Ionis annonce l'acceptation par la FDA de la demande d'enregistrement d'un nouveau médicament pour le Donidalorsen pour le traitement prophylactique de l'AOH

Suivez Drugslib sur

Traitement de : l'œdème de Quincke héréditaire

Ionis annonce l'acceptation par la FDA de la demande de nouveau médicament pour le Donidalorsen pour le traitement prophylactique de l'AOH

CARLSBAD, Californie, 4 novembre 2024 /PRNewswire/ -- Ionis Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq : IONS) a annoncé aujourd'hui que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a accepté d'examiner la demande de nouveau médicament (NDA) pour donidalorsen, un médicament expérimental ciblant l'ARN à des fins prophylactiques visant à prévenir les crises d'angio-œdème héréditaire (AOH) chez les patients adultes et pédiatriques âgés de 12 ans et plus. La FDA a fixé une date d’action au 21 août 2025 en vertu de la Prescription Drug User Fee Act (PDUFA). La demande de la FDA était basée sur des résultats positifs avec une administration mensuelle et bimensuelle dans les études pivots de phase 3 OASIS-HAE et OASISplus (extension ouverte (OLE) et changement), ainsi que dans l'étude OLE de phase 2 en cours.

L'AOH est une maladie génétique rare et potentiellement mortelle qui implique des crises récurrentes de gonflement sévère (angio-œdème) dans diverses parties du corps, notamment les mains, les pieds, les organes génitaux, l'estomac, le visage et/ou la gorge. Donidalorsen est conçu pour réduire la production de prékallicréine (PKK), interrompant ainsi la voie menant aux crises d'AOH.

"Malgré les traitements actuellement disponibles, de nombreuses personnes vivant avec l'AOH continuent de subir des crises révolutionnaires douloureuses et potentiellement mortelles. Sur la base de l'ensemble des preuves cliniques des études de phase 3 OASIS-HAE et OASISplus, ainsi que Grâce aux nouveaux résultats sur trois ans de notre étude OLE de phase 2, nous pensons que le donidalorsen a le potentiel de faire progresser le paradigme de traitement prophylactique pour les personnes vivant avec l'AOH », a déclaré Brett Monia, Ph.D., président-directeur général d'Ionis. "Avec l'acceptation par la FDA de notre NDA de donidalorsen, nous sommes prêts pour notre deuxième lancement indépendant l'année prochaine, en supposant l'approbation, ce qui nous permettra de continuer à atteindre notre objectif d'apporter une cadence constante de médicaments aux patients atteints de maladies graves."

La FDA avait déjà accordé au donidalorsen la désignation de médicament orphelin en 2023. Otsuka, qui détient les droits exclusifs de commercialisation du donidalorsen en Europe et en Asie-Pacifique, se prépare à soumettre cette année une demande d'autorisation de mise sur le marché (MAA) à l'Agence européenne des médicaments (EMA). .

Ionis a récemment présenté de nouveaux résultats des études OLE de phase 3 et de phase 2 lors de la réunion scientifique annuelle 2024 de l'American College of Allergy, Asthma & Immunology (ACAAI), qui démontrent que le donidalorsen a entraîné des réductions significatives et durables des AOH. attaques, avec une réduction moyenne globale soutenue des taux d'attaques d'AOH de 96 % par rapport à la valeur initiale, maintenue jusqu'à trois ans dans l'étude OLE de phase 2 en cours.

Dans les trois études, le donidalorsen a été bien toléré, sans effets indésirables graves survenus pendant le traitement (TEAE) liés au donidalorsen. La plupart des événements indésirables (EI) étaient de gravité légère ou modérée, et les réactions au site d'injection étaient les EI les plus courants.

Les présentations par affiche électronique de l'ACAAI de donidalorsen sont disponibles sur le site Web d'Ionis.

À propos de l'angio-œdème héréditaire (AOH) L'AOH est une maladie génétique rare et potentiellement mortelle qui implique des crises récurrentes de gonflement sévère (angio-œdème) dans diverses parties du corps, notamment les mains, les pieds, organes génitaux, ventre, visage et/ou gorge. On estime que l’AOH touche plus de 20 000 patients aux États-Unis et en Europe. Aux États-Unis, les médecins utilisent fréquemment des approches thérapeutiques prophylactiques pour prévenir et réduire la gravité des crises d’AOH chez les patients.

À propos de DonidalorsenDonidalorsen est un médicament expérimental ciblant l'ARN conçu pour cibler la prékallicréine (PKK), qui joue un rôle important dans l'activation des médiateurs inflammatoires associés aux crises aiguës d'angio-œdème héréditaire (AOH). ). En réduisant la production de PKK, le donidalorsen pourrait constituer une approche prophylactique efficace pour prévenir les crises d'AOH, s'il est approuvé.

Donidalorsen est un médicament expérimental qui n'a été approuvé pour le traitement d'aucune maladie par les autorités réglementaires.

À propos d'Ionis Pharmaceuticals, Inc.Depuis trois décennies, Ionis a inventé des médicaments qui offrent un avenir meilleur aux personnes atteintes de maladies graves. Ionis possède actuellement cinq médicaments commercialisés et un pipeline de premier plan dans les domaines de la neurologie, de la cardiologie et d'autres domaines où les patients ont de grands besoins. En tant que pionnier des médicaments ciblant l'ARN, Ionis continue de stimuler l'innovation dans les thérapies à ARN en plus de faire progresser de nouvelles approches en matière d'édition génétique. Une compréhension approfondie de la biologie des maladies et des technologies de pointe propulse notre travail, associée à la passion et à l’urgence d’apporter des avancées qui changent la vie des patients. Pour en savoir plus sur Ionis, visitez Ionis.com et suivez-nous sur X (Twitter) et LinkedIn.

Déclarations prospectives d'IonisCe communiqué de presse comprend des déclarations prospectives concernant les activités d'Ionis et le potentiel thérapeutique et commercial de nos médicaments commerciaux, du donidalorsen, d'autres médicaments en cours de développement et de technologies. Toute déclaration décrivant les objectifs, les attentes, les projections financières ou autres, les intentions ou les convictions d'Ionis est une déclaration prospective et doit être considérée comme une déclaration à risque. De telles déclarations sont soumises à certains risques et incertitudes, notamment ceux inhérents au processus de découverte, de développement et de commercialisation de médicaments sûrs et efficaces pour une utilisation thérapeutique humaine, et aux efforts visant à créer une entreprise autour de ces médicaments. Les déclarations prospectives d'Ionis impliquent également des hypothèses qui, si elles ne se matérialisent jamais ou ne s'avèrent pas exactes, pourraient faire en sorte que ses résultats diffèrent sensiblement de ceux exprimés ou sous-entendus par ces déclarations prospectives. Bien que les déclarations prospectives d'Ionis reflètent le jugement de bonne foi de sa direction, ces déclarations sont basées uniquement sur des faits et des facteurs actuellement connus par Ionis. Sauf si la loi l’exige, nous ne nous engageons pas à mettre à jour les déclarations prospectives pour quelque raison que ce soit. Par conséquent, vous êtes averti de ne pas vous fier à ces déclarations prospectives. Ces risques et d'autres concernant les programmes d'Ionis sont décrits plus en détail dans le rapport annuel d'Ionis sur formulaire 10-K pour l'exercice clos le 31 décembre 2023 et dans le formulaire 10-Q le plus récent, qui sont déposés auprès de la Securities and Exchange Commission. . Des copies de ces documents et d'autres sont disponibles auprès de la Société.

Dans ce communiqué de presse, sauf indication contraire du contexte, « Ionis », « Société », « nous », « notre » et « notre » faire référence à Ionis Pharmaceuticals et à ses filiales.

Ionis Pharmaceuticals® est une marque déposée de Ionis Pharmaceuticals, Inc.

SOURCE Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Publié : 2024-11-06 12:00

En savoir plus

Avis de non-responsabilité

Tous les efforts ont été déployés pour garantir que les informations fournies par Drugslib.com sont exactes, jusqu'à -date et complète, mais aucune garantie n'est donnée à cet effet. Les informations sur les médicaments contenues dans ce document peuvent être sensibles au facteur temps. Les informations de Drugslib.com ont été compilées pour être utilisées par des professionnels de la santé et des consommateurs aux États-Unis et, par conséquent, Drugslib.com ne garantit pas que les utilisations en dehors des États-Unis sont appropriées, sauf indication contraire spécifique. Les informations sur les médicaments de Drugslib.com ne cautionnent pas les médicaments, ne diagnostiquent pas les patients et ne recommandent pas de thérapie. Les informations sur les médicaments de Drugslib.com sont une ressource d'information conçue pour aider les professionnels de la santé agréés à prendre soin de leurs patients et/ou pour servir les consommateurs qui considèrent ce service comme un complément et non un substitut à l'expertise, aux compétences, aux connaissances et au jugement des soins de santé. praticiens.

L'absence d'avertissement pour un médicament ou une combinaison de médicaments donné ne doit en aucun cas être interprétée comme indiquant que le médicament ou la combinaison de médicaments est sûr, efficace ou approprié pour un patient donné. Drugslib.com n'assume aucune responsabilité pour aucun aspect des soins de santé administrés à l'aide des informations fournies par Drugslib.com. Les informations contenues dans le présent document ne sont pas destinées à couvrir toutes les utilisations, instructions, précautions, avertissements, interactions médicamenteuses, réactions allergiques ou effets indésirables possibles. Si vous avez des questions sur les médicaments que vous prenez, consultez votre médecin, votre infirmière ou votre pharmacien.

Mots-clés populaires