Ionis Mengumumkan Penerimaan FDA atas Permohonan Obat Baru untuk Donidalorsen untuk Pengobatan Profilaksis HAE

Ikuti Drugslib di

Pengobatan untuk: Angioedema Herediter

Ionis Mengumumkan Penerimaan FDA atas Permohonan Obat Baru untuk Donidalorsen untuk Pengobatan Profilaksis HAE

CARLSBAD, California, 4 November 2024 /PRNewswire/ -- Ionis Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: IONS) hari ini mengumumkan bahwa Badan Pengawas Obat dan Makanan AS (FDA) telah menerima peninjauan Aplikasi Obat Baru (NDA) untuk donidalorsen, obat target RNA yang sedang diselidiki untuk profilaksis guna mencegah serangan angioedema herediter (HAE) pada pasien dewasa dan anak berusia 12 tahun ke atas. FDA telah menetapkan tanggal tindakan 21 Agustus 2025 berdasarkan Undang-Undang Biaya Pengguna Obat Resep (PDUFA). Permohonan FDA didasarkan pada hasil positif dengan pemberian dosis bulanan dan dua bulanan dalam studi penting Fase 3 OASIS-HAE dan OASISplus (ekstensi label terbuka (OLE) dan saklar), serta studi OLE Fase 2 yang sedang berlangsung.

HAE adalah kondisi genetik langka dan berpotensi mengancam jiwa yang melibatkan serangan berulang berupa pembengkakan parah (angioedema) di berbagai bagian tubuh, termasuk tangan, kaki, alat kelamin, perut, wajah, dan/atau tenggorokan. Donidalorsen dirancang untuk mengurangi produksi prekallikrein (PKK), mengganggu jalur yang menyebabkan serangan HAE.

"Meskipun pengobatan saat ini tersedia, banyak orang yang hidup dengan HAE terus mengalami serangan terobosan yang menyakitkan dan berpotensi mengancam jiwa. Berdasarkan totalitas bukti klinis dari studi Fase 3 OASIS-HAE dan OASISplus, juga sebagai hasil tiga tahun baru dari studi OLE Fase 2 kami, kami percaya bahwa donidalorsen memiliki potensi untuk memajukan paradigma pengobatan profilaksis bagi orang yang hidup dengan HAE,” kata Brett Monia, Ph.D., CEO Ionis. "Dengan diterimanya FDA atas donidalorsen NDA kami, kami siap untuk meluncurkan produk independen kami yang kedua tahun depan, dengan asumsi persetujuan, yang akan memungkinkan kami untuk terus mencapai tujuan kami untuk menyediakan obat-obatan yang stabil bagi pasien dengan penyakit serius."

FDA sebelumnya memberikan donidalorsen Orphan Drug Designation pada tahun 2023. Otsuka, yang memiliki hak eksklusif untuk mengkomersialkan donidalorsen di Eropa dan Asia Pasifik, sedang bersiap untuk mengajukan Permohonan Izin Pemasaran (MAA) ke European Medicines Agency (EMA) tahun ini .

Ionis baru-baru ini mempresentasikan hasil baru dari studi OLE Fase 3 dan Fase 2 di Pertemuan Ilmiah Tahunan American College of Allergy, Asthma & Immunology (ACAAI) tahun 2024, yang menunjukkan bahwa donidalorsen menghasilkan pengurangan HAE yang signifikan dan berkelanjutan serangan, dengan penurunan rata-rata tingkat serangan HAE secara keseluruhan sebesar 96% dari tingkat serangan awal hingga tiga tahun dalam studi OLE Fase 2 yang sedang berlangsung.

Dari ketiga penelitian, donidalorsen dapat ditoleransi dengan baik, dan tidak ada efek samping serius yang muncul akibat pengobatan (TEAE) terkait donidalorsen. Sebagian besar efek samping (AE) memiliki tingkat keparahan ringan atau sedang, dan reaksi di tempat suntikan adalah efek samping yang paling umum.

Presentasi e-poster donidalorsen ACAAI dapat ditemukan di situs web Ionis.

Tentang Angioedema Herediter (HAE)HAE adalah kondisi genetik langka dan berpotensi mengancam jiwa yang melibatkan serangan berulang pembengkakan parah (angioedema) di berbagai bagian tubuh, termasuk tangan, kaki, alat kelamin, perut, wajah dan/atau tenggorokan. HAE diperkirakan mempengaruhi lebih dari 20.000 pasien di AS dan Eropa. Di A.S., dokter sering menggunakan pendekatan pengobatan profilaksis untuk mencegah dan mengurangi keparahan serangan HAE pada pasien.

Tentang DonidalorsenDonidalorsen adalah obat penelitian bertarget RNA yang dirancang untuk menargetkan prekallikrein (PKK), yang berperan penting dalam mengaktifkan mediator inflamasi yang terkait dengan serangan akut angioedema herediter (HAE). ). Dengan mengurangi produksi PKK, donidalorsen dapat menjadi pendekatan profilaksis yang efektif untuk mencegah serangan HAE, jika disetujui.

Donidalorsen adalah obat penelitian yang belum disetujui untuk pengobatan penyakit apa pun oleh otoritas pengawas.

Tentang Ionis Pharmaceuticals, Inc.Selama tiga dekade, Ionis telah menemukan obat-obatan yang membawa masa depan yang lebih baik bagi orang-orang dengan penyakit serius. Ionis saat ini memiliki lima obat yang dipasarkan dan jaringan pipa terkemuka di bidang neurologi, kardiologi, dan bidang lain yang sangat membutuhkan pasien. Sebagai pionir dalam obat-obatan bertarget RNA, Ionis terus mendorong inovasi dalam terapi RNA selain memajukan pendekatan baru dalam pengeditan gen. Pemahaman mendalam tentang biologi penyakit dan teknologi terdepan di industri mendorong pekerjaan kami, ditambah dengan semangat dan urgensi untuk memberikan kemajuan yang mengubah hidup pasien. Untuk mempelajari lebih lanjut tentang Ionis, kunjungi Ionis.com dan ikuti kami di X (Twitter) dan LinkedIn.

Pernyataan Berwawasan Ke Depan IonisSiaran pers ini mencakup pernyataan berwawasan ke depan mengenai bisnis Ionis dan potensi terapeutik dan komersial dari obat-obatan komersial kami, donidalorsen, obat-obatan tambahan yang sedang dikembangkan dan teknologi. Pernyataan apa pun yang menggambarkan tujuan, ekspektasi, proyeksi finansial atau lainnya, niat atau keyakinan Ionis adalah pernyataan berwawasan ke depan dan harus dianggap sebagai pernyataan berisiko. Pernyataan-pernyataan tersebut mempunyai risiko dan ketidakpastian tertentu termasuk risiko yang melekat dalam proses penemuan, pengembangan dan komersialisasi obat-obatan yang aman dan efektif untuk digunakan sebagai terapi manusia, dan dalam upaya membangun bisnis seputar obat-obatan tersebut. Pernyataan-pernyataan berwawasan ke depan yang diajukan Ionis juga melibatkan asumsi-asumsi yang, jika pernyataan-pernyataan tersebut tidak terwujud atau terbukti benar, dapat menyebabkan hasil-hasilnya berbeda secara material dari apa yang tersurat atau tersirat dalam pernyataan-pernyataan berwawasan ke depan tersebut. Meskipun pernyataan berwawasan ke depan Ionis mencerminkan penilaian itikad baik dari manajemennya, pernyataan ini hanya didasarkan pada fakta dan faktor yang saat ini diketahui oleh Ionis. Kecuali diwajibkan oleh hukum, kami tidak berkewajiban memperbarui pernyataan berwawasan ke depan apa pun dengan alasan apa pun. Oleh karena itu, Anda diperingatkan untuk tidak bergantung pada pernyataan-pernyataan berwawasan ke depan ini. Risiko ini dan risiko lainnya mengenai program Ionis dijelaskan secara lebih rinci dalam laporan tahunan Ionis pada Formulir 10-K untuk tahun yang berakhir pada tanggal 31 Desember 2023, dan Formulir 10-Q terbaru, yang disimpan di Komisi Sekuritas dan Bursa. . Salinan dokumen ini dan dokumen lainnya tersedia di Perusahaan.

Dalam siaran pers ini, kecuali konteksnya mengharuskan lain, "Ionis", "Perusahaan", "kami", "milik kami" dan "kita" semuanya lihat Ionis Pharmaceuticals dan anak perusahaannya.

Ionis Pharmaceuticals® adalah merek dagang terdaftar dari Ionis Pharmaceuticals, Inc.

SUMBER Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Diposting : 2024-11-06 12:00

Baca selengkapnya

Penafian

Segala upaya telah dilakukan untuk memastikan bahwa informasi yang diberikan oleh Drugslib.com akurat, terkini -tanggal, dan lengkap, namun tidak ada jaminan mengenai hal tersebut. Informasi obat yang terkandung di sini mungkin sensitif terhadap waktu. Informasi Drugslib.com telah dikumpulkan untuk digunakan oleh praktisi kesehatan dan konsumen di Amerika Serikat dan oleh karena itu Drugslib.com tidak menjamin bahwa penggunaan di luar Amerika Serikat adalah tepat, kecuali dinyatakan sebaliknya. Informasi obat Drugslib.com tidak mendukung obat, mendiagnosis pasien, atau merekomendasikan terapi. Informasi obat Drugslib.com adalah sumber informasi yang dirancang untuk membantu praktisi layanan kesehatan berlisensi dalam merawat pasien mereka dan/atau untuk melayani konsumen yang memandang layanan ini sebagai pelengkap, dan bukan pengganti, keahlian, keterampilan, pengetahuan, dan penilaian layanan kesehatan. praktisi.

Tidak adanya peringatan untuk suatu obat atau kombinasi obat sama sekali tidak boleh ditafsirkan sebagai indikasi bahwa obat atau kombinasi obat tersebut aman, efektif, atau sesuai untuk pasien tertentu. Drugslib.com tidak bertanggung jawab atas segala aspek layanan kesehatan yang diberikan dengan bantuan informasi yang disediakan Drugslib.com. Informasi yang terkandung di sini tidak dimaksudkan untuk mencakup semua kemungkinan penggunaan, petunjuk, tindakan pencegahan, peringatan, interaksi obat, reaksi alergi, atau efek samping. Jika Anda memiliki pertanyaan tentang obat yang Anda konsumsi, tanyakan kepada dokter, perawat, atau apoteker Anda.

Kata Kunci Populer