Ionis oznamuje Zilganersen novou aplikaci léku na Alexandrovu chorobu (AxD) přijatou FDA k prioritnímu přezkoumání
Léčba: Alexandrovy choroby
Ionis oznamuje Zilganersen novou žádost o léky na Alexandrovu chorobu (AxD) přijatou FDA k prioritnímu přezkoumání
CARLSBAD, Kalifornie-)--(BUS-WIRE)-) 23., 2026 – Ionis Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: IONS) dnes oznámila, že americký Úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) přijal k prioritnímu přezkoumání žádost o nový lék (NDA) pro zilganersen, výzkumný lék zaměřený na RNA pro Alexandrovu chorobu (AxD), vzácný, progresivní a často smrtelný neurologický stav. FDA stanovila cílové datum akce zákona o poplatcích za užívání léků na předpis (PDUFA) na 22. září 2026.
"Alexandrova nemoc je zničující stav, který obvykle vede k progresivní motorické a kognitivní dysfunkci, ztrátě nezávislosti a je často smrtelný. Neexistují žádné schválené léčby modifikující onemocnění, což podtrhuje významnou nenaplněnou potřebu v této komunitě," řekl Brett Monia, Ph.D., generální ředitel společnosti Ionis. "Označení Priority Review podtrhuje naléhavou potřebu léčebných možností a umožní nám přinést zilganersen pacientům co nejrychleji. Pokud bude zilganersen schválen, bude první a jedinou léčbou Alexandrovy choroby, což pro pacienty znamená průlom. Bylo by to také první nezávislé komerční uvedení společnosti Ionis na trh v neurologii, což je důležitý milník, který posiluje naši franšízu v oblasti neurologie k poskytování seriózních léčivých přípravků a podporuje náš cíl transformace společnosti Ionis." nemoci.“
Označení NDA a Priority Review bylo založeno na výsledcích stěžejní studie zilganersenu u dětí a dospělých žijících s AxD. Ve studii zilganersen 50 mg prokázal statisticky významnou a klinicky významnou stabilizaci na primárním koncovém bodu rychlosti chůze, jak bylo hodnoceno testem chůze na 10 metrů (10MWT) ve srovnání s kontrolou v 61. týdnu (průměrný rozdíl nejmenších čtverců 33,3 %, p=0,0412) s příznivou bezpečností a snášenlivostí. Výsledky napříč klíčovými sekundárními a explorativními cílovými body hodnotícími adaptivní funkce, komunikaci, GI symptomy, spánek a záchvaty také konzistentně upřednostňovaly zilganersen. Nové, dodatečné údaje z klíčové studie budou prezentovány na výročním zasedání Americké akademie neurologie (AAN) v roce 2026 v Chicagu, IL.
Označení Prioritní revize se uděluje marketingovým žádostem o léčiva, která by v případě schválení zajistila významné zlepšení bezpečnosti nebo účinnosti léčby, prevence nebo diagnózy závažného onemocnění, přičemž se očekává, že FDA přijme opatření do šesti měsíců ve srovnání s 10 měsíci při standardní kontrole. FDA dříve udělila označení zilganersen Breakthrough Therapy, Orphan Drug a Rare Pediatric Disease.
O studii Zilganersen
Globální, multicentrická, randomizovaná, dvojitě zaslepená, kontrolovaná, vícenásobně stoupající dávka (MAD) fáze 1-3 studie (NCT04849741) zahrnovala 54 účastníků s Alexandrovou chorobou (AxD) ve věku od 1,5 do 53 let na 13 místech v osmi zemích. Většina účastníků studie byly děti, což odráží časný nástup a závažnou progresi AxD v pediatrické populaci. Účastníci byli randomizováni v poměru 2:1, aby dostávali zilganersen nebo kontrolu po dobu 60 týdnů dvojitě zaslepené léčby. Studie zahrnovala dvě dávkové kohorty, 25 mg a 50 mg, přičemž kohorta s dávkou 50 mg byla analyzována jako klíčová dávková kohorta, s dávkováním každých 12 týdnů. Po 60 týdnech všichni způsobilí účastníci přešli do otevřeného léčebného období, po kterém následovalo 120týdenní otevřené, dlouhodobé prodloužené léčebné období, během kterého účastníci v kohortě s dávkou 25 mg přešli na kohortu s dávkou 50 mg, a nakonec 28týdenní období následného sledování po léčbě. Primárním koncovým bodem je procentuální změna rychlosti chůze od výchozí hodnoty, jak byla hodnocena 10metrovým testem chůze (10MWT), hodnocením funkční mobility, na konci dvojitě zaslepeného léčebného období. Mezi klíčové sekundární koncové body patří skóre nejobtížnějších symptomů (MBS) pacientů, které si sami určili, změna od výchozího skóre ve skóre PGIS (Patient Global Impression of Severity) a skóre PGIC (Patient Global Impression of Change) a skóre klinického globálního dojmu změny (CGIC) na konci období dvojitě zaslepené léčby.
A Zilganersen je výzkumný antisense oligonukleotidový lék, který je hodnocen jako léčba pro lidi s Alexandrovou chorobou (AxD). Zilganersen je navržen tak, aby inhiboval produkci nadbytečného gliálního fibrilárního kyselého proteinu (GFAP), který se hromadí kvůli variantám způsobujícím onemocnění v genu GFAP. Americký Úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) udělil označení zilganersen Breakthrough Therapy, Orphan Drug a Rare Pediatric Disease. Kromě toho Evropská léková agentura (EMA) udělila zilganersen označení léku pro vzácná onemocnění. O Alexandrově nemoci (AxD) AxD je vzácné, progresivní a často smrtelné neurologické onemocnění, které se vyskytuje přibližně u 1 z 1 až 3 milionů lidí na celém světě a postihuje typ buňky v mozku zvanou astrocyty. Astrocyty mají v mozku více rolí při podpoře neuronů a oligodendrocytů, včetně udržování myelinové pochvy, která chrání nervová vlákna. AxD je způsobena variantami genu pro gliální fibrilární kyselý protein (GFAP) způsobujícími onemocnění a je obecně charakterizována progresivním neurologickým zhoršováním vedoucím ke ztrátě funkční mobility, ztrátě nezávislosti a neschopnosti ovládat svaly pro velké pohyby, polykání a ochranu dýchacích cest, i když příznaky se mohou lišit v závislosti na věku nástupu. AxD obvykle vede ke smrti během 14-25 let po nástupu příznaků. Neexistují žádné schválené léky modifikující onemocnění. O iontové neurologii Ionis stál v čele objevování a vývoje předních léků na neurologická onemocnění, včetně SPINRAZA® (nusinersen), první schválené léčby spinální svalové atrofie, WAINUA® (eplontersen), léku k léčbě dědičné amyloidní polyneuropatie zprostředkované transthyretinem (ATTRv-PN) a QALSODY® (tofersenOD1ALS®) pro S. Portfolio klinického stádia zahrnuje 12 hodnocených léků, z nichž šest je zcela vlastněno společností Ionis. Zkoumané portfolio společnosti Ionis zahrnuje léky, u kterých existuje jen málo nebo žádná léčba modifikující onemocnění, jako jsou vzácná onemocnění včetně Angelmanova syndromu, prionové onemocnění, mnohočetná systémová atrofie, Huntingtonova choroba a Alexandrova choroba, stejně jako běžnější stavy, jako je Alzheimerova choroba. O společnosti Ionis Pharmaceuticals, Inc. Po tři desetiletí společnost Ionis vynalezla léky, které lidem s vážnými chorobami přinášejí lepší budoucnost. Ionis v současné době prodává léky a je předním výrobcem v neurologii, kardiometabolických onemocněních a vybraných oblastech s vysokou potřebou pacientů. Jako průkopník v oblasti léků cílených na RNA společnost Ionis i nadále podporuje inovace v terapiích RNA kromě prosazování nových přístupů v úpravě genů. Hluboké pochopení biologie nemocí a špičkových technologií pohání naši práci spolu s vášní a naléhavostí poskytovat pacientům pokrok, který změní život. Chcete-li se dozvědět více o Ionis, navštivte Ionis.com a sledujte nás na X (Twitter), LinkedIn a Instagram. Prohlášení Ionis do budoucna Tato tisková zpráva obsahuje výhledová prohlášení týkající se podnikání společnosti Ionis a terapeutického a komerčního potenciálu zilganersenu, našich komerčních léků, dalších léků ve vývoji a technologiích a našich očekávání ohledně vývoje a regulačních milníků. Jakékoli prohlášení popisující cíle, očekávání, finanční nebo jiné projekce, záměry nebo přesvědčení společnosti Ionis je prohlášením do budoucna a mělo by být považováno za prohlášení o riziku. Taková prohlášení podléhají určitým rizikům a nejistotám, včetně těch, které jsou vlastní procesu objevování, vývoje a komercializace léků, které jsou bezpečné a účinné pro použití jako humánní terapeutika, a ve snaze vybudovat obchod s těmito léky. Výhledová prohlášení společnosti Ionis také zahrnují předpoklady, které, pokud se nikdy neuskuteční nebo se neprokážou jako správné, by mohly způsobit, že se její výsledky budou podstatně lišit od výsledků vyjádřených nebo implikovaných v takových výhledových prohlášeních. Přestože výhledová prohlášení společnosti Ionis odrážejí úsudek jejího vedení v dobré víře, tato prohlášení jsou založena pouze na faktech a faktorech, které jsou společnosti Ionis v současnosti známy. S výjimkou případů vyžadovaných zákonem se nezavazujeme z jakéhokoli důvodu aktualizovat žádná výhledová prohlášení. V důsledku toho vás varujeme, abyste se na tato výhledová prohlášení nespoléhali. Tato a další rizika týkající se programů společnosti Ionis jsou podrobněji popsána ve výroční zprávě společnosti Ionis na formuláři 10-K za rok končící 31. prosincem 2025, která je uložena u Komise pro cenné papíry a burzy. Kopie těchto a dalších dokumentů jsou k dispozici u společnosti. V této tiskové zprávě, pokud kontext nevyžaduje jinak, "Ionis", "Společnost", "my", "naše" a "nás" všechny odkazují na Ionis Pharmaceuticals a její dceřiné společnosti. Ionis Pharmaceuticals® je ochranná známka společnosti Ionis Pharmaceuticals, Inc. SPINRAZA® a QALSODY® jsou registrované ochranné známky společnosti Biogen. WAINUA™ je registrovaná ochranná známka skupiny společností AstraZeneca. Bez ohledu na vaše téma, které vás zajímá, přihlaste se k odběru našich zpravodajů a získejte to nejlepší z Drugs.com do vaší schránky. Vyslán : 2026-03-24 08:47 Vynaložili jsme veškeré úsilí, abychom zajistili, že informace poskytované na webu Drugslib.com jsou přesné a aktuální -datum a úplné, ale v tomto smyslu není poskytována žádná záruka. Informace o léčivech zde uvedené mohou být časově citlivé. Informace Drugslib.com byly sestaveny pro použití zdravotnickými lékaři a spotřebiteli ve Spojených státech, a proto Drugslib.com nezaručuje, že použití mimo Spojené státy jsou vhodné, pokud není výslovně uvedeno jinak. Informace o drogách na webu Drugslib.com nepodporují léky, nediagnostikují pacienty ani nedoporučují terapii. Informace o lécích na webu Drugslib.com jsou informačním zdrojem, který má pomáhat licencovaným lékařům v péči o jejich pacienty a/nebo sloužit spotřebitelům, kteří tuto službu vnímají jako doplněk, a nikoli náhradu za odborné znalosti, dovednosti, znalosti a úsudek zdravotní péče. praktikující. Neexistence varování pro daný lék nebo lékovou kombinaci by v žádném případě neměla být vykládána tak, že naznačuje, že lék nebo léková kombinace je pro daného pacienta bezpečná, účinná nebo vhodná. Drugslib.com nepřebírá žádnou odpovědnost za jakýkoli aspekt zdravotní péče poskytované s pomocí informací, které poskytuje Drugslib.com. Informace obsažené v tomto dokumentu nejsou určeny k pokrytí všech možných použití, pokynů, opatření, varování, lékových interakcí, alergických reakcí nebo nežádoucích účinků. Máte-li otázky týkající se léků, které užíváte, zeptejte se svého lékaře, zdravotní sestry nebo lékárníka.Podcast Drugs.com
Přihlaste se k odběru našeho zpravodaje
Přečtěte si více
Odmítnutí odpovědnosti
Populární klíčová slova