναλαμβανόμενες κρίσεις σοβαρού οιδήματος (αγγειοοίδημα) σε διάφορα μέρη του σώματος, συμπεριλαμβανομένων των χεριών, των ποδιών, γεννητικά όργανα, στομάχι, πρόσωπο ή/και λαιμό. Το HAE υπολογίζεται ότι επηρεάζει περισσότερους από 20.000 ασθενείς στις ΗΠΑ και την Ευρώπη. Στις Η.Π.Α., οι γιατροί χρησιμοποιούν συχνά προσεγγίσεις προφυλακτικής θεραπείας για την πρόληψη και τη μείωση της σοβαρότητας των κρίσεων HAE σε ασθενείς.

Σχετικά με το DonidalorsenΤο Donidalorsen είναι ένα ερευνητικό φάρμακο στοχευμένο σε RNA σχεδιασμένο να στοχεύει την προκαλλικρεΐνη (PKK), το οποίο παίζει σημαντικό ρόλο στην ενεργοποίηση φλεγμονωδών μεσολαβητών που σχετίζονται με οξείες προσβολές κληρονομικού αγγειοοιδήματος (HAE ). Με τη μείωση της παραγωγής του PKK, το donidalorsen θα μπορούσε να είναι μια αποτελεσματική προφυλακτική προσέγγιση για την πρόληψη των επιθέσεων HAE, εάν εγκριθεί.

Το Donidalorsen είναι ένα ερευνητικό φάρμακο που δεν έχει εγκριθεί για τη θεραπεία οποιασδήποτε ασθένειας από τις ρυθμιστικές αρχές.

Σχετικά με την Ionis Pharmaceuticals, Inc.Εδώ και τρεις δεκαετίες, η Ionis εφεύρει την Ionis Pharmaceuticals, Inc. φάρμακα που φέρνουν καλύτερο μέλλον σε άτομα με σοβαρές ασθένειες. Επί του παρόντος, η Ionis διαθέτει πέντε φάρμακα στην αγορά και μια κορυφαία εταιρεία στη νευρολογία, την καρδιολογία και άλλους τομείς υψηλής ανάγκης ασθενών. Ως πρωτοπόρος στα φάρμακα που στοχεύουν στο RNA, η Ionis συνεχίζει να προωθεί την καινοτομία στις θεραπείες RNA εκτός από την προώθηση νέων προσεγγίσεων στη γονιδιακή επεξεργασία. Η βαθιά κατανόηση της βιολογίας των ασθενειών και της κορυφαίας τεχνολογίας στον κλάδο προωθεί τη δουλειά μας, σε συνδυασμό με το πάθος και την επείγουσα ανάγκη να προσφέρουμε προόδους που αλλάζουν τη ζωή των ασθενών. Για να μάθετε περισσότερα για το Ionis, επισκεφτείτε το Ionis.com και ακολουθήστε μας στο X (Twitter) και στο LinkedIn.

Δηλώσεις για το μέλλον της IonisΑυτό το δελτίο τύπου περιλαμβάνει δηλώσεις για το μέλλον σχετικά με τις δραστηριότητές της Ionis και τις θεραπευτικές και εμπορικές δυνατότητες των εμπορικών φαρμάκων μας, των dondalorsen, των πρόσθετων φαρμάκων στην ανάπτυξη και τις τεχνολογίες. Οποιαδήποτε δήλωση που περιγράφει τους στόχους, τις προσδοκίες, τις οικονομικές ή άλλες προβλέψεις, τις προθέσεις ή τις πεποιθήσεις του Ionis είναι μια δήλωση στραμμένη προς το μέλλον και θα πρέπει να θεωρείται δήλωση κινδύνου. Τέτοιες δηλώσεις υπόκεινται σε ορισμένους κινδύνους και αβεβαιότητες, συμπεριλαμβανομένων εκείνων που είναι εγγενείς στη διαδικασία ανακάλυψης, ανάπτυξης και εμπορίας φαρμάκων που είναι ασφαλή και αποτελεσματικά για χρήση ως θεραπευτικά για τον άνθρωπο, και στην προσπάθεια δημιουργίας μιας επιχείρησης γύρω από τέτοια φάρμακα. Οι μελλοντικές δηλώσεις της Ionis περιλαμβάνουν επίσης παραδοχές που, εάν δεν πραγματοποιηθούν ποτέ ή αποδειχθούν σωστές, θα μπορούσαν να προκαλέσουν ουσιαστική διαφορά στα αποτελέσματά της από εκείνα που εκφράζονται ή υπονοούνται από τέτοιες δηλώσεις για το μέλλον. Αν και οι μελλοντικές δηλώσεις της Ionis αντικατοπτρίζουν την καλή τη πίστη κρίση της διοίκησής της, αυτές οι δηλώσεις βασίζονται μόνο σε γεγονότα και παράγοντες γνωστούς επί του παρόντος από την Ionis. Εκτός από τις απαιτήσεις του νόμου, δεν αναλαμβάνουμε καμία υποχρέωση να ενημερώσουμε τυχόν μελλοντικές δηλώσεις για οποιονδήποτε λόγο. Ως αποτέλεσμα, σας προειδοποιούμε να μην βασίζεστε σε αυτές τις μελλοντικές δηλώσεις. Αυτοί και άλλοι κίνδυνοι σχετικά με τα προγράμματα της Ionis περιγράφονται λεπτομερέστερα στην ετήσια έκθεση της Ionis σχετικά με το Έντυπο 10-K για το έτος που έληξε στις 31 Δεκεμβρίου 2023 και το πιο πρόσφατο Έντυπο 10-Q, το οποίο βρίσκεται στο αρχείο της Επιτροπής Κεφαλαιαγοράς . Αντίγραφα αυτών και άλλων εγγράφων είναι διαθέσιμα από την Εταιρεία.

Σε αυτό το δελτίο τύπου, εκτός εάν το πλαίσιο απαιτεί διαφορετικά, "Ιωνής", "Εταιρεία", "εμείς", "μας" και "εμείς" όλοι ανατρέξτε στην Ionis Pharmaceuticals και τις θυγατρικές της.

Το Ionis Pharmaceuticals® είναι σήμα κατατεθέν της Ionis Pharmaceuticals, Inc.

SOURCE Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Δημοσιεύτηκε : 2024-11-06 12:00

Διαβάστε περισσότερα

Αποποίηση ευθυνών

Έχει καταβληθεί κάθε δυνατή προσπάθεια για να διασφαλιστεί ότι οι πληροφορίες που παρέχονται από το Drugslib.com είναι ακριβείς, μέχρι -ημερομηνία και πλήρης, αλλά δεν παρέχεται καμία εγγύηση για το σκοπό αυτό. Οι πληροφορίες φαρμάκων που περιέχονται εδώ μπορεί να είναι ευαίσθητες στο χρόνο. Οι πληροφορίες του Drugslib.com έχουν συγκεντρωθεί για χρήση από επαγγελματίες υγείας και καταναλωτές στις Ηνωμένες Πολιτείες και επομένως το Drugslib.com δεν εγγυάται ότι οι χρήσεις εκτός των Ηνωμένων Πολιτειών είναι κατάλληλες, εκτός εάν ρητά αναφέρεται διαφορετικά. Οι πληροφορίες φαρμάκων του Drugslib.com δεν υποστηρίζουν φάρμακα, δεν κάνουν διάγνωση ασθενών ή συνιστούν θεραπεία. Οι πληροφορίες για τα φάρμακα του Drugslib.com είναι ένας ενημερωτικός πόρος που έχει σχεδιαστεί για να βοηθά τους αδειοδοτημένους επαγγελματίες υγείας στη φροντίδα των ασθενών τους ή/και να εξυπηρετούν τους καταναλωτές που βλέπουν αυτήν την υπηρεσία ως συμπλήρωμα και όχι ως υποκατάστατο της τεχνογνωσίας, των δεξιοτήτων, της γνώσης και της κρίσης της υγειονομικής περίθαλψης επαγγελματίες.

Η απουσία προειδοποίησης για ένα δεδομένο φάρμακο ή συνδυασμό φαρμάκων σε καμία περίπτωση δεν πρέπει να ερμηνεύεται ως ένδειξη ότι το φάρμακο ή ο συνδυασμός φαρμάκων είναι ασφαλής, αποτελεσματικός ή κατάλληλος για οποιονδήποτε δεδομένο ασθενή. Το Drugslib.com δεν αναλαμβάνει καμία ευθύνη για οποιαδήποτε πτυχή της υγειονομικής περίθαλψης που παρέχεται με τη βοήθεια των πληροφοριών που παρέχει το Drugslib.com. Οι πληροφορίες που περιέχονται στο παρόν δεν προορίζονται να καλύψουν όλες τις πιθανές χρήσεις, οδηγίες, προφυλάξεις, προειδοποιήσεις, αλληλεπιδράσεις με φάρμακα, αλλεργικές αντιδράσεις ή ανεπιθύμητες ενέργειες. Εάν έχετε ερωτήσεις σχετικά με τα φάρμακα που παίρνετε, συμβουλευτείτε το γιατρό, τη νοσοκόμα ή τον φαρμακοποιό σας.

Δημοφιλείς λέξεις-κλειδιά