Ionis оголошує про схвалення FDA нової заявки на препарат Донідалорсен для профілактичного лікування ХАЕ

Підпишіться на Drugslib

Лікування: спадкового ангіоневротичного набряку

Ionis оголошує про схвалення FDA нового препарату Донідалорсен для профілактичного лікування НАЕ

КАРЛСБАД, Каліфорнія, 4 листопада 2024 р. /PRNewswire/ -- Ionis Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: IONS) оголосила сьогодні, що Управління з контролю за якістю харчових продуктів і медикаментів США (FDA) прийняло на розгляд заявку на реєстрацію нових лікарських засобів (NDA) для Донідалорсен, досліджуваний РНК-націлений препарат для профілактики нападів спадкового ангіоневротичного набряку (НАЕ) у дорослих і дітей віком від 12 років. Відповідно до Закону про комісію з споживачів ліків, що відпускаються за рецептом (PDUFA), FDA встановило дату дії 21 серпня 2025 року. Заявка FDA ґрунтувалася на позитивних результатах місячного та двомісячного дозування в ключових дослідженнях OASIS-HAE та OASISplus (відкрите розширення (OLE) і заміна) фази 3, а також у поточному дослідженні фази 2 OLE.

НАЕ — це рідкісне та потенційно небезпечне для життя генетичне захворювання, яке включає повторювані напади сильного набряку (ангіоневротичного набряку) у різних частинах тіла, включаючи руки, ноги, статеві органи, живіт, обличчя та/або горло. Донідалорсен призначений для зменшення вироблення прекалікреїну (PKK), перериваючи шлях, що призводить до нападів НАЕ.

"Незважаючи на доступні на даний момент методи лікування, багато людей, які живуть з НАЕ, продовжують відчувати болючі та потенційно небезпечні для життя проривні напади. На основі сукупності клінічних доказів фази 3 досліджень OASIS-HAE та OASISplus, а також Згідно з новими трирічними результатами нашого дослідження фази 2 OLE, ми вважаємо, що донідалорсен має потенціал для просування парадигми профілактичного лікування для людей, які живуть з НАЕ», — сказав Бретт Монія, доктор філософії, головний виконавчий директор Ionis. «Оскільки FDA прийняла нашу NDA щодо донідалорсену, ми готові до другого незалежного запуску наступного року, припускаючи схвалення, що дозволить нам продовжувати досягати нашої мети — забезпечити постійну кількість ліків для пацієнтів із серйозними захворюваннями».

У 2023 році FDA надало донідалорсену статус лікарського засобу-сироти. Otsuka, яка має ексклюзивні права на комерціалізацію донідалорсену в Європі та Азіатсько-Тихоокеанському регіоні, готується цього року подати заявку на реєстраційний дозвіл (MAA) до Європейського агентства з лікарських засобів (EMA). .

Іоніс нещодавно представив нові результати досліджень фази 3 та фази 2 OLE на щорічній науковій зустрічі Американського коледжу алергії, астми та імунології (ACAAI) у 2024 році, які демонструють, що донідалорсен забезпечив значне та стійке зниження HAE атак із загальним стійким середнім зниженням частоти нападів НАЕ на 96% від вихідного рівня, що зберігається до трьох років у поточній фазі 2 дослідження OLE.

У всіх трьох дослідженнях донідалорсен переносився добре, без серйозних побічних реакцій, пов’язаних із застосуванням донідалорсену. Більшість побічних ефектів (ПД) були легкого або середнього ступеня тяжкості, а реакції у місці ін’єкції були найпоширенішими ПД.

Презентації електронних плакатів donidalorsen ACAAI можна знайти на веб-сайті Ionis.

Про спадковий ангіоневротичний набряк (HAE)HAE — це рідкісний і потенційно небезпечний для життя генетичний стан, який включає повторювані напади сильного набряку (ангіоневротичного набряку) у різних частинах тіла, зокрема руках, ногах, статеві органи, живіт, обличчя та/або горло. За оцінками, НАЕ вражає понад 20 000 пацієнтів у США та Європі. У США лікарі часто використовують профілактичні підходи до лікування, щоб запобігти та зменшити тяжкість нападів НАЕ у пацієнтів.

Про ДонідалорсенДонідалорсен — досліджуваний препарат, націлений на РНК, призначений для впливу на прекалікреїн (ПКК), який відіграє важливу роль в активації медіаторів запалення, пов’язаних із гострими нападами спадкового ангіоневротичного набряку (НАЕ). ). Зменшуючи вироблення PKK, донідалорсен може бути ефективним профілактичним підходом до запобігання нападам HAE, якщо буде схвалено.

Донідалорсен — це досліджуваний препарат, який не був схвалений регуляторними органами для лікування будь-яких захворювань.

Про Ionis Pharmaceuticals, Inc.Протягом трьох десятиліть Ionis винаходив ліки, які приносять краще майбутнє людям із серйозними захворюваннями. Наразі компанія Ionis має п’ять ринкових препаратів і провідний портфель у неврології, кардіології та інших галузях, які потребують пацієнтів. Будучи піонером у РНК-націлених ліках, Йоніс продовжує розвивати інновації в РНК-терапії на додаток до просування нових підходів до редагування генів. Глибоке розуміння біології хвороби та провідні в галузі технології спонукають нашу роботу в поєднанні з пристрастю та невідкладністю досягнення досягнень, які змінюють життя пацієнтів. Щоб дізнатися більше про Ionis, відвідайте Ionis.com і слідкуйте за нами в X (Twitter) і LinkedIn.

Прогнозні заяви IonisЦей прес-реліз містить прогнозні заяви щодо бізнесу Ionis, а також терапевтичного та комерційного потенціалу наших комерційних лікарських засобів, донідалорсену, додаткових лікарських засобів у розробці та технологій. Будь-яка заява, що описує цілі, очікування, фінансові чи інші прогнози, наміри або переконання Ionis, є прогнозною заявою і повинна розглядатися як заява про ризик. Такі заяви підлягають певним ризикам і невизначеності, включно з тими, що притаманні процесу відкриття, розробки та комерціалізації лікарських засобів, які є безпечними та ефективними для використання в якості терапевтичних засобів для людини, а також у спробах побудувати бізнес навколо таких ліків. Прогнозні заяви компанії Ionis також включають припущення, які, якщо вони ніколи не здійсняться або не виявляться правильними, можуть призвести до того, що її результати суттєво відрізнятимуться від тих, які виражені або маються на увазі в таких прогнозних заявах. Хоча прогнозні заяви Ionis відображають добросовісне судження керівництва, ці заяви ґрунтуються лише на фактах і факторах, відомих Ionis на даний момент. За винятком випадків, передбачених законом, ми не беремо на себе зобов’язань оновлювати будь-які прогнозні заяви з будь-якої причини. Тому ми застерігаємо вас не покладатися на ці прогнозні заяви. Ці та інші ризики, пов’язані з програмами Ionis, детально описані в річному звіті Ionis за формою 10-K за рік, що закінчився 31 грудня 2023 року, і в останній формі 10-Q, які зберігаються в Комісії з цінних паперів і бірж. . Копії цих та інших документів доступні в Компанії.

У цьому прес-релізі, якщо контекст не вимагає іншого, «Ionis», «Компанія», «ми», «наш» і «нас» стосуються Ionis Pharmaceuticals та її дочірніх компаній.

Ionis Pharmaceuticals® є зареєстрованою торговою маркою Ionis Pharmaceuticals, Inc.

ДЖЕРЕЛО Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Опубліковано : 2024-11-06 12:00

Читати далі

Відмова від відповідальності

Було докладено всіх зусиль, щоб інформація, надана Drugslib.com, була точною, до -дата та повна, але жодних гарантій щодо цього не надається. Інформація про ліки, що міститься тут, може бути чутливою до часу. Інформація Drugslib.com була зібрана для використання медичними працівниками та споживачами в Сполучених Штатах, тому Drugslib.com не гарантує, що використання за межами Сполучених Штатів є доцільним, якщо спеціально не вказано інше. Інформація про ліки Drugslib.com не схвалює ліки, не ставить діагноз пацієнтів і не рекомендує терапію. Інформація про ліки на Drugslib.com – це інформаційний ресурс, призначений для допомоги ліцензованим медичним працівникам у догляді за їхніми пацієнтами та/або для обслуговування споживачів, які розглядають цю послугу як доповнення, а не заміну досвіду, навичок, знань і суджень у сфері охорони здоров’я. практиків.

Відсутність попередження щодо певного препарату чи комбінації ліків у жодному разі не слід тлумачити як вказівку на те, що препарат чи комбінація препаратів є безпечними, ефективними чи прийнятними для будь-якого конкретного пацієнта. Drugslib.com не несе жодної відповідальності за будь-які аспекти медичної допомоги, що надається за допомогою інформації, яку надає Drugslib.com. Інформація, що міститься в цьому документі, не має на меті охопити всі можливі способи використання, інструкції, запобіжні заходи, попередження, лікарські взаємодії, алергічні реакції чи побічні ефекти. Якщо у вас є запитання щодо препаратів, які ви приймаєте, зверніться до свого лікаря, медсестри або фармацевта.

Популярні ключові слова