アイオニス、ジルガナーセンのアレクサンダー病（AxD）に対する新薬申請がFDAにより優先審査のために受理されたことを発表

治療法: アレクサンダー病

アイオニス、ジルガナーセンによるアレクサンダー病（AxD）の新薬申請が優先審査のためにFDAに受理されたことを発表

カリフォルニア州カールズバッド--(BUSINESS WIRE)--3月14日2026年23日--アイオニス・ファーマシューティカルズ社（ナスダック：IONS）は本日、米国食品医薬品局（FDA）が、まれで進行性でしばしば致死的な神経疾患であるアレキサンダー病（AxD）に対するRNA標的治療薬であるジルガネルセンの新薬申請（NDA）を優先審査に受理したと発表した。 FDA は、処方薬使用者手数料法 (PDUFA) の目標行動日を 2026 年 9 月 22 日に設定しました。

PDUFA の日付は 2026 年 9 月 22 日に設定されました

「アレクサンダー病は、一般に進行性の運動機能障害や認知機能障害、独立性の喪失を引き起こし、致命的な場合が多い壊滅的な状態です。承認された疾患修飾治療法はなく、この地域社会で満たされていない重要なニーズが浮き彫りになっています」とアイオニス社最高経営責任者のブレット・モニア博士は述べた。「優先審査の指定は、治療選択肢の緊急の必要性を強調しており、できるだけ早くジルガネルセンを患者に届けることが可能になります。承認されれば、ジルガネルセンはアレクサンダー病の最初で唯一の治療法となり、患者にとって画期的な進歩となります。また、これはイオニスの神経学分野での初の独立した商業的発売を記念するものであり、当社の神経学フランチャイズを強化し、重篤な患者に革新的医薬品を安定したペースで提供するという当社の目標を支援する重要なマイルストーンとなります」

NDA および優先審査の指定は、AxD を患う小児および成人を対象としたジルガネルセンの重要な研究の結果に基づいています。この研究では、ジルガネルセン 50 mg は、61 週目に対照と比較して、10 メートル歩行テスト (10MWT) で評価した歩行速度の主要評価項目で統計的に有意かつ臨床的に意味のある安定化を示し (最小二乗平均差 33.3%、p=0.0412)、良好な安全性と忍容性を示しました。適応機能、コミュニケーション、消化器症状、睡眠、発作を評価する主要な二次評価項目および探索的評価項目全体の結果でも、一貫してジルガネルセンが支持されました。この極めて重要な研究からの新たな追加データは、イリノイ州シカゴで開催される 2026 年の米国神経学会 (AAN) 年次総会で発表される予定です。

優先審査の指定は、承認されれば重篤な症状の治療、予防、診断の安全性や有効性が大幅に向上する医薬品の販売申請に与えられ、標準的な審査では 10 か月かかるのに対し、FDA は 6 か月以内に措置を講じることが期待されます。 FDA は以前、ジルガネルセンの画期的治療薬、希少疾病用医薬品、および希少小児疾患の指定を付与しました。

ジルガネルセンの研究について

世界規模の多施設共同無作為化二重盲検管理多重漸増用量 (MAD) 第 1-3 相試験 (NCT04849741) には、8 か国の 13 施設で 1.5 歳から 53 歳までのアレクサンダー病 (AxD) の参加者 54 人が登録されました。この研究の参加者のほとんどは子供であり、小児集団におけるAxDの早期発症と重度の進行を反映しています。参加者は2:1の比率で無作為に割り付けられ、60週間の二重盲検治療期間にわたってジルガネルセンまたは対照の投与を受けました。この研究には、25 mg と 50 mg の 2 つの用量コホートが含まれており、50 mg の用量コホートが重要な用量コホートとして分析され、12 週間ごとに投与されました。 60週目に、適格な参加者全員が非盲検治療期間に移行し、その後120週間の非盲検長期延長治療期間に移行し、その間に25mg用量コホートの参加者は50mg用量コホートに移行し、最後に28週間の治療後追跡期間に入った。主要評価項目は、二重盲検治療期間終了時の機能的可動性の評価である10メートル歩行テスト（10MWT）によって評価される歩行速度のベースラインからの変化率である。主要な副次評価項目には、患者が自己識別した最も厄介な症状（MBS）スコア、二重盲検治療期間終了時の患者全体の重症度印象（PGIS）スコア、患者全体の変化印象（PGIC）スコア、および臨床医全体の変化印象（CGIC）スコアのベースラインからの変化が含まれます。

ジルガナーセンについて

ジルガナーセンは、アレクサンダー病 (AxD) 患者の治療法として評価されている研究中のアンチセンスオリゴヌクレオチド薬です。ジルガナーセンは、GFAP遺伝子の疾患を引き起こす変異により蓄積する過剰なグリア線維性酸性タンパク質（GFAP）の生成を阻害するように設計されています。米国食品医薬品局 (FDA) は、zilganersen に画期的治療薬、希少疾病用医薬品、および希少小児疾患の指定を与えました。さらに、欧州医薬品庁 (EMA) はジルガネルセンを希少疾病用医薬品に指定しました。

アレクサンダー病 (AxD) について

AxD は、世界中で 100 万人から 300 万人に 1 人の割合で発生する、まれで進行性の、多くの場合致死的な神経疾患であり、アストロサイトと呼ばれる脳内の細胞の一種に影響を与えます。アストロサイトは、神経線維を保護するミエリン鞘の維持など、脳内でニューロンと乏突起膠細胞をサポートするという複数の役割を果たしています。 AxDは、グリア原線維性酸性タンパク質（GFAP）遺伝子の疾患を引き起こす変異によって引き起こされ、一般に、機能的可動性の喪失、独立性の喪失、大きな動き、嚥下、気道保護のための筋肉の制御不能を引き起こす進行性の神経学的悪化を特徴としますが、症状は発症年齢によって異なります。 AxD は通常、症状発現後 14 ～ 25 年以内に死に至ります。承認された疾患修飾薬はありません。

Ionis Neurology について

Ionis は、脊髄性筋萎縮症の最初に承認された治療薬である SPINRAZA® (nusinersen)、遺伝性トランスサイレチン媒介アミロイドポリニューロパチー (ATTRv-PN) の治療薬である WAINUA® (eplontersen)、SOD1-ALS に対する QALSODY® (tofersen) など、主要な神経疾患治療薬の発見と開発の最前線に立っています。臨床段階のポートフォリオには 12 の治験薬が含まれており、そのうち 6 つは Ionis が完全に所有しています。 Ionis の治験ポートフォリオには、アンジェルマン症候群、プリオン病、多系統萎縮症、ハンチントン病、アレキサンダー病などの希少疾患や、アルツハイマー病などのより一般的な疾患など、疾患を改善する治療法がほとんどまたはまったくない医薬品が含まれています。

Ionis Pharmaceuticals, Inc. について

30 年にわたり、Ionis は重篤な病気を持つ人々により良い未来をもたらす薬を発明してきました。アイオニスは現在、神経学、心臓代謝疾患、および患者のニーズが高い一部の領域において医薬品と主要なパイプラインを販売しています。 RNA 標的医薬品のパイオニアとして、Ionis は遺伝子編集における新しいアプローチの進歩に加え、RNA 治療における革新を推進し続けています。疾患生物学と業界をリードするテクノロジーに対する深い理解が、患者の人生を変えるような進歩をもたらすという情熱と緊急性と相まって、私たちの仕事を推進しています。 Ionis について詳しくは、Ionis.com にアクセスし、X (Twitter)、LinkedIn、Instagram をフォローしてください。

Ionis の将来予想に関する記述

このプレスリリースには、Ionis のビジネス、ジルガネルセンの治療的および商業的可能性、当社の市販薬、開発中の追加医薬品および技術、開発および規制上のマイルストーンに関する当社の期待に関する将来の見通しに関する記述が含まれています。 Ionis の目標、期待、財務またはその他の予測、意図または信念を説明するいかなる記述も将来の見通しに関する記述であり、リスクを伴う記述とみなされる必要があります。このような記述は、人間の治療薬として使用するのに安全で効果的な医薬品の発見、開発、商品化のプロセスや、そのような医薬品を中心としたビジネス構築の取り組みに固有のリスクや不確実性を含め、特定のリスクと不確実性の影響を受けます。アイオニスの将来予想に関する記述には、それらが決して現実化しない、または正しいことが証明されない場合、その結果がかかる将来予想に関する記述によって明示または暗示されたものと大きく異なる結果となる可能性がある仮定も含まれています。 Ionis の将来予想に関する記述は経営陣の誠実な判断を反映していますが、これらの記述は Ionis が現在知っている事実と要素のみに基づいています。法律で義務付けられている場合を除き、当社は理由の如何を問わず、将来予想に関する記述を更新する義務を負いません。したがって、これらの将来予想に関する記述に依存しないよう注意してください。 Ionis のプログラムに関するこれらおよびその他のリスクは、証券取引委員会に保管されている 2025 年 12 月 31 日終了年度の Ionis の年次報告書 (Form 10-K) にさらに詳細に記載されています。これらおよびその他の文書のコピーは当社から入手できます。

このプレスリリースでは、文脈上別途必要な場合を除き、「イオニス」、「当社」、「当社」、「弊社」、および「当社」はすべて Ionis Pharmaceuticals およびその子会社を指します。

Ionis Pharmaceuticals® は Ionis Pharmaceuticals, Inc. の商標です。SPINRAZA® および QALSODY® は Biogen の登録商標です。 WAINUA™ はアストラゼネカグループ企業の登録商標です。

出典: Ionis Pharmaceuticals, Inc.

出典: HealthDay

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投稿しました : 2026-03-24 08:47

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