Ionis anunță acceptarea de către FDA a unei noi cereri de medicamente pentru Donidalorsen pentru tratamentul profilactic al AEE

Urmăriți Drugslib pe

Tratament pentru: Angioedem ereditar

Ionis anunță acceptarea de către FDA a unei noi cereri de medicamente pentru Donidalorsen pentru tratamentul profilactic al AEE

CARLSBAD, California, 4 noiembrie 2024 /PRNewswire/ -- Ionis Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: IONS) a anunțat astăzi că U.S. Food and Drug Administration (FDA) a acceptat spre revizuire cererea pentru medicamente noi (NDA) pentru donidalorsen, un medicament investigațional țintit pe ARN pentru profilaxie pentru prevenirea atacurilor de angioedem ereditar (HAE) la pacienții adulți și copii cu vârsta de 12 ani și peste. FDA a stabilit o dată de acțiune pentru 21 august 2025 în temeiul Legii privind taxele de utilizare a medicamentelor pe bază de prescripție (PDUFA). Aplicația FDA s-a bazat pe rezultate pozitive cu dozare lunară și bilunară în studiile pivot de fază 3 OASIS-HAE și OASISplus (extensie deschisă (OLE) și comutare), precum și studiul OLE de fază 2 în curs.

AEE este o afecțiune genetică rară și care poate pune viața în pericol, care implică atacuri recurente de umflare severă (angioedem) în diferite părți ale corpului, inclusiv în mâini, picioare, organe genitale, stomac, față și/sau gât. Donidalorsen este conceput pentru a reduce producția de prekalicreină (PKK), întrerupând calea care duce la atacurile AEE.

„În ciuda tratamentelor disponibile în prezent, multe persoane care trăiesc cu AEE continuă să experimenteze atacuri revoluționare dureroase și care pot pune viața în pericol. Pe baza totalității dovezilor clinice din studiile de fază 3 OASIS-HAE și OASISplus, precum și ca rezultate noi de trei ani din studiul nostru de faza 2 OLE, credem ca donidalorsen are potentialul de a avansa paradigma de tratament profilactic pentru persoanele care traiesc cu AEE”, a declarat Brett Monia, Ph.D., director executiv al Ionis. „Odată cu acceptarea de către FDA a NDA-ului nostru donidalorsen, suntem pregătiți pentru a doua lansare independentă anul viitor, presupunând aprobarea, ceea ce ne va permite să continuăm să ne îndeplinim obiectivul de a aduce o cadență constantă a medicamentelor pacienților cu boli grave.”

FDA a acordat anterior denumirea de medicament orfan donidalorsen în 2023. Otsuka, care deține drepturi exclusive de a comercializa donidalorsen în Europa și Asia Pacific, se pregătește să depună o cerere de autorizare de punere pe piață (MAA) la Agenția Europeană pentru Medicamente (EMA) anul acesta .

Ionis a prezentat recent rezultate noi din studiile OLE de faza 3 și 2 la reuniunea științifică anuală a Colegiului American de Alergie, Astm și Imunologie (ACAAI) din 2024, care demonstrează că donidalorsen a produs reduceri semnificative și susținute ale AEE. atacuri, cu o reducere medie generală susținută a ratelor de atac cu AEE de 96% față de valoarea inițială menținută până la trei ani în studiul OLE de fază 2 în curs.

În toate cele trei studii, donidalorsen a fost bine tolerat, fără evenimente adverse grave apărute în urma tratamentului (TEAE) legate de donidalorsen. Cele mai multe evenimente adverse (EA) au fost de severitate uşoară sau moderată, iar reacţiile la locul injectării au fost cele mai frecvente EA.

Prezentarea e-posterului donidalorsen ACAAI pot fi găsite pe site-ul Ionis.

Despre angioedem ereditar (HAE)AEE este o afecțiune genetică rară și care poate pune viața în pericol, care implică atacuri recurente de umflare severă (angioedem) în diferite părți ale corpului, inclusiv mâinile, picioarele, organe genitale, stomac, față și/sau gât. Se estimează că AEE afectează peste 20.000 de pacienți din SUA și Europa. În S.U.A., medicii folosesc frecvent abordări de tratament profilactic pentru a preveni și a reduce severitatea atacurilor AEE la pacienți.

Despre DonidalorsenDonidalorsen este un medicament investigațional țintit pe ARN conceput pentru a viza prekalicreina (PKK), care joacă un rol important în activarea mediatorilor inflamatori asociați cu atacurile acute de angioedem ereditar (HAE). ). Prin reducerea producției de PKK, donidalorsen ar putea fi o abordare profilactică eficientă pentru prevenirea atacurilor AEE, dacă este aprobat.

Donidalorsen este un medicament experimental care nu a fost aprobat pentru tratamentul vreunei boli de către autoritățile de reglementare.

Despre Ionis Pharmaceuticals, Inc.Timp de trei decenii, Ionis a inventat medicamente care aduc un viitor mai bun persoanelor cu boli grave. Ionis deține în prezent cinci medicamente comercializate și o conductă de top în neurologie, cardiologie și alte domenii cu nevoie mare de pacienți. În calitate de pionier în medicamentele țintite pe ARN, Ionis continuă să impulsioneze inovația în terapiile cu ARN, pe lângă promovarea unor noi abordări în editarea genelor. O înțelegere profundă a biologiei bolii și a tehnologiei de vârf în industrie propulsează munca noastră, împreună cu pasiunea și urgența de a oferi pacienților progrese care schimbă viața. Pentru a afla mai multe despre Ionis, vizitați Ionis.com și urmăriți-ne pe X (Twitter) și LinkedIn.

Declarații prospective IonisAcest comunicat de presă include declarații prospective cu privire la afacerile lui Ionis și potențialul terapeutic și comercial al medicamentelor noastre comerciale, donidalorsen, medicamente suplimentare în dezvoltare și tehnologii. Orice declarație care descrie obiectivele, așteptările, proiecțiile financiare sau de altă natură, intențiile sau convingerile lui Ionis este o declarație prospectivă și ar trebui considerată o declarație de risc. Astfel de declarații sunt supuse anumitor riscuri și incertitudini, inclusiv cele inerente procesului de descoperire, dezvoltare și comercializare a medicamentelor care sunt sigure și eficiente pentru utilizare ca terapie umană și în efortul de a construi o afacere în jurul acestor medicamente. Declarațiile prospective ale lui Ionis implică, de asemenea, ipoteze care, dacă nu se concretizează niciodată sau se dovedesc corecte, ar putea face ca rezultatele sale să difere semnificativ de cele exprimate sau implicite de astfel de declarații anticipative. Deși declarațiile prospective ale lui Ionis reflectă judecata de bună-credință a conducerii sale, aceste declarații se bazează doar pe fapte și factori cunoscuți în prezent de Ionis. Cu excepția cazurilor cerute de lege, nu ne asumăm nicio obligație de a actualiza orice declarații anticipative din orice motiv. Ca urmare, sunteți avertizat să nu vă bazați pe aceste declarații prospective. Aceste și alte riscuri referitoare la programele lui Ionis sunt descrise mai detaliat în raportul anual al lui Ionis pe Formularul 10-K pentru anul încheiat la 31 decembrie 2023 și cel mai recent Formularul 10-Q, care sunt în dosar la Securities and Exchange Commission. . Copii ale acestor și ale altor documente sunt disponibile de la Companie.

În acest comunicat de presă, cu excepția cazului în care contextul impune altfel, „Ionis”, „Companie”, „noi”, „nostru” și „noi” toți se referă la Ionis Pharmaceuticals și filialele sale.

Ionis Pharmaceuticals® este o marcă înregistrată a Ionis Pharmaceuticals, Inc.

SURSA Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Postat : 2024-11-06 12:00

Citeşte mai mult

Declinare de responsabilitate

S-au depus toate eforturile pentru a se asigura că informațiile furnizate de Drugslib.com sunt exacte, actualizate -data și completă, dar nu se face nicio garanție în acest sens. Informațiile despre medicamente conținute aici pot fi sensibile la timp. Informațiile Drugslib.com au fost compilate pentru a fi utilizate de către practicienii din domeniul sănătății și consumatorii din Statele Unite și, prin urmare, Drugslib.com nu garantează că utilizările în afara Statelor Unite sunt adecvate, cu excepția cazului în care se indică altfel. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com nu susțin medicamente, nu diagnostichează pacienții și nu recomandă terapie. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com sunt o resursă informațională concepută pentru a ajuta practicienii autorizați din domeniul sănătății în îngrijirea pacienților lor și/sau pentru a servi consumatorilor care văd acest serviciu ca un supliment și nu un substitut pentru expertiza, abilitățile, cunoștințele și raționamentul asistenței medicale. practicieni.

Lipsa unui avertisment pentru un anumit medicament sau combinație de medicamente nu trebuie în niciun fel interpretată ca indicând faptul că medicamentul sau combinația de medicamente este sigură, eficientă sau adecvată pentru un anumit pacient. Drugslib.com nu își asumă nicio responsabilitate pentru niciun aspect al asistenței medicale administrat cu ajutorul informațiilor furnizate de Drugslib.com. Informațiile conținute aici nu sunt destinate să acopere toate utilizările posibile, instrucțiunile, precauțiile, avertismentele, interacțiunile medicamentoase, reacțiile alergice sau efectele adverse. Dacă aveți întrebări despre medicamentele pe care le luați, consultați medicul, asistenta sau farmacistul.

Cuvinte cheie populare