Ionis Mengumumkan Aplikasi Obat Baru Zilganersen untuk Penyakit Alexander (AxD) yang Diterima oleh FDA untuk Tinjauan Prioritas

Pengobatan untuk: Penyakit Alexander

Ionis Mengumumkan Aplikasi Obat Baru Zilganersen untuk Penyakit Alexander (AxD) yang Diterima oleh FDA untuk Tinjauan Prioritas

CARLSBAD, California--(BUSINESS WIRE)--Mar. 23 Agustus 2026-- Ionis Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: IONS) hari ini mengumumkan bahwa Badan Pengawas Obat dan Makanan AS (FDA) telah menerima Tinjauan Prioritas Aplikasi Obat Baru (NDA) untuk zilganersen, sebuah obat investigasi bertarget RNA untuk penyakit Alexander (AxD), suatu kondisi neurologis yang langka, progresif, dan sering kali berakibat fatal. FDA telah menetapkan target tindakan Undang-Undang Biaya Pengguna Obat Resep (PDUFA) pada 22 September 2026.

Tanggal PDUFA ditetapkan pada 22 September 2026

"Penyakit Alexander adalah kondisi yang sangat buruk, umumnya mengakibatkan disfungsi motorik dan kognitif yang progresif, hilangnya kemandirian, dan seringkali berakibat fatal. Tidak ada pengobatan yang disetujui untuk memodifikasi penyakit, hal ini menunjukkan adanya kebutuhan signifikan yang belum terpenuhi dalam komunitas ini," kata Brett Monia, Ph.D., CEO, Ionis. "Penunjukan Tinjauan Prioritas menggarisbawahi kebutuhan mendesak akan pilihan pengobatan dan akan memungkinkan kami untuk menghadirkan zilganersen kepada pasien secepat mungkin. Jika disetujui, zilganersen akan menjadi pengobatan pertama dan satu-satunya untuk penyakit Alexander, menandai sebuah terobosan bagi pasien. Ini juga akan menandai peluncuran komersial independen pertama Ionis di bidang neurologi, sebuah tonggak penting yang memperkuat waralaba neurologi kami dan mendukung tujuan kami untuk memberikan irama obat-obatan transformasional yang stabil kepada orang-orang dengan penyakit serius."

NDA dan Penetapan Tinjauan Prioritas didasarkan pada hasil studi penting zilganersen pada anak-anak dan orang dewasa yang hidup dengan AxD. Dalam studi tersebut, zilganersen 50 mg menunjukkan stabilisasi yang signifikan secara statistik dan bermakna secara klinis pada titik akhir utama kecepatan berjalan sebagaimana dinilai dengan Tes Berjalan 10 Meter (10MWT) dibandingkan dengan kontrol pada minggu ke 61 (perbedaan rata-rata kuadrat terkecil 33,3%, p=0,0412) dengan keamanan dan tolerabilitas yang baik. Hasil di titik akhir sekunder dan eksplorasi utama yang mengevaluasi fungsi adaptif, komunikasi, gejala GI, tidur dan kejang juga secara konsisten mendukung zilganersen. Data tambahan baru dari studi penting ini akan dipresentasikan pada pertemuan tahunan American Academy of Neurology (AAN) 2026 di Chicago, IL.

Penetapan Tinjauan Prioritas diberikan kepada permohonan pemasaran obat-obatan yang, jika disetujui, akan memberikan peningkatan yang signifikan dalam keamanan atau efektivitas pengobatan, pencegahan atau diagnosis suatu kondisi serius, dengan ekspektasi FDA akan mengambil tindakan dalam waktu enam bulan, dibandingkan dengan 10 bulan dalam tinjauan standar. FDA sebelumnya memberikan gelar Terapi Terobosan Zilganersen, Obat Yatim Piatu, dan Penyakit Anak Langka.

Tentang Studi Zilganersen

Studi global, multisenter, acak, tersamar ganda, terkontrol, dosis ganda (MAD) Tahap 1-3 (NCT04849741) mendaftarkan 54 peserta dengan penyakit Alexander (AxD) berusia antara 1,5 dan 53 tahun di 13 lokasi di delapan negara. Sebagian besar peserta dalam penelitian ini adalah anak-anak, yang mencerminkan timbulnya awal dan perkembangan AxD yang parah pada populasi anak-anak. Peserta diacak dengan rasio 2:1 untuk menerima zilganersen atau kontrol untuk masa pengobatan double-blind selama 60 minggu. Penelitian ini mencakup dua kelompok dosis, 25 mg dan 50 mg, dengan kelompok dosis 50 mg dianalisis sebagai kelompok dosis penting, dengan pemberian dosis setiap 12 minggu. Pada minggu ke-60, semua peserta yang memenuhi syarat dialihkan ke masa pengobatan label terbuka, diikuti dengan masa pengobatan perpanjangan jangka panjang berlabel terbuka selama 120 minggu, di mana peserta dalam kohort dosis 25 mg berpindah ke kohort dosis 50 mg, dan terakhir masa tindak lanjut pasca pengobatan selama 28 minggu. Titik akhir primer adalah persentase perubahan kecepatan berjalan dari garis dasar sebagaimana dinilai dengan Tes Berjalan 10 Meter (10MWT), yang merupakan penilaian mobilitas fungsional, pada akhir periode pengobatan double-blind. Titik akhir sekunder utama mencakup Skor Gejala Paling Mengganggu (MBS) yang diidentifikasi sendiri oleh pasien, perubahan dari nilai dasar pada Skor Kesan Keparahan Global Pasien (PGIS) dan Skor Kesan Perubahan Global Pasien (PGIC) dan Skor Kesan Perubahan Global Dokter (CGIC) pada akhir masa pengobatan double-blind.

Tentang Zilganersen

Zilganersen adalah obat oligonukleotida antisense yang sedang diselidiki yang sedang dievaluasi sebagai pengobatan untuk penderita penyakit Alexander (AxD). Zilganersen dirancang untuk menghambat produksi kelebihan protein asam glial fibrillary (GFAP) yang terakumulasi karena varian penyebab penyakit pada gen GFAP. Badan Pengawas Obat dan Makanan AS (FDA) memberikan zilganersen sebutan Terapi Terobosan, Obat Yatim Piatu, dan Penyakit Anak Langka. Selain itu, European Medicines Agency (EMA) memberikan zilganersen penunjukan Orphan Drug.

Tentang Penyakit Alexander (AxD)

AxD adalah penyakit neurologis langka, progresif, dan seringkali berakibat fatal yang terjadi pada sekitar 1 per 1 hingga 3 juta orang di seluruh dunia dan memengaruhi jenis sel di otak yang disebut astrosit. Astrosit memiliki peran ganda di otak untuk mendukung neuron dan oligodendrosit, termasuk pemeliharaan selubung mielin yang melindungi serabut saraf. AxD disebabkan oleh varian penyebab penyakit pada gen glial fibrillary acid protein (GFAP) dan umumnya ditandai dengan kerusakan neurologis progresif yang mengakibatkan hilangnya mobilitas fungsional, hilangnya kemandirian, dan ketidakmampuan mengendalikan otot untuk gerakan besar, menelan, dan perlindungan saluran napas, meskipun gejalanya dapat bervariasi tergantung pada usia timbulnya penyakit. AxD biasanya menyebabkan kematian dalam waktu 14-25 tahun setelah timbulnya gejala. Tidak ada obat pengubah penyakit yang disetujui.

Tentang Neurologi Ionis

Ionis telah berada di garis depan dalam menemukan dan mengembangkan obat penyakit saraf terkemuka, termasuk SPINRAZA® (nusinersen), pengobatan pertama yang disetujui untuk atrofi otot tulang belakang, WAINUA® (eplontersen), obat untuk mengobati polineuropati amiloid yang dimediasi transthyretin herediter (ATTRv-PN), dan QALSODY® (tofersen) untuk SOD1-ALS. Portofolio tahap klinis mencakup 12 obat yang sedang diselidiki, enam di antaranya dimiliki sepenuhnya oleh Ionis. Portofolio penelitian Ionis mencakup obat-obatan yang pengobatannya hanya sedikit atau tidak ada yang dapat memodifikasi penyakit, seperti penyakit langka termasuk sindrom Angelman, penyakit prion, atrofi sistem multipel, penyakit Huntington dan penyakit Alexander, serta kondisi yang lebih umum seperti penyakit Alzheimer.

Tentang Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Selama tiga dekade, Ionis telah menemukan obat-obatan yang memberikan masa depan lebih baik bagi orang-orang yang menderita penyakit serius. Ionis saat ini telah memasarkan obat-obatan dan jaringan terdepan di bidang neurologi, penyakit kardiometabolik, dan bidang-bidang tertentu yang membutuhkan banyak pasien. Sebagai pionir dalam obat-obatan bertarget RNA, Ionis terus mendorong inovasi dalam terapi RNA selain memajukan pendekatan baru dalam pengeditan gen. Pemahaman mendalam tentang biologi penyakit dan teknologi terdepan di industri mendorong pekerjaan kami, ditambah dengan semangat dan urgensi untuk memberikan kemajuan yang mengubah hidup pasien. Untuk mempelajari lebih lanjut tentang Ionis, kunjungi Ionis.com dan ikuti kami di X (Twitter), LinkedIn, dan Instagram.

Pernyataan Berwawasan ke Depan Ionis

Siaran pers ini mencakup pernyataan berwawasan ke depan mengenai bisnis Ionis dan potensi terapeutik dan komersial zilganersen, obat-obatan komersial kami, obat-obatan tambahan dalam pengembangan dan teknologi serta harapan kami mengenai pencapaian pengembangan dan peraturan. Pernyataan apa pun yang menggambarkan tujuan, ekspektasi, proyeksi finansial atau lainnya, niat atau keyakinan Ionis adalah pernyataan berwawasan ke depan dan harus dianggap sebagai pernyataan berisiko. Pernyataan-pernyataan tersebut mempunyai risiko dan ketidakpastian tertentu termasuk risiko yang melekat dalam proses penemuan, pengembangan dan komersialisasi obat-obatan yang aman dan efektif untuk digunakan sebagai terapi manusia, dan dalam upaya membangun bisnis seputar obat-obatan tersebut. Pernyataan-pernyataan berwawasan ke depan yang diajukan Ionis juga melibatkan asumsi-asumsi yang, jika pernyataan-pernyataan tersebut tidak terwujud atau terbukti benar, dapat menyebabkan hasil-hasilnya berbeda secara material dari apa yang tersurat atau tersirat dalam pernyataan-pernyataan berwawasan ke depan tersebut. Meskipun pernyataan berwawasan ke depan Ionis mencerminkan penilaian itikad baik dari manajemennya, pernyataan ini hanya didasarkan pada fakta dan faktor yang saat ini diketahui oleh Ionis. Kecuali diwajibkan oleh hukum, kami tidak berkewajiban memperbarui pernyataan berwawasan ke depan apa pun dengan alasan apa pun. Oleh karena itu, Anda diperingatkan untuk tidak bergantung pada pernyataan-pernyataan berwawasan ke depan ini. Risiko-risiko ini dan risiko-risiko lain terkait program Ionis dijelaskan secara lebih rinci dalam laporan tahunan Ionis pada Formulir 10-K untuk tahun yang berakhir pada tanggal 31 Desember 2025, yang disimpan di Komisi Sekuritas dan Bursa. Salinan dokumen ini dan dokumen lainnya tersedia di Perusahaan.

Dalam siaran pers ini, kecuali konteksnya mengharuskan lain, "Ionis", "Perusahaan", "kita", "milik kami" dan "kita" semuanya mengacu pada Ionis Pharmaceuticals dan anak perusahaannya.

Ionis Pharmaceuticals® adalah merek dagang dari Ionis Pharmaceuticals, Inc. SPINRAZA® dan QALSODY® adalah merek dagang terdaftar dari Biogen. WAINUA™ adalah merek dagang terdaftar dari grup perusahaan AstraZeneca.

Sumber: Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Sumber: HealthDay

Riwayat Persetujuan FDA Zilganersen

Sumber berita lainnya

Peringatan Obat Medwatch FDA

MedNews Harian

Berita untuk Profesional Kesehatan

Persetujuan Obat Baru

Aplikasi Obat Baru

Kekurangan Obat

Hasil Uji Klinis

Persetujuan Obat Generik

Podcast Drugs.com

Berlangganan buletin kami

Apa pun topik yang Anda minati, berlangganan buletin kami untuk mendapatkan informasi terbaik tentang Drugs.com di kotak masuk Anda.

Diposting : 2026-03-24 08:47

Baca selengkapnya

Penafian

Segala upaya telah dilakukan untuk memastikan bahwa informasi yang diberikan oleh Drugslib.com akurat, terkini -tanggal, dan lengkap, namun tidak ada jaminan mengenai hal tersebut. Informasi obat yang terkandung di sini mungkin sensitif terhadap waktu. Informasi Drugslib.com telah dikumpulkan untuk digunakan oleh praktisi kesehatan dan konsumen di Amerika Serikat dan oleh karena itu Drugslib.com tidak menjamin bahwa penggunaan di luar Amerika Serikat adalah tepat, kecuali dinyatakan sebaliknya. Informasi obat Drugslib.com tidak mendukung obat, mendiagnosis pasien, atau merekomendasikan terapi. Informasi obat Drugslib.com adalah sumber informasi yang dirancang untuk membantu praktisi layanan kesehatan berlisensi dalam merawat pasien mereka dan/atau untuk melayani konsumen yang memandang layanan ini sebagai pelengkap, dan bukan pengganti, keahlian, keterampilan, pengetahuan, dan penilaian layanan kesehatan. praktisi.

Tidak adanya peringatan untuk suatu obat atau kombinasi obat sama sekali tidak boleh ditafsirkan sebagai indikasi bahwa obat atau kombinasi obat tersebut aman, efektif, atau sesuai untuk pasien tertentu. Drugslib.com tidak bertanggung jawab atas segala aspek layanan kesehatan yang diberikan dengan bantuan informasi yang disediakan Drugslib.com. Informasi yang terkandung di sini tidak dimaksudkan untuk mencakup semua kemungkinan penggunaan, petunjuk, tindakan pencegahan, peringatan, interaksi obat, reaksi alergi, atau efek samping. Jika Anda memiliki pertanyaan tentang obat yang Anda konsumsi, tanyakan kepada dokter, perawat, atau apoteker Anda.

Ionis Mengumumkan Aplikasi Obat Baru Zilganersen untuk Penyakit Alexander (AxD) yang Diterima oleh FDA untuk Tinjauan Prioritas