Ionis, HAE'nin Profilaktik Tedavisine Yönelik Donidalorsen İçin Yeni İlaç Başvurusunun FDA Tarafından Kabul Edildiğini Duyurdu

Drugslib'i takip edin

Tedavi: Kalıtsal Anjiyoödem

Ionis, HAE'nin Profilaktik Tedavisi için Donidalorsen'e Yönelik Yeni İlaç Başvurusunun FDA Tarafından Kabul Edildiğini Duyurdu

CARLSBAD, Kaliforniya, 4 Kasım 2024 /PRNewswire/ -- Ionis Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: IONS) bugün ABD Gıda ve İlaç İdaresi'nin (FDA) Yeni İlaç Başvurusunu (NDA) inceleme için kabul ettiğini duyurdu. donidalorsen, 12 yaş ve üzeri yetişkin ve pediatrik hastalarda kalıtsal anjiyoödem (HAE) ataklarını önlemek amacıyla profilaksi amaçlı, araştırma amaçlı RNA hedefli bir ilaçtır. FDA, Reçeteli İlaç Kullanıcı Ücreti Yasası (PDUFA) kapsamında 21 Ağustos 2025 olarak bir eylem tarihi belirledi. FDA başvurusu, temel Faz 3 OASIS-HAE ve OASISplus (açık etiketli uzatma (OLE) ve geçiş) çalışmalarının yanı sıra devam eden Faz 2 OLE çalışmasında aylık ve iki aylık dozlamayla elde edilen olumlu sonuçlara dayanıyordu.

HAE, eller, ayaklar, cinsel organlar, mide, yüz ve/veya boğaz da dahil olmak üzere vücudun çeşitli yerlerinde tekrarlayan şiddetli şişlik (anjiyoödem) ataklarını içeren nadir ve potansiyel olarak yaşamı tehdit eden bir genetik durumdur. Donidalorsen, HAE saldırılarına yol açan yolu kesintiye uğratarak prekallikrein (PKK) üretimini azaltmak için tasarlanmıştır.

"Mevcut tedavilere rağmen, HAE ile yaşayan birçok kişi acı verici ve potansiyel olarak yaşamı tehdit eden ani ataklar yaşamaya devam ediyor. Faz 3 OASIS-HAE ve OASISplus çalışmalarından elde edilen klinik kanıtların tamamına dayanmaktadır. Faz 2 OLE çalışmamızın yeni üç yıllık sonuçları olarak, donidalorsen'in HAE ile yaşayan insanlar için profilaktik tedavi paradigmasını ilerletme potansiyeline sahip olduğuna inanıyoruz" dedi Ionis'in CEO'su Ph.D. Brett Monia. "Donidalorsen Gizlilik Sözleşmemizin FDA tarafından kabul edilmesiyle birlikte, ciddi hastalıkları olan hastalara istikrarlı bir ilaç yelpazesi sunma hedefimize ulaşmaya devam etmemizi sağlayacak onayı varsayarak gelecek yıl ikinci bağımsız lansmanımıza hazırlanıyoruz."

FDA daha önce 2023 yılında donidalorsen'e Yetim İlaç Tanımı vermişti. Donidalorsen'i Avrupa ve Asya Pasifik'te ticarileştirme konusunda münhasır haklara sahip olan Otsuka, bu yıl Avrupa İlaç Ajansı'na (EMA) bir Pazarlama Yetki Başvurusu (MAA) sunmaya hazırlanıyor. .

Ionis kısa süre önce 2024 Amerikan Alerji, Astım ve İmmünoloji Koleji (ACAAI) Yıllık Bilimsel Toplantısında Faz 3 ve Faz 2 OLE çalışmalarından elde edilen yeni sonuçları sundu; bu sonuçlar donidalorsen'in HAE'de önemli ve sürekli azalmalar sağladığını ortaya koyuyor Devam eden Faz 2 OLE çalışmasında HAE atak oranlarında başlangıca göre %96'lık genel sürekli ortalama düşüş üç yıla kadar devam etti.

Her üç çalışmada da donidalorsen iyi tolere edildi ve donidalorsen ile ilişkili herhangi bir tedaviyle ortaya çıkan ciddi yan etki (TEAE) görülmedi. Olumsuz olayların (AE'ler) çoğu hafif veya orta şiddetteydi ve enjeksiyon bölgesi reaksiyonları en yaygın AE idi.

Donidalorsen ACAAI e-poster sunumlarını Ionis'in web sitesinde bulabilirsiniz.

Kalıtsal Anjiyoödem (HAE) HakkındaHAE, eller, ayaklar ve ayaklar da dahil olmak üzere vücudun çeşitli yerlerinde tekrarlayan şiddetli şişlik (anjiyoödem) ataklarını içeren nadir ve potansiyel olarak yaşamı tehdit eden bir genetik durumdur. cinsel organlar, mide, yüz ve/veya boğaz. HAE'nin ABD ve Avrupa'da 20.000'den fazla hastayı etkilediği tahmin edilmektedir. ABD'de doktorlar hastalarda HAE ataklarını önlemek ve şiddetini azaltmak için profilaktik tedavi yaklaşımlarını sıklıkla kullanıyor.

Donidalorsen HakkındaDonidalorsen, akut kalıtsal anjiyoödem (HAE) ataklarıyla ilişkili inflamatuar aracıların aktive edilmesinde önemli bir rol oynayan prekallikreini (PKK) hedeflemek üzere tasarlanmış, araştırma amaçlı RNA hedefli bir ilaçtır. ). Donidalorsen, onaylandığı takdirde PKK üretimini azaltarak HAE saldırılarını önlemede etkili bir profilaktik yaklaşım olabilir.

Donidalorsen, herhangi bir hastalığın tedavisi için düzenleyici otoriteler tarafından onaylanmamış, araştırma aşamasında olan bir ilaçtır.

Ionis Pharmaceuticals, Inc. HakkındaIonis, otuz yıldır yeni buluşlar yapıyor ciddi hastalıkları olan insanlara daha iyi gelecekler sağlayan ilaçlar. Ionis şu anda pazarlanan beş ilaca ve nöroloji, kardiyoloji ve hasta ihtiyacının yüksek olduğu diğer alanlarda lider bir ürün hattına sahiptir. RNA hedefli ilaçlarda öncü olan Ionis, gen düzenlemede yeni yaklaşımlar geliştirmenin yanı sıra RNA terapilerinde yenilikleri teşvik etmeye devam ediyor. Hastalık biyolojisi ve endüstri lideri teknolojiye ilişkin derin bir anlayış, hastalara hayat değiştiren ilerlemeler sunma tutkusu ve aciliyetiyle birlikte çalışmalarımızı ilerletmektedir. Ionis hakkında daha fazla bilgi edinmek için Ionis.com'u ziyaret edin ve bizi X (Twitter) ve LinkedIn'de takip edin.

Ionis İleriye Dönük AçıklamalarBu basın bülteni, Ionis'in işi ve ticari ilaçlarımız, donidalorsen, geliştirme ve teknolojilerdeki ek ilaçlarımızın tedavi edici ve ticari potansiyeline ilişkin ileriye dönük ifadeler içermektedir. Ionis'in hedeflerini, beklentilerini, finansal veya diğer tahminlerini, niyetlerini veya inançlarını açıklayan herhangi bir beyan ileriye dönük bir beyandır ve risk altında olan bir beyan olarak değerlendirilmelidir. Bu tür beyanlar, insan tedavisi için güvenli ve etkili olan ilaçların keşfedilmesi, geliştirilmesi ve ticarileştirilmesi sürecinin ve bu tür ilaçlar etrafında bir iş kurma çabasının doğasında var olan riskler ve belirsizlikler de dahil olmak üzere belirli risklere ve belirsizliklere tabidir. Ionis'in ileriye dönük beyanları, hiçbir zaman gerçekleşmemeleri veya doğru olmadıkları takdirde, sonuçlarının bu tür ileriye dönük beyanlarda ifade edilen veya ima edilenlerden önemli ölçüde farklı olmasına neden olabilecek varsayımları da içerir. Ionis'in ileriye dönük beyanları, yönetiminin iyi niyetli muhakemesini yansıtsa da, bu beyanlar yalnızca Ionis tarafından şu anda bilinen gerçeklere ve faktörlere dayanmaktadır. Yasaların gerektirdiği durumlar dışında, ileriye dönük beyanları herhangi bir nedenle güncelleme yükümlülüğümüz yoktur. Sonuç olarak, bu ileriye dönük beyanlara güvenmemeniz konusunda uyarılırsınız. Ionis'in programlarıyla ilgili bu ve diğer riskler, Ionis'in 31 Aralık 2023'te sona eren yıl için Form 10-K'daki yıllık raporunda ve Menkul Kıymetler ve Borsa Komisyonu'nda dosyada bulunan en güncel Form 10-Q'da daha ayrıntılı olarak açıklanmaktadır. . Bunların ve diğer belgelerin kopyaları Şirketten temin edilebilir.

Bu basın bülteninde, bağlam aksini gerektirmedikçe, "Ionis", "Şirket", "biz", "bizim" ve "bize" hepimiz Ionis Pharmaceuticals ve yan kuruluşlarına bakın.

Ionis Pharmaceuticals®, Ionis Pharmaceuticals, Inc.'nin tescilli ticari markasıdır.

KAYNAK Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Gönderildi : 2024-11-06 12:00

Devamını oku

Sorumluluk reddi beyanı

Drugslib.com tarafından sağlanan bilgilerin doğru ve güncel olmasını sağlamak için her türlü çaba gösterilmiştir. -tarihli ve eksiksizdir ancak bu konuda hiçbir garanti verilmemektedir. Burada yer alan ilaç bilgileri zamana duyarlı olabilir. Drugslib.com bilgileri Amerika Birleşik Devletleri'ndeki sağlık uygulayıcıları ve tüketiciler tarafından kullanılmak üzere derlenmiştir ve bu nedenle Drugslib.com, aksi özellikle belirtilmediği sürece Amerika Birleşik Devletleri dışındaki kullanımların uygun olduğunu garanti etmez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri ilaçları onaylamaz, hastalara teşhis koymaz veya tedavi önermez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri, lisanslı sağlık uygulayıcılarına hastalarıyla ilgilenme konusunda yardımcı olmak ve/veya bu hizmeti görüntüleyen tüketicilere sağlık hizmetinin uzmanlığı, becerisi, bilgisi ve muhakemesi yerine değil, tamamlayıcı olarak hizmet etmek için tasarlanmış bir bilgi kaynağıdır. uygulayıcılar.

Belirli bir ilaç veya ilaç kombinasyonu için bir uyarının bulunmaması, hiçbir şekilde ilacın veya ilaç kombinasyonunun herhangi bir hasta için güvenli, etkili veya uygun olduğu şeklinde yorumlanmamalıdır. Drugslib.com, Drugslib.com'un sağladığı bilgilerin yardımıyla uygulanan sağlık hizmetlerinin herhangi bir yönüne ilişkin herhangi bir sorumluluk kabul etmez. Burada yer alan bilgilerin olası tüm kullanımları, talimatları, önlemleri, uyarıları, ilaç etkileşimlerini, alerjik reaksiyonları veya olumsuz etkileri kapsaması amaçlanmamıştır. Aldığınız ilaçlarla ilgili sorularınız varsa doktorunuza, hemşirenize veya eczacınıza danışın.

Popüler Anahtar Kelimeler