Ionis annonce que la demande de nouveau médicament Zilganersen pour la maladie d'Alexander (AxD) a été acceptée par la FDA pour un examen prioritaire

Traitement pour : la maladie d'Alexander

Ionis annonce la demande d'enregistrement d'un nouveau médicament Zilganersen pour la maladie d'Alexander (AxD) acceptée par la FDA pour un examen prioritaire

CARLSBAD, Californie--(BUSINESS WIRE)--Mars. 23 décembre 2026-- Ionis Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq : IONS) a annoncé aujourd'hui que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a accepté l'examen prioritaire de la demande de nouveau médicament (NDA) pour le zilganersen, un médicament expérimental ciblant l'ARN pour la maladie d'Alexander (AxD), une maladie neurologique rare, évolutive et souvent mortelle. La FDA a fixé la date d'action cible du Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) au 22 septembre 2026.

Date du PDUFA fixée au 22 septembre 2026

« La maladie d'Alexandre est une maladie dévastatrice, qui entraîne généralement un dysfonctionnement moteur et cognitif progressif, une perte d'indépendance et est souvent mortelle. Il n'existe aucun traitement modificateur de la maladie approuvé, ce qui souligne l'important besoin non satisfait dans cette communauté », a déclaré Brett Monia, Ph.D., PDG d'Ionis. "La désignation d'examen prioritaire souligne le besoin urgent d'options de traitement et nous permettra de proposer le zilganersen aux patients le plus rapidement possible. S'il est approuvé, le zilganersen sera le premier et le seul traitement pour la maladie d'Alexander, marquant une avancée majeure pour les patients. Cela marquerait également le premier lancement commercial indépendant d'Ionis dans le domaine de la neurologie, une étape importante qui renforce notre franchise en neurologie et soutient notre objectif de fournir une cadence constante de médicaments transformationnels aux personnes atteintes de maladies graves. "

La désignation d'examen prioritaire souligne le besoin urgent d'options de traitement et nous permettra de proposer le zilganersen aux patients le plus rapidement possible. La désignation NDA et Priority Review était basée sur les résultats de l’étude pivot sur le zilganersen chez les enfants et les adultes vivant avec AxD. Dans l'étude, le zilganersen 50 mg a démontré une stabilisation statistiquement significative et cliniquement significative sur le critère d'évaluation principal de la vitesse de marche, tel qu'évalué par le test de marche de 10 mètres (10MWT) par rapport au contrôle à la semaine 61 (différence moyenne des moindres carrés 33,3 %, p = 0,0412) avec une sécurité et une tolérabilité favorables. Les résultats des principaux critères d'évaluation secondaires et exploratoires évaluant la fonction adaptative, la communication, les symptômes gastro-intestinaux, le sommeil et les convulsions étaient également systématiquement en faveur du zilganersen. De nouvelles données supplémentaires de l'étude pivot seront présentées lors de la réunion annuelle 2026 de l'American Academy of Neurology (AAN) à Chicago, Illinois.

La désignation d'examen prioritaire est accordée aux demandes de commercialisation de médicaments qui, s'ils étaient approuvés, apporteraient une amélioration significative de la sécurité ou de l'efficacité du traitement, de la prévention ou du diagnostic d'une maladie grave, avec l'attente que la FDA prenne des mesures dans un délai de six mois, contre 10 mois dans le cadre d'un examen standard. La FDA a précédemment accordé au zilganersen les désignations de thérapie révolutionnaire, de médicament orphelin et de maladie pédiatrique rare.

À propos de l'étude Zilganersen

L'étude mondiale de phase 1 à 3, multicentrique, randomisée, en double aveugle, contrôlée et à doses multiples croissantes (MAD) (NCT04849741) a recruté 54 participants atteints de la maladie d'Alexander (AxD) âgés de 1,5 à 53 ans sur 13 sites dans huit pays. La plupart des participants à l’étude étaient des enfants, ce qui reflète l’apparition précoce et la progression sévère de l’AxD dans les populations pédiatriques. Les participants ont été randomisés selon un rapport de 2 : 1 pour recevoir du zilganersen ou un contrôle pendant une période de traitement en double aveugle de 60 semaines. L'étude comprenait deux cohortes de doses, 25 mg et 50 mg, la cohorte de doses de 50 mg étant analysée comme cohorte de doses pivot, avec une administration toutes les 12 semaines. À 60 semaines, tous les participants éligibles sont passés à une période de traitement ouverte, suivie d'une période de traitement d'extension à long terme en ouvert de 120 semaines, au cours de laquelle les participants de la cohorte de dose de 25 mg sont passés à la cohorte de dose de 50 mg, et enfin d'une période de suivi post-traitement de 28 semaines. Le critère d'évaluation principal est le pourcentage de variation par rapport à la valeur initiale de la vitesse de marche, telle qu'évaluée par le test de marche de 10 mètres (10MWT), une évaluation de la mobilité fonctionnelle, à la fin de la période de traitement en double aveugle. Les principaux critères d'évaluation secondaires incluent le score des symptômes les plus gênants (MBS) auto-identifiés par les patients, la variation par rapport à la valeur initiale du score d'impression globale de gravité du patient (PGIS), du score d'impression globale de changement du patient (PGIC) et du score d'impression globale de changement du clinicien (CGIC) à la fin de la période de traitement en double aveugle.

À propos de Zilganersen

Zilganersen est un médicament oligonucléotidique antisens expérimental évalué comme traitement pour les personnes atteintes de la maladie d'Alexander (AxD). Zilganersen est conçu pour inhiber la production d'un excès de protéine acide fibrillaire gliale (GFAP) qui s'accumule en raison de variantes pathogènes du gène GFAP. La Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a accordé au zilganersen les désignations de thérapie révolutionnaire, de médicament orphelin et de maladie pédiatrique rare. En outre, l'Agence européenne des médicaments (EMA) a accordé au zilganersen la désignation de médicament orphelin.

À propos de la maladie d'Alexander (AxD)

L'AxD est une maladie neurologique rare, évolutive et souvent mortelle qui touche environ 1 personne sur 1 à 3 millions dans le monde et qui affecte un type de cellule du cerveau appelé astrocytes. Les astrocytes jouent de multiples rôles dans le cerveau pour soutenir les neurones et les oligodendrocytes, notamment le maintien de la gaine de myéline qui protège les fibres nerveuses. L'AxD est causée par des variantes pathogènes du gène de la protéine acide fibrillaire gliale (GFAP) et se caractérise généralement par une détérioration neurologique progressive entraînant une perte de mobilité fonctionnelle, une perte d'indépendance et l'incapacité de contrôler les muscles pour les mouvements importants, la déglutition et la protection des voies respiratoires, bien que les symptômes puissent varier en fonction de l'âge d'apparition. L'AxD entraîne généralement la mort dans les 14 à 25 ans suivant l'apparition des symptômes. Il n'existe aucun médicament modificateur de la maladie approuvé.

À propos d'Ionis Neurology

Ionis a été à l'avant-garde de la découverte et du développement de médicaments de pointe contre les maladies neurologiques, notamment SPINRAZA® (nusinersen), le premier traitement approuvé pour l'amyotrophie spinale, WAINUA® (eplontersen), un médicament pour traiter la polyneuropathie amyloïde héréditaire médiée par la transthyrétine (ATTRv-PN), et QALSODY® (tofersen) pour la SOD1-ALS. Le portefeuille au stade clinique comprend 12 médicaments expérimentaux, dont six sont entièrement détenus par Ionis. Le portefeuille expérimental d'Ionis comprend des médicaments pour lesquels il existe peu ou pas de traitements modificateurs de la maladie, tels que des maladies rares telles que le syndrome d'Angelman, la maladie à prions, l'atrophie multisystémique, la maladie de Huntington et la maladie d'Alexander, ainsi que des affections plus courantes telles que la maladie d'Alzheimer.

À propos d'Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Depuis trois décennies, Ionis invente des médicaments qui offrent un avenir meilleur aux personnes atteintes de maladies graves. Ionis commercialise actuellement des médicaments et un pipeline de premier plan dans les domaines de la neurologie, des maladies cardiométaboliques et de certains domaines où les patients ont de grands besoins. En tant que pionnier des médicaments ciblant l'ARN, Ionis continue de stimuler l'innovation dans les thérapies à ARN en plus de faire progresser de nouvelles approches en matière d'édition génétique. Une compréhension approfondie de la biologie des maladies et des technologies de pointe propulse notre travail, associée à la passion et à l’urgence d’apporter des avancées qui changent la vie des patients. Pour en savoir plus sur Ionis, visitez Ionis.com et suivez-nous sur X (Twitter), LinkedIn et Instagram.

Déclarations prospectives d'Ionis

Ce communiqué de presse comprend des déclarations prospectives concernant les activités d'Ionis et le potentiel thérapeutique et commercial du zilganersen, nos médicaments commerciaux, d'autres médicaments en développement et technologies ainsi que nos attentes concernant les étapes de développement et réglementaires. Toute déclaration décrivant les objectifs, les attentes, les projections financières ou autres, les intentions ou les convictions d'Ionis est une déclaration prospective et doit être considérée comme une déclaration à risque. De telles déclarations sont soumises à certains risques et incertitudes, notamment ceux inhérents au processus de découverte, de développement et de commercialisation de médicaments sûrs et efficaces pour une utilisation thérapeutique humaine, et aux efforts visant à créer une entreprise autour de ces médicaments. Les déclarations prospectives d'Ionis impliquent également des hypothèses qui, si elles ne se matérialisent jamais ou ne s'avèrent pas exactes, pourraient faire en sorte que ses résultats diffèrent sensiblement de ceux exprimés ou sous-entendus par ces déclarations prospectives. Bien que les déclarations prospectives d'Ionis reflètent le jugement de bonne foi de sa direction, ces déclarations sont basées uniquement sur des faits et des facteurs actuellement connus par Ionis. Sauf si la loi l’exige, nous ne nous engageons pas à mettre à jour les déclarations prospectives pour quelque raison que ce soit. Par conséquent, vous êtes averti de ne pas vous fier à ces déclarations prospectives. Ces risques et d'autres concernant les programmes d'Ionis sont décrits plus en détail dans le rapport annuel d'Ionis sur formulaire 10-K pour l'exercice clos le 31 décembre 2025, qui est déposé auprès de la Securities and Exchange Commission. Des copies de ces documents et d'autres sont disponibles auprès de la Société.

Dans ce communiqué de presse, sauf indication contraire du contexte, « Ionis », « Société », « nous », « notre » et « notre » font tous référence à Ionis Pharmaceuticals et à ses filiales.

Ionis Pharmaceuticals® est une marque commerciale d'Ionis Pharmaceuticals, Inc. SPINRAZA® et QALSODY® sont des marques déposées de Biogen. WAINUA™ est une marque déposée du groupe de sociétés AstraZeneca.

Source : Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Source : HealthDay

Historique des approbations de Zilganersen par la FDA

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Publié : 2026-03-24 08:47

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