Ionis gibt bekannt, dass der Zulassungsantrag für Zilganersen zur Behandlung der Alexander-Krankheit (AxD) von der FDA zur vorrangigen Prüfung angenommen wurde

Behandlung für: Alexander-Krankheit

Ionis gibt bekannt, dass Zilganersens neuer Arzneimittelantrag für die Alexander-Krankheit (AxD) von der FDA zur vorrangigen Prüfung angenommen wurde

CARLSBAD, Kalifornien--(BUSINESS WIRE)--Mär. 23, 2026 – Ionis Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: IONS) gab heute bekannt, dass die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) den New Drug Application (NDA) für Zilganersen, ein auf RNA gerichtetes Prüfpräparat für die Alexander-Krankheit (AxD), eine seltene, fortschreitende und oft tödlich verlaufende neurologische Erkrankung, zur vorrangigen Prüfung angenommen hat. Die FDA hat als Zieldatum für die Umsetzung des Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) den 22. September 2026 festgelegt.

Das PDUFA-Datum ist auf den 22. September 2026 festgelegt

„Die Alexander-Krankheit ist eine verheerende Erkrankung, die häufig zu fortschreitenden motorischen und kognitiven Funktionsstörungen sowie zum Verlust der Unabhängigkeit führt und oft tödlich endet. Es gibt keine zugelassenen krankheitsmodifizierenden Behandlungen, was den erheblichen ungedeckten Bedarf in dieser Gemeinschaft unterstreicht“, sagte Brett Monia, Ph.D., CEO von Ionis. „Die Priority-Review-Kennzeichnung unterstreicht den dringenden Bedarf an Behandlungsoptionen und wird es uns ermöglichen, Zilganersen so schnell wie möglich den Patienten zur Verfügung zu stellen. Im Falle einer Zulassung wird Zilganersen das erste und einzige Medikament für die Alexander-Krankheit sein und einen Durchbruch für die Patienten bedeuten. Es wäre auch die erste unabhängige kommerzielle Markteinführung von Ionis in der Neurologie, ein wichtiger Meilenstein, der unser Neurologie-Geschäft stärkt und unser Ziel unterstützt, Menschen mit schweren Krankheiten eine stetige Häufigkeit transformativer Medikamente zu liefern.“

Die NDA und die Einstufung als vorrangige Prüfung basierten auf den Ergebnissen der entscheidenden Studie zu Zilganersen bei Kindern und Erwachsenen mit AxD. In der Studie zeigte Zilganersen 50 mg eine statistisch signifikante und klinisch bedeutsame Stabilisierung des primären Endpunkts der Ganggeschwindigkeit, bewertet durch den 10-Meter-Gehtest (10 MWT), im Vergleich zur Kontrolle in Woche 61 (kleinste quadratische mittlere Differenz 33,3 %, p = 0,0412) mit günstiger Sicherheit und Verträglichkeit. Ergebnisse zu wichtigen sekundären und explorativen Endpunkten zur Bewertung der adaptiven Funktion, der Kommunikation, der Magen-Darm-Symptome, des Schlafs und der Anfälle begünstigten ebenfalls durchweg Zilganersen. Neue, zusätzliche Daten aus der Schlüsselstudie werden auf der Jahrestagung 2026 der American Academy of Neurology (AAN) in Chicago, Illinois, vorgestellt.

Der Status „Priority Review“ wird Marketinganträgen für Arzneimittel gewährt, die im Falle ihrer Zulassung eine deutliche Verbesserung der Sicherheit oder Wirksamkeit der Behandlung, Prävention oder Diagnose einer schwerwiegenden Erkrankung bewirken würden, mit der Erwartung, dass die FDA innerhalb von sechs Monaten Maßnahmen ergreift, im Vergleich zu 10 Monaten bei der Standardprüfung. Die FDA hat Zilganersen zuvor den Status „Breakthrough Therapy“, „Orphan Drug“ und „Rare Pediatric Disease“ verliehen.

Über die Zilganersen-Studie

Die globale, multizentrische, randomisierte, doppelblinde, kontrollierte, mehrfach ansteigende Dosis (MAD) Phase 1-3-Studie (NCT04849741) umfasste 54 Teilnehmer mit Alexander-Krankheit (AxD) im Alter zwischen 1,5 und 53 Jahren an 13 Standorten in acht Ländern. Die meisten Studienteilnehmer waren Kinder, was den frühen Beginn und das schwere Fortschreiten von AxD in pädiatrischen Populationen widerspiegelt. Die Teilnehmer wurden im Verhältnis 2:1 randomisiert und erhielten über einen 60-wöchigen doppelblinden Behandlungszeitraum entweder Zilganersen oder die Kontrollgruppe. Die Studie umfasste zwei Dosiskohorten, 25 mg und 50 mg, wobei die 50-mg-Dosiskohorte als zentrale Dosiskohorte analysiert wurde, mit einer Dosierung alle 12 Wochen. Nach 60 Wochen wechselten alle teilnahmeberechtigten Teilnehmer in eine offene Behandlungsphase, gefolgt von einer 120-wöchigen offenen, langfristigen Verlängerungsbehandlungsphase, in der die Teilnehmer der 25-mg-Dosis-Kohorte in die 50-mg-Dosis-Kohorte wechselten, und schließlich in eine 28-wöchige Nachbeobachtungszeit nach der Behandlung. Der primäre Endpunkt ist die prozentuale Veränderung der Ganggeschwindigkeit gegenüber dem Ausgangswert, ermittelt durch den 10-Meter-Gehtest (10 MWT), eine Beurteilung der funktionellen Mobilität, am Ende des doppelblinden Behandlungszeitraums. Zu den wichtigsten sekundären Endpunkten zählen der vom Patienten selbst identifizierte MBS-Score (Most Bothersome Symptom), die Veränderung des PGIS-Scores (Patient Global Impression of Severity), des PGIC-Scores (Patient Global Impression of Change) und des CGIC-Scores (Clinician Global Impression of Change) gegenüber dem Ausgangswert am Ende des doppelblinden Behandlungszeitraums.

Über Zilganersen

Zilganersen ist ein in der Entwicklung befindliches Antisense-Oligonukleotid-Arzneimittel, das zur Behandlung von Menschen mit Alexander-Krankheit (AxD) evaluiert wird. Zilganersen soll die Produktion überschüssigen fibrillären sauren Glia-Proteins (GFAP) hemmen, das sich aufgrund krankheitsverursachender Varianten im GFAP-Gen ansammelt. Die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) hat Zilganersen die Auszeichnung „Breakthrough Therapy“, „Orphan Drug“ und „Rare Pediatric Disease“ verliehen. Darüber hinaus hat die Europäische Arzneimittel-Agentur (EMA) Zilganersen den Orphan-Drug-Status verliehen.

Über die Alexander-Krankheit (AxD)

AxD ist eine seltene, fortschreitende und oft tödlich verlaufende neurologische Erkrankung, die bei etwa 1 von 1 bis 3 Millionen Menschen weltweit auftritt und einen Zelltyp im Gehirn betrifft, der Astrozyten genannt wird. Astrozyten spielen im Gehirn mehrere Rollen bei der Unterstützung von Neuronen und Oligodendrozyten, einschließlich der Aufrechterhaltung der Myelinscheide, die die Nervenfasern schützt. AxD wird durch krankheitsverursachende Varianten im Glia Fibrillary Acidic Protein (GFAP)-Gen verursacht und ist im Allgemeinen durch eine fortschreitende neurologische Verschlechterung gekennzeichnet, die zum Verlust der funktionellen Beweglichkeit, zum Verlust der Unabhängigkeit und zur Unfähigkeit, Muskeln für große Bewegungen, Schlucken und Schutz der Atemwege zu kontrollieren, führt. Die Symptome können jedoch je nach Erkrankungsalter variieren. AxD führt in der Regel innerhalb von 14–25 Jahren nach Symptombeginn zum Tod. Es gibt keine zugelassenen krankheitsmodifizierenden Arzneimittel.

Über Ionis Neurology

Ionis war führend bei der Entdeckung und Entwicklung führender Medikamente gegen neurologische Erkrankungen, darunter SPINRAZA® (Nusinersen), das erste zugelassene Medikament gegen spinale Muskelatrophie, WAINUA® (Eplontersen), ein Medikament zur Behandlung der hereditären Transthyretin-vermittelten Amyloid-Polyneuropathie (ATTRv-PN), und QALSODY® (Tofersen) für SOD1-ALS. Das Portfolio im klinischen Stadium umfasst 12 Prüfpräparate, von denen sich sechs vollständig im Besitz von Ionis befinden. Das Prüfportfolio von Ionis umfasst Medikamente, für die es nur wenige oder keine krankheitsmodifizierenden Behandlungen gibt, wie etwa seltene Krankheiten wie Angelman-Syndrom, Prionenkrankheit, Multisystematrophie, Huntington-Krankheit und Alexander-Krankheit, sowie häufigere Erkrankungen wie die Alzheimer-Krankheit.

Über Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Seit drei Jahrzehnten erfindet Ionis Medikamente, die Menschen mit schweren Krankheiten eine bessere Zukunft ermöglichen. Ionis verfügt derzeit über vermarktete Medikamente und eine führende Pipeline in den Bereichen Neurologie, kardiometabolische Erkrankungen und ausgewählte Bereiche mit hohem Patientenbedarf. Als Pionier bei RNA-zielgerichteten Medikamenten treibt Ionis weiterhin Innovationen bei RNA-Therapien voran und treibt neue Ansätze bei der Genbearbeitung voran. Ein tiefes Verständnis der Krankheitsbiologie und branchenführender Technologie treibt unsere Arbeit an, gepaart mit der Leidenschaft und Dringlichkeit, lebensverändernde Fortschritte für Patienten zu erzielen. Um mehr über Ionis zu erfahren, besuchen Sie Ionis.com und folgen Sie uns auf X (Twitter), LinkedIn und Instagram.

Zukunftsgerichtete Aussagen von Ionis

Diese Pressemitteilung enthält zukunftsgerichtete Aussagen zum Geschäft von Ionis und zum therapeutischen und kommerziellen Potenzial von Zilganersen, unseren kommerziellen Arzneimitteln, weiteren in der Entwicklung befindlichen Arzneimitteln und Technologien sowie unseren Erwartungen hinsichtlich der Entwicklungs- und Zulassungsmeilensteine. Jede Aussage, die die Ziele, Erwartungen, finanziellen oder anderen Prognosen, Absichten oder Überzeugungen von Ionis beschreibt, ist eine zukunftsgerichtete Aussage und sollte als risikobehaftete Aussage betrachtet werden. Derartige Aussagen unterliegen bestimmten Risiken und Ungewissheiten, einschließlich derjenigen, die mit dem Prozess der Entdeckung, Entwicklung und Vermarktung von Arzneimitteln verbunden sind, die für den Einsatz als Humantherapeutika sicher und wirksam sind, sowie mit dem Bestreben, ein Geschäft rund um diese Arzneimittel aufzubauen. Die zukunftsgerichteten Aussagen von Ionis beinhalten auch Annahmen, die, wenn sie nie eintreten oder sich als richtig erweisen, dazu führen könnten, dass die Ergebnisse erheblich von den in solchen zukunftsgerichteten Aussagen ausgedrückten oder implizierten Ergebnissen abweichen. Obwohl die zukunftsgerichteten Aussagen von Ionis die Einschätzung des Managements nach Treu und Glauben widerspiegeln, basieren diese Aussagen nur auf Fakten und Faktoren, die Ionis derzeit bekannt sind. Sofern nicht gesetzlich vorgeschrieben, übernehmen wir keine Verpflichtung, zukunftsgerichtete Aussagen aus irgendeinem Grund zu aktualisieren. Wir weisen Sie daher ausdrücklich darauf hin, sich nicht auf diese zukunftsgerichteten Aussagen zu verlassen. Diese und andere Risiken im Zusammenhang mit den Programmen von Ionis werden ausführlicher im Jahresbericht von Ionis auf Formular 10-K für das am 31. Dezember 2025 endende Jahr beschrieben, der bei der Securities and Exchange Commission hinterlegt ist. Kopien dieser und anderer Dokumente sind beim Unternehmen erhältlich.

In dieser Pressemitteilung beziehen sich „Ionis“, „Unternehmen“, „wir“, „unser“ und „uns“ alle auf Ionis Pharmaceuticals und seine Tochtergesellschaften, sofern der Kontext nichts anderes erfordert.

Ionis Pharmaceuticals® ist eine Marke von Ionis Pharmaceuticals, Inc. SPINRAZA® und QALSODY® sind eingetragene Marken von Biogen. WAINUA™ ist eine eingetragene Marke der AstraZeneca-Unternehmensgruppe.

Quelle: Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Quelle: HealthDay

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Gesendet : 2026-03-24 08:47

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