Ionis annuncia l'accettazione da parte della FDA della richiesta di autorizzazione per un nuovo farmaco per Donidalorsen per il trattamento profilattico dell'HAE

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Trattamento per: angioedema ereditario

Ionis annuncia l'accettazione da parte della FDA della richiesta di un nuovo farmaco per Donidalorsen per il trattamento profilattico dell'HAE

CARLSBAD, California, 4 novembre 2024 /PRNewswire/ -- Ionis Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: IONS) ha annunciato oggi che la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha accettato per la revisione la New Drug Application (NDA) per donidalorsen, un medicinale sperimentale mirato all’RNA per la profilassi volta a prevenire attacchi di angioedema ereditario (HAE) in pazienti adulti e pediatrici di età pari o superiore a 12 anni. La FDA ha fissato una data di azione al 21 agosto 2025 ai sensi del Prescription Drug User Fee Act (PDUFA). La richiesta della FDA si basava su risultati positivi con il dosaggio mensile e bimestrale negli studi cardine di Fase 3 OASIS-HAE e OASISplus (estensione in aperto (OLE) e passaggio), nonché nello studio OLE di Fase 2 in corso.

L'HAE è una condizione genetica rara e potenzialmente pericolosa per la vita che comporta attacchi ricorrenti di grave gonfiore (angioedema) in varie parti del corpo, tra cui mani, piedi, genitali, stomaco, viso e/o gola. Donidalorsen è progettato per ridurre la produzione di prekallikreina (PKK), interrompendo il percorso che porta agli attacchi di HAE.

"Nonostante i trattamenti attualmente disponibili, molte persone affette da HAE continuano a subire attacchi rivoluzionari dolorosi e potenzialmente pericolosi per la vita. Sulla base della totalità delle evidenze cliniche degli studi di fase 3 OASIS-HAE e OASISplus, nonché Come nuovi risultati triennali del nostro studio di Fase 2 OLE, riteniamo che donidalorsen abbia il potenziale per far avanzare il paradigma del trattamento profilattico per le persone che vivono con HAE," ha affermato Brett Monia, Ph.D., amministratore delegato di Ionis. "Con l'accettazione da parte della FDA della nostra NDA per donidalorsen, siamo pronti per il nostro secondo lancio indipendente il prossimo anno, presupponendo l'approvazione, che ci consentirà di continuare a raggiungere il nostro obiettivo di fornire una cadenza costante di farmaci ai pazienti affetti da malattie gravi."

La FDA aveva già concesso a donidalorsen la designazione di farmaco orfano nel 2023. Otsuka, che detiene i diritti esclusivi per la commercializzazione di donidalorsen in Europa e nella regione Asia-Pacifico, si prepara a presentare quest'anno una domanda di autorizzazione all'immissione in commercio (MAA) all'Agenzia europea per i medicinali (EMA). .

Ionis ha recentemente presentato nuovi risultati degli studi di Fase 3 e Fase 2 OLE al congresso scientifico annuale dell'American College of Allergy, Asthma & Immunology (ACAAI) del 2024, che dimostrano che donidalorsen ha prodotto riduzioni significative e durature dell'HAE attacchi, con una riduzione media complessiva sostenuta dei tassi di attacchi di HAE pari al 96% rispetto al basale, mantenuta fino a tre anni nello studio OLE di Fase 2 in corso.

In tutti e tre gli studi, donidalorsen è stato ben tollerato, senza eventi avversi gravi emergenti dal trattamento (TEAE) correlati a donidalorsen. La maggior parte degli eventi avversi (EA) sono stati di gravità lieve o moderata e le reazioni nel sito di iniezione sono stati gli EA più comuni.

Le presentazioni e-poster di donidalorsen ACAAI possono essere trovate sul sito web di Ionis.

Informazioni sull'angioedema ereditario (HAE)L'HAE è una condizione genetica rara e potenzialmente pericolosa per la vita che comporta attacchi ricorrenti di grave gonfiore (angioedema) in varie parti del corpo, tra cui mani, piedi, genitali, stomaco, viso e/o gola. Si stima che l’HAE colpisca più di 20.000 pazienti negli Stati Uniti e in Europa. Negli Stati Uniti, i medici utilizzano spesso approcci terapeutici profilattici per prevenire e ridurre la gravità degli attacchi di HAE nei pazienti.

Informazioni su DonidalorsenDonidalorsen è un medicinale sperimentale mirato all'RNA progettato per colpire la precallicreina (PKK), che svolge un ruolo importante nell'attivazione dei mediatori infiammatori associati agli attacchi acuti di angioedema ereditario (HAE) ). Riducendo la produzione di PKK, donidalorsen potrebbe rappresentare un approccio profilattico efficace per prevenire gli attacchi di HAE, se approvato.

Donidalorsen è un medicinale sperimentale che non è stato approvato dalle autorità regolatorie per il trattamento di alcuna malattia.

Informazioni su Ionis Pharmaceuticals, Inc.Per tre decenni, Ionis ha inventato farmaci che portano un futuro migliore alle persone affette da malattie gravi. Ionis ha attualmente cinque farmaci commercializzati e una pipeline leader nel campo della neurologia, della cardiologia e di altre aree ad alta necessità dei pazienti. In qualità di pioniere nei farmaci mirati all'RNA, Ionis continua a promuovere l'innovazione nelle terapie contro l'RNA oltre a promuovere nuovi approcci nell'editing genetico. Una profonda conoscenza della biologia delle malattie e della tecnologia leader del settore dà impulso al nostro lavoro, unita alla passione e all’urgenza di fornire progressi in grado di cambiare la vita dei pazienti. Per saperne di più su Ionis, visita Ionis.com e seguici su X (Twitter) e LinkedIn.

Dichiarazioni previsionali di IonisIl presente comunicato stampa contiene dichiarazioni previsionali riguardanti l'attività di Ionis e il potenziale terapeutico e commerciale dei nostri farmaci commerciali, donidalorsen, altri farmaci in fase di sviluppo e tecnologie. Qualsiasi dichiarazione che descriva gli obiettivi, le aspettative, le proiezioni finanziarie o di altro tipo, le intenzioni o le convinzioni di Ionis è una dichiarazione previsionale e deve essere considerata una dichiarazione a rischio. Tali dichiarazioni sono soggette a determinati rischi e incertezze, compresi quelli inerenti al processo di scoperta, sviluppo e commercializzazione di medicinali sicuri ed efficaci per l’uso come terapie umane e allo sforzo di costruire un business attorno a tali medicinali. Le dichiarazioni previsionali di Ionis implicano anche presupposti che, se non si concretizzassero o si dimostrassero mai corretti, potrebbero far sì che i risultati differiscano materialmente da quelli espressi o impliciti in tali dichiarazioni previsionali. Sebbene le dichiarazioni previsionali di Ionis riflettano il giudizio in buona fede del suo management, tali dichiarazioni si basano solo su fatti e fattori attualmente conosciuti da Ionis. Fatto salvo quanto richiesto dalla legge, non ci assumiamo alcun obbligo di aggiornare le dichiarazioni previsionali per qualsiasi motivo. Di conseguenza, ti invitiamo a non fare affidamento su queste dichiarazioni previsionali. Questi e altri rischi riguardanti i programmi di Ionis sono descritti in maggiore dettaglio nella relazione annuale di Ionis sul modulo 10-K per l'anno terminato il 31 dicembre 2023 e nel modulo 10-Q più recente, archiviati presso la Securities and Exchange Commission . Copie di questi e altri documenti sono disponibili presso la Società.

In questo comunicato stampa, a meno che il contesto non richieda diversamente, "Ionis", "Società", "noi", "nostro" e "ci" sono tutti fare riferimento a Ionis Pharmaceuticals e alle sue filiali.

Ionis Pharmaceuticals® è un marchio registrato di Ionis Pharmaceuticals, Inc.

FONTE Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Pubblicato : 2024-11-06 12:00

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