Ionis объявляет о принятии FDA заявки на новый препарат Донидалорсен для профилактического лечения НАО

Следите за Drugslib на

Лечение: наследственного ангионевротического отека

Ionis объявляет о принятии FDA новой заявки на препарат донидалорсен для профилактического лечения НАО

КАРЛСБАД, Калифорния, 4 ноября 2024 г. /PRNewswire/ -- Компания Ionis Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: IONS) объявила сегодня, что Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) приняло на рассмотрение заявку на новое лекарственное средство (NDA) для донидалорсен, исследуемый РНК-таргетный препарат для профилактики приступов наследственного ангионевротического отека (НАО) у взрослых и детей в возрасте 12 лет и старше. FDA установило дату действия — 21 августа 2025 года в соответствии с Законом о сборах за лекарства, отпускаемые по рецепту (PDUFA). Заявка FDA была основана на положительных результатах ежемесячного и двухмесячного дозирования в основных исследованиях фазы 3 OASIS-HAE и OASISplus (открытое расширение (OLE) и переход), а также в продолжающемся исследовании фазы 2 OLE.

НАО — это редкое и потенциально опасное для жизни генетическое заболевание, которое включает повторяющиеся приступы сильного отека (ангионевротического отека) в различных частях тела, включая руки, ноги, гениталии, желудок, лицо и/или горло. Донидалорсен предназначен для снижения выработки прекалликреина (ПКК), прерывая путь, ведущий к приступам НАО.

«Несмотря на доступные в настоящее время методы лечения, многие люди, живущие с НАО, продолжают испытывать болезненные и потенциально опасные для жизни прорывные приступы. На основании совокупности клинических данных исследований OASIS-HAE и OASISplus фазы 3, а также Учитывая новые трехлетние результаты нашего исследования OLE фазы 2, мы считаем, что донидалорсен обладает потенциалом для продвижения парадигмы профилактического лечения людей, живущих с НАО», — сказал Бретт Мониа, доктор философии, главный исполнительный директор Ionis. «После принятия FDA нашего соглашения о неразглашении донидалорсена мы готовы к нашему второму независимому запуску в следующем году, при условии одобрения, что позволит нам продолжать достигать нашей цели по обеспечению стабильной частоты приема лекарств для пациентов с серьезными заболеваниями». /п>

Ранее FDA предоставило донидалорсену статус орфанного препарата в 2023 году. Otsuka, которая обладает исключительными правами на коммерциализацию донидалорсена в Европе и Азиатско-Тихоокеанском регионе, готовится подать заявку на получение регистрационного удостоверения (MAA) в Европейское агентство лекарственных средств (EMA) в этом году. .

Ionis недавно представил новые результаты исследований OLE фазы 3 и фазы 2 на ежегодном научном собрании Американского колледжа аллергии, астмы и иммунологии (ACAAI) в 2024 году, которые демонстрируют, что донидалорсен обеспечивает значительное и устойчивое снижение частоты НАО. атак, при этом общее устойчивое среднее снижение частоты приступов НАО на 96% от исходного уровня сохранялось в течение трех лет в продолжающемся исследовании фазы 2 OLE.

Во всех трех исследованиях донидалорсен хорошо переносился, без каких-либо серьезных нежелательных явлений, возникших во время лечения (TEAE), связанных с донидалорсеном. Большинство нежелательных явлений (НЯ) были легкой или умеренной степени тяжести, а реакции в месте инъекции были наиболее частыми НЯ.

Электронные постерные презентации donidalorsen ACAAI можно найти на веб-сайте Ionis.

О наследственном ангионевротическом отеке (НАО)НАО — это редкое и потенциально опасное для жизни генетическое заболевание, которое включает повторяющиеся приступы сильного отека (ангионевротического отека) в различных частях тела, включая руки, ноги, гениталии, желудок, лицо и/или горло. По оценкам, НАО поражает более 20 000 пациентов в США и Европе. В США врачи часто используют профилактические методы лечения для предотвращения и снижения тяжести приступов НАО у пациентов.

О ДонидалорсенеДонидалорсен — это исследуемый препарат, нацеленный на РНК, предназначенный для воздействия на прекалликреин (ПКК), который играет важную роль в активации медиаторов воспаления, связанных с острыми приступами наследственного ангионевротического отека (НАО). ). Снижая выработку ПКК, донидалорсен может стать эффективным профилактическим подходом к предотвращению приступов НАО, если он будет одобрен.

Донидалорсен – это экспериментальное лекарственное средство, которое не было одобрено регулирующими органами для лечения каких-либо заболеваний.

О компании Ionis Pharmaceuticals, Inc.В течение трех десятилетий компания Ionis изобретала лекарства, которые принесут лучшее будущее людям с серьезными заболеваниями. В настоящее время компания Ionis имеет пять имеющихся на рынке лекарств и ведущий портфель препаратов в неврологии, кардиологии и других областях, в которых остро нуждаются пациенты. Являясь пионером в области лекарств, нацеленных на РНК, Ionis продолжает внедрять инновации в РНК-терапии, а также продвигать новые подходы к редактированию генов. Глубокое понимание биологии заболеваний и передовых технологий стимулирует нашу работу в сочетании со страстью и настойчивостью в предоставлении инновационных решений, которые изменят жизнь пациентов. Чтобы узнать больше об Ionis, посетите Ionis.com и подпишитесь на нас в X (Twitter) и LinkedIn.

Прогнозные заявления IonisНастоящий пресс-релиз включает прогнозные заявления относительно бизнеса Ionis, а также терапевтического и коммерческого потенциала наших коммерческих лекарств, донидалорсена, дополнительных лекарств, находящихся в стадии разработки, и технологий. Любое заявление, описывающее цели, ожидания, финансовые или другие прогнозы, намерения или убеждения Ionis, является прогнозным заявлением и должно рассматриваться как заявление, подверженное риску. Такие заявления сопряжены с определенными рисками и неопределенностями, в том числе присущими процессу открытия, разработки и коммерциализации лекарств, которые безопасны и эффективны для использования в качестве терапевтических средств для человека, а также попыткам построить бизнес на таких лекарствах. Прогнозные заявления Ionis также включают предположения, которые, если они никогда не материализуются или не окажутся верными, могут привести к тому, что ее результаты будут существенно отличаться от тех, которые выражены или подразумеваются в таких прогнозных заявлениях. Хотя прогнозные заявления Ionis отражают добросовестное суждение ее руководства, эти заявления основаны только на фактах и ​​факторах, известных в настоящее время Ionis. За исключением случаев, предусмотренных законом, мы не берем на себя никаких обязательств по обновлению каких-либо прогнозных заявлений по любой причине. В результате вас предупреждают, что не следует полагаться на эти прогнозные заявления. Эти и другие риски, связанные с программами Ionis, более подробно описаны в годовом отчете Ionis по форме 10-K за год, закончившийся 31 декабря 2023 года, и в самой последней форме 10-Q, которые находятся в архиве Комиссии по ценным бумагам и биржам. . Копии этих и других документов можно получить в Компании.

В этом пресс-релизе, если контекст не требует иного, «Ionis», «Компания», «мы», «наш» и «нас» - все обратитесь к Ionis Pharmaceuticals и ее дочерним компаниям.

Ionis Pharmaceuticals® является зарегистрированной торговой маркой Ionis Pharmaceuticals, Inc.

ИСТОЧНИК Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Опубликовано : 2024-11-06 12:00

Читать далее

Отказ от ответственности

Мы приложили все усилия, чтобы гарантировать, что информация, предоставляемая Drugslib.com, является точной и соответствует -дата и полная информация, но никаких гарантий на этот счет не предоставляется. Содержащаяся здесь информация о препарате может меняться с течением времени. Информация Drugslib.com была собрана для использования медицинскими работниками и потребителями в Соединенных Штатах, и поэтому Drugslib.com не гарантирует, что использование за пределами Соединенных Штатов является целесообразным, если специально не указано иное. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com не рекламирует лекарства, не диагностирует пациентов и не рекомендует терапию. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com — это информационный ресурс, предназначенный для помощи лицензированным практикующим врачам в уходе за своими пациентами и/или для обслуживания потребителей, рассматривающих эту услугу как дополнение, а не замену опыта, навыков, знаний и суждений в области здравоохранения. практики.

Отсутствие предупреждения для данного препарата или комбинации препаратов никоим образом не должно быть истолковано как указание на то, что препарат или комбинация препаратов безопасны, эффективны или подходят для конкретного пациента. Drugslib.com не несет никакой ответственности за какой-либо аспект здравоохранения, администрируемый с помощью информации, предоставляемой Drugslib.com. Информация, содержащаяся в настоящем документе, не предназначена для охвата всех возможных вариантов использования, направлений, мер предосторожности, предупреждений, взаимодействия лекарств, аллергических реакций или побочных эффектов. Если у вас есть вопросы о лекарствах, которые вы принимаете, проконсультируйтесь со своим врачом, медсестрой или фармацевтом.

Популярные ключевые слова