Ionis kondigt goedkeuring door de FDA aan van een nieuwe medicijnaanvraag voor Donidalorsen voor de profylactische behandeling van HAE

Volg Drugslib op

Behandeling voor: Erfelijk angio-oedeem

Ionis kondigt acceptatie door FDA aan van nieuwe medicijnaanvraag voor donidalorsen voor profylactische behandeling van HAE

CARLSBAD, Californië, 4 november 2024 /PRNewswire/ -- Ionis Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: IONS) heeft vandaag aangekondigd dat de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) de New Drug Application (NDA) ter beoordeling heeft aanvaard voor donidalorsen, een op RNA gericht geneesmiddel voor profylaxe ter voorkoming van aanvallen van erfelijk angio-oedeem (HAE) bij volwassen en pediatrische patiënten van 12 jaar en ouder. De FDA heeft een actiedatum van 21 augustus 2025 vastgesteld op grond van de Prescription Drug User Fee Act (PDUFA). De FDA-aanvraag was gebaseerd op positieve resultaten met maandelijkse en tweemaandelijkse doseringen in de centrale fase 3 OASIS-HAE en OASISplus (open label extensie (OLE) en switch) onderzoeken, evenals de lopende fase 2 OLE-studie.

HAE is een zeldzame en potentieel levensbedreigende genetische aandoening die gepaard gaat met terugkerende aanvallen van ernstige zwelling (angio-oedeem) in verschillende delen van het lichaam, waaronder de handen, voeten, geslachtsorganen, maag, gezicht en/of keel. Donidalorsen is ontworpen om de productie van prekallikreïne (PKK) te verminderen, waardoor het traject dat tot HAE-aanvallen leidt wordt onderbroken.

"Ondanks de momenteel beschikbare behandelingen blijven veel mensen met HAE pijnlijke en potentieel levensbedreigende doorbraakaanvallen ervaren. Gebaseerd op het geheel van klinisch bewijs uit de Fase 3 OASIS-HAE en OASISplus onderzoeken, evenals Als nieuwe driejaarlijkse resultaten van onze Fase 2 OLE-studie zijn wij van mening dat donidalorsen het potentieel heeft om het profylactische behandelingsparadigma voor mensen met HAE te bevorderen", aldus Brett Monia, Ph.D., CEO van Ionis. "Met de aanvaarding door de FDA van onze donidalorsen NDA zijn we klaar voor onze tweede onafhankelijke lancering volgend jaar, uitgaande van goedkeuring, waardoor we ons doel kunnen blijven verwezenlijken om een ​​gestage reeks medicijnen aan patiënten met ernstige ziekten te bieden."<

De FDA heeft donidalorsen eerder in 2023 de status van weesgeneesmiddel toegekend. Otsuka, dat de exclusieve rechten heeft om donidalorsen in Europa en Azië-Pacific op de markt te brengen, bereidt zich voor om dit jaar een Marketing Authorization Application (MAA) in te dienen bij het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA) .

Ionis presenteerde onlangs nieuwe resultaten van de fase 3- en fase 2-OLE-studies op de jaarlijkse wetenschappelijke bijeenkomst van het American College of Allergy, Asthma & Immunology (ACAAI) in 2024, waaruit blijkt dat donidalorsen aanzienlijke en duurzame verminderingen van HAE opleverde aanvallen, met een algehele aanhoudende gemiddelde vermindering van het HAE-aanvalspercentage van 96% ten opzichte van de basislijn, die tot drie jaar aanhield in de lopende Fase 2 OLE-studie.

In alle drie de onderzoeken werd donidalorsen goed verdragen, zonder ernstige, tijdens de behandeling optredende bijwerkingen (TEAE's) gerelateerd aan donidalorsen. De meeste bijwerkingen waren licht of matig van ernst, en reacties op de injectieplaats waren de meest voorkomende bijwerkingen.

De donidalorsen ACAAI e-posterpresentaties zijn te vinden op de website van Ionis.

Over erfelijk angio-oedeem (HAE)HAE is een zeldzame en potentieel levensbedreigende genetische aandoening die gepaard gaat met terugkerende aanvallen van ernstige zwelling (angio-oedeem) in verschillende delen van het lichaam, waaronder de handen, voeten, geslachtsorganen, maag, gezicht en/of keel. Er wordt geschat dat HAE meer dan 20.000 patiënten in de VS en Europa treft. In de VS gebruiken artsen vaak profylactische behandelmethoden om HAE-aanvallen bij patiënten te voorkomen en de ernst ervan te verminderen.

Over DonidalorsenDonidalorsen is een op RNA gericht geneesmiddel in onderzoek dat is ontworpen om zich te richten op prekallikreïne (PKK), dat een belangrijke rol speelt bij het activeren van ontstekingsmediatoren die verband houden met acute aanvallen van erfelijk angio-oedeem (HAE). ). Door de productie van PKK te verminderen, zou donidalorsen, indien goedgekeurd, een effectieve profylactische aanpak kunnen zijn om HAE-aanvallen te voorkomen.

Donidalorsen is een onderzoeksgeneesmiddel dat door de regelgevende instanties niet is goedgekeurd voor de behandeling van welke ziekte dan ook.

Over Ionis Pharmaceuticals, Inc.Al dertig jaar lang heeft Ionis uitgevonden medicijnen die een betere toekomst bieden aan mensen met ernstige ziekten. Ionis heeft momenteel vijf geneesmiddelen op de markt en een toonaangevende pijplijn op het gebied van neurologie, cardiologie en andere gebieden waar de patiënt veel behoefte aan heeft. Als pionier op het gebied van op RNA gerichte medicijnen blijft Ionis innovatie op het gebied van RNA-therapieën stimuleren, naast het bevorderen van nieuwe benaderingen op het gebied van genbewerking. Een diepgaand begrip van de ziektebiologie en toonaangevende technologie drijft ons werk aan, gekoppeld aan de passie en urgentie om levensveranderende vooruitgang voor patiënten te realiseren. Ga voor meer informatie over Ionis naar Ionis.com en volg ons op X (Twitter) en LinkedIn.

Toekomstgerichte verklaringen van IonisDit persbericht bevat toekomstgerichte verklaringen met betrekking tot de activiteiten van Ionis en het therapeutische en commerciële potentieel van onze commerciële medicijnen, donidalorsen, aanvullende medicijnen in ontwikkeling en technologieën. Elke verklaring waarin de doelstellingen, verwachtingen, financiële of andere projecties, intenties of overtuigingen van Ionis worden beschreven, is een toekomstgerichte verklaring en moet worden beschouwd als een risicoverklaring. Dergelijke verklaringen zijn onderhevig aan bepaalde risico's en onzekerheden, waaronder de risico's en onzekerheden die inherent zijn aan het proces van het ontdekken, ontwikkelen en op de markt brengen van geneesmiddelen die veilig en effectief zijn voor gebruik als therapeutische middelen voor de mens, en aan het streven om een ​​bedrijf rond dergelijke geneesmiddelen op te bouwen. De toekomstgerichte verklaringen van Ionis omvatten ook veronderstellingen die, als ze nooit werkelijkheid worden of correct blijken te zijn, ertoe kunnen leiden dat de resultaten wezenlijk verschillen van de resultaten die in dergelijke toekomstgerichte verklaringen worden uitgedrukt of geïmpliceerd. Hoewel de toekomstgerichte verklaringen van Ionis het goede vertrouwen van het management weerspiegelen, zijn deze verklaringen uitsluitend gebaseerd op feiten en factoren die momenteel bij Ionis bekend zijn. Behalve zoals vereist door de wet, zijn wij niet verplicht om toekomstgerichte verklaringen om welke reden dan ook bij te werken. Als gevolg hiervan wordt u gewaarschuwd niet te vertrouwen op deze toekomstgerichte verklaringen. Deze en andere risico's met betrekking tot de programma's van Ionis worden gedetailleerder beschreven in het jaarverslag van Ionis op formulier 10-K voor het jaar eindigend op 31 december 2023, en het meest recente formulier 10-Q, dat is ingediend bij de Securities and Exchange Commission. . Kopieën van deze en andere documenten zijn verkrijgbaar bij het Bedrijf.

In dit persbericht, tenzij de context anders vereist, worden "Ionis", "Bedrijf", "wij", "onze" en "ons" allemaal verwijzen naar Ionis Pharmaceuticals en haar dochterondernemingen.

Ionis Pharmaceuticals® is een geregistreerd handelsmerk van Ionis Pharmaceuticals, Inc.

BRON Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Geplaatst : 2024-11-06 12:00

Lees verder

Disclaimer

Er is alles aan gedaan om ervoor te zorgen dat de informatie die wordt verstrekt door Drugslib.com accuraat en up-to-date is -datum en volledig, maar daarvoor wordt geen garantie gegeven. De hierin opgenomen geneesmiddelinformatie kan tijdgevoelig zijn. De informatie van Drugslib.com is samengesteld voor gebruik door zorgverleners en consumenten in de Verenigde Staten en daarom garandeert Drugslib.com niet dat gebruik buiten de Verenigde Staten gepast is, tenzij specifiek anders aangegeven. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com onderschrijft geen geneesmiddelen, diagnosticeert geen patiënten of beveelt geen therapie aan. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com is een informatiebron die is ontworpen om gelicentieerde zorgverleners te helpen bij de zorg voor hun patiënten en/of om consumenten te dienen die deze service zien als een aanvulling op en niet als vervanging voor de expertise, vaardigheden, kennis en beoordelingsvermogen van de gezondheidszorg. beoefenaars.

Het ontbreken van een waarschuwing voor een bepaald medicijn of een bepaalde medicijncombinatie mag op geen enkele manier worden geïnterpreteerd als een indicatie dat het medicijn of de medicijncombinatie veilig, effectief of geschikt is voor een bepaalde patiënt. Drugslib.com aanvaardt geen enkele verantwoordelijkheid voor enig aspect van de gezondheidszorg die wordt toegediend met behulp van de informatie die Drugslib.com verstrekt. De informatie in dit document is niet bedoeld om alle mogelijke toepassingen, aanwijzingen, voorzorgsmaatregelen, waarschuwingen, geneesmiddelinteracties, allergische reacties of bijwerkingen te dekken. Als u vragen heeft over de medicijnen die u gebruikt, neem dan contact op met uw arts, verpleegkundige of apotheker.

Populaire trefwoorden