Ionis anuncia la aceptación por parte de la FDA de la solicitud de nuevo medicamento para Donidalorsen para el tratamiento profiláctico del AEH

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Tratamiento para: Angioedema hereditario

Ionis anuncia la aceptación por parte de la FDA de la solicitud de un nuevo medicamento para Donidalorsen para el tratamiento profiláctico del AEH

CARLSBAD, California, 4 de noviembre de 2024 /PRNewswire/ -- Ionis Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: IONS) anunció hoy que la Administración de Alimentos y Medicamentos de los EE. UU. (FDA) aceptó para revisión la Solicitud de Nuevo Medicamento (NDA) para donidalorsen, un medicamento en investigación dirigido a ARN para la profilaxis para prevenir ataques de angioedema hereditario (AEH) en pacientes adultos y pediátricos de 12 años de edad y mayores. La FDA ha fijado como fecha de acción el 21 de agosto de 2025 en virtud de la Ley de Tarifas para Usuarios de Medicamentos Recetados (PDUFA). La solicitud de la FDA se basó en resultados positivos con dosis mensuales y bimensuales en los estudios fundamentales de Fase 3 OASIS-HAE y OASISplus (extensión de etiqueta abierta (OLE) y cambio), así como en el estudio de Fase 2 OLE en curso. >

El AEH es una afección genética rara y potencialmente mortal que implica ataques recurrentes de hinchazón grave (angioedema) en varias partes del cuerpo, incluidas las manos, los pies, los genitales, el estómago, la cara y/o la garganta. Donidalorsen está diseñado para reducir la producción de precalicreína (PKK), interrumpiendo la vía que conduce a los ataques de AEH.

"A pesar de los tratamientos actualmente disponibles, muchas personas que viven con AEH continúan experimentando ataques irruptivos dolorosos y potencialmente mortales. Según la totalidad de la evidencia clínica de los estudios de Fase 3 OASIS-HAE y OASISplus, también Como nuevos resultados de tres años de nuestro estudio OLE de Fase 2, creemos que donidalorsen tiene el potencial de avanzar en el paradigma del tratamiento profiláctico para las personas que viven con AEH", afirmó Brett Monia, Ph.D., director ejecutivo. de Iónis. "Con la aceptación por parte de la FDA de nuestra NDA de donidalorsen, estamos preparados para nuestro segundo lanzamiento independiente el próximo año, suponiendo la aprobación, lo que nos permitirá seguir cumpliendo con nuestro objetivo de llevar una cadencia constante de medicamentos a pacientes con enfermedades graves". /p>

La FDA otorgó previamente a donidalorsen la designación de medicamento huérfano en 2023. Otsuka, que tiene derechos exclusivos para comercializar donidalorsen en Europa y Asia Pacífico, se está preparando para presentar una Solicitud de Autorización de Comercialización (MAA) a la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) este año. .

Ionis presentó recientemente nuevos resultados de los estudios OLE de Fase 3 y Fase 2 en la Reunión Científica Anual del Colegio Americano de Alergia, Asma e Inmunología (ACAAI) de 2024, que demuestran que donidalorsen logró reducciones significativas y sostenidas en AEH. ataques, con una reducción media sostenida general en las tasas de ataques de AEH del 96% desde el inicio mantenida hasta tres años en el estudio OLE de Fase 2 en curso.

En los tres estudios, donidalorsen fue bien tolerado, sin eventos adversos graves surgidos durante el tratamiento (EAET) relacionados con donidalorsen. La mayoría de los eventos adversos (EA) fueron de gravedad leve o moderada, y las reacciones en el lugar de la inyección fueron los EA más comunes.

Las presentaciones de carteles electrónicos de donidalorsen ACAAI se pueden encontrar en el sitio web de Ionis.

Acerca del angioedema hereditario (AEH)El AEH es una afección genética rara y potencialmente mortal que implica ataques recurrentes de hinchazón grave (angioedema) en varias partes del cuerpo, incluidas las manos, los pies, genitales, estómago, cara y/o garganta. Se estima que el AEH afecta a más de 20.000 pacientes en Estados Unidos y Europa. En los EE. UU., los médicos utilizan con frecuencia enfoques de tratamiento profiláctico para prevenir y reducir la gravedad de los ataques de AEH en los pacientes.

Acerca de DonidalorsenDonidalorsen es un medicamento en investigación dirigido a ARN diseñado para atacar la precalicreína (PKK), que desempeña un papel importante en la activación de mediadores inflamatorios asociados con ataques agudos de angioedema hereditario (AEH). ). Al reducir la producción de PKK, donidalorsen podría ser un enfoque profiláctico eficaz para prevenir los ataques de AEH, si se aprueba.

Donidalorsen es un medicamento en investigación que no ha sido aprobado para el tratamiento de ninguna enfermedad por las autoridades reguladoras.

Acerca de Ionis Pharmaceuticals, Inc.Durante tres décadas, Ionis ha inventado medicamentos que traen un futuro mejor a las personas con enfermedades graves. Actualmente, Ionis cuenta con cinco medicamentos comercializados y una cartera líder en neurología, cardiología y otras áreas de gran necesidad para los pacientes. Como pionero en medicamentos dirigidos a ARN, Ionis continúa impulsando la innovación en terapias de ARN, además de promover nuevos enfoques en la edición de genes. Un profundo conocimiento de la biología de las enfermedades y la tecnología líder en la industria impulsan nuestro trabajo, junto con la pasión y la urgencia de ofrecer avances que cambien la vida de los pacientes. Para obtener más información sobre Ionis, visite Ionis.com y síganos en X (Twitter) y LinkedIn.

Declaraciones prospectivas de IonisEste comunicado de prensa incluye declaraciones prospectivas sobre el negocio de Ionis y el potencial terapéutico y comercial de nuestros medicamentos comerciales, donidalorsen, medicamentos adicionales en desarrollo y tecnologías. Cualquier declaración que describa los objetivos, expectativas, proyecciones financieras o de otro tipo, intenciones o creencias de Ionis es una declaración prospectiva y debe considerarse una declaración de riesgo. Dichas declaraciones están sujetas a ciertos riesgos e incertidumbres, incluidos los inherentes al proceso de descubrimiento, desarrollo y comercialización de medicamentos que sean seguros y eficaces para su uso como terapia humana, y en el esfuerzo de construir un negocio en torno a dichos medicamentos. Las declaraciones prospectivas de Ionis también implican suposiciones que, si nunca se materializan o resultan correctas, podrían causar que sus resultados difieran materialmente de aquellos expresados ​​o implícitos en dichas declaraciones prospectivas. Aunque las declaraciones prospectivas de Ionis reflejan el juicio de buena fe de su gerencia, estas declaraciones se basan únicamente en hechos y factores actualmente conocidos por Ionis. Salvo que lo exija la ley, no asumimos ninguna obligación de actualizar ninguna declaración prospectiva por ningún motivo. Como resultado, se le advierte que no confíe en estas declaraciones prospectivas. Estos y otros riesgos relacionados con los programas de Ionis se describen con más detalle en el informe anual de Ionis en el Formulario 10-K para el año que finalizó el 31 de diciembre de 2023 y en el Formulario 10-Q más reciente, que están archivados en la Comisión de Bolsa y Valores. . Copias de estos y otros documentos están disponibles en la Compañía.

En este comunicado de prensa, a menos que el contexto requiera lo contrario, "Ionis", "Compañía", "nosotros", "nuestro" y "nos" consulte Ionis Pharmaceuticals y sus subsidiarias.

Ionis Pharmaceuticals® es una marca registrada de Ionis Pharmaceuticals, Inc.

FUENTE Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Al corriente : 2024-11-06 12:00

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