Ionis ngumumake Penerimaan FDA Aplikasi Obat Anyar kanggo Donidalorsen kanggo Perawatan Profilaksis HAE

Tindakake Drugslib ing

Perawatan kanggo: Angioedema herediter

Ionis ngumumake Penerimaan FDA kanggo Aplikasi Obat Anyar kanggo Donidalorsen kanggo Perawatan Profilaksis HAE

CARLSBAD, California, 4 Nopember 2024 /PRNewswire/ -- Ionis Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: IONS) ngumumake dina iki yen US Food and Drug Administration (FDA) wis nampa kanggo mriksa Aplikasi Obat Anyar (NDA) kanggo donidalorsen, obat sing ditargetake RNA kanggo profilaksis kanggo nyegah serangan angioedema turun temurun (HAE) ing pasien diwasa lan bocah umur 12 taun lan luwih. FDA wis nyetel tanggal tumindak tanggal 21 Agustus 2025 miturut Undhang-undhang Biaya Pengguna Obat Resep (PDUFA). Aplikasi FDA adhedhasar asil positif kanthi dosis saben wulan lan loro saben wulan ing studi Fase 3 OASIS-HAE lan OASISplus (ekstensi label terbuka (OLE) lan switch), uga sinau OLE Fase 2.

HAE minangka kondisi genetik sing langka lan bisa ngancam nyawa sing nyebabake serangan ambalan pembengkakan parah (angioedema) ing macem-macem bagian awak, kalebu tangan, sikil, alat kelamin, weteng, rai lan/utawa tenggorokan. Donidalorsen dirancang kanggo nyuda produksi prekallikrein (PKK), ngganggu jalur sing ndadékaké serangan HAE.

"Senadyan perawatan saiki kasedhiya, akeh wong sing manggon karo HAE terus ngalami serangan terobosan sing lara lan bisa ngancam nyawa. Adhedhasar total bukti klinis saka studi OASIS-HAE lan OASISplus Fase 3, uga minangka asil anyar telung taun saka sinau Phase 2 OLE, kita pracaya donidalorsen duweni potensi kanggo advance paradigma perawatan prophylactic kanggo wong sing manggon karo HAE, "ujare Brett Monia, Ph.D., CEO saka Ionis. "Kanthi panriman FDA saka donidalorsen NDA kita, kita siap kanggo peluncuran independen kaping pindho taun ngarep, kanthi persetujuan, sing bakal ngidini kita terus nggayuh tujuane kanggo nggawa obat-obatan sing tetep kanggo pasien sing nandhang penyakit serius."

FDA sadurunge menehi Donidalorsen Orphan Drug Designation ing 2023. Otsuka, sing nduweni hak eksklusif kanggo komersialisasi donidalorsen ing Eropa lan Asia Pasifik, lagi nyiapake kanggo ngirim Aplikasi Otorisasi Pemasaran (MAA) menyang Badan Obat Eropa (EMA) ing taun iki. .

Ionis bubar nampilake asil anyar saka studi OLE Fase 3 lan Fase 2 ing Rapat Ilmiah Tahunan American College of Allergy, Asma & Imunologi (ACAAI) 2024, sing nuduhake yen donidalorsen ngasilake pengurangan HAE sing signifikan lan terus-terusan. serangan, kanthi nyuda rata-rata sakabèhé ing tingkat serangan HAE 96% saka garis dasar sing dikelola nganti telung taun ing studi OLE Fase 2 sing lagi ditindakake.

Ing kabeh telung pasinaon, donidalorsen ditrima kanthi apik, ora ana efek samping sing muncul kanthi perawatan serius (TEAEs) sing ana gandhengane karo donidalorsen. Umume efek samping (AE) entheng utawa moderat, lan reaksi ing situs injeksi minangka AE sing paling umum.

Presentasi e-poster donidalorsen ACAAI bisa ditemokake ing situs web Ionis.

Babagan Angioedema Herediter (HAE)HAE minangka kondisi genetik sing langka lan bisa ngancam nyawa sing nyebabake serangan ambalan pembengkakan parah (angioedema) ing macem-macem bagian awak, kalebu tangan, sikil, kelamin, weteng, pasuryan lan / utawa tenggorokan. HAE kira-kira mengaruhi luwih saka 20.000 pasien ing AS lan Eropa. Ing AS, dokter kerep nggunakake pendekatan perawatan prophylactic kanggo nyegah lan nyuda keruwetan serangan HAE ing pasien.

Babagan DonidalorsenDonidalorsen minangka obat sing ditargetake RNA investigasi sing dirancang kanggo target prekallikrein (PKK), sing nduweni peran penting kanggo ngaktifake mediator inflamasi sing ana gandhengane karo serangan akut angioedema herediter (HAE). ). Kanthi ngurangi produksi PKK, donidalorsen bisa dadi pendekatan prophylactic efektif kanggo nyegah serangan HAE, yen disetujoni.

Donidalorsen minangka obat investigasi sing durung disetujoni kanggo nambani penyakit apa wae dening panguwasa pangaturan.

Babagan Ionis Pharmaceuticals, Inc.Sajrone telung dekade, Ionis wis nemokke obat-obatan sing nggawa masa depan sing luwih apik kanggo wong sing nandhang penyakit serius. Ionis saiki duwe limang obat sing dipasarake lan pipa utama ing neurologi, kardiologi, lan wilayah liyane sing mbutuhake pasien sing dhuwur. Minangka pionir ing obat-obatan sing ditargetake RNA, Ionis terus nyopir inovasi ing terapi RNA saliyane ngembangake pendekatan anyar ing panyuntingan gen. Pangerten sing jero babagan biologi penyakit lan teknologi sing unggul ing industri nyurung karya kita, ditambah karo semangat lan urgensi kanggo ngirim kemajuan sing bisa ngganti urip kanggo pasien. Kanggo mangerteni sing luwih lengkap babagan Ionis, bukak Ionis.com lan tindakake kita ing X (Twitter) lan LinkedIn.

Ionis Forward-looking StatementsIki release penet kalebu statements maju babagan bisnis Ionis lan potensial terapeutik lan komersial saka obat-obatan komersial kita, donidalorsen, obat-obatan tambahan ing pembangunan lan teknologi. Sembarang statement sing njlentrehake tujuan, pangarep-arep, proyeksi finansial utawa liyane, niat utawa kapercayan Ionis minangka pratelan sing ngarep-arep lan kudu dianggep minangka pernyataan berisiko. Pernyataan kasebut tundhuk karo risiko lan kahanan sing durung mesthi tartamtu kalebu sing ana ing proses nemokake, ngembangake lan komersialisasi obat-obatan sing aman lan efektif digunakake minangka terapi manungsa, lan ing upaya mbangun bisnis babagan obat-obatan kasebut. Pernyataan Ionis sing ngarep-arep uga nglibatake asumsi yen, yen ora tau wujud utawa mbuktekake bener, bisa nyebabake asile beda sacara material saka sing diungkapake utawa diwenehake dening pratelan sing ngarep-arep kasebut. Senadyan pernyataan Ionis sing ngarep-arep nggambarake pertimbangan sing apik saka manajemen, pernyataan kasebut mung adhedhasar fakta lan faktor sing saiki dikenal dening Ionis. Kajaba sing diwajibake dening hukum, kita ora duwe kewajiban kanggo nganyari pratelan sing ngarep-arep kanthi alesan apa wae. Akibaté, sampeyan dieling-eling supaya ora ngandelake pernyataan sing ngarep-arep iki. Iki lan risiko liyane babagan program Ionis diterangake kanthi rinci ing laporan taunan Ionis ing Formulir 10-K kanggo taun sing rampung tanggal 31 Desember 2023, lan Formulir 10-Q paling anyar, sing ana ing file karo Komisi Sekuritas lan Bursa. . Salinan dokumen kasebut lan dokumen liyane kasedhiya saka Perusahaan.

Ing siaran pers iki, kajaba konteks mbutuhake liya, "Ionis," "Perusahaan," "kita," "kita" lan "kita" kabeh deleng Ionis Pharmaceuticals lan anak perusahaan.

Ionis Pharmaceuticals® iku merek dagang kadhaptar saka Ionis Pharmaceuticals, Inc.

SUMBER Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Dikirim : 2024-11-06 12:00

Waca liyane

Disclaimer

Kabeh upaya wis ditindakake kanggo mesthekake yen informasi sing diwenehake dening Drugslib.com akurat, nganti -tanggal, lan lengkap, nanging ora njamin kanggo efek sing. Informasi obat sing ana ing kene bisa uga sensitif wektu. Informasi Drugslib.com wis diklumpukake kanggo digunakake dening praktisi kesehatan lan konsumen ing Amerika Serikat lan mulane Drugslib.com ora njamin sing nggunakake njaba Amerika Serikat cocok, kajaba khusus dituduhake digunakake. Informasi obat Drugslib.com ora nyetujoni obat, diagnosa pasien utawa menehi rekomendasi terapi. Informasi obat Drugslib.com minangka sumber informasi sing dirancang kanggo mbantu praktisi kesehatan sing dilisensi kanggo ngrawat pasien lan / utawa nglayani konsumen sing ndeleng layanan iki minangka tambahan, lan dudu pengganti, keahlian, katrampilan, kawruh lan pertimbangan babagan perawatan kesehatan. praktisi.

Ora ana bebaya kanggo kombinasi obat utawa obat sing diwenehake kanthi cara apa wae kudu ditafsirake kanggo nuduhake yen obat utawa kombinasi obat kasebut aman, efektif utawa cocok kanggo pasien tartamtu. Drugslib.com ora nanggung tanggung jawab kanggo aspek kesehatan apa wae sing ditindakake kanthi bantuan informasi sing diwenehake Drugslib.com. Informasi sing ana ing kene ora dimaksudake kanggo nyakup kabeh panggunaan, pituduh, pancegahan, bebaya, interaksi obat, reaksi alergi, utawa efek samping. Yen sampeyan duwe pitakon babagan obat sing sampeyan gunakake, takon dhokter, perawat utawa apoteker.

Tembung kunci populer