Ionis Mengumumkan Penerimaan FDA Permohonan Ubat Baru untuk Donidalorsen untuk Rawatan Profilaksis HAE

Ikuti Drugslib di

Rawatan untuk: Angioedema Keturunan

Ionis Mengumumkan Penerimaan FDA untuk Permohonan Ubat Baharu untuk Donidalorsen untuk Rawatan Prophylactic HAE

CARLSBAD, Calif., 4 Nov. 2024 /PRNewswire/ -- Ionis Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: IONS) hari ini mengumumkan bahawa Pentadbiran Makanan dan Ubat-ubatan (FDA) A.S. telah menerima untuk semakan Permohonan Ubat Baharu (NDA) untuk donidalorsen, ubat yang disasarkan RNA penyiasatan untuk profilaksis untuk mencegah serangan angioedema keturunan (HAE) pada pesakit dewasa dan kanak-kanak berumur 12 tahun ke atas. FDA telah menetapkan tarikh tindakan pada 21 Ogos 2025 di bawah Akta Yuran Pengguna Ubat Preskripsi (PDUFA). Permohonan FDA adalah berdasarkan keputusan positif dengan dos bulanan dan dwi-bulanan dalam kajian Fasa 3 OASIS-HAE dan OASISplus (sambungan label terbuka (OLE) dan suis) penting, serta kajian OLE Fasa 2 yang sedang dijalankan.

HAE ialah keadaan genetik yang jarang berlaku dan berpotensi mengancam nyawa yang melibatkan serangan berulang bengkak teruk (angioedema) di pelbagai bahagian badan, termasuk tangan, kaki, alat kelamin, perut, muka dan/atau tekak. Donidalorsen direka untuk mengurangkan pengeluaran prekallikrein (PKK), mengganggu laluan yang membawa kepada serangan HAE.

"Walaupun terdapat rawatan pada masa ini, ramai orang yang hidup dengan HAE terus mengalami serangan terobosan yang menyakitkan dan berpotensi mengancam nyawa. Berdasarkan keseluruhan bukti klinikal daripada kajian OASIS-HAE dan OASISplus Fasa 3, juga sebagai hasil baru tiga tahun daripada kajian OLE Fasa 2 kami, kami percaya bahawa donidalorsen mempunyai potensi untuk memajukan paradigma rawatan profilaksis untuk orang yang hidup dengan HAE," kata Brett Monia, Ph.D., ketua pegawai eksekutif Ionis. "Dengan penerimaan FDA terhadap donidalorsen NDA kami, kami bersedia untuk pelancaran bebas kedua kami tahun depan, dengan mengambil kira kelulusan, yang akan membolehkan kami terus mencapai matlamat kami untuk membawa irama ubat yang stabil kepada pesakit yang mempunyai penyakit serius."

FDA sebelum ini memberikan Penetapan Ubat Orphan donidalorsen pada tahun 2023. Otsuka, yang mempunyai hak eksklusif untuk mengkomersialkan donidalorsen di Eropah dan Asia Pasifik, sedang bersedia untuk menyerahkan Permohonan Kebenaran Pemasaran (MAA) kepada Agensi Ubat Eropah (EMA) tahun ini .

Ionis baru-baru ini membentangkan keputusan baharu daripada kajian OLE Fasa 3 dan Fasa 2 di Mesyuarat Saintifik Tahunan Kolej Alergi, Asma & Imunologi Amerika (ACAAI) 2024, yang menunjukkan bahawa donidalorsen memberikan pengurangan yang ketara dan berterusan dalam HAE serangan, dengan pengurangan purata keseluruhan yang berterusan dalam kadar serangan HAE sebanyak 96% daripada garis dasar dikekalkan sehingga tiga tahun dalam kajian OLE Fasa 2 yang sedang dijalankan.

Dalam ketiga-tiga kajian, donidalorsen diterima dengan baik, tanpa kejadian buruk yang timbul akibat rawatan yang serius (TEAE) yang berkaitan dengan donidalorsen. Kebanyakan kejadian buruk (AE) adalah ringan atau sederhana dalam keterukan, dan tindak balas tapak suntikan adalah AE yang paling biasa.

Pembentangan e-poster donidalorsen ACAAI boleh didapati di tapak web Ionis.

Mengenai Angioedema Keturunan (HAE)HAE ialah keadaan genetik yang jarang berlaku dan berpotensi mengancam nyawa yang melibatkan serangan berulang bengkak teruk (angioedema) di pelbagai bahagian badan, termasuk tangan, kaki, alat kelamin, perut, muka dan/atau tekak. HAE dianggarkan menjejaskan lebih 20,000 pesakit di A.S. dan Eropah. Di A.S., doktor kerap menggunakan pendekatan rawatan profilaksis untuk mencegah dan mengurangkan keterukan serangan HAE pada pesakit.

Mengenai DonidalorsenDonidalorsen ialah ubat yang disasarkan RNA penyiasatan yang direka untuk menyasarkan prekallikrein (PKK), yang memainkan peranan penting dalam mengaktifkan mediator keradangan yang dikaitkan dengan serangan akut angioedema keturunan (HAE). ). Dengan mengurangkan pengeluaran PKK, donidalorsen boleh menjadi pendekatan profilaksis yang berkesan untuk mencegah serangan HAE, jika diluluskan.

Donidalorsen ialah ubat penyiasatan yang tidak diluluskan untuk rawatan sebarang penyakit oleh pihak berkuasa kawal selia.

Mengenai Ionis Pharmaceuticals, Inc.Selama tiga dekad, Ionis telah mencipta ubat-ubatan yang membawa masa depan yang lebih baik kepada penghidap penyakit serius. Ionis kini mempunyai lima ubat yang dipasarkan dan saluran paip terkemuka dalam neurologi, kardiologi, dan bidang lain yang memerlukan pesakit tinggi. Sebagai perintis dalam ubat-ubatan yang disasarkan RNA, Ionis terus memacu inovasi dalam terapi RNA selain memajukan pendekatan baharu dalam penyuntingan gen. Pemahaman mendalam tentang biologi penyakit dan teknologi peneraju industri mendorong kerja kami, ditambah pula dengan semangat dan keterdesakan untuk menyampaikan kemajuan yang mengubah hidup untuk pesakit. Untuk mengetahui lebih lanjut tentang Ionis, lawati Ionis.com dan ikuti kami di X (Twitter) dan LinkedIn.

Kenyataan Ionis Berpandangan ke HadapanKenyataan akhbar ini termasuk kenyataan berpandangan ke hadapan mengenai perniagaan Ionis dan potensi terapeutik dan komersial ubat komersil kami, donidalorsen, ubat tambahan dalam pembangunan dan teknologi. Sebarang kenyataan yang menerangkan matlamat, jangkaan, unjuran kewangan atau lain-lain, niat atau kepercayaan Ionis ialah kenyataan yang berpandangan ke hadapan dan harus dianggap sebagai kenyataan berisiko. Kenyataan sedemikian tertakluk kepada risiko dan ketidakpastian tertentu termasuk yang wujud dalam proses menemui, membangunkan dan mengkomersialkan ubat-ubatan yang selamat dan berkesan untuk digunakan sebagai terapeutik manusia, dan dalam usaha membina perniagaan di sekitar ubat-ubatan tersebut. Kenyataan Ionis yang berpandangan ke hadapan juga melibatkan andaian bahawa, jika ia tidak menjadi kenyataan atau terbukti betul, boleh menyebabkan keputusannya berbeza secara material daripada yang dinyatakan atau tersirat oleh kenyataan yang berpandangan ke hadapan tersebut. Walaupun kenyataan Ionis yang berpandangan ke hadapan mencerminkan pertimbangan niat baik pengurusannya, kenyataan ini hanya berdasarkan fakta dan faktor yang diketahui oleh Ionis pada masa ini. Kecuali seperti yang dikehendaki oleh undang-undang, kami tidak bertanggungjawab untuk mengemas kini sebarang kenyataan yang berpandangan ke hadapan atas sebarang sebab. Akibatnya, anda diberi amaran untuk tidak bergantung pada kenyataan yang berpandangan ke hadapan ini. Risiko ini dan risiko lain berkenaan program Ionis diterangkan secara terperinci dalam laporan tahunan Ionis mengenai Borang 10-K untuk tahun berakhir 31 Disember 2023, dan Borang 10-Q terbaharu, yang ada dalam fail dengan Suruhanjaya Sekuriti dan Bursa. . Salinan dokumen ini dan dokumen lain tersedia daripada Syarikat.

Dalam siaran akhbar ini, melainkan konteksnya menghendaki sebaliknya, "Ionis," "Syarikat," "kami," "kami" dan "kita" semua rujuk kepada Ionis Pharmaceuticals dan anak syarikatnya.

Ionis Pharmaceuticals® ialah tanda dagangan berdaftar Ionis Pharmaceuticals, Inc.

SOURCE Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Disiarkan : 2024-11-06 12:00

Baca lagi

Penafian

Segala usaha telah dilakukan untuk memastikan bahawa maklumat yang diberikan oleh Drugslib.com adalah tepat, terkini -tarikh, dan lengkap, tetapi tiada jaminan dibuat untuk kesan itu. Maklumat ubat yang terkandung di sini mungkin sensitif masa. Maklumat Drugslib.com telah disusun untuk digunakan oleh pengamal penjagaan kesihatan dan pengguna di Amerika Syarikat dan oleh itu Drugslib.com tidak menjamin bahawa penggunaan di luar Amerika Syarikat adalah sesuai, melainkan dinyatakan sebaliknya secara khusus. Maklumat ubat Drugslib.com tidak menyokong ubat, mendiagnosis pesakit atau mengesyorkan terapi. Maklumat ubat Drugslib.com ialah sumber maklumat yang direka bentuk untuk membantu pengamal penjagaan kesihatan berlesen dalam menjaga pesakit mereka dan/atau memberi perkhidmatan kepada pengguna yang melihat perkhidmatan ini sebagai tambahan kepada, dan bukan pengganti, kepakaran, kemahiran, pengetahuan dan pertimbangan penjagaan kesihatan pengamal.

Ketiadaan amaran untuk gabungan ubat atau ubat yang diberikan sama sekali tidak boleh ditafsirkan untuk menunjukkan bahawa gabungan ubat atau ubat itu selamat, berkesan atau sesuai untuk mana-mana pesakit tertentu. Drugslib.com tidak memikul sebarang tanggungjawab untuk sebarang aspek penjagaan kesihatan yang ditadbir dengan bantuan maklumat yang disediakan oleh Drugslib.com. Maklumat yang terkandung di sini tidak bertujuan untuk merangkumi semua kemungkinan penggunaan, arahan, langkah berjaga-jaga, amaran, interaksi ubat, tindak balas alahan atau kesan buruk. Jika anda mempunyai soalan tentang ubat yang anda ambil, semak dengan doktor, jururawat atau ahli farmasi anda.

Kata Kunci Popular