Ionis annuncia la domanda per il nuovo farmaco Zilganersen per la malattia di Alexander (AxD) accettata dalla FDA per la revisione prioritaria

Trattamento per: la malattia di Alexander

Ionis annuncia la richiesta di un nuovo farmaco per Zilganersen per la malattia di Alexander (AxD) accettata dalla FDA per la revisione prioritaria

CARLSBAD, California--(BUSINESS WIRE)--Mar. 23, 2026--Ionis Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: IONS) ha annunciato oggi che la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha accettato per la revisione prioritaria la domanda di approvazione per un nuovo farmaco (NDA) per zilganersen, un medicinale sperimentale mirato all'RNA per la malattia di Alexander (AxD), una condizione neurologica rara, progressiva e spesso fatale. La FDA ha fissato una data d'azione target per il Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) al 22 settembre 2026.

Data PDUFA fissata per il 22 settembre 2026

"La malattia di Alexander è una condizione devastante, che comunemente provoca disfunzione motoria e cognitiva progressiva, perdita di indipendenza ed è spesso fatale. Non esistono trattamenti modificanti la malattia approvati, sottolineando il significativo bisogno insoddisfatto di questa comunità", ha affermato Brett Monia, Ph.D., amministratore delegato di Ionis. "La designazione Priority Review sottolinea l'urgente necessità di opzioni terapeutiche e ci consentirà di portare zilganersen ai pazienti il più rapidamente possibile. Se approvato, zilganersen sarà il primo e unico trattamento per la malattia di Alexander, segnando una svolta per i pazienti. Segnerebbe anche il primo lancio commerciale indipendente di Ionis nel campo della neurologia, un'importante pietra miliare che rafforza il nostro franchise neurologico e sostiene il nostro obiettivo di fornire una cadenza costante di farmaci trasformativi a persone con malattie gravi."

La NDA e La designazione della revisione prioritaria si basava sui risultati dello studio cardine su zilganersen in bambini e adulti affetti da AxD. Nello studio, zilganersen 50 mg ha dimostrato una stabilizzazione statisticamente e clinicamente significativa sull’endpoint primario della velocità dell’andatura valutata mediante il test del cammino di 10 metri (10MWT) rispetto al controllo alla settimana 61 (differenza della media dei minimi quadrati 33,3%, p=0,0412) con sicurezza e tollerabilità favorevoli. Anche i risultati relativi ai principali endpoint secondari ed esplorativi che valutavano la funzione adattativa, la comunicazione, i sintomi gastrointestinali, il sonno e le convulsioni erano costantemente a favore di zilganersen. Nuovi dati aggiuntivi dello studio chiave saranno presentati al meeting annuale dell'American Academy of Neurology (AAN) del 2026 a Chicago, IL.

La designazione di revisione prioritaria viene concessa alle richieste di commercializzazione di medicinali che, se approvati, fornirebbero un miglioramento significativo nella sicurezza o nell'efficacia del trattamento, della prevenzione o della diagnosi di una condizione grave, con l'aspettativa che la FDA agisca entro sei mesi, rispetto ai 10 mesi previsti dalla revisione standard. La FDA ha precedentemente concesso a zilganersen le designazioni di terapia rivoluzionaria, farmaco orfano e malattia pediatrica rara.

Informazioni sullo studio Zilganersen

Lo studio globale, multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, controllato, a dosi ascendenti multiple (MAD) di fase 1-3 (NCT04849741) ha arruolato 54 partecipanti affetti dalla malattia di Alexander (AxD) di età compresa tra 1,5 e 53 anni in 13 siti in otto paesi. La maggior parte dei partecipanti allo studio erano bambini, il che riflette l’esordio precoce e la grave progressione dell’AxD nelle popolazioni pediatriche. I partecipanti sono stati randomizzati in un rapporto 2:1 per ricevere zilganersen o controllo per un periodo di trattamento in doppio cieco di 60 settimane. Lo studio ha incluso due coorti di dosaggio, 25 mg e 50 mg, con la coorte di dosaggio da 50 mg analizzata come coorte di dosaggio cardine, con dosaggio ogni 12 settimane. Alla 60a settimana, tutti i partecipanti idonei sono passati a un periodo di trattamento in aperto, seguito da un periodo di trattamento di estensione a lungo termine in aperto di 120 settimane, durante il quale i partecipanti dalla coorte con dose da 25 mg sono passati alla coorte con dose da 50 mg, e infine un periodo di follow-up post-trattamento di 28 settimane. L'endpoint primario è la variazione percentuale rispetto al basale della velocità dell'andatura valutata mediante il test del cammino di 10 metri (10MWT), una valutazione della mobilità funzionale, alla fine del periodo di trattamento in doppio cieco. Gli endpoint secondari chiave includono il punteggio MBS (Most Bothersome Symptom) autoidentificato dai pazienti, la variazione rispetto al basale del punteggio Patient Global Impression of Severity (PGIS) e del Patient Global Impression of Change (PGIC) e del Clinician Global Impression of Change (CGIC) al termine del periodo di trattamento in doppio cieco.

Informazioni su Zilganersen

Zilganersen è un medicinale oligonucleotide antisenso sperimentale valutato come trattamento per le persone affette dalla malattia di Alexander (AxD). Zilganersen è progettato per inibire la produzione di un eccesso di proteina acida fibrillare gliale (GFAP) che si accumula a causa di varianti patologiche nel gene GFAP. La Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha concesso a zilganersen le designazioni di terapia rivoluzionaria, farmaco orfano e malattia pediatrica rara. Inoltre, l'Agenzia europea per i medicinali (EMA) ha concesso a zilganersen la designazione di farmaco orfano.

Informazioni sulla malattia di Alexander (AxD)

L'AxD è una malattia neurologica rara, progressiva e spesso fatale che colpisce circa 1 persona su 1 su 3 milioni in tutto il mondo e colpisce un tipo di cellule del cervello chiamate astrociti. Gli astrociti hanno molteplici ruoli nel cervello per supportare i neuroni e gli oligodendrociti, compreso il mantenimento della guaina mielinica che protegge le fibre nervose. L'AxD è causata da varianti patogenetiche nel gene della proteina acida fibrillare gliale (GFAP) ed è generalmente caratterizzata da un progressivo deterioramento neurologico con conseguente perdita di mobilità funzionale, perdita di indipendenza e incapacità di controllare i muscoli per movimenti ampi, deglutizione e protezione delle vie aeree, sebbene i sintomi possano variare a seconda dell'età di esordio. L'AxD di solito porta alla morte entro 14-25 anni dalla comparsa dei sintomi. Non esistono farmaci modificanti la malattia approvati.

Informazioni su Ionis Neurology

Ionis è stata in prima linea nella scoperta e nello sviluppo di farmaci leader per le malattie neurologiche, tra cui SPINRAZA® (nusinersen), il primo trattamento approvato per l'atrofia muscolare spinale, WAINUA® (eplontersen), un medicinale per il trattamento della polineuropatia amiloide ereditaria mediata da transtiretina (ATTRv-PN) e QALSODY® (tofersen) per la SLA SOD1. Il portafoglio in fase clinica comprende 12 farmaci sperimentali, di cui sei interamente di proprietà di Ionis. Il portafoglio sperimentale di Ionis comprende farmaci per i quali esistono pochi o nessun trattamento modificante la malattia, come malattie rare tra cui la sindrome di Angelman, la malattia da prioni, l'atrofia multisistemica, la malattia di Huntington e la malattia di Alexander, nonché condizioni più comuni come il morbo di Alzheimer.

Informazioni su Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Per tre decenni, Ionis ha inventato farmaci che offrono un futuro migliore alle persone affette da malattie gravi. Ionis attualmente commercializza farmaci e dispone di una pipeline leader nel campo della neurologia, delle malattie cardiometaboliche e di aree selezionate ad alto fabbisogno di pazienti. In qualità di pioniere nei farmaci mirati all'RNA, Ionis continua a promuovere l'innovazione nelle terapie contro l'RNA oltre a promuovere nuovi approcci nell'editing genetico. Una profonda conoscenza della biologia delle malattie e della tecnologia leader del settore dà impulso al nostro lavoro, unita alla passione e all’urgenza di fornire progressi in grado di cambiare la vita dei pazienti. Per saperne di più su Ionis, visita Ionis.com e seguici su X (Twitter), LinkedIn e Instagram.

Dichiarazioni previsionali di Ionis

Il presente comunicato stampa include dichiarazioni previsionali riguardanti l'attività di Ionis e il potenziale terapeutico e commerciale di zilganersen, i nostri farmaci commerciali, ulteriori farmaci in fase di sviluppo e tecnologie e le nostre aspettative in merito allo sviluppo e ai traguardi normativi. Qualsiasi dichiarazione che descriva gli obiettivi, le aspettative, le proiezioni finanziarie o di altro tipo, le intenzioni o le convinzioni di Ionis è una dichiarazione previsionale e deve essere considerata una dichiarazione a rischio. Tali dichiarazioni sono soggette a determinati rischi e incertezze, compresi quelli inerenti al processo di scoperta, sviluppo e commercializzazione di medicinali sicuri ed efficaci per l’uso come terapie umane e allo sforzo di costruire un business attorno a tali medicinali. Le dichiarazioni previsionali di Ionis implicano anche presupposti che, se non si concretizzassero o si dimostrassero mai corretti, potrebbero far sì che i risultati differiscano materialmente da quelli espressi o impliciti in tali dichiarazioni previsionali. Sebbene le dichiarazioni previsionali di Ionis riflettano il giudizio in buona fede del suo management, tali dichiarazioni si basano solo su fatti e fattori attualmente conosciuti da Ionis. Fatto salvo quanto richiesto dalla legge, non ci assumiamo alcun obbligo di aggiornare eventuali dichiarazioni previsionali per qualsiasi motivo. Di conseguenza, ti invitiamo a non fare affidamento su queste dichiarazioni previsionali. Questi e altri rischi riguardanti i programmi di Ionis sono descritti in maggiore dettaglio nella relazione annuale di Ionis sul modulo 10-K per l'anno terminato il 31 dicembre 2025, archiviato presso la Securities and Exchange Commission. Copie di questi e altri documenti sono disponibili presso la Società.

In questo comunicato stampa, a meno che il contesto non richieda diversamente, "Ionis", "Società", "noi", "nostro" e "ci" si riferiscono tutti a Ionis Pharmaceuticals e alle sue controllate.

Ionis Pharmaceuticals® è un marchio di Ionis Pharmaceuticals, Inc. SPINRAZA® e QALSODY® sono marchi registrati di Biogen. WAINUA™ è un marchio registrato del gruppo di società AstraZeneca.

Fonte: Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Fonte: HealthDay

Cronologia delle approvazioni della FDA di Zilganersen

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Pubblicato : 2026-03-24 08:47

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