Ionis ogłasza akceptację przez FDA nowego wniosku dotyczącego leku Donidalorsen do profilaktycznego leczenia HAE

Śledź Drugslib na

Leczenie: dziedzicznego obrzęku naczynioruchowego

Ionis ogłasza akceptację przez FDA nowego wniosku dotyczącego leku Donidalorsen do profilaktycznego leczenia HAE

CARLSBAD, Kalifornia, 4 listopada 2024 r. /PRNewswire/ -- Firma Ionis Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: IONS) ogłosiła dzisiaj, że amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) przyjęła do przeglądu wniosek o nowy lek (NDA) dla donidalorsen, eksperymentalny lek ukierunkowany na RNA, stosowany w profilaktyce zapobiegającej napadom dziedzicznego obrzęku naczynioruchowego (HAE) u dorosłych i dzieci w wieku 12 lat i starszych. FDA wyznaczyła datę podjęcia działań na 21 sierpnia 2025 r. zgodnie z ustawą o opłatach za używanie leków na receptę (PDUFA). Wniosek FDA opierał się na pozytywnych wynikach dawkowania co miesiąc i co dwa miesiące w kluczowych badaniach fazy 3 OASIS-HAE i OASISplus (otwarte rozszerzenie (OLE) i zmiana), a także w trwającym badaniu fazy 2 OLE.

HAE to rzadka i potencjalnie zagrażająca życiu choroba genetyczna, która obejmuje nawracające ataki ciężkiego obrzęku (obrzęku naczynioruchowego) różnych części ciała, w tym dłoni, stóp, narządów płciowych, żołądka, twarzy i/lub gardła. Donidalorsen ma na celu zmniejszenie wytwarzania prekalikreiny (PKK), przerywając ścieżkę prowadzącą do ataków HAE.

„Pomimo dostępnych obecnie terapii wiele osób cierpiących na HAE w dalszym ciągu doświadcza bolesnych i potencjalnie zagrażających życiu przełomowych ataków. Na podstawie całości danych klinicznych z badań III fazy OASIS-HAE i OASISplus, a także nowe, trzyletnie wyniki naszego badania fazy 2 OLE wskazują, że donidalorsen może potencjalnie ulepszyć paradygmat leczenia profilaktycznego osób cierpiących na HAE” – powiedział dr Brett Monia, dyrektor generalny Ionis. „Po akceptacji przez FDA naszej umowy NDA dotyczącej donidalorsenu jesteśmy gotowi na drugie niezależne wprowadzenie na rynek w przyszłym roku, pod warunkiem uzyskania zgody, co pozwoli nam w dalszym ciągu realizować nasz cel, jakim jest zapewnienie stałego rytmu podawania leków pacjentom z poważnymi chorobami.”

FDA przyznała wcześniej donidalorsenowi oznaczenie leku sierocego w 2023 r. Firma Otsuka, która ma wyłączne prawa do komercjalizacji donidalorsenu w Europie i regionie Azji i Pacyfiku, przygotowuje się do złożenia w tym roku wniosku o pozwolenie na dopuszczenie do obrotu (MAA) do Europejskiej Agencji Leków (EMA). .

Firma Ionis przedstawiła niedawno nowe wyniki badań OLE fazy 3 i fazy 2 podczas dorocznego spotkania naukowego American College of Allergy, Asthma & Immunology (ACAAI) w 2024 r., które pokazują, że donidalorsen zapewnił znaczną i trwałą redukcję HAE ataków, przy ogólnej utrzymującej się średniej redukcji częstości ataków HAE o 96% w stosunku do wartości wyjściowych, utrzymującej się przez okres do trzech lat w trwającym badaniu OLE fazy 2.

We wszystkich trzech badaniach donidalorsen był dobrze tolerowany i nie obserwowano żadnych poważnych działań niepożądanych związanych z leczeniem (TEAE). Większość zdarzeń niepożądanych (AE) miała łagodne lub umiarkowane nasilenie, a najczęstszymi działaniami niepożądanymi były reakcje w miejscu wstrzyknięcia.

Prezentacje e-plakatów donidalorsen ACAAI można znaleźć na stronie internetowej Ionis.

Informacje o dziedzicznym obrzęku naczynioruchowym (HAE)HAE to rzadka i potencjalnie zagrażająca życiu choroba genetyczna, która obejmuje nawracające ataki ciężkiego obrzęku (obrzęku naczynioruchowego) różnych części ciała, w tym dłoni, stóp, narządy płciowe, żołądek, twarz i (lub) gardło. Szacuje się, że HAE dotyka ponad 20 000 pacjentów w USA i Europie. W USA lekarze często stosują metody leczenia profilaktycznego, aby zapobiegać napadom HAE u pacjentów i zmniejszać ich nasilenie.

Informacje o leku DonidalorsenDonidalorsen to eksperymentalny lek ukierunkowany na RNA, którego zadaniem jest działanie na prekalikreinę (PKK), która odgrywa ważną rolę w aktywacji mediatorów stanu zapalnego związanych z ostrymi napadami dziedzicznego obrzęku naczynioruchowego (HAE) ). Ograniczając produkcję PKK, donidalorsen mógłby stanowić skuteczne podejście profilaktyczne w zapobieganiu atakom HAE, jeśli zostanie zatwierdzony.

Donidalorsen to lek eksperymentalny, który nie został zatwierdzony do leczenia żadnej choroby przez organy regulacyjne.

O firmie Ionis Pharmaceuticals, Inc.Przez trzydzieści lat firma Ionis wynalazła leki, które zapewniają lepszą przyszłość osobom cierpiącym na poważne choroby. Ionis ma obecnie pięć leków wprowadzonych na rynek i wiodących producentów w dziedzinie neurologii, kardiologii i innych dziedzin o dużych potrzebach pacjentów. Jako pionier leków ukierunkowanych na RNA, Ionis w dalszym ciągu wprowadza innowacje w terapiach RNA, a także rozwija nowe podejścia do edycji genów. Głębokie zrozumienie biologii chorób i wiodąca w branży technologia napędzają naszą pracę, w połączeniu z pasją i pilnością zapewniania pacjentom postępów zmieniających życie. Aby dowiedzieć się więcej o Ionis, odwiedź Ionis.com i śledź nas na X (Twitter) i LinkedIn.

Oświadczenia Ionis dotyczące przyszłościNiniejszy komunikat prasowy zawiera stwierdzenia dotyczące przyszłości dotyczące działalności firmy Ionis oraz potencjału terapeutycznego i komercyjnego naszych komercyjnych leków, donidalorsenu, dodatkowych leków w fazie rozwoju i technologii. Wszelkie oświadczenia opisujące cele, oczekiwania, prognozy finansowe lub inne, zamiary lub przekonania firmy Ionis są oświadczeniami wybiegającymi w przyszłość i należy je traktować jako oświadczenia obarczone ryzykiem. Stwierdzenia takie obarczone są pewnym ryzykiem i niepewnością, w tym związaną z procesem odkrywania, opracowywania i komercjalizacji leków, które są bezpieczne i skuteczne w leczeniu ludzi, a także z próbami budowania biznesu wokół takich leków. Stwierdzenia dotyczące przyszłości firmy Ionis obejmują również założenia, które, jeśli nigdy się nie zmaterializują lub nie okażą się prawidłowe, mogą spowodować, że wyniki spółki Ionis będą znacząco różnić się od wyników wyrażonych lub sugerowanych w takich stwierdzeniach dotyczących przyszłości. Chociaż stwierdzenia Ionis dotyczące przyszłości odzwierciedlają ocenę kierownictwa spółki Ionis w dobrej wierze, stwierdzenia te opierają się wyłącznie na faktach i czynnikach obecnie znanych Ionis. Z wyjątkiem przypadków wymaganych przez prawo, nie zobowiązujemy się do aktualizowania jakichkolwiek stwierdzeń dotyczących przyszłości z jakiegokolwiek powodu. W związku z tym ostrzegamy, aby nie polegać na stwierdzeniach dotyczących przyszłości. Te i inne ryzyka związane z programami Ionis opisano bardziej szczegółowo w raporcie rocznym Ionis na formularzu 10-K za rok zakończony 31 grudnia 2023 r. oraz w najnowszym formularzu 10-Q, które znajdują się w aktach Komisji Papierów Wartościowych i Giełd . Kopie tych i innych dokumentów można uzyskać w Firmie.

W tym komunikacie prasowym, jeśli z kontekstu nie wynika inaczej, określenia „Ionis”, „Firma”, „my”, „nasz” i „nas” wszyscy odnoszą się do Ionis Pharmaceuticals i jej spółek zależnych.

Ionis Pharmaceuticals® jest zastrzeżonym znakiem towarowym firmy Ionis Pharmaceuticals, Inc.

ŹRÓDŁO Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Wysłano : 2024-11-06 12:00

Czytaj więcej

Zastrzeżenie

Dołożono wszelkich starań, aby informacje dostarczane przez Drugslib.com były dokładne i aktualne -data i kompletność, ale nie udziela się na to żadnej gwarancji. Informacje o lekach zawarte w niniejszym dokumencie mogą mieć charakter wrażliwy na czas. Informacje na stronie Drugslib.com zostały zebrane do użytku przez pracowników służby zdrowia i konsumentów w Stanach Zjednoczonych, dlatego też Drugslib.com nie gwarantuje, że użycie poza Stanami Zjednoczonymi jest właściwe, chyba że wyraźnie wskazano inaczej. Informacje o lekach na Drugslib.com nie promują leków, nie diagnozują pacjentów ani nie zalecają terapii. Informacje o lekach na Drugslib.com to źródło informacji zaprojektowane, aby pomóc licencjonowanym pracownikom służby zdrowia w opiece nad pacjentami i/lub służyć konsumentom traktującym tę usługę jako uzupełnienie, a nie substytut wiedzy specjalistycznej, umiejętności, wiedzy i oceny personelu medycznego praktycy.

Brak ostrzeżenia dotyczącego danego leku lub kombinacji leków w żadnym wypadku nie powinien być interpretowany jako wskazanie, że lek lub kombinacja leków jest bezpieczna, skuteczna lub odpowiednia dla danego pacjenta. Drugslib.com nie ponosi żadnej odpowiedzialności za jakikolwiek aspekt opieki zdrowotnej zarządzanej przy pomocy informacji udostępnianych przez Drugslib.com. Informacje zawarte w niniejszym dokumencie nie obejmują wszystkich możliwych zastosowań, wskazówek, środków ostrożności, ostrzeżeń, interakcji leków, reakcji alergicznych lub skutków ubocznych. Jeśli masz pytania dotyczące przyjmowanych leków, skontaktuj się ze swoim lekarzem, pielęgniarką lub farmaceutą.

Popularne słowa kluczowe