Ionis, HAE 예방 치료를 위한 Donidalorsen의 신약 신청 승인을 FDA에서 발표

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치료: 유전성 혈관부종

Ionis, FDA가 HAE 예방 치료를 위한 Donidalorsen의 신약 신청 승인 발표

칼즈배드, 캘리포니아주, 2024년 11월 4일 /PRNewswire/ -- Ionis Pharmaceuticals, Inc.(Nasdaq: IONS)는 미국 식품의약국(FDA)이 다음과 같은 신약 신청(NDA) 검토를 수락했다고 오늘 발표했습니다. 도니달로센은 12세 이상 성인 및 소아 환자의 유전성 혈관부종(HAE) 발병을 예방하기 위한 예방용 RNA 표적 의약품입니다. FDA는 처방약 사용자 수수료법(PDUFA)에 따라 조치 날짜를 2025년 8월 21일로 설정했습니다. FDA 신청은 중추적인 3상 OASIS-HAE 및 OASISplus(오픈 라벨 확장(OLE) 및 스위치) 연구와 진행 중인 2상 OLE 연구에서 월별 및 격월 투여에 대한 긍정적인 결과를 기반으로 했습니다.

HAE는 손, 발, 생식기, 위, 얼굴 및/또는 목을 포함한 신체의 다양한 부위에 반복적으로 심한 부기(혈관 부종)가 발생하는 희귀하고 잠재적으로 생명을 위협하는 유전 질환입니다. 도니달로센은 프리칼리크레인(PKK)의 생성을 줄여 HAE 공격으로 이어지는 경로를 차단하도록 설계되었습니다.

"현재 이용 가능한 치료법에도 불구하고 HAE를 앓고 있는 많은 사람들은 계속해서 고통스럽고 잠재적으로 생명을 위협하는 획기적인 발작을 경험하고 있습니다. 또한 3상 OASIS-HAE 및 OASISplus 연구의 전체 임상 증거에 따르면 Ionis의 CEO인 Brett Monia 박사는 “2상 OLE 연구의 3년 간의 새로운 결과에 따르면 도니달로센이 HAE 환자의 예방 치료 패러다임을 발전시킬 수 있는 잠재력을 갖고 있다고 믿습니다.”라고 말했습니다. "FDA가 도니달로센 NDA를 승인함으로써 우리는 승인을 가정하고 내년에 두 번째 독립 출시를 준비하고 있으며 이를 통해 심각한 질병을 앓고 있는 환자에게 꾸준한 의약품을 제공하려는 목표를 계속해서 달성할 수 있을 것입니다." /p>

FDA는 이전에 도니달로센을 2023년에 희귀의약품 지정을 승인했습니다. 유럽 및 아시아 태평양 지역에서 도니달로센의 상업화 독점권을 보유한 오츠카는 올해 유럽의약품청(EMA)에 판매 허가 신청서(MAA) 제출을 준비하고 있습니다. .

Ionis는 최근 2024년 미국 알레르기, 천식 및 면역학 대학(ACAAI) 연례 과학 회의에서 3상 및 2상 OLE 연구의 새로운 결과를 발표했습니다. 이는 도니달로센이 HAE를 유의미하고 지속적으로 감소시켰음을 입증합니다. 현재 진행 중인 2단계 OLE 연구에서 기준선 대비 HAE 공격 비율이 96% 지속적으로 평균적으로 감소했으며 최대 3년까지 유지되었습니다.

세 가지 연구 모두에서 도니달로센은 내약성이 좋았으며 도니달로센과 관련된 심각한 치료 관련 부작용(TEAE)은 없었습니다. 대부분의 이상반응(AE)은 경증 또는 중등도였으며, 주사 부위 반응이 가장 흔한 AE였습니다.

donidalorsen ACAAI e-포스터 프레젠테이션은 Ionis 웹사이트에서 확인할 수 있습니다.

유전성 혈관부종(HAE) 정보HAE는 손, 발, 팔 등 신체의 다양한 부위에 심한 부기(혈관부종)가 반복적으로 발생하는 희귀하고 잠재적으로 생명을 위협할 수 있는 유전 질환입니다. 생식기, 위, 얼굴 및/또는 목. HAE는 미국과 유럽에서 20,000명 이상의 환자에게 영향을 미치는 것으로 추정됩니다. 미국에서는 의사들이 환자의 HAE 발작을 예방하고 심각도를 줄이기 위해 예방적 치료 접근법을 자주 사용합니다.

도니달로센 소개도니달로센은 유전성 혈관부종(HAE)의 급성 발작과 관련된 염증 매개체를 활성화하는 데 중요한 역할을 하는 프리칼리크레인(PKK)을 표적으로 삼도록 설계된 시험용 RNA 표적 의약품입니다. ). PKK 생산을 줄임으로써 도니달로센은 승인될 경우 HAE 공격을 예방하는 효과적인 예방적 접근 방식이 될 수 있습니다.

도니달로센은 규제 당국으로부터 어떠한 질병 치료용으로도 승인되지 않은 시험용 의약품입니다.

Ionis Pharmaceuticals, Inc. 정보Ionis는 30년 동안 심각한 질병을 앓고 있는 사람들에게 더 나은 미래를 가져다 주는 의약품입니다. Ionis는 현재 5개의 시판 의약품을 보유하고 있으며 신경학, 심장학 및 기타 환자 수요가 높은 분야에서 선도적인 파이프라인을 보유하고 있습니다. RNA 표적 의약품의 선구자로서 Ionis는 유전자 편집의 새로운 접근법을 발전시키는 것 외에도 RNA 치료법의 혁신을 계속 추진하고 있습니다. 질병 생물학과 업계를 선도하는 기술에 대한 깊은 이해는 환자의 삶을 변화시키는 발전을 제공하려는 열정과 긴급성과 함께 우리의 업무를 추진합니다. Ionis에 대해 자세히 알아보려면 Ionis.com을 방문하고 X(Twitter) 및 LinkedIn에서 팔로우하세요.

Ionis 미래 예측 진술이 보도 자료에는 Ionis의 사업과 당사의 상용 의약품인 도니달로센, 개발 중인 추가 의약품 및 기술의 치료 및 상업적 잠재력에 관한 미래 예측 진술이 포함되어 있습니다. Ionis의 목표, 기대, 재정적 또는 기타 예측, 의도 또는 신념을 설명하는 모든 진술은 미래 지향적 진술이며 위험에 처한 진술로 간주되어야 합니다. 그러한 진술에는 인체 치료제로 사용하기에 안전하고 효과적인 의약품을 발견, 개발 및 상업화하는 과정과 그러한 의약품을 중심으로 사업을 구축하려는 노력에 내재된 위험과 불확실성이 포함됩니다. 또한 Ionis의 미래예측 진술에는 그것이 실현되지 않거나 정확하다고 입증되지 않을 경우 결과가 그러한 미래예측 진술에서 표현되거나 암시된 것과 실질적으로 달라질 수 있다는 가정도 포함되어 있습니다. Ionis의 미래 예측 진술은 경영진의 선의의 판단을 반영하지만 이러한 진술은 Ionis가 현재 알고 있는 사실과 요인에만 근거합니다. 법률에서 요구하는 경우를 제외하고 당사는 어떤 이유로든 미래 예측 진술을 업데이트할 의무가 없습니다. 따라서 귀하는 이러한 미래예측 진술에 의존하지 마시기 바랍니다. Ionis 프로그램과 관련된 이러한 위험과 기타 위험은 2023년 12월 31일에 종료된 연도의 Form 10-K에 대한 Ionis의 연례 보고서와 증권거래위원회에 보관된 최신 Form 10-Q에 추가로 자세히 설명되어 있습니다. . 이 문서와 기타 문서의 사본은 회사에서 구할 수 있습니다.

문맥상 달리 요구하지 않는 한 이 보도 자료에서 "Ionis", "회사", "우리", "우리의" 및 "우리"는 모두 "Ionis", "회사"로 표시됩니다. Ionis Pharmaceuticals 및 그 자회사를 참조하세요.

Ionis Pharmaceuticals®는 Ionis Pharmaceuticals, Inc.의 등록 상표입니다.

출처 Ionis Pharmaceuticals, Inc.

게시됨 : 2024-11-06 12:00

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