Ionis anuncia aceitação pela FDA de novo pedido de medicamento para Donidalorsen para tratamento profilático de AEH

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Tratamento para: angioedema hereditário

Ionis anuncia aceitação pela FDA de novo pedido de medicamento para Donidalorsen para tratamento profilático de AEH

CARLSBAD, Califórnia, 4 de novembro de 2024 /PRNewswire/ -- A Ionis Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: IONS) anunciou hoje que a Food and Drug Administration (FDA) dos EUA aceitou para revisão o Novo Pedido de Medicamento (NDA) para donidalorsen, um medicamento experimental direcionado ao RNA para profilaxia para prevenir ataques de angioedema hereditário (AEH) em pacientes adultos e pediátricos com 12 anos de idade ou mais. O FDA definiu uma data de ação para 21 de agosto de 2025 de acordo com a Lei de Taxas de Usuários de Medicamentos Prescritos (PDUFA). O pedido da FDA foi baseado em resultados positivos com dosagem mensal e bimestral nos estudos principais de Fase 3 OASIS-HAE e OASISplus (extensão aberta (OLE) e mudança), bem como no estudo OLE de Fase 2 em andamento.

AEH é uma doença genética rara e potencialmente fatal que envolve ataques recorrentes de inchaço grave (angioedema) em várias partes do corpo, incluindo mãos, pés, órgãos genitais, estômago, rosto e/ou garganta. Donidalorsen foi desenvolvido para reduzir a produção de pré-calicreína (PKK), interrompendo a via que leva aos ataques de AEH.

"Apesar dos tratamentos atualmente disponíveis, muitas pessoas que vivem com AEH continuam a sofrer ataques revolucionários dolorosos e potencialmente fatais. Com base na totalidade das evidências clínicas dos estudos de Fase 3 OASIS-HAE e OASISplus, também como novos resultados de três anos do nosso estudo OLE de Fase 2, acreditamos que o donidalorsen tem o potencial de avançar no paradigma do tratamento profilático para pessoas que vivem com AEH", disse Brett Monia, Ph.D., CEO da Ionis. "Com a aceitação pela FDA do nosso NDA donidalorsen, estamos preparados para o nosso segundo lançamento independente no próximo ano, assumindo a aprovação, o que nos permitirá continuar a cumprir o nosso objetivo de trazer uma cadência constante de medicamentos para pacientes com doenças graves."

A FDA concedeu anteriormente a designação de medicamento órfão ao donidalorsen em 2023. A Otsuka, que tem direitos exclusivos para comercializar o donidalorsen na Europa e na Ásia-Pacífico, está se preparando para enviar um Pedido de Autorização de Introdução no Mercado (MAA) à Agência Europeia de Medicamentos (EMA) este ano. .

A Ionis apresentou recentemente novos resultados dos estudos OLE de Fase 3 e Fase 2 na Reunião Científica Anual do Colégio Americano de Alergia, Asma e Imunologia (ACAAI) de 2024, que demonstram que donidalorsen proporcionou reduções significativas e sustentadas no AEH ataques, com redução média geral sustentada nas taxas de ataque de AEH de 96% em relação ao valor basal, mantida por até três anos no estudo OLE de Fase 2 em andamento.

Em todos os três estudos, o donidalorsen foi bem tolerado, sem eventos adversos graves emergentes do tratamento (TEAEs) relacionados ao donidalorsen. A maioria dos eventos adversos (EAs) foram de gravidade leve ou moderada e as reações no local da injeção foram os EA mais comuns.

As apresentações dos pôsteres eletrônicos da ACAAI de donidalorsen podem ser encontradas no site da Ionis.

Sobre o Angioedema Hereditário (AEH)O AEH é uma doença genética rara e potencialmente fatal que envolve ataques recorrentes de inchaço grave (angioedema) em várias partes do corpo, incluindo mãos, pés, genitais, estômago, rosto e/ou garganta. Estima-se que o AEH afete mais de 20.000 pacientes nos EUA e na Europa. Nos EUA, os médicos frequentemente usam abordagens de tratamento profilático para prevenir e reduzir a gravidade dos ataques de AEH em pacientes.

Sobre DonidalorsenDonidalorsen é um medicamento experimental direcionado ao RNA projetado para atingir a pré-calicreína (PKK), que desempenha um papel importante na ativação de mediadores inflamatórios associados a ataques agudos de angioedema hereditário (AEH). ). Ao reduzir a produção de PKK, o donidalorsen poderá ser uma abordagem profilática eficaz para prevenir ataques de AEH, se aprovado.

Donidalorsen é um medicamento experimental que não foi aprovado para o tratamento de nenhuma doença pelas autoridades reguladoras.

Sobre a Ionis Pharmaceuticals, Inc.Durante três décadas, a Ionis inventou medicamentos que trazem um futuro melhor às pessoas com doenças graves. A Ionis possui atualmente cinco medicamentos comercializados e um pipeline líder em neurologia, cardiologia e outras áreas de grande necessidade dos pacientes. Como pioneira em medicamentos direcionados ao RNA, a Ionis continua a impulsionar a inovação em terapias de RNA, além de promover novas abordagens na edição genética. Um profundo conhecimento da biologia das doenças e da tecnologia líder do setor impulsiona nosso trabalho, juntamente com a paixão e a urgência em oferecer avanços que mudem a vida dos pacientes. Para saber mais sobre o Ionis, visite Ionis.com e siga-nos no X (Twitter) e no LinkedIn.

Declarações prospectivas da IonisEste comunicado à imprensa inclui declarações prospectivas sobre os negócios da Ionis e o potencial terapêutico e comercial de nossos medicamentos comerciais, donidalorsen, medicamentos adicionais em desenvolvimento e tecnologias. Qualquer declaração que descreva os objetivos, expectativas, projeções financeiras ou outras projeções, intenções ou crenças da Ionis é uma declaração prospectiva e deve ser considerada uma declaração de risco. Tais declarações estão sujeitas a certos riscos e incertezas, incluindo aqueles inerentes ao processo de descoberta, desenvolvimento e comercialização de medicamentos que são seguros e eficazes para utilização como terapêutica humana, e no esforço de construção de um negócio em torno de tais medicamentos. As declarações prospectivas da Ionis também envolvem suposições que, se nunca se materializarem ou se provarem corretas, poderão fazer com que seus resultados sejam materialmente diferentes daqueles expressos ou implícitos nessas declarações prospectivas. Embora as declarações prospectivas da Ionis reflitam o julgamento de boa fé de sua administração, essas declarações são baseadas apenas em fatos e fatores atualmente conhecidos pela Ionis. Exceto conforme exigido por lei, não assumimos nenhuma obrigação de atualizar quaisquer declarações prospectivas por qualquer motivo. Como resultado, alertamos você para não confiar nessas declarações prospectivas. Esses e outros riscos relativos aos programas da Ionis são descritos em detalhes adicionais no relatório anual da Ionis no Formulário 10-K para o ano encerrado em 31 de dezembro de 2023, e no Formulário 10-Q mais recente, que estão arquivados na Securities and Exchange Commission . Cópias destes e de outros documentos estão disponíveis na Empresa.

Neste comunicado à imprensa, a menos que o contexto exija o contrário, "Ionis", "Empresa", "nós", "nosso" e "nos" todos consulte Ionis Pharmaceuticals e suas subsidiárias.

Ionis Pharmaceuticals® é uma marca registrada da Ionis Pharmaceuticals, Inc.

FONTE Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Postou : 2024-11-06 12:00

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