イオニス、HAEの予防治療のためのドニダローセンの新薬申請をFDAが受理したと発表

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治療法: 遺伝性血管浮腫

イオニス、HAE の予防治療のためのドニダロルセンの新薬申請を FDA が受理したことを発表

カリフォルニア州カールスバッド、2024年11月4日 /PRNewswire/ -- アイオニス・ファーマシューティカルズ社（ナスダック：IONS）は本日、米国食品医薬品局（FDA）が、ドニダローセンは、12歳以上の成人および小児患者における遺伝性血管浮腫（HAE）の発作を予防するためのRNA標的治療薬の治験薬である。 FDA は、処方薬使用者手数料法 (PDUFA) に基づき、行動日を 2025 年 8 月 21 日に設定しました。 FDA の申請は、重要な第 3 相 OASIS-HAE および OASISplus (オープンラベルエクステンション (OLE) およびスイッチ) 研究、ならびに現在進行中の第 2 相 OLE 研究における毎月および隔月の投与による肯定的な結果に基づいています。

HAE は、手、足、生殖器、胃、顔、喉など、体のさまざまな部分に重度の腫れ（血管浮腫）が繰り返し発生する、まれで生命を脅かす可能性のある遺伝病です。ドニダローセンは、プレカリクレイン（PKK）の生成を減らし、HAE 攻撃につながる経路を遮断するように設計されています。

「現在利用可能な治療法にもかかわらず、HAE を抱えて生きる多くの人々は、痛みを伴い、場合によっては生命を脅かす突発的発作を経験し続けています。第 3 相 OASIS-HAE および OASISplus 試験からの臨床証拠の総合に基づいて、当社の第 2 相 OLE 研究の新たな 3 年間の結果として、ドニダロルセンには HAE とともに生きる人々の予防治療パラダイムを前進させる可能性があると考えています」とアイオニスの最高経営責任者ブレット・モニア博士は述べました。 「FDAがドニダロルセンのNDAを受諾したことで、承認が得られれば来年2回目の独立した上市を行う準備が整いました。これにより、重篤な疾患の患者に安定した医薬品を提供するという目標を達成し続けることができます。」

FDA は以前、ドニダロルセンを 2023 年に希少疾病用医薬品として指定しました。欧州およびアジア太平洋地域でドニダロルセンを商業化する独占的権利を有する大塚製薬は、今年欧州医薬品庁 (EMA) に販売承認申請書 (MAA) を提出する準備を進めています。 。

イオニスは最近、2024 年の米国アレルギー・喘息・免疫学会 (ACAAI) 年次学術会議で第 3 相および第 2 相 OLE 研究の新しい結果を発表し、ドニダロルセンが HAE の大幅かつ持続的な減少をもたらしたことを実証しました。現在進行中の第 2 相 OLE 研究では、ベースラインから 96% という HAE 発作率の全体的な持続平均減少率が最長 3 年間維持されました。

3 件の研究すべてにおいて、ドニダロルセンは忍容性が良好で、ドニダロルセンに関連する重篤な治療中に発生した有害事象 (TEAE) はありませんでした。ほとんどの有害事象 (AE) の重症度は軽度または中等度であり、注射部位の反応が最も一般的な AE でした。

ドニダローセン ACAAI 電子ポスター プレゼンテーションは、Ionis の Web サイトでご覧いただけます。

遺伝性血管浮腫 (HAE) についてHAE は、手、足、皮膚など体のさまざまな部分に重度の腫れ (血管浮腫) が繰り返し発生する、まれで生命を脅かす可能性のある遺伝病です。性器、胃、顔、喉など。 HAE は、米国と欧州で 20,000 人を超える患者が罹患していると推定されています。米国では、医師は患者の HAE 発作を予防し、重症度を軽減するために予防的治療アプローチを頻繁に使用しています。

ドニダローセンについてドニダローセンは、遺伝性血管浮腫（HAE）の急性発作に関連する炎症性メディエーターの活性化において重要な役割を果たすプレカリクレイン（PKK）を標的とするように設計された治験中のRNA標的薬です。 ）。ドニダロルセンは、承認されれば、PKKの産生を減少させることにより、HAE発作を防ぐための効果的な予防的アプローチとなる可能性がある。

ドニダロルセンは治験薬ですが、規制当局によっていかなる病気の治療にも承認されていません。

Ionis Pharmaceuticals, Inc. についてIonis は 30 年間にわたって発明を行ってきました。重篤な病気を持つ人々により良い未来をもたらす薬。アイオニスは現在、5 種類の医薬品を市販しており、神経学、心臓病学、および患者のニーズが高いその他の分野で主要なパイプラインを持っています。 RNA 標的医薬品のパイオニアとして、Ionis は遺伝子編集における新しいアプローチの進歩に加え、RNA 治療における革新を推進し続けています。疾患生物学と業界をリードするテクノロジーに対する深い理解が、患者の人生を変えるような進歩をもたらすという情熱と緊急性と相まって、私たちの仕事を推進しています。 Ionis について詳しくは、Ionis.com にアクセスし、X (Twitter) と LinkedIn でフォローしてください。

Ionis の将来予想に関する記述このプレスリリースには、Ionis のビジネス、および当社の市販薬であるドニダロルセン、開発中の追加医薬品および技術の治療上および商業上の可能性に関する将来予想に関する記述が含まれています。 Ionis の目標、期待、財務またはその他の予測、意図または信念を説明するいかなる記述も将来の見通しに関する記述であり、リスクを伴う記述とみなされる必要があります。このような記述は、人間の治療薬として使用するのに安全で効果的な医薬品の発見、開発、商品化のプロセスや、そのような医薬品を中心としたビジネス構築の取り組みに固有のものを含む、特定のリスクと不確実性の影響を受けます。アイオニスの将来予想に関する記述には、それらが決して現実化しない、または正しいことが証明されない場合、その結果がかかる将来予想に関する記述によって明示または暗示されたものと大きく異なる結果となる可能性がある仮定も含まれています。 Ionis の将来予想に関する記述は経営陣の誠実な判断を反映していますが、これらの記述は Ionis が現在知っている事実と要素のみに基づいています。法律で義務付けられている場合を除き、当社は理由の如何を問わず、将来予想に関する記述を更新する義務を負いません。したがって、これらの将来予想に関する記述に依存しないよう注意してください。 Ionis のプログラムに関するこれらおよびその他のリスクは、証券取引委員会に保管されている 2023 年 12 月 31 日終了年度の Ionis の年次報告書 Form 10-K および最新の Form 10-Q にさらに詳細に記載されています。 。これらおよびその他の文書のコピーは、当社から入手できます。

このプレス リリースでは、文脈上別段の必要がない限り、「Ionis」、「当社」、「当社」、「当社」、および「当社」はすべてIonis Pharmaceuticals およびその子会社を参照してください。

Ionis Pharmaceuticals® は Ionis Pharmaceuticals, Inc. の登録商標です。

出典 Ionis Pharmaceuticals, Inc.

投稿しました : 2024-11-06 12:00

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