Η Ionis ανακοινώνει τη νέα αίτηση φαρμάκου Zilganersen για τη νόσο του Αλέξανδρου (AxD) που έγινε αποδεκτή από τον FDA για αναθεώρηση προτεραιότητας
Θεραπεία για: Νόσος του Αλέξανδρου
Η Ionis Ανακοινώνει τη Νέα Αίτηση Φαρμάκου Zilganersen για τη Νόσο του Αλέξανδρου (AxD) που έγινε αποδεκτή από την FDA για αναθεώρηση προτεραιότητας
CARLSBAD-US. 23, 2026-- Η Ionis Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: IONS) ανακοίνωσε σήμερα ότι ο Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ (FDA) αποδέχτηκε για αναθεώρηση προτεραιότητας τη Νέα Εφαρμογή Φαρμάκων (NDA) για το zilganersen, ένα ερευνητικό φάρμακο στοχευμένο σε RNA για την λιπώδη, συχνά προοδευτική και προοδευτική ασθένεια Alexander (AxD). Ο FDA έχει ορίσει μια στοχευόμενη ημερομηνία δράσης βάσει του νόμου περί τέλους χρήσης συνταγογραφούμενων φαρμάκων (PDUFA) στις 22 Σεπτεμβρίου 2026.
"Η νόσος του Αλέξανδρου είναι μια καταστροφική κατάσταση, που συνήθως οδηγεί σε προοδευτική κινητική και γνωστική δυσλειτουργία, απώλεια ανεξαρτησίας και είναι συχνά θανατηφόρα. Δεν υπάρχουν εγκεκριμένες θεραπείες τροποποίησης της νόσου, υπογραμμίζοντας τη σημαντική ανεκπλήρωτη ανάγκη σε αυτήν την κοινότητα", δήλωσε ο Brett Monia, Ph.D., Διευθύνων Σύμβουλος, Ionis. "Η ονομασία Priority Review υπογραμμίζει την επείγουσα ανάγκη για επιλογές θεραπείας και θα μας επιτρέψει να φέρουμε το zilganersen στους ασθενείς όσο το δυνατόν γρηγορότερα. Εάν εγκριθεί, το zilganersen θα είναι η πρώτη και μοναδική θεραπεία για τη νόσο του Alexander, σηματοδοτώντας μια σημαντική ανακάλυψη για τους ασθενείς. Θα σηματοδοτήσει επίσης την πρώτη ανεξάρτητη εμπορική κυκλοφορία του Ionis στη νευρολογία, ένα σημαντικό ορόσημο που ενισχύει τον στόχο μας για τη μεταμόρφωση της νευρολογίας φάρμακα σε άτομα με σοβαρές ασθένειες."
Ο προσδιορισμός NDA και Priority Review βασίστηκαν σε αποτελέσματα από τη βασική μελέτη του zilganersen σε παιδιά και ενήλικες που ζουν με AxD. Στη μελέτη, το zilganersen 50 mg έδειξε στατιστικά σημαντική και κλινικά σημαντική σταθεροποίηση στο πρωτεύον τελικό σημείο της ταχύτητας βάδισης, όπως αξιολογήθηκε με τη δοκιμή βάδισης 10 μέτρων (10 MWT) σε σύγκριση με τον έλεγχο την εβδομάδα 61 (μέση διαφορά ελάχιστου τετραγώνου 33,3%, p=0,0412) με ευνοϊκή ασφάλεια και ανεκτικότητα. Τα αποτελέσματα σε βασικά δευτερεύοντα και διερευνητικά τελικά σημεία αξιολόγησης της προσαρμοστικής λειτουργίας, της επικοινωνίας, των συμπτωμάτων του γαστρεντερικού συστήματος, του ύπνου και των επιληπτικών κρίσεων ευνοούσαν επίσης σταθερά το zilganersen. Νέα, πρόσθετα δεδομένα από τη βασική μελέτη θα παρουσιαστούν στην ετήσια συνάντηση της Αμερικανικής Ακαδημίας Νευρολογίας (AAN) του 2026 στο Σικάγο της Ιρλανδίας.
Ο χαρακτηρισμός αξιολόγησης προτεραιότητας χορηγείται σε αιτήσεις μάρκετινγκ για φάρμακα που, εάν εγκριθούν, θα παρείχαν σημαντική βελτίωση στην ασφάλεια ή την αποτελεσματικότητα της θεραπείας, της πρόληψης ή της διάγνωσης μιας σοβαρής πάθησης, με την προσδοκία ότι η FDA θα αναλάβει δράση εντός έξι μηνών, σε σύγκριση με 10 μήνες υπό τυπική αναθεώρηση. Ο FDA είχε προηγουμένως παραχωρήσει ονομασίες Zilganersen Breakthrough Therapy, Orphan Drug and Rare Pediatric Disease.
Σχετικά με τη μελέτη Zilganersen
Η παγκόσμια, πολυκεντρική, τυχαιοποιημένη, διπλά τυφλή, ελεγχόμενη, πολλαπλής αύξουσας δόσης (MAD) μελέτη Φάσης 1-3 (NCT04849741) ενέγραψε 54 συμμετέχοντες με νόσο του Alexander (AxD) ηλικίας μεταξύ 1,5 και 53 ετών σε 13 τοποθεσίες σε οκτώ χώρες. Οι περισσότεροι συμμετέχοντες στη μελέτη ήταν παιδιά, αντανακλώντας την πρώιμη έναρξη και τη σοβαρή εξέλιξη της AxD σε παιδιατρικούς πληθυσμούς. Οι συμμετέχοντες τυχαιοποιήθηκαν σε αναλογία 2:1 για να λάβουν zilganersen ή μάρτυρα για μια περίοδο διπλής-τυφλής θεραπείας 60 εβδομάδων. Η μελέτη περιελάμβανε δύο κοόρτες δόσεων, 25 mg και 50 mg, με την κοόρτη δόσης 50 mg να αναλύεται ως η βασική κοόρτη δόσης, με δοσολογία κάθε 12 εβδομάδες. Στις 60 εβδομάδες, όλοι οι κατάλληλοι συμμετέχοντες πέρασαν σε μια ανοιχτή περίοδο θεραπείας, ακολουθούμενη από μια ανοιχτή, μακροπρόθεσμη περίοδο θεραπείας 120 εβδομάδων, κατά την οποία οι συμμετέχοντες στην κοόρτη δόσης των 25 mg μετακινήθηκαν στην κοόρτη δόσης των 50 mg και τελικά μια περίοδο παρακολούθησης 28 εβδομάδων μετά τη θεραπεία. Το πρωτεύον τελικό σημείο είναι η ποσοστιαία μεταβολή από την αρχική τιμή στην ταχύτητα βάδισης, όπως αξιολογήθηκε από τη δοκιμή βάδισης 10 μέτρων (10 MWT), μια αξιολόγηση της λειτουργικής κινητικότητας, στο τέλος της περιόδου θεραπείας με διπλά τυφλά. Τα βασικά δευτερεύοντα καταληκτικά σημεία περιλαμβάνουν τη βαθμολογία των πιο ενοχλητικών συμπτωμάτων (MBS) που προσδιορίζεται από τους ίδιους τους ασθενείς, την αλλαγή από την αρχική τιμή στη Βαθμολογία Παγκόσμιας Εντύπωσης Σοβαρότητας (PGIS) Ασθενούς και τη Βαθμολογία Παγκόσμιας Εντύπωσης Αλλαγής (PGIC) Ασθενούς και τη Βαθμολογία Παγκόσμιας Εντύπωσης Αλλαγής (CGIC) κλινικού στο τέλος της περιόδου θεραπείας διπλά-τυφλής Zilganersen Το Zilganersen είναι ένα ερευνητικό αντιπληροφοριακό ολιγονουκλεοτιδικό φάρμακο που αξιολογείται ως θεραπεία για άτομα με νόσο του Alexander (AxD). Το Zilganersen έχει σχεδιαστεί για να αναστέλλει την παραγωγή περίσσειας ινιδιακής γλοιακής όξινης πρωτεΐνης (GFAP) που συσσωρεύεται λόγω παραλλαγών που προκαλούν νόσο στο γονίδιο GFAP. Ο Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ (FDA) χορήγησε τις ονομασίες Zilganersen Breakthrough Therapy, Orphan Drug και Rare Pediatric Disease. Επιπλέον, ο Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων (EMA) χορήγησε το zilganersen ως ορφανό φάρμακο. About Alexander Disease (AxD) Το AxD είναι μια σπάνια, προοδευτική και συχνά θανατηφόρα νευρολογική ασθένεια που εμφανίζεται σε περίπου 1 ανά 1 έως 3 εκατομμύρια ανθρώπους παγκοσμίως και επηρεάζει έναν τύπο κυττάρου του εγκεφάλου που ονομάζονται αστροκύτταρα. Τα αστροκύτταρα έχουν πολλαπλούς ρόλους στον εγκέφαλο για την υποστήριξη των νευρώνων και των ολιγοδενδροκυττάρων, συμπεριλαμβανομένης της διατήρησης του περιβλήματος της μυελίνης που προστατεύει τις νευρικές ίνες. Το AxD προκαλείται από παραλλαγές του γονιδίου της γλοιακής ινιδιακής όξινης πρωτεΐνης (GFAP) που προκαλούν ασθένειες και γενικά χαρακτηρίζεται από προοδευτική νευρολογική επιδείνωση που οδηγεί σε απώλεια λειτουργικής κινητικότητας, απώλεια ανεξαρτησίας και αδυναμία ελέγχου των μυών για μεγάλες κινήσεις, κατάποση και προστασία των αεραγωγών, αν και τα συμπτώματα μπορεί να ποικίλλουν ανάλογα με την ηλικία έναρξης. Το AxD συνήθως οδηγεί σε θάνατο εντός 14-25 ετών από την έναρξη των συμπτωμάτων. Δεν υπάρχουν εγκεκριμένα φάρμακα που τροποποιούν τη νόσο. Σχετικά με το Ionis Neurology Το Ionis πρωτοστατεί στην ανακάλυψη και ανάπτυξη κορυφαίων φαρμάκων για νευρολογικές ασθένειες, συμπεριλαμβανομένου του SPINRAZA® (nusinersen), της πρώτης εγκεκριμένης θεραπείας για τη νωτιαία μυϊκή ατροφία, του WAINUA® (eplontersen), ενός φαρμάκου για τη θεραπεία της κληρονομικής πολυνευροπάθειας με τη μεσολάβηση της τρανσθυρετίνης (ATTRv-SenODYN) SOD1-ALS. Το χαρτοφυλάκιο κλινικού σταδίου περιλαμβάνει 12 ερευνητικά φάρμακα, εκ των οποίων τα έξι ανήκουν εξ ολοκλήρου στην Ionis. Το ερευνητικό χαρτοφυλάκιο της Ionis περιλαμβάνει φάρμακα για τα οποία υπάρχουν λίγες ή καθόλου θεραπείες τροποποίησης της νόσου, όπως σπάνιες ασθένειες όπως το σύνδρομο Angelman, η νόσος πριόν, η ατροφία πολλαπλών συστημάτων, η νόσος του Huntington και η νόσος του Alexander, καθώς και πιο κοινές παθήσεις όπως η νόσος του Αλτσχάιμερ. Σχετικά με την Ionis Pharmaceuticals, . Για τρεις δεκαετίες, η Ionis έχει εφεύρει φάρμακα που φέρνουν καλύτερο μέλλον σε άτομα με σοβαρές ασθένειες. Η Ionis διαθέτει σήμερα στην αγορά φάρμακα και μια κορυφαία εταιρεία στη νευρολογία, στις καρδιομεταβολικές παθήσεις και σε επιλεγμένους τομείς υψηλής ανάγκης ασθενών. Ως πρωτοπόρος στα φάρμακα που στοχεύουν στο RNA, η Ionis συνεχίζει να προωθεί την καινοτομία στις θεραπείες RNA εκτός από την προώθηση νέων προσεγγίσεων στη γονιδιακή επεξεργασία. Η βαθιά κατανόηση της βιολογίας των ασθενειών και της κορυφαίας τεχνολογίας στον κλάδο προωθεί τη δουλειά μας, σε συνδυασμό με το πάθος και την επείγουσα ανάγκη να προσφέρουμε προόδους που αλλάζουν τη ζωή των ασθενών. Για να μάθετε περισσότερα σχετικά με το Ionis, επισκεφτείτε το Ionis.com και ακολουθήστε μας στο X (Twitter), στο LinkedIn και στο Instagram. Δηλώσεις που δείχνουν το μέλλον του Ionis Αυτό το δελτίο τύπου περιλαμβάνει μελλοντικές δηλώσεις σχετικά με τις δραστηριότητες της Ionis και τις θεραπευτικές και εμπορικές δυνατότητες του zilganersen, τα εμπορικά φάρμακά μας, τα πρόσθετα φάρμακα στην ανάπτυξη και τις τεχνολογίες και τις προσδοκίες μας σχετικά με την ανάπτυξη και τα ρυθμιστικά ορόσημα. Οποιαδήποτε δήλωση που περιγράφει τους στόχους, τις προσδοκίες, τις οικονομικές ή άλλες προβλέψεις, τις προθέσεις ή τις πεποιθήσεις του Ionis είναι μια δήλωση στραμμένη προς το μέλλον και θα πρέπει να θεωρείται δήλωση κινδύνου. Τέτοιες δηλώσεις υπόκεινται σε ορισμένους κινδύνους και αβεβαιότητες, συμπεριλαμβανομένων εκείνων που είναι εγγενείς στη διαδικασία ανακάλυψης, ανάπτυξης και εμπορίας φαρμάκων που είναι ασφαλή και αποτελεσματικά για χρήση ως θεραπευτικά για τον άνθρωπο, και στην προσπάθεια δημιουργίας μιας επιχείρησης γύρω από τέτοια φάρμακα. Οι μελλοντικές δηλώσεις της Ionis περιλαμβάνουν επίσης παραδοχές που, εάν δεν πραγματοποιηθούν ποτέ ή αποδειχθούν σωστές, θα μπορούσαν να προκαλέσουν ουσιαστική διαφορά στα αποτελέσματά της από εκείνα που εκφράζονται ή υπονοούνται από τέτοιες δηλώσεις για το μέλλον. Αν και οι μελλοντικές δηλώσεις της Ionis αντικατοπτρίζουν την καλή τη πίστη κρίση της διοίκησής της, αυτές οι δηλώσεις βασίζονται μόνο σε γεγονότα και παράγοντες γνωστούς επί του παρόντος από την Ionis. Εκτός από τις απαιτήσεις του νόμου, δεν αναλαμβάνουμε καμία υποχρέωση να ενημερώσουμε τυχόν μελλοντικές δηλώσεις για οποιονδήποτε λόγο. Ως αποτέλεσμα, σας προειδοποιούμε να μην βασίζεστε σε αυτές τις μελλοντικές δηλώσεις. Αυτοί και άλλοι κίνδυνοι σχετικά με τα προγράμματα της Ionis περιγράφονται λεπτομερέστερα στην ετήσια έκθεση της Ionis για το Έντυπο 10-Κ για το έτος που έληξε στις 31 Δεκεμβρίου 2025, η οποία βρίσκεται στο αρχείο της Επιτροπής Κεφαλαιαγοράς. Αντίγραφα αυτών και άλλων εγγράφων διατίθενται από την Εταιρεία. Σε αυτό το δελτίο τύπου, εκτός εάν το πλαίσιο απαιτεί διαφορετικά, τα "Ionis", "Εταιρεία", "εμείς", "μας" και "εμείς" αναφέρονται στην Ionis Pharmaceuticals και στις θυγατρικές της. Το Ionis Pharmaceuticals® είναι εμπορικό σήμα της Ionis Pharmaceuticals, Inc. Τα SPINRAZA® και QALSODY® είναι σήματα κατατεθέντα της Biogen. Το WAINUA™ είναι σήμα κατατεθέν του ομίλου εταιρειών AstraZeneca. Πηγή: HealthDay Zilganersen Ιστορικό έγκρισης FDA Όποιο και αν είναι το θέμα που σας ενδιαφέρει, εγγραφείτε στα ενημερωτικά δελτία μας για να λαμβάνετε τα καλύτερα από το Drugs.com στα εισερχόμενά σας. Δημοσιεύτηκε : 2026-03-24 08:47 Έχει καταβληθεί κάθε δυνατή προσπάθεια για να διασφαλιστεί ότι οι πληροφορίες που παρέχονται από το Drugslib.com είναι ακριβείς, μέχρι -ημερομηνία και πλήρης, αλλά δεν παρέχεται καμία εγγύηση για το σκοπό αυτό. Οι πληροφορίες φαρμάκων που περιέχονται εδώ μπορεί να είναι ευαίσθητες στο χρόνο. Οι πληροφορίες του Drugslib.com έχουν συγκεντρωθεί για χρήση από επαγγελματίες υγείας και καταναλωτές στις Ηνωμένες Πολιτείες και επομένως το Drugslib.com δεν εγγυάται ότι οι χρήσεις εκτός των Ηνωμένων Πολιτειών είναι κατάλληλες, εκτός εάν ρητά αναφέρεται διαφορετικά. Οι πληροφορίες φαρμάκων του Drugslib.com δεν υποστηρίζουν φάρμακα, δεν κάνουν διάγνωση ασθενών ή συνιστούν θεραπεία. Οι πληροφορίες για τα φάρμακα του Drugslib.com είναι ένας ενημερωτικός πόρος που έχει σχεδιαστεί για να βοηθά τους αδειοδοτημένους επαγγελματίες υγείας στη φροντίδα των ασθενών τους ή/και να εξυπηρετούν τους καταναλωτές που βλέπουν αυτήν την υπηρεσία ως συμπλήρωμα και όχι ως υποκατάστατο της τεχνογνωσίας, των δεξιοτήτων, της γνώσης και της κρίσης της υγειονομικής περίθαλψης επαγγελματίες. Η απουσία προειδοποίησης για ένα δεδομένο φάρμακο ή συνδυασμό φαρμάκων σε καμία περίπτωση δεν πρέπει να ερμηνεύεται ως ένδειξη ότι το φάρμακο ή ο συνδυασμός φαρμάκων είναι ασφαλής, αποτελεσματικός ή κατάλληλος για οποιονδήποτε δεδομένο ασθενή. Το Drugslib.com δεν αναλαμβάνει καμία ευθύνη για οποιαδήποτε πτυχή της υγειονομικής περίθαλψης που παρέχεται με τη βοήθεια των πληροφοριών που παρέχει το Drugslib.com. Οι πληροφορίες που περιέχονται στο παρόν δεν προορίζονται να καλύψουν όλες τις πιθανές χρήσεις, οδηγίες, προφυλάξεις, προειδοποιήσεις, αλληλεπιδράσεις με φάρμακα, αλλεργικές αντιδράσεις ή ανεπιθύμητες ενέργειες. Εάν έχετε ερωτήσεις σχετικά με τα φάρμακα που παίρνετε, συμβουλευτείτε το γιατρό, τη νοσοκόμα ή τον φαρμακοποιό σας.en" Inc.
Περισσότερες πηγές ειδήσεων
Διαβάστε περισσότερα
Αποποίηση ευθυνών
Δημοφιλείς λέξεις -κλειδιά