تعلن شركة Ionis عن تطبيق دواء Zilganersen الجديد لمرض ألكسندر (AxD) والذي تم قبوله من قبل إدارة الغذاء والدواء الأمريكية للمراجعة ذات الأولوية

علاج لـ: مرض ألكسندر

شركة "أيونيس" تعلن عن قبول تطبيق دواء "زيلجانرسن" الجديد لمرض ألكسندر (AxD) من قبل إدارة الغذاء والدواء الأمريكية للمراجعة ذات الأولوية

كارلسباد، كاليفورنيا--(بزنيس واير):--مارس 2019. 23 تشرين الثاني (نوفمبر) 2026 - أعلنت شركة Ionis Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: IONS) اليوم أن إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) قبلت من أجل مراجعة الأولوية طلب الدواء الجديد (NDA) لـ zilganersen، وهو دواء استقصائي يستهدف الحمض النووي الريبوزي (RNA) لمرض ألكسندر (AxD)، وهو حالة عصبية نادرة وتقدمية وغالبًا ما تكون مميتة. حددت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية تاريخ الإجراء المستهدف لقانون رسوم استخدام الأدوية الموصوفة طبيًا (PDUFA) في 22 سبتمبر 2026.

تم تحديد تاريخ PDUFA في 22 سبتمبر 2026

"يعد مرض ألكسندر حالة مدمرة، تؤدي عادةً إلى خلل وظيفي حركي وإدراكي تدريجي، وفقدان الاستقلال، وغالبًا ما يكون مميتًا. لا توجد علاجات معتمدة لتعديل المرض، مما يؤكد الحاجة الكبيرة غير الملباة في هذا المجتمع،" قال بريت مونيا، دكتوراه، الرئيس التنفيذي لشركة Ionis. "تؤكد مراجعة الأولوية على الحاجة الملحة لخيارات العلاج وسوف تمكننا من تقديم زيلجانرسن للمرضى في أسرع وقت ممكن. إذا تمت الموافقة عليه، سيكون زيلجانرسن هو العلاج الأول والوحيد لمرض ألكساندر، مما يمثل إنجازًا كبيرًا للمرضى. كما أنه سيمثل أول إطلاق تجاري مستقل لشركة إيونيس في علم الأعصاب، وهو معلم مهم يعزز امتيازنا في علم الأعصاب ويدعم هدفنا المتمثل في تقديم إيقاع ثابت من الأدوية التحويلية للأشخاص الذين يعانون من أمراض خطيرة."

اتفاقية عدم الإفشاء. واستند تعيين مراجعة الأولوية إلى نتائج الدراسة المحورية للزيلجانرسن لدى الأطفال والبالغين الذين يعيشون مع AxD. في الدراسة، أظهر zilganersen 50 mg استقرارًا ذا دلالة إحصائية وذات مغزى سريريًا عند نقطة النهاية الأولية لسرعة المشي كما تم تقييمها بواسطة اختبار المشي لمسافة 10 أمتار (10MWT) مقارنةً بالتحكم في الأسبوع 61 (فرق متوسط المربع الأدنى 33.3%، قيمة الاحتمال = 0.0412) مع سلامة وتحمل ملائمين. النتائج عبر نقاط النهاية الثانوية والاستكشافية الرئيسية التي تقيم الوظيفة التكيفية، والتواصل، وأعراض الجهاز الهضمي، والنوم والنوبات المرضية كانت أيضًا تفضل دائمًا الزيلجانرسن. سيتم عرض بيانات إضافية جديدة من الدراسة المحورية في الاجتماع السنوي للأكاديمية الأمريكية لطب الأعصاب (AAN) لعام 2026 في شيكاغو، إلينوي.

يتم منح تصنيف مراجعة الأولوية لتطبيقات تسويق الأدوية التي، في حالة الموافقة عليها، ستوفر تحسنًا كبيرًا في سلامة أو فعالية العلاج أو الوقاية أو تشخيص حالة خطيرة، مع توقع أن تتخذ إدارة الغذاء والدواء الأمريكية الإجراء في غضون ستة أشهر، مقارنة بـ 10 أشهر تحت المراجعة القياسية. منحت إدارة الغذاء والدواء سابقًا تصنيفات العلاج الاختراقي لزيلجانرسن والأدوية اليتيمة وأمراض الأطفال النادرة.

حول دراسة زيلجانرسن

سجلت الدراسة العالمية متعددة المراكز والعشوائية ومزدوجة التعمية والمضبوطة والمتعددة التصاعدية (MAD) للمرحلة 1-3 (NCT04849741) 54 مشاركًا مصابًا بمرض ألكسندر (AxD) تتراوح أعمارهم بين 1.5 و53 عامًا عبر 13 موقعًا في ثمانية بلدان. كان معظم المشاركين في الدراسة من الأطفال، مما يعكس البداية المبكرة والتقدم الشديد لمرض AxD لدى الأطفال. تم اختيار المشاركين بصورة عشوائية بنسبة 2:1 لتلقي الزيلجانرسن أو التحكم لمدة 60 أسبوعًا من العلاج مزدوج التعمية. شملت الدراسة مجموعتين من الجرعات، 25 مجم و50 مجم، مع تحليل مجموعة الجرعة 50 مجم على أنها مجموعة الجرعة المحورية، مع الجرعات كل 12 أسبوعًا. بعد 60 أسبوعًا، انتقل جميع المشاركين المؤهلين إلى فترة علاج مفتوحة، تليها فترة علاج طويلة الأمد مدتها 120 أسبوعًا، انتقل خلالها المشاركون في مجموعة جرعة 25 ملغ إلى مجموعة جرعة 50 ملغ، وأخيراً فترة متابعة بعد العلاج مدتها 28 أسبوعًا. نقطة النهاية الأولية هي التغير في النسبة المئوية من خط الأساس في سرعة المشي كما تم تقييمها بواسطة اختبار المشي لمسافة 10 أمتار (10MWT)، وهو تقييم للتنقل الوظيفي، في نهاية فترة العلاج مزدوجة التعمية. تشمل نقاط النهاية الثانوية الرئيسية درجة الأعراض الأكثر إزعاجًا (MBS) التي حددها المرضى ذاتيًا، والتغيير من خط الأساس في درجة الانطباع العالمي لخطورة المريض (PGIS) ودرجة الانطباع العالمي للمريض عن التغيير (PGIC) ودرجة الانطباع العالمي للتغيير (CGIC) لدى الطبيب في نهاية فترة العلاج مزدوجة التعمية.

حول Zilganersen

زيلجانرسن هو دواء تجريبي قليل النوكليوتيد مضاد للحساسية يتم تقييمه كعلاج للأشخاص المصابين بمرض ألكسندر (AxD). تم تصميم Zilganersen لمنع إنتاج البروتين الحمضي الليفي الدبقي الزائد (GFAP) الذي يتراكم بسبب المتغيرات المسببة للأمراض في جين GFAP. منحت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) تصنيفات العلاج الاختراقي لزيلجانرسن والأدوية اليتيمة وأمراض الأطفال النادرة. بالإضافة إلى ذلك، منحت وكالة الأدوية الأوروبية (EMA) عقار زيلجانرسن دواءً يتيمًا.

حول مرض ألكسندر (AxD)

يعد AxD مرضًا عصبيًا نادرًا وتقدميًا ومميتًا في كثير من الأحيان، ويصيب حوالي 1 لكل 1 إلى 3 ملايين شخص في جميع أنحاء العالم ويؤثر على نوع من الخلايا في الدماغ يسمى الخلايا النجمية. للخلايا النجمية أدوار متعددة في الدماغ لدعم الخلايا العصبية والخلايا الدبقية قليلة التغصن، بما في ذلك صيانة غمد المايلين الذي يحمي الألياف العصبية. يحدث AxD بسبب المتغيرات المسببة للمرض في جين البروتين الحمضي الليفي الدبقي (GFAP) ويتميز عمومًا بالتدهور العصبي التدريجي الذي يؤدي إلى فقدان الحركة الوظيفية وفقدان الاستقلال وعدم القدرة على التحكم في العضلات للقيام بحركات كبيرة والبلع وحماية مجرى الهواء، على الرغم من أن الأعراض يمكن أن تختلف اعتمادًا على عمر ظهور المرض. يؤدي AxD عادة إلى الوفاة خلال 14-25 سنة بعد ظهور الأعراض. لا توجد أدوية معتمدة معدلة للأمراض.

حول علم الأعصاب الأيوني

كانت شركة Ionis في طليعة اكتشاف وتطوير أدوية الأمراض العصبية الرائدة، بما في ذلك SPINRAZA® (nusinersen)، وهو أول علاج معتمد لضمور العضلات الشوكي، وWAINUA® (eplontersen)، وهو دواء لعلاج اعتلال الأعصاب الأميلويد الوراثي بوساطة transthyretin (ATTRv-PN)، وQALSODY® (tofersen) لـ SOD1-ALS. تتضمن محفظة المرحلة السريرية 12 دواءً تجريبيًا، ستة منها مملوكة بالكامل لشركة Ionis. تشتمل محفظة أبحاث Ionis على أدوية لا يوجد لها سوى عدد قليل من العلاجات المعدلة للمرض أو لا يوجد لها أي علاجات معدلة، مثل الأمراض النادرة بما في ذلك متلازمة أنجلمان، ومرض البريون، والضمور الجهازي المتعدد، ومرض هنتنغتون ومرض ألكسندر، بالإضافة إلى الحالات الأكثر شيوعًا مثل مرض الزهايمر.

حول شركة Ionis Pharmaceuticals, Inc.

على مدى ثلاثة عقود، ابتكرت شركة "إيونيس" الأدوية التي توفر مستقبلًا أفضل للأشخاص الذين يعانون من أمراض خطيرة. تقوم شركة Ionis حاليًا بتسويق الأدوية وخط أنابيب رائد في طب الأعصاب وأمراض القلب والتمثيل الغذائي ومناطق مختارة ذات حاجة كبيرة للمرضى. وباعتبارها رائدة في مجال الأدوية التي تستهدف الحمض النووي الريبوزي (RNA)، تواصل Ionis دفع عجلة الابتكار في علاجات الحمض النووي الريبوزي (RNA) بالإضافة إلى تطوير أساليب جديدة في تحرير الجينات. إن الفهم العميق لبيولوجيا الأمراض والتكنولوجيا الرائدة في الصناعة هو ما يدفع عملنا، إلى جانب الشغف والإلحاح لتقديم تطورات تغير حياة المرضى. لمعرفة المزيد عن Ionis، تفضل بزيارة Ionis.com وتابعنا على X (Twitter) وLinkedIn وInstagram.

بيانات Ionis التطلعية

يتضمن هذا البيان الصحفي بيانات تطلعية فيما يتعلق بأعمال Ionis والإمكانات العلاجية والتجارية لـ Zilganersen، وأدويتنا التجارية، والأدوية الإضافية قيد التطوير والتقنيات وتوقعاتنا فيما يتعلق بالمعالم التطويرية والتنظيمية. أي بيان يصف أهداف Ionis أو توقعاتها أو توقعاتها المالية أو غيرها من التوقعات أو النوايا أو المعتقدات هو بيان تطلعي ويجب اعتباره بيانًا معرضًا للخطر. تخضع مثل هذه البيانات لبعض المخاطر والشكوك، بما في ذلك تلك الكامنة في عملية اكتشاف وتطوير وتسويق الأدوية الآمنة والفعالة لاستخدامها كعلاجات بشرية، وفي السعي لبناء عمل تجاري حول هذه الأدوية. تتضمن البيانات التطلعية لشركة Ionis أيضًا افتراضات مفادها أنه إذا لم تتحقق أو تثبت صحتها أبدًا، فقد تتسبب في اختلاف نتائجها ماديًا عن تلك التي تم التعبير عنها أو ضمنيًا في مثل هذه البيانات التطلعية. على الرغم من أن البيانات التطلعية لشركة Ionis تعكس الحكم حسن النية لإدارتها، إلا أن هذه البيانات تستند فقط إلى الحقائق والعوامل التي تعرفها Ionis حاليًا. وباستثناء ما يقتضيه القانون، فإننا لا نتعهد بأي التزام بتحديث أي بيانات تطلعية لأي سبب من الأسباب. ونتيجة لذلك، نحذرك من الاعتماد على هذه البيانات التطلعية. تم توضيح هذه المخاطر وغيرها المتعلقة ببرامج Ionis بمزيد من التفاصيل في تقرير Ionis السنوي وفقًا للنموذج 10-K للسنة المنتهية في 31 ديسمبر 2025، والموجود في ملف لدى لجنة الأوراق المالية والبورصات. تتوفر نسخ من هذه المستندات وغيرها من الشركة.

في هذا البيان الصحفي، وما لم يقتض السياق خلاف ذلك، تشير كلمات "Ionis" و"الشركة" و"نحن" و"خاصتنا" و"لنا" جميعًا إلى شركة Ionis Pharmaceuticals والشركات التابعة لها.

Ionis Pharmaceuticals® هي علامة تجارية لشركة Ionis Pharmaceuticals, Inc.. SPINRAZA® وQALSODY® هما علامتان تجاريتان مسجلتان لشركة Biogen. WAINUA™ هي علامة تجارية مسجلة لمجموعة شركات AstraZeneca.

المصدر: Ionis Pharmaceuticals, Inc.

المصدر: HealthDay

تاريخ موافقة إدارة الغذاء والدواء Zilganersen

مزيد من موارد الأخبار

تنبيهات أدوية Medwatch من إدارة الغذاء والدواء

Daily MedNews

أخبار لمتخصصي الصحة

الموافقات على الأدوية الجديدة

تطبيقات الأدوية الجديدة

نقص الأدوية

السريرية نتائج التجارب

الموافقات على الأدوية العامة

Drugs.com Podcast

اشترك في نشرتنا الإخبارية

مهما كان الموضوع الذي يهمك، اشترك في نشراتنا الإخبارية للحصول على أفضل ما في موقع Drugs.com في بريدك الوارد.

نشر : 2026-03-24 08:47

اقرأ أكثر

إخلاء المسؤولية

تم بذل كل جهد لضمان دقة المعلومات المقدمة من Drugslib.com، وتصل إلى -تاريخ، وكامل، ولكن لا يوجد ضمان بهذا المعنى. قد تكون المعلومات الدوائية الواردة هنا حساسة للوقت. تم تجميع معلومات موقع Drugslib.com للاستخدام من قبل ممارسي الرعاية الصحية والمستهلكين في الولايات المتحدة، وبالتالي لا يضمن موقع Drugslib.com أن الاستخدامات خارج الولايات المتحدة مناسبة، ما لم تتم الإشارة إلى خلاف ذلك على وجه التحديد. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com لا تؤيد الأدوية أو تشخص المرضى أو توصي بالعلاج. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com هي مورد معلوماتي مصمم لمساعدة ممارسي الرعاية الصحية المرخصين في رعاية مرضاهم و/أو لخدمة المستهلكين الذين ينظرون إلى هذه الخدمة كمكمل للخبرة والمهارة والمعرفة والحكم في مجال الرعاية الصحية وليس بديلاً عنها. الممارسين.

لا ينبغي تفسير عدم وجود تحذير بشأن دواء معين أو مجموعة أدوية بأي حال من الأحوال على أنه يشير إلى أن الدواء أو مجموعة الأدوية آمنة أو فعالة أو مناسبة لأي مريض معين. لا يتحمل موقع Drugslib.com أي مسؤولية عن أي جانب من جوانب الرعاية الصحية التي يتم إدارتها بمساعدة المعلومات التي يوفرها موقع Drugslib.com. ليس المقصود من المعلومات الواردة هنا تغطية جميع الاستخدامات أو التوجيهات أو الاحتياطات أو التحذيرات أو التفاعلات الدوائية أو ردود الفعل التحسسية أو الآثار الضارة المحتملة. إذا كانت لديك أسئلة حول الأدوية التي تتناولها، استشر طبيبك أو الممرضة أو الصيدلي.