Ionis anuncia la solicitud de nuevo medicamento Zilganersen para la enfermedad de Alexander (AxD) aceptada por la FDA para revisión prioritaria

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Tratamiento para: Enfermedad de Alexander

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Ionis anuncia la solicitud de nuevo medicamento Zilganersen para la enfermedad de Alexander (AxD) aceptada por la FDA para revisión prioritaria

CARLSBAD, California--(BUSINESS WIRE)--Mar. 23 de diciembre de 2026: Ionis Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: IONS) anunció hoy que la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA) aceptó para revisión prioritaria la solicitud de nuevo medicamento (NDA) para zilganersen, un medicamento en investigación dirigido a ARN para la enfermedad de Alexander (AxD), una afección neurológica rara, progresiva y a menudo fatal. La FDA ha fijado como fecha objetivo de acción la Ley de Tarifas para Usuarios de Medicamentos Recetados (PDUFA, por sus siglas en inglés) el 22 de septiembre de 2026.

  • Fecha de la PDUFA fijada para el 22 de septiembre de 2026

    • "La enfermedad de Alexander es una afección devastadora, que comúnmente resulta en disfunción motora y cognitiva progresiva, pérdida de independencia y, a menudo, es fatal. No existen tratamientos modificadores de la enfermedad aprobados, lo que subraya la importante necesidad insatisfecha en esta comunidad", afirmó Brett Monia, Ph.D., director ejecutivo de Ionis. "La designación de Revisión Prioritaria subraya la necesidad urgente de opciones de tratamiento y nos permitirá llevar zilganersen a los pacientes lo más rápido posible. Si se aprueba, zilganersen será el primer y único tratamiento para la enfermedad de Alexander, lo que marcará un gran avance para los pacientes. También marcaría el primer lanzamiento comercial independiente de Ionis en neurología, un hito importante que fortalece nuestra franquicia de neurología y respalda nuestro objetivo de ofrecer una cadencia constante de medicamentos transformadores a personas con enfermedades graves".

    La NDA y La designación de revisión prioritaria se basó en los resultados del estudio fundamental de zilganersen en niños y adultos que viven con AxD. En el estudio, zilganersen 50 mg demostró una estabilización estadísticamente significativa y clínicamente significativa en el criterio de valoración principal de la velocidad de la marcha según lo evaluado mediante la prueba de caminata de 10 metros (10MWT) en comparación con el control en la semana 61 (diferencia de medias de mínimos cuadrados 33,3%, p=0,0412) con seguridad y tolerabilidad favorables. Los resultados de criterios de valoración secundarios y exploratorios clave que evaluaron la función adaptativa, la comunicación, los síntomas gastrointestinales, el sueño y las convulsiones también favorecieron consistentemente al zilganersen. Se presentarán datos nuevos y adicionales del estudio fundamental en la reunión anual de 2026 de la Academia Estadounidense de Neurología (AAN) en Chicago, Illinois.

    La designación de Revisión Prioritaria se otorga a solicitudes de comercialización de medicamentos que, de ser aprobados, proporcionarían una mejora significativa en la seguridad o eficacia del tratamiento, prevención o diagnóstico de una afección grave, con la expectativa de que la FDA tome medidas dentro de los seis meses, en comparación con los 10 meses de la revisión estándar. La FDA anteriormente otorgó a zilganersen las designaciones de Terapia Innovadora, Medicamento Huérfano y Enfermedad Pediátrica Rara.

    Acerca del Estudio Zilganersen

    El estudio de fase 1-3 global, multicéntrico, aleatorizado, doble ciego, controlado y de dosis múltiples ascendentes (MAD) (NCT04849741) inscribió a 54 participantes con enfermedad de Alexander (AxD) de entre 1,5 y 53 años de edad en 13 sitios en ocho países. La mayoría de los participantes en el estudio eran niños, lo que refleja el inicio temprano y la progresión grave de la AxD en poblaciones pediátricas. Los participantes fueron asignados al azar en una proporción de 2:1 para recibir zilganersen o control durante un período de tratamiento doble ciego de 60 semanas. El estudio incluyó dos cohortes de dosis, 25 mg y 50 mg, y la cohorte de dosis de 50 mg se analizó como la cohorte de dosis fundamental, con dosificación cada 12 semanas. A las 60 semanas, todos los participantes elegibles pasaron a un período de tratamiento abierto, seguido de un período de tratamiento de extensión a largo plazo, abierto, de 120 semanas, durante el cual los participantes de la cohorte con dosis de 25 mg pasaron a la cohorte con dosis de 50 mg y, finalmente, un período de seguimiento posterior al tratamiento de 28 semanas. El criterio de valoración principal es el cambio porcentual desde el valor inicial en la velocidad de la marcha según lo evaluado por la prueba de caminata de 10 metros (10MWT), una evaluación de la movilidad funcional, al final del período de tratamiento doble ciego. Los criterios de valoración secundarios clave incluyen la puntuación de los síntomas más molestos (MBS) autoidentificada por los pacientes, el cambio desde el inicio en la puntuación de la Impresión global de gravedad del paciente (PGIS) y la puntuación de la Impresión global de cambio del paciente (PGIC) y la puntuación de la Impresión global de cambio del médico (CGIC) al final del período de tratamiento doble ciego.

    Acerca de Zilganersen

    Zilganersen es un medicamento oligonucleotídico antisentido en investigación que se está evaluando como tratamiento para personas con enfermedad de Alexander (AxD). Zilganersen está diseñado para inhibir la producción de exceso de proteína ácida fibrilar glial (GFAP) que se acumula debido a variantes que causan enfermedades en el gen GFAP. La Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA) otorgó a zilganersen las designaciones de Terapia Innovadora, Medicamento Huérfano y Enfermedad Pediátrica Rara. Además, la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) concedió a zilganersen la designación de medicamento huérfano.

    Acerca de la enfermedad de Alexander (AxD)

    AxD es una enfermedad neurológica rara, progresiva y a menudo fatal que ocurre en aproximadamente 1 de cada 1 a 3 millones de personas en todo el mundo y afecta un tipo de célula en el cerebro llamada astrocitos. Los astrocitos tienen múltiples funciones en el cerebro para apoyar a las neuronas y los oligodendrocitos, incluido el mantenimiento de la vaina de mielina que protege las fibras nerviosas. La AxD es causada por variantes que causan la enfermedad en el gen de la proteína ácida fibrilar glial (GFAP) y generalmente se caracteriza por un deterioro neurológico progresivo que resulta en pérdida de movilidad funcional, pérdida de independencia e incapacidad para controlar los músculos para movimientos grandes, la deglución y la protección de las vías respiratorias, aunque los síntomas pueden variar según la edad de aparición. La AxD suele provocar la muerte entre 14 y 25 años después de la aparición de los síntomas. No existen medicamentos aprobados que modifiquen la enfermedad.

    Acerca de Ionis Neurology

    Ionis ha estado a la vanguardia del descubrimiento y desarrollo de medicamentos líderes para enfermedades neurológicas, incluido SPINRAZA® (nusinersen), el primer tratamiento aprobado para la atrofia muscular espinal, WAINUA® (eplontersen), un medicamento para tratar la polineuropatía amiloide hereditaria mediada por transtiretina (ATTRv-PN), y QALSODY® (tofersen) para SOD1-ALS. La cartera en fase clínica incluye 12 medicamentos en investigación, de los cuales seis son propiedad exclusiva de Ionis. La cartera de investigación de Ionis incluye medicamentos para los cuales existen pocos o ningún tratamiento modificador de la enfermedad, como enfermedades raras como el síndrome de Angelman, enfermedad priónica, atrofia multisistémica, enfermedad de Huntington y enfermedad de Alexander, así como afecciones más comunes como la enfermedad de Alzheimer.

    Acerca de Ionis Pharmaceuticals, Inc.

    Durante tres décadas, Ionis ha inventado medicamentos que brindan un futuro mejor a las personas con enfermedades graves. Actualmente, Ionis comercializa medicamentos y una cartera líder en neurología, enfermedades cardiometabólicas y áreas selectas de gran necesidad para los pacientes. Como pionero en medicamentos dirigidos a ARN, Ionis continúa impulsando la innovación en terapias de ARN, además de promover nuevos enfoques en la edición de genes. Un profundo conocimiento de la biología de las enfermedades y la tecnología líder en la industria impulsan nuestro trabajo, junto con la pasión y la urgencia de ofrecer avances que cambien la vida de los pacientes. Para obtener más información sobre Ionis, visite Ionis.com y síganos en X (Twitter), LinkedIn e Instagram.

    Declaraciones prospectivas de Ionis

    Este comunicado de prensa incluye declaraciones prospectivas sobre el negocio de Ionis y el potencial terapéutico y comercial de zilganersen, nuestros medicamentos comerciales, medicamentos adicionales en desarrollo y tecnologías y nuestras expectativas con respecto a los hitos regulatorios y de desarrollo. Cualquier declaración que describa los objetivos, expectativas, proyecciones financieras o de otro tipo, intenciones o creencias de Ionis es una declaración prospectiva y debe considerarse una declaración de riesgo. Dichas declaraciones están sujetas a ciertos riesgos e incertidumbres, incluidos los inherentes al proceso de descubrimiento, desarrollo y comercialización de medicamentos que sean seguros y eficaces para su uso como terapia humana, y en el esfuerzo de construir un negocio en torno a dichos medicamentos. Las declaraciones prospectivas de Ionis también implican suposiciones que, si nunca se materializan o resultan correctas, podrían causar que sus resultados difieran materialmente de aquellos expresados ​​o implícitos en dichas declaraciones prospectivas. Aunque las declaraciones prospectivas de Ionis reflejan el juicio de buena fe de su gerencia, estas declaraciones se basan únicamente en hechos y factores actualmente conocidos por Ionis. Salvo que lo exija la ley, no asumimos ninguna obligación de actualizar ninguna declaración prospectiva por ningún motivo. Como resultado, se le advierte que no confíe en estas declaraciones prospectivas. Estos y otros riesgos relacionados con los programas de Ionis se describen con más detalle en el informe anual de Ionis en el Formulario 10-K para el año que finalizó el 31 de diciembre de 2025, que está archivado en la Comisión de Bolsa y Valores. La Compañía dispone de copias de estos y otros documentos.

    En este comunicado de prensa, a menos que el contexto requiera lo contrario, "Ionis", "Compañía", "nosotros", "nuestro" y "nos" se refieren a Ionis Pharmaceuticals y sus subsidiarias.

    Ionis Pharmaceuticals® es una marca comercial de Ionis Pharmaceuticals, Inc. SPINRAZA® y QALSODY® son marcas comerciales registradas de Biogen. WAINUA™ es una marca registrada del grupo de empresas AstraZeneca.

    Fuente: Ionis Pharmaceuticals, Inc.

    Fuente: HealthDay

    Zilganersen Historial de aprobaciones de la FDA

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    La ausencia de una advertencia para un determinado medicamento o combinación de medicamentos de ninguna manera debe interpretarse como una indicación de que el medicamento o la combinación de medicamentos es seguro, eficaz o apropiado para un paciente determinado. Drugslib.com no asume ninguna responsabilidad por ningún aspecto de la atención médica administrada con la ayuda de la información que proporciona Drugslib.com. La información contenida en este documento no pretende cubrir todos los posibles usos, instrucciones, precauciones, advertencias, interacciones medicamentosas, reacciones alérgicas o efectos adversos. Si tiene preguntas sobre los medicamentos que está tomando, consulte con su médico, enfermera o farmacéutico.

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